- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01752296
Психологические сопутствующие факторы синдрома Моркио (исследование MAP) (MAP)
Психологические сопутствующие синдрому Моркио
Мукополисахаридоз IV, также известный как MPS IV или болезнь Моркио, является редким аутосомно-рецессивным генетическим лизосомным заболеванием накопления. До сих пор исследования лизосомных болезней накопления (LSD) в целом, включая Моркио, в основном были сосредоточены на изучении причин и поиске лечения физических аспектов различных заболеваний. Меньше внимания уделялось психологическим или эмоциональным последствиям этих заболеваний, независимо от того, являются ли они прямыми симптомами самих заболеваний или реакцией на жизнь с хроническим прогрессирующим заболеванием.
Однако в литературе по психологии здоровья хорошо известно, что взаимодействие между нашим физическим здоровьем и нашим психологическим здоровьем является двунаправленным; то есть так же, как наше физическое здоровье влияет на нас эмоционально (например, хроническая боль может способствовать депрессии), поэтому наше психологическое здоровье может влиять на нас физически (например, тревога может способствовать ощущению боли в груди). Таким образом, крайне важно обращать внимание на эмоциональные и психологические симптомы, связанные со всеми лизосомными болезнями накопления, включая болезнь Моркио, и расширять наш стандарт лечения, включив при необходимости лечение психических заболеваний.
Первым шагом в понимании и лечении психологических состояний при болезни Моркио является определение естественного возникновения психологических симптомов в этой популяции по сравнению с немедицинскими популяциями. Поскольку в этом отношении было сделано немного, пилотное исследование, документирующее частоту возникновения психологических проблем и общее качество жизни у пациентов с Моркио, является первым пунктом в порядке и будет в центре внимания этого исследования.
Приблизительно 20 пациентов с болезнью Моркио будут приглашены к участию, набранные через Центр лизосомных болезней накопления Эмори, а также посредством посещения групп поддержки Моркио и соответствующих региональных, национальных и/или международных встреч. После получения согласия пациентов попросят заполнить три различных анкеты для самоотчетов, в том числе Анкету для самооценки взрослых (ASR) или анкету для самоотчетов пожилых людей (OASR), краткую форму 36- вопросник здоровья (SF-36) и краткий опросник боли (BPI). Будут представлены только сводные данные группы; Содержание и результаты отдельных анкет будут храниться в тайне, за исключением случаев, предусмотренных законодательством штата Джорджия в отношении сообщений о жестоком обращении с детьми или пожилыми людьми, суицидальных и/или намерениях убийства. Заполнение этих анкет завершит участие субъектов в этом пилотном исследовании.
Обзор исследования
Статус
Условия
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
- Emory University
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Документально подтвержденный клинический диагноз МПС IV на основании клинических признаков и симптомов МПС IV и документально подтвержденного снижения активности фермента GALNS фибробластов или лейкоцитов или генетического тестирования, подтверждающего диагноз МПС IV.
- Пациенту не менее 18 лет.
- В настоящее время пациент не получает заместительную ферментную терапию по поводу МПС IV.
- Пациент должен предоставить письменное информированное согласие до участия в исследовании.
Критерий исключения:
- Предшествующее лечение ФЗТ
- Предыдущая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
- У пациента имеется клинически значимое заболевание (за исключением симптомов Моркио), включая клинически значимое иммунологическое, легочное, неврологическое или почечное заболевание, или другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, смешает влияние Моркио на переменные исследования
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Самостоятельный отчет ASEBA
Временное ограничение: При регистрации, только единовременно
|
Анкета самоотчета, оценивающая психологическое и адаптивное функциональное благополучие
|
При регистрации, только единовременно
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Краткий перечень боли
Временное ограничение: При регистрации, только единовременно
|
Самостоятельный отчет о субъективных уровнях боли и влиянии боли на повседневную деятельность
|
При регистрации, только единовременно
|
СФ-36
Временное ограничение: При регистрации, только единовременно
|
Краткая самоотчетная мера качества жизни
|
При регистрации, только единовременно
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Nadia Ali, Ph.D., Emory University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания соединительной ткани
- Заболевания костей
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Болезни костей, развитие
- Мукополисахаридозы
- Остеохондродисплазии
- Мукополисахаридоз IV
Другие идентификационные номера исследования
- IRB00058524
- BioMarin-1 (Другой идентификатор: Other)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мукополисахаридоз IV
-
Maastricht Radiation OncologyAmsterdam UMC, location VUmcЗавершенный
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Завершенный
-
Spanish Lung Cancer GroupЗавершенный
-
ivWatch, LLCЗавершенныйПроникновение | IV инфильтрацияСоединенные Штаты
-
Jerome Canady, M.D.Активный, не рекрутирующийРак легких IV стадии | Рак мочевого пузыря IV стадии | Рак поджелудочной железы IV стадии | Рецидивирующее злокачественное солидное новообразование | Рак молочной железы IV стадии | Стадия IV почечно-клеточного рака | Рак простаты IV стадии | Рак толстой кишки IV стадии | Рак прямой кишки IV стадии | Рак... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Centre Francois BaclesseRoche Pharma AGЗавершенныйРак | IV Противораковая терапияФранция
-
Phoenix Children's HospitalЗавершенныйIV Употребление наркотиков | Небезопасный сексСоединенные Штаты
-
Niguarda HospitalUniversity of Turin, Italy; Fondazione del Piemonte per l'OncologiaЗавершенный
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenKU LeuvenЗавершенныйIV Оральный переключатель | Обзор соответствияБельгия
-
University Hospital, GrenobleЕще не набирают