Studio per valutare gli effetti di Kuvan su individui con fenilchetonuria (PKU) con comportamenti disadattivi
17 gennaio 2013 aggiornato da: Shoji Yano
Studio pilota per valutare gli effetti di Kuvan su individui adulti affetti da fenilchetonuria con comportamenti disadattivi misurabili
Per convalidare le misure di esito e la tollerabilità del trattamento Kuvan nel miglioramento dei sintomi comportamentali in 10 adulti selezionati con fenilchetonuria (PKU) con o senza ritardo mentale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
10
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- LAC+USC Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Gli individui affetti da PKU sono stati seguiti presso la nostra clinica
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Conferma biochimica della PKU,
- Comportamento disadattivo misurabile al basale,
- Consenso informato firmato,
- Non incinta o in allattamento,
- Donne sotto controllo delle nascite se applicabile,
- Disposto a rispettare.
Criteri di esclusione:
- Soggetti o fornitori di cure inaffidabili, uso di prodotti sperimentali entro 30 giorni prima dell'arruolamento,
- Gravidanza o allattamento,
- Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione o la sicurezza dello studio, ad es. più farmaci psicotropi, qualsiasi condizione che il PI renda il soggetto ad alto rischio, su farmaci che inibiscono la sintesi dei folati,
- Uso concomitante di levodopa.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso di controllo
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Modello di cambiamento dal basale a 6 e 12 mesi nei punteggi standard della scala Vineland, valutato con un approccio ANOVA a misura ripetuta.
Lasso di tempo: Un anno
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Un anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Metodi di correlazione e regressione (non lineare se appropriato) per esaminare la relazione tra cambiamenti nel comportamento e nei profili degli amminoacidi.
Lasso di tempo: un anno
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un anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Shoji Yano, MD, Ph.D., University of Southern California
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 luglio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 agosto 2008
Primo Inserito (Stima)
6 agosto 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
18 gennaio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 gennaio 2013
Ultimo verificato
1 gennaio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- BioMarin-300
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