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SF1126 用于复发或难治性神经母细胞瘤患者

2018年8月16日 更新者：New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

SF1126 治疗复发或难治性神经母细胞瘤患者的 I 期研究

SF1126 是一种新型 PI3 激酶和 mTOR 抑制剂，它包含一个连接到 RGDS 四肽的活性部分（由 LY294002 组成），该四肽将活性剂靶向整合素表达组织。 在 SF1126 的第一个儿科 1 期试验中，剂量递增将遵循 3+3 剂量递增设计。 一旦确定了推荐的 2 期儿科剂量，将治疗 10 名患有 MYCN 扩增、Mycn 表达或 Myc 表达的肿瘤患者的扩展队列。

资金来源——FDA OOPD

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

PI3 激酶通路的抑制剂已证明在神经母细胞瘤中具有临床前活性。 这种活性可能部分源自使 Mycn 蛋白不稳定、阻碍肿瘤血管生成和/或其他作用。 SF1126 是一种新型 PI3 激酶和 mTOR 抑制剂，它包含一个连接到 RGDS 四肽的活性部分（由 LY294002 组成），该四肽将活性剂靶向整合素表达组织。 在临床前研究中，SF1126 导致 LY294002 显着集中到肿瘤中。 在一项成人 1 期试验中，未确定 SF1126 的最大耐受剂量高达 1110 mg/m2，每周两次连续静脉给药。 在 SF1126 的第一个儿科 1 期试验中，剂量递增将遵循 3+3 剂量递增设计。 一旦确定了推荐的 2 期儿科剂量，将治疗 10 名患有 MYCN 扩增、Mycn 表达或 Myc 表达的肿瘤患者的扩展队列。 所有患者都将参加强制性药代动力学测试。 额外的可选相关研究将评估潜在的预测标志物和潜在的药效学标志物，包括外周血单核细胞中的 PTEN 和 PIK3CA 畸变、Myc / Mycn 表达和 Myc / pS6 水平。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco、California、美国、94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • AFLAC Cancer Center and Blood Disorders Service of Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • C.S Mott Children'S Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 30年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患者必须通过神经母细胞瘤的组织学验证和/或骨髓中肿瘤细胞的证实以及尿儿茶酚胺的增加来诊断神经母细胞瘤。
  • 根据研究登记时的 COG 风险分类，患者必须患有高危神经母细胞瘤。
  • 患者必须至少有以下一项：1) 在研究登记前的任何时间有复发/进展性疾病，2) 难治性疾病，3) 持续性疾病
  • 患者必须具有以下至少一项：1) 骨骼疾病，2) 骨髓中任何数量的神经母细胞瘤肿瘤细胞，3) 至少有一个符合目标病变标准的软组织病变。
  • 患者的 Lansky（< 16 岁）或 Karnofsky（> 16 岁）评分必须至少为 50
  • 在进入本研究之前，患者必须已从所有先前化学疗法、免疫疗法或放射疗法的急性毒性作用中完全康复。
  • 患者在进入研究时或在研究期间不得接受任何其他抗癌药物或放射治疗。
  • 患者不得在进入研究后 30 天内或在研究期间接受其他研究性药物（包含在另一个 IND 中）。
  • 患者不得接受剂量大于生理剂量的慢性全身皮质类固醇（吸入皮质类固醇可接受）。
  • 患者必须满足方案中规定的器官功能要求。

排除标准：

  • 怀孕、哺乳或不愿在研究期间使用有效的避孕措施。
  • 同种异体干细胞移植后的患者状态不符合条件。
  • 研究者认为可能无法遵守研究安全监测要求的患者。
  • 患有任何主要器官系统疾病且会损害其耐受治疗能力的患者。
  • 正在进行血液透析的患者。
  • 患有活动性或不受控制的感染的患者。
  • 由于 SF1126 的 CNS 渗透性差，在研究开始时已知脑实质内转移的患者被排除在外。
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染、乙型肝炎或丙型肝炎的已知病史。
  • 患者拒绝参加 NANT 2004-05，即 NANT 生物学研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：SF1126
在每个周期的每周第 1 天和第 4 天，患者将接受 SF1126 IV 超过 90 分钟。
药品：SF1126
SF1126 以 IV 形式提供给本研究中的患者。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
基于 CTCAE 标准的毒性将用于衡量不良事件的严重程度
大体时间：6个月
毒性将使用 CTCAE 标准第 4 版进行分级。CTCAE 为列出的每个不良事件提供描述性术语和分级量表。 可以从 CTEP 主页 (http://ctep.cancer.gov) 下载 CTCAE 的副本。
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
反应评估
大体时间：在第 2、4 和 6 周期第 4 周的第 1 天之后
反应将通过 CT/MRI 扫描和骨髓活检的评估来确定。
在第 2、4 和 6 周期第 4 周的第 1 天之后
药代动力学：参数包括 SF1101 和 SF1174 的 AUC、清除率、Cmax、Tmax 和终末半衰期。随着 SF1126 快速转化为 SF1101，仅计算 SF1126 的 AUC、清除率、Cmax 和 Tmax。
大体时间：第 1 天，第 1 周期
将在第一个周期的第 1 天的 9 个时间点从患者身上采集血浆样本。
第 1 天，第 1 周期

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

合作者

University of Southern California
SignalRX Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Steven DuBois, MD、Dana-Farber Cancer Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年7月9日

初级完成 (实际的)

2018年5月22日

研究完成 (实际的)

2018年5月22日

研究注册日期

首次提交

2014年12月18日

首先提交符合 QC 标准的

2015年1月8日

首次发布 (估计)

2015年1月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年8月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年8月16日

最后验证

2018年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NANT 2014-01
  • N14-01 (其他标识符：NANT Consortium)
  • R01FD005740 (美国 FDA 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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