使用认知增强剂研究评估 N-of-1 平台的有效性

美国日益增加的慢性病负担和责任医疗的经济学正在推动向疾病预防和健康维护的主动方法转变。 与此同时，精准医学研究继续揭示，即使是最常见的慢性病，​​其表现也存在很大的异质性。 在美国，大部分的发病率和死亡率来自具有重要生活方式成分的情况（例如 II 型糖尿病），监测和维持健康的责任主要落在个人身上。

分子生物学、传感器和数字健康技术的最新进展为测量和监测个人健康的产品和设备的市场可用性迅速增长奠定了基础。 大量的可穿戴设备、智能家居监视器和健康追踪应用程序提供了前所未有的“野外”个体视图，并为客户提供了曾经只有研究人员才能访问的健康信息。 不断增长的数字健康市场正在产生前所未有的海量信息，以支持围绕个人健康做出的决策，目前的趋势表明，对个性化健康信息、工具和服务的需求将在未来十年继续增长。

这种技术和科学的发展所缺少的是一种将数据转化为行动的可靠、个性化的方式。 如果社会想要预防每年导致数百万美国人死亡的糖尿病、心脏病和其他慢性病，就必须赋予个人解决肥胖、高血压和抑郁症等先兆病症的能力。 围绕消费者健康的对话往往无法解决衡量标准与结果/目标之间的严重脱节问题；例如 监测体重与减肥不同，计算步数与降低血压不同。 数据只有在可以帮助个人确定对他们有效的干预措施时才有用。 针对个人特定健康问题的饮食、运动、药物/补充剂、活动和生活方式改变的组合对他或她来说是独一无二的，并且取决于包括遗传、环境和个人生活方式在内的复杂因素网络. 如果个人要从数据中受益，他们必须能够将个人数据的变化与行动和结果的有针对性的调整联系起来。 这实际上需要在个人层面进行强有力的试验，以确定最有希望的个人生活方式调整方案以实现改变。

为了应对这些挑战，研究人员开发了一个统一的统计框架，用于从不同的 n-of-1 研究设计中产生一致、可解释的研究结果。 分析框架是初始软件平台的支柱，包括用于研究设计、电子同意、数据摄取、数据分析和结果可视化的模块。

为了测试这个平台，研究人员计划部署一项原型研究，让个人测试两种常用物质的认知效果：咖啡因和咖啡因与安全、普遍的化合物 L-茶氨酸的结合。 每个登记的个人将参加他/她自己的 n-of-1 试验。 在不采取任何治疗的基线期后，参与者将根据预定义的时间表在两种治疗（“仅咖啡因”和“咖啡因 + L-茶氨酸”）之间交替。 参与者将完成每日认知评估，该评估由通过 N1 应用程序管理的 3 项经过验证的认知测试组成。 该平台将分析认知评估数据，并确定与完成研究的每个人的 3 项认知测试中的任何一项的基线相比，这两种治疗是否具有统计学意义的治疗效果。

重要的是要明确指出，该协议的研究目标与 L-茶氨酸和咖啡因的功效无关。 这项特定研究旨在让研究人员能够有效地招募和注册受试者，以便可以评估用于执行 n-of-1 试验的基础统计方法和软件平台。