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Ivosidenib 治疗患有 IDH1 突变的晚期实体瘤、淋巴瘤或组织细胞疾病的患者（儿科 MATCH 治疗试验）

2024年1月27日 更新者：National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG 儿科匹配（治疗选择的分子分析）- AG-120（Ivosidenib）2 期子方案用于治疗携带 IDH1 突变的肿瘤患者

这项 II 期儿科 MATCH 试验研究了 ivosidenib 在治疗患有已扩散到身体其他部位的实体瘤（晚期）、淋巴瘤或具有 IDH1 基因改变（突变）的组织细胞疾病患者方面的效果。 Ivosidenib 可能会阻止在称为 IDH 通路的重要信号通路中具有特定遗传变化的癌细胞的生长。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 确定接受 AG-120 (ivosidenib) 治疗的患有晚期实体瘤（包括中枢神经系统 [CNS] 肿瘤）、淋巴瘤或组织细胞疾病的儿科患者的客观缓解率（ORR；完全缓解 + 部分缓解） IDH1 通路的遗传改变。

次要目标：

I. 评估接受 AG-120 (ivosidenib) 治疗的患有晚期实体瘤（包括 CNS 肿瘤）、淋巴瘤或组织细胞疾病的儿科患者的无进展生存期，这些疾病在 IDH1 通路中具有激活的基因改变。

二。 获取有关 AG-120（ivosidenib）在患有复发性或难治性癌症的儿童和青少年中的耐受性的信息。

三、 提供 AG-120（ivosidenib）在患有复发性或难治性癌症的儿童和青少年中的药代动力学和药效学的初步估计。

探索目标：

I. 评估其他生物标志物作为对 AG-120 (ivosidenib) 反应的预测因子，特别是具有不同错义突变或融合的肿瘤是否会表现出对 AG-120 (ivosidenib) 治疗的不同反应。

二。 通过评估循环肿瘤脱氧核糖核酸 (DNA)，探索肿瘤基因组学随时间变化的分析方法。

大纲：

患者每天一次（QD）口服（PO）ivosidenib。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，周期每 28 天重复一次长达 2 年。

完成研究治疗后，定期对患者进行随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

49

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan、波多黎各、00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • 澳大利亚
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6009
        • Perth Children's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、美国、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa、Arizona、美国、85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson、Arizona、美国、85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey、California、美国、90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera、California、美国、93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland、California、美国、94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego、California、美国、92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco、California、美国、94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance、California、美国、90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers、Florida、美国、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood、Florida、美国、33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami、Florida、美国、33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola、Florida、美国、32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood、Illinois、美国、60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria、Illinois、美国、61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield、Illinois、美国、62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines、Iowa、美国、50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor、Maine、美国、04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough、Maine、美国、04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore、Maryland、美国、21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing、Michigan、美国、48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo、Michigan、美国、49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak、Michigan、美国、48073
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、美国、63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha、Nebraska、美国、68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、美国、89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、美国、89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas、Nevada、美国、89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno、Nevada、美国、89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola、New York、美国、11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、美国、10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York、New York、美国、10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、美国、28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、美国、58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown、Pennsylvania、美国、18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、美国、37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville、Tennessee、美国、37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi、Texas、美国、78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas、Texas、美国、75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso、Texas、美国、79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock、Texas、美国、79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock、Texas、美国、79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio、Texas、美国、78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple、Texas、美国、76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth、Virginia、美国、23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma、Washington、美国、98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield、Wisconsin、美国、54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者必须已登记参加 APEC1621SC，并且必须根据 APEC1621SC 中定义的可操作突变的存在，给予与 APEC1621K 匹配的治疗分配
  • 患者在参加研究时必须大于等于 12 个月且小于等于 21 岁
  • 入组时患者的体表面积必须 >= 0.78 m^2
  • 患者必须能够吞服完整的药片

  • 患者必须在研究登记时患有放射学可测量的疾病。 没有可测量疾病但有间碘苄基胍 (MIBG)+ 可评估疾病的神经母细胞瘤患者符合条件。 CNS 受累患者的可测量疾病定义为在标准磁共振成像 (MRI) 或计算机断层扫描 (CT) 上一维至少 10 mm 的任何病变

    • 注意：以下不符合可测量疾病的条件：

      • 恶性积液（例如腹水、胸腔积液）
      • 骨髓浸润，除了 MIBG 扫描检测到的神经母细胞瘤
      • 仅通过核医学研究（例如骨骼、镓或正电子发射断层扫描 [PET] 扫描）检测到的病变，神经母细胞瘤除外
      • 血浆或脑脊液 (CSF) 中肿瘤标志物升高
      • 以前放疗过的病灶在放疗后没有表现出明显的进展
      • 不符合实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1 测量要求的软脑膜病变。
  • Karnofsky >= 50% 对于 > 16 岁的患者，Lansky >= 50 对于 >= < 16 岁的患者。 注意：CNS 肿瘤患者的神经功能缺陷必须在研究登记前至少 7 天相对稳定。 因瘫痪而无法行走但坐在轮椅上的患者将被视为可以走动，以评估绩效评分。

  • 患者必须已从所有先前抗癌治疗的急性毒性作用中完全恢复，并且必须在入组前满足以下先前抗癌定向治疗的最短持续时间。 如果在规定的时间范围后，符合数字资格标准，例如 血细胞计数标准，患者被认为已充分康复

    • 细胞毒性化学疗法或其他已知具有骨髓抑制作用的抗癌药物。 >= 最后一次细胞毒性或骨髓抑制化疗后 21 天（如果之前使用过亚硝基脲，则为 42 天）
    • 未知具有骨髓抑制作用的抗癌剂（例如 与血小板减少或绝对中性粒细胞计数 [ANC] 计数无关）：> = 最后一次给药后 7 天
    • 抗体：>= 21 天必须从输注最后一剂抗体后过去，并且与先前抗体治疗相关的毒性必须恢复到等级 =< 1
    • 皮质类固醇：如果用于改变与先前治疗相关的免疫不良事件，则自上次服用皮质类固醇后必须 >= 14 天
    • 造血生长因子：>= 最后一次长效生长因子给药后 14 天（例如 pegfilgrastim) 或短效生长因子 7 天。 对于在给药后 7 天后发生已知不良事件的生长因子，该期限必须延长到已知不良事件发生的时间之后。 这个间隔的持续时间必须与研究主席和研究分配的研究协调员讨论
    • 白细胞介素、干扰素和细胞因子（造血生长因子除外）：白细胞介素、干扰素或细胞因子（造血生长因子除外）完成后 >= 21 天

    • 干细胞输注（有或没有全身照射 [TBI]）：

      • 同种异体（非自体）骨髓或干细胞移植，或任何干细胞输注，包括供体淋巴细胞输注 (DLI) 或加强输注：输注后 >= 84 天且无移植物抗宿主病 (GVHD) 证据
      • 自体干细胞输注，包括加强输注：>= 42 天
    • 细胞疗法：>= 完成任何类型的细胞疗法后 42 天（例如 修饰的 T 细胞、自然杀伤 [NK] 细胞、树突状细胞等）

    • 放射治疗 (XRT)/外束照射，包括质子： >= 局部 XRT 后 14 天； >= TBI 后 150 天，颅脊髓 XRT 或如果辐射 >= 骨盆的 50%； >= 42 天，如果其他大量骨髓 (BM) 辐射

      • 注意：辐射可能不会传送到用于跟踪对亚方案治疗的反应的“可测量疾病”肿瘤部位
    • 放射性药物治疗（例如，放射性标记抗体、131I-MIBG）： >= 全身给予放射性药物治疗后 42 天
    • 患者之前不得接触过 AG-120（ivosidenib）或其他 IDH1 抑制剂
  • 对于没有已知骨髓受累的实体瘤患者：外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) >= 1000/mm^3（入组前 7 天内）
  • 对于没有已知骨髓受累的实体瘤患者：血小板计数 >= 100,000/mm^3（不依赖输血，定义为入组前至少 7 天未接受血小板输注）
  • 患有已知骨髓转移性疾病的患者将有资格参加研究，前提是他们符合血细胞计数（可以接受输血，前提是他们不知道对红细胞或血小板输注有抵抗力）。 这些患者将无法评估血液学毒性
  • 肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 (GFR) >= 70 ml/min/1.73 m^2（入学前 7 天内），或

  • 基于年龄/性别的血清肌酐（入组前 7 天内）

    • 年龄 1 至 < 2 岁，最大血清肌酐 (mg/dL) 男性 0.6，女性 0.6
    • 年龄 2 至 < 6 岁，最大血清肌酐 (mg/dL) 男性 0.8，女性 0.8
    • 年龄 6 至 < 10 岁，最大血清肌酐 (mg/dL) 男性 1，女性 1
    • 年龄 10 至 < 13 岁，最大血清肌酐 (mg/dL) 男性 1.2，女性 1.2
    • 年龄 13 至 < 16 岁，最大血清肌酐 (mg/dL) 男性 1.5，女性 1.4
    • 年龄 >= 16 岁，最大血清肌酐 (mg/dL) 男性 1.7，女性 1.4
  • 胆红素（结合 + 未结合的总和）=< 1.5 x 年龄的正常上限 (ULN)（入组前 7 天内）
  • 血清谷氨酸-丙酮酸转氨酶 (SGPT)（丙氨酸转氨酶 [ALT]）=< 135 U/L。 （出于本研究的目的，SGPT 的 ULN 为 45 U/L）（入组前 7 天内）
  • 血清白蛋白 >= 2 g/dL（入组前 7 天内）

  • 校正后的 QT (QTc) 间期 =< 450 毫秒（入组前 7 天内）

    • 注意：患者应避免合并使用已知或怀疑会延长 QTc 间期或引起尖端扭转型室性心动过速的药物。 正在接受延长 QTc 药物的患者如果药物是必需的且没有替代品，则符合条件
  • 如果服用抗惊厥药且控制良好，则可以入组患有癫痫症的患者
  • 神经系统疾病（不良事件通用术语标准 [CTCAE] 版本 [v]5.0） 先前治疗的结果必须 =< 2 级，但肌腱反射 (DTR) 减弱除外。 任何等级的 DTR 都符合条件
  • 所有患者和/或其父母或合法授权代表必须签署书面知情同意书。 同意，在适当的时候，将根据机构准则获得

排除标准：

  • 出于风险原因，孕妇或哺乳期妇女将不会参加这项研究，因为目前还没有关于人类胎儿或致畸毒性的可用信息。 必须对月经后期的女孩进行妊娠试验。 具有生殖潜力的男性或女性不得参加，除非他们同意在研究治疗期间和最后一次服用 AG-120（ivosidenib）后至少 1 个月内使用有效的非激素避孕方法。 由于 AG-120（ivosidenib）可能会降低激素避孕药的浓度，因此当与 AG-120（ivosidenib）共同给药时，激素避孕药不被认为是有效的避孕药
  • 入组前至少 7 天未服用稳定或递减皮质类固醇剂量的接受皮质类固醇治疗的患者不符合条件。 如果用于改变与先前治疗相关的免疫不良事件，则自上次皮质类固醇给药后必须 >= 14 天
  • 目前正在接受另一种研究药物的患者不符合条件
  • 目前正在接受其他抗癌药物治疗的患者不符合条件
  • 正在接受环孢菌素、他克莫司或其他药物以预防骨髓移植后移植物抗宿主病的患者不符合本试验的资格
  • 目前正在接受强诱导剂或中度至强 CYP3A4 抑制剂药物的患者不符合条件。 从入组前 14 天到研究结束，应避免使用 CYP3A4 的强诱​​导剂或中度至强抑制剂。 注：CYP3A4诱导抗癫痫药和治疗中枢神经系统肿瘤或转移灶的地塞米松，剂量稳定，允许使用。 此外，接受 CYP3A4 敏感或窄治疗范围底物的患者不符合条件
  • 有进行性多灶性脑白质病病史的患者不符合资格
  • 感染不受控制的患者不符合资格
  • 先前接受过实体器官移植的患者不符合条件
  • 研究者认为可能无法遵守研究安全监测要求的患者不符合资格

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗（ivosidenib）
患者接受ivosidenib PO QD。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，周期每 28 天重复一次长达 2 年。
药品：艾伏西尼
给定采购订单
其他名称：
  • AG-120
  • 季布索沃

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
接受艾伏西尼治疗的儿科患者的客观缓解率（ORR；完全缓解 + 部分缓解）
大体时间：从入组到治疗结束，最长 2 年
反应者被定义为在研究​​中达到部分反应或完全反应的最佳反应的患者。 响应率将计算为响应者可评估患者的百分比，置信区间将使用 Wilson 评分区间法构建。
从入组到治疗结束，最长 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无进展生存期 (PFS)
大体时间：从方案治疗开始到发生以下任何事件：疾病进展或疾病复发或任何原因导致的死亡，评估长达 5 年
无进展生存期定义为从方案治疗开始到发生以下任何事件的时间：疾病进展或疾病复发或任何原因导致的死亡。 PFS 连同置信区间将使用 Kaplan-Meier 方法进行估计。
从方案治疗开始到发生以下任何事件：疾病进展或疾病复发或任何原因导致的死亡，评估长达 5 年
经历 3 级或更高级别不良事件的患者百分比
大体时间：从入组到治疗结束，最长 2 年
将根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 5.0 版评估发生 3 级或更高级别不良事件的患者百分比。 接受至少一剂方案治疗的所有患者都将在毒性评估中考虑。
从入组到治疗结束，最长 2 年
Ivosidenib 在患有复发或难治性癌症的儿童和青少年中的药代动力学 (PK) 的初步估计
大体时间：给药前、第 1 周期第 1 天给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时；第 1 周期第 2 天的预给药；给药前、第 1 周期给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时，第 15 天；并在第 2 周期第 1 天和第 4 周期第 1 天预给药
将进行 PK 参数的描述性分析以确定全身暴露、药物清除率和其他药代动力学参数。 PK 参数将用简单的汇总统计数据进行总结，包括均值、中位数、范围和标准差（如果数量和分布允许）。
给药前、第 1 周期第 1 天给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时；第 1 周期第 2 天的预给药；给药前、第 1 周期给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时，第 15 天；并在第 2 周期第 1 天和第 4 周期第 1 天预给药
Ivosidenib 在患有复发或难治性癌症的儿童和青少年中的药效学 (PD) 的初步估计
大体时间：给药前、第 1 周期第 1 天给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时；第 1 周期第 2 天的预给药；给药前、第 1 周期给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时，第 15 天；并在第 2 周期第 1 天和第 4 周期第 1 天预给药
给药前、第 1 周期第 1 天给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时；第 1 周期第 2 天的预给药；给药前、第 1 周期给药后 1、2、3、4 和 6-8 小时，第 15 天；并在第 2 周期第 1 天和第 4 周期第 1 天预给药

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
生物标志物分析
大体时间：长达 5 年
将评估其他生物标志物作为对 ivosidenib 反应的预测因子，以及具有不同错义突变或融合的肿瘤是否会表现出对治疗的不同反应。 将进行描述性分析，并使用简单的汇总统计数据进行总结。 所有这些分析本质上都是描述性的。
长达 5 年
分析肿瘤基因组学的变化
大体时间：长达 5 年的基线
将通过评估循环肿瘤脱氧核糖核酸来探索肿瘤基因组学随时间变化的分析方法。 将进行描述性分析，并使用简单的汇总统计数据进行总结。
长达 5 年的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Cancer Institute (NCI)

合作者

Children's Oncology Group

调查人员

  • 首席研究员：Elizabeth D Alva、Children's Oncology Group

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月20日

初级完成 (估计的)

2025年12月31日

研究完成 (估计的)

2025年12月31日

研究注册日期

首次提交

2019年12月11日

首先提交符合 QC 标准的

2019年12月11日

首次发布 (实际的)

2019年12月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月27日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NCI-2019-08098 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
  • APEC1621K (其他标识符：CTEP)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

NCI 致力于根据 NIH 政策共享数据。 有关如何共享临床试验数据的更多详细信息，请访问 NIH 数据共享政策页面的链接。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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