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Morquio 综合征的心理伴随物(MAP 研究) (MAP)

2013年12月2日 更新者:Nadia Ali, PhD

Morquio 综合征的心理伴随物

粘多糖贮积症 IV,也称为 MPS IV 或 Morquio 病,是一种罕见的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积症。 迄今为止,关于包括 Morquio 在内的溶酶体贮积病 (LSD) 的一般研究主要集中在探索各种疾病的病因和寻找治疗方法。 人们很少关注这些疾病的心理或情感损失,无论它们是疾病本身的直接症状还是对患有慢性进行性疾病的反应。

然而,在健康心理学文献中已经确定,我们的身体健康与心理健康之间的相互作用是双向的;也就是说,就像我们的身体健康会影响我们的情绪一样(例如 慢性疼痛会导致抑郁),我们的心理健康也会影响我们的身体(例如 焦虑会导致胸痛的感觉)。 因此,至关重要的是要注意与所有溶酶体贮积病(包括 Morquio)相关的情绪和心理症状,并在必要时扩大我们的治疗标准以包括心理健康治疗。

了解和治疗 Morquio 病心理状况的第一步是确定与非医学人群相比心理症状在该人群中的自然发生。 由于在这方面所做的工作很少,一项记录 Morquio 患者心理问题发生率和整体生活质量的试点研究是第一项,并将成为本研究的重点。

大约 20 名 Morquio 病患者将被邀请参加,通过埃默里的溶酶体贮积病中心招募,以及通过参加 Morquio 支持小组和相关​​区域、国家和/或国际会议招募。 一旦同意,患者将被要求完成三种不同的自我报告问卷,包括阿亨巴赫经验评估系统 (ASEBA) 成人自我报告 (ASR) 或老年成人自我报告 (OASR) 问卷,简表 36-项健康问卷 (SF-36) 和简要疼痛量表 (BPI)。 仅报告集团汇总数据;个别问卷的内容和结果将保密,除非根据佐治亚州有关报告虐待儿童或老人、自杀和/或杀人意图的法律。 完成这些问卷将完成受试者对本试点研究的参与。

研究概览

地位

完全的

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

20

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Emory University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

莫基奥病患者

描述

纳入标准:

  1. 根据 MPS IV 的临床体征和症状记录 MPS IV 的临床诊断,并记录成纤维细胞或白细胞 GALNS 酶活性降低或基因检测证实 MPS IV 的诊断。
  2. 患者至少年满 18 岁。
  3. 患者目前未接受 MPS IV 的酶替代疗法。
  4. 患者必须在参与研究之前提供书面的知情同意书。

排除标准:

  1. 既往接受过 ERT 治疗
  2. 既往造血干细胞移植
  3. 患者患有具有临床意义的疾病(Morquio 症状除外),包括具有临床意义的免疫、肺、神经或肾脏疾病,或其他医学状况、严重并发疾病或研究者认为的减轻情况,会混淆 Morquio 对研究变量的影响

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
ASEBA 自我报告
大体时间:在注册时,仅作为单个时间点
评估心理和适应性功能健康的自我报告问卷
在注册时,仅作为单个时间点

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
简要疼痛清单
大体时间:在注册时,仅作为单个时间点
主观疼痛水平的自我报告测量和疼痛对日常功能的干扰
在注册时,仅作为单个时间点
SF-36
大体时间:在注册时,仅作为单个时间点
生活质量的简短自我报告测量
在注册时,仅作为单个时间点

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Nadia Ali, Ph.D.、Emory University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年7月1日

初级完成 (实际的)

2013年10月1日

研究完成 (实际的)

2013年10月1日

研究注册日期

首次提交

2012年12月13日

首先提交符合 QC 标准的

2012年12月18日

首次发布 (估计)

2012年12月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年12月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年12月2日

最后验证

2013年12月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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