Tanulmány a Kuvan hatásainak értékelésére fenilketonuriában (PKU) szenvedő, maladaptív viselkedésű egyénekre
2013. január 17. frissítette: Shoji Yano
Kísérleti tanulmány a Kuvan fenilketonuriában szenvedő felnőtt egyénekre gyakorolt hatásának értékelésére, mérhető rossz adaptív viselkedéssel
Az eredménymutatók és a Kuvan-kezelés tolerálhatóságának validálása a viselkedési tünetek javulásában 10 kiválasztott fenilketonuriában (PKU) szenvedő felnőttnél, mentális retardációval vagy anélkül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
10
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- LAC+USC Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A PKU-val rendelkező egyének követték klinikánkon
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A PKU biokémiai megerősítése,
- Mérhető maladaptív viselkedés kiinduláskor,
- Aláírt, tájékozott beleegyezés,
- Nem terhes vagy szoptat,
- Nők fogamzásgátláson, ha van ilyen,
- Hajlandó betartani.
Kizárási kritériumok:
- Az alanyok vagy az ápoló megbízhatatlanok, vizsgálati termékek használata a beiratkozást megelőző 30 napon belül,
- Terhes vagy szoptató,
- Egyidejű betegség vagy állapot, amely megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot, azaz több pszichotróp gyógyszer, bármely olyan állapot, amelyet a PI magas kockázatnak teszi ki az alanyt, folsavszintézist gátló gyógyszerek hatására,
- Levodopa egyidejű alkalmazása.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kiindulási értékről 6 és 12 hónapra történő változás mintája a Vineland skála standard pontszámaiban, ismételt mérési ANOVA megközelítéssel értékelve.
Időkeret: Egy év
|
Egy év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Korrelációs és regressziós módszerek (adott esetben nem lineárisak) a viselkedés változásai és az aminosavprofilok közötti kapcsolat vizsgálatára.
Időkeret: egy év
|
egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Shoji Yano, MD, Ph.D., University of Southern California
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2008. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2010. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2008. július 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2008. augusztus 1.
Első közzététel (Becslés)
2008. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2013. január 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. január 17.
Utolsó ellenőrzés
2013. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BioMarin-300
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .