Ivosidenib dans le traitement des patients atteints de tumeurs solides avancées, de lymphomes ou de troubles histiocytaires avec mutations IDH1 (un essai de traitement MATCH pédiatrique)
30 juin 2026 mis à jour par: National Cancer Institute (NCI)
NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Sous-protocole de phase 2 de l'AG-120 (Ivosidenib) chez les patients atteints de tumeurs porteuses de mutations IDH1
Cet essai MATCH pédiatrique de phase II étudie l'efficacité de l'ivosidenib dans le traitement des patients atteints de tumeurs solides qui se sont propagées à d'autres endroits du corps (avancées), de lymphomes ou de troubles histiocytaires présentant des altérations génétiques IDH1 (mutations).
L'ivosidenib peut bloquer la croissance des cellules cancéreuses qui présentent des modifications génétiques spécifiques dans une voie de signalisation importante appelée voie IDH.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
- Tumeur solide maligne réfractaire
- Épendymome récurrent
- Sarcome d'Ewing récurrent
- Hépatoblastome récurrent
- Histiocytose récurrente à cellules de Langerhans
- Tumeur germinale maligne récurrente
- Gliome malin récurrent
- Tumeur solide maligne récurrente
- Médulloblastome récurrent
- Neuroblastome récurrent
- Lymphome non hodgkinien récurrent
- Ostéosarcome récurrent
- Tumeur neuroectodermique primitive périphérique récurrente
- Tumeur rhabdoïde récurrente
- Rhabdomyosarcome récurrent
- Sarcome récurrent des tissus mous
- Gliome récurrent de grade 2 de l'OMS
- Épendymome réfractaire
- Sarcome d'Ewing réfractaire
- Hépatoblastome réfractaire
- Histiocytose à cellules de Langerhans réfractaire
- Tumeur germinale maligne réfractaire
- Gliome malin réfractaire
- Médulloblastome réfractaire
- Neuroblastome réfractaire
- Lymphome non hodgkinien réfractaire
- Ostéosarcome réfractaire
- Tumeur neuroectodermique primitive périphérique réfractaire
- Tumeur rhabdoïde réfractaire
- Rhabdomyosarcome réfractaire
- Sarcome des tissus mous réfractaire
- Gliome réfractaire de grade 2 de l'OMS
- Tumeur de Wilms
Intervention / Traitement
Description détaillée
OBJECTIF PRINCIPAL:
I. Déterminer le taux de réponse objective (ORR ; réponse complète + réponse partielle) chez les patients pédiatriques traités par AG-120 (ivosidenib) atteints de tumeurs solides avancées (y compris les tumeurs du système nerveux central [SNC]), de lymphomes ou de troubles histiocytaires qui hébergent des altérations génétiques de la voie IDH1.
OBJECTIFS SECONDAIRES :
I. Estimer la survie sans progression chez les patients pédiatriques traités par AG-120 (ivosidenib) atteints de tumeurs solides avancées (y compris les tumeurs du SNC), de lymphomes ou de troubles histiocytaires qui hébergent des altérations génétiques activatrices de la voie IDH1.
II. Obtenir des informations sur la tolérabilité de l'AG-120 (ivosidenib) chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer récidivant ou réfractaire.
III. Fournir des estimations préliminaires de la pharmacocinétique et de la pharmacodynamique de l'AG-120 (ivosidenib) chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer récidivant ou réfractaire.
OBJECTIFS EXPLORATOIRES :
I. Évaluer d'autres biomarqueurs en tant que prédicteurs de la réponse à l'AG-120 (ivosidenib) et plus précisément, si les tumeurs qui hébergent différentes mutations ou fusions faux-sens présenteront une réponse différentielle au traitement à l'AG-120 (ivosidenib).
II. Explorer des approches pour le profilage des changements dans la génomique tumorale au fil du temps grâce à l'évaluation de l'acide désoxyribonucléique (ADN) tumoral circulant.
CONTOUR:
Les patients reçoivent de l'ivosidenib par voie orale (PO) une fois par jour (QD). Les cycles se répètent tous les 28 jours pendant jusqu'à 2 ans en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis périodiquement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
3
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australie, 6009
- Perth Children's Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Children's Hospital of Alabama
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Alaska
-
Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arizona
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Mesa, Arizona, États-Unis, 85202
- Banner Children's at Desert
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Downey, California, États-Unis, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Duarte, California, États-Unis, 91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, États-Unis, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, États-Unis, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Diego, California, États-Unis, 92134
- Naval Medical Center -San Diego
-
San Francisco, California, États-Unis, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Torrance, California, États-Unis, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- UF Health Cancer Institute - Gainesville
-
Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Miami, Florida, États-Unis, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
- Sacred Heart Hospital
-
St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- Tampa General Hospital
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
- Saint Mary's Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
-
Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, États-Unis, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- OSF Children's Hospital of Illinois
-
Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
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-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Norton Children's Hospital
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-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Children's Hospital New Orleans
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-
Maine
-
Bangor, Maine, États-Unis, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
- Maine Children's Cancer Program
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- UMass Memorial Medical Center - University Campus
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
- Michigan State University
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
-
Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073
- Corewell Health Children's
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno, Nevada, États-Unis, 89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Mineola, New York, États-Unis, 11501
- NYU Langone Hospital - Long Island
-
New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, États-Unis, 28801
- Mission Hospital
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, États-Unis, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
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-
South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, États-Unis, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, États-Unis, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, États-Unis, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, États-Unis, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, États-Unis, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, États-Unis, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
- INOVA Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, États-Unis, 23708-2197
- Naval Medical Center - Portsmouth
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- VCU Massey Comprehensive Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
Tacoma, Washington, États-Unis, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
-
Marshfield, Wisconsin, États-Unis, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le patient doit s'être inscrit sur APEC1621SC et doit avoir reçu une affectation de traitement pour MATCH à APEC1621K sur la base de la présence d'une mutation actionnable telle que définie dans APEC1621SC
- Les patients doivent avoir >= de 12 mois et =< 21 ans au moment de l'inscription à l'étude
- Les patients doivent avoir une surface corporelle >= 0,78 m^2 à l'inscription
- Les patients doivent pouvoir avaler des comprimés intacts
Les patients doivent avoir une maladie mesurable par radiographie au moment de l'inscription à l'étude. Les patients atteints de neuroblastome qui n'ont pas de maladie mesurable mais qui ont la métaiodobenzylguanidine (MIBG) + maladie évaluable sont éligibles. La maladie mesurable chez les patients présentant une atteinte du SNC est définie comme toute lésion d'au moins 10 mm dans une dimension à l'imagerie par résonance magnétique (IRM) standard ou à la tomodensitométrie (TDM)
Remarque : Les éléments suivants ne sont pas considérés comme des maladies mesurables :
- Collections de liquide malin (p. ex., ascite, épanchement pleural)
- Infiltration de la moelle osseuse sauf celle détectée par le scanner MIBG pour le neuroblastome
- Lésions détectées uniquement par des études de médecine nucléaire (p. ex. tomographie par émission de positrons, de gallium ou d'os [TEP]), sauf comme indiqué pour le neuroblastome
- Marqueurs tumoraux élevés dans le plasma ou le liquide céphalo-rachidien (LCR)
- Lésions précédemment irradiées qui n'ont pas démontré de progression claire après l'irradiation
- Lésions leptoméningées qui ne répondent pas aux exigences de mesure des critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) 1.1.
- Karnofsky >= 50 % pour les patients > 16 ans et Lansky >= 50 pour les patients = < 16 ans. Remarque : Les déficits neurologiques chez les patients atteints de tumeurs du SNC doivent avoir été relativement stables pendant au moins 7 jours avant l'inscription à l'étude. Les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais qui sont debout dans un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance.
Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs et doivent respecter la durée minimale suivante d'un traitement anticancéreux antérieur avant l'inscription. Si après le délai requis, les critères d'éligibilité numériques sont remplis, par ex. critères de numération globulaire, le patient est considéré comme ayant récupéré de manière adéquate
- Chimiothérapie cytotoxique ou autres agents anticancéreux connus pour être myélosuppresseurs. >= 21 jours après la dernière dose de chimiothérapie cytotoxique ou myélosuppressive (42 jours si antécédent de nitrosourée)
- Agents anticancéreux non connus pour être myélosuppresseurs (par ex. non associé à une réduction du nombre de plaquettes ou du nombre absolu de neutrophiles [ANC] : > 7 jours après la dernière dose d'agent
- Anticorps : >= 21 jours doivent s'être écoulés depuis la perfusion de la dernière dose d'anticorps, et la toxicité liée à un traitement antérieur par anticorps doit être récupérée au grade =< 1
- Corticostéroïdes : s'ils sont utilisés pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde
- Facteurs de croissance hématopoïétiques : >= 14 jours après la dernière dose d'un facteur de croissance à action prolongée (par ex. pegfilgrastim) ou 7 jours pour le facteur de croissance à courte durée d'action. Pour les facteurs de croissance qui ont connu des événements indésirables survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle des événements indésirables sont connus. La durée de cet intervalle doit être discutée avec la chaire d'étude et le coordinateur de recherche assigné à l'étude
- Interleukines, interférons et cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques) : > 21 jours après la fin des interleukines, interférons ou cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques)
Infusions de cellules souches (avec ou sans irradiation corporelle totale [TBI]) :
- Greffe allogénique (non autologue) de moelle osseuse ou de cellules souches, ou toute perfusion de cellules souches, y compris la perfusion de lymphocytes du donneur (DLI) ou la perfusion de rappel : > 84 jours après la perfusion et aucun signe de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
- Perfusion de cellules souches autologues, y compris perfusion de rappel : >= 42 jours
- Thérapie cellulaire : >= 42 jours après la fin de tout type de thérapie cellulaire (par ex. cellules T modifiées, cellules tueuses naturelles [NK], cellules dendritiques, etc.)
Radiothérapie (XRT)/faisceau externe Irradiation incluant des protons : >= 14 jours après XRT local ; >= 150 jours après TBI, XRT craniospinal ou si irradiation à >= 50 % du bassin ; >= 42 jours si autre rayonnement substantiel de la moelle osseuse (MO)
- Remarque : Le rayonnement peut ne pas être administré au(x) site(s) tumoral(s) de « maladie mesurable » utilisé(s) pour suivre la réponse au traitement du sous-protocole
- Traitement radiopharmaceutique (p. ex., anticorps radiomarqué, 131I-MIBG) : > 42 jours après un traitement radiopharmaceutique administré par voie systémique
- Les patients ne doivent pas avoir reçu d'exposition antérieure à l'AG-120 (ivosidenib) ou à d'autres inhibiteurs de l'IDH1
- Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse : nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) > 1 000/mm^3 (dans les 7 jours précédant l'inscription)
- Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse : Numération plaquettaire > 100 000/mm^3 (transfusion indépendante, définie comme ne recevant pas de transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours avant l'inscription)
- Les patients atteints d'une maladie métastatique connue de la moelle osseuse seront éligibles pour l'étude à condition qu'ils satisfassent à la numération globulaire (peuvent recevoir des transfusions à condition qu'ils ne soient pas connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes). Ces patients ne seront pas évaluables pour la toxicité hématologique
- Clairance de la créatinine ou taux de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (dans les 7 jours précédant l'inscription), ou
Une créatinine sérique basée sur l'âge / le sexe (dans les 7 jours précédant l'inscription)
- Âge 1 à < 2 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) masculin 0,6, féminin 0,6
- Âge 2 à < 6 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) masculin 0,8, féminin 0,8
- Âge 6 à < 10 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1, femme 1
- Âge 10 à < 13 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1,2, femme 1,2
- Âge 13 à < 16 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1,5, femme 1,4
- Âge >= 16 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1,7, femme 1,4
- Bilirubine (somme conjuguée + non conjuguée) = < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (dans les 7 jours précédant l'inscription)
- Glutamate-pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = < 135 U/L. (Aux fins de cette étude, la LSN pour SGPT est de 45 U/L) (dans les 7 jours précédant l'inscription)
- Albumine sérique> = 2 g / dL (dans les 7 jours précédant l'inscription)
Intervalle QT corrigé (QTc) =< 450 millisecondes (dans les 7 jours précédant l'inscription)
- Remarque : Les patients doivent éviter les médicaments concomitants connus ou soupçonnés d'allonger l'intervalle QTc ou de provoquer des torsades de pointes. Les patients qui reçoivent des médicaments qui prolongent l'intervalle QTc sont éligibles si le médicament est nécessaire et qu'aucune alternative n'est disponible
- Les patients souffrant de troubles épileptiques peuvent être recrutés s'ils sont sous anticonvulsivants et bien contrôlés
- Troubles du système nerveux (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version [v]5.0) résultant d'un traitement antérieur doit être =< grade 2, à l'exception d'une diminution du réflexe tendineux (DTR). Tout grade de DTR est éligible
- Tous les patients et/ou leurs parents ou représentants légalement autorisés doivent signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles
Critère d'exclusion:
- Les femmes enceintes ou allaitantes ne seront pas incluses dans cette étude en raison des risques car il n'y a pas encore d'informations disponibles concernant les toxicités fœtales ou tératogènes humaines. Les tests de grossesse doivent être obtenus chez les filles post-ménarchiques. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent participer que s'ils ont accepté d'utiliser une méthode contraceptive non hormonale efficace pendant la durée du traitement à l'étude et pendant au moins 1 mois après la dernière dose d'AG-120 (ivosidenib). Étant donné que l'AG-120 (ivosidenib) peut diminuer les concentrations de contraceptifs hormonaux, les contraceptifs hormonaux ne sont pas considérés comme une contraception efficace lorsqu'ils sont co-administrés avec l'AG-120 (ivosidenib)
- Les patients recevant des corticostéroïdes qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant au moins 7 jours avant l'inscription ne sont pas éligibles. Si utilisé pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde
- Les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental ne sont pas éligibles
- Les patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles
- Les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte après une greffe de moelle osseuse ne sont pas éligibles pour cet essai
- Les patients qui reçoivent actuellement des médicaments qui sont de puissants inducteurs ou des inhibiteurs modérés à puissants du CYP3A4 ne sont pas éligibles. Les inducteurs puissants ou les inhibiteurs modérés à puissants du CYP3A4 doivent être évités à partir de 14 jours avant le recrutement jusqu'à la fin de l'étude. Remarque : les antiépileptiques inducteurs du CYP3A4 et la dexaméthasone pour les tumeurs ou les métastases du SNC, à dose stable, sont autorisés. De plus, les patients recevant des substrats à marge thérapeutique sensible ou étroite du CYP3A4 ne sont pas éligibles
- Les patients ayant des antécédents de leucoencéphalopathie multifocale progressive ne sont pas éligibles
- Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles
- Les patients ayant déjà reçu une transplantation d'organe solide ne sont pas éligibles
- Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude ne sont pas éligibles
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement (ivosidenib)
Les patients reçoivent de l'ivosidenib PO QD.
Les cycles se répètent tous les 28 jours pendant jusqu'à 2 ans en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
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Bon de commande donné
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse objective (ORR ; réponse complète + réponse partielle) chez les patients pédiatriques traités par l'ivosidenib
Délai: Jusqu'à 2 ans après l'entrée dans l'étude
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Un répondeur est défini comme un patient qui atteint une meilleure réponse de réponse partielle ou de réponse complète dans l'étude.
Les taux de réponse seront calculés comme le pourcentage de patients évaluables qui sont répondeurs.
Les critères révisés d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (version 1.1) ont été utilisés pour déterminer la réponse et la progression dans cette étude, avec des critères spécifiques décrits pour les différents sous-types de tumeurs (par exemple, mesures bidimensionnelles pour les tumeurs du système nerveux central).
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Jusqu'à 2 ans après l'entrée dans l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou plus
Délai: Jusqu'à 2 ans à compter de l'entrée aux études
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Pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou plus seront évalués selon les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 5.0.
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Jusqu'à 2 ans à compter de l'entrée aux études
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Survie sans progression (PFS)
Délai: Jusqu'à 6 mois à compter de l'entrée aux études
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La méthode Kaplan-Meier sera utilisée pour estimer la PFS à 6 mois.
La SSP est définie comme le temps écoulé entre le début du protocole de traitement et la progression de la maladie, la récidive, le décès quelle qu'en soit la cause ou la date du dernier contact.
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Jusqu'à 6 mois à compter de l'entrée aux études
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Estimations préliminaires de la pharmacocinétique (PK) de l'ivosidenib chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer en rechute ou réfractaire
Délai: Pré-dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 1 ; pré-dose au cycle 1, jour 2 ; pré-dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 15 ; et pré-dose au cycle 2, jour 1 et cycle 4, jour 1
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Une analyse descriptive des paramètres PK sera effectuée pour définir l'exposition systémique, la clairance du médicament et d'autres paramètres pharmacocinétiques.
Les paramètres PK seront résumés avec des statistiques sommaires simples, incluant les moyennes, médianes, étendues et écarts-types (si les effectifs et la distribution le permettent).
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Pré-dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 1 ; pré-dose au cycle 1, jour 2 ; pré-dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 15 ; et pré-dose au cycle 2, jour 1 et cycle 4, jour 1
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Estimations préliminaires de la pharmacodynamie (PD) de l'ivosidénib chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer en rechute ou réfractaire
Délai: Avant la dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 1 ; avant la dose au cycle 1, jour 2 ; avant la dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 15 ; et avant la dose au cycle 2, jour 1 et cycle 4, jour 1
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Avant la dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 1 ; avant la dose au cycle 1, jour 2 ; avant la dose, 1, 2, 3, 4 et 6-8 heures après la dose au cycle 1, jour 15 ; et avant la dose au cycle 2, jour 1 et cycle 4, jour 1
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Analyse des biomarqueurs
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Évaluera d'autres biomarqueurs en tant que prédicteurs de la réponse à l'ivosidenib et si les tumeurs qui hébergent différentes mutations faux-sens ou fusions présenteront une réponse différentielle au traitement.
Une analyse descriptive sera réalisée et sera résumée avec des statistiques sommaires simples.
Toutes ces analyses seront de nature descriptive.
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Jusqu'à 5 ans
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Profilage des Changements dans la Génomique Tumorale
Délai: Baseline jusqu'à 5 ans
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Examinera les approches pour le profilage des changements dans la génomique tumorale au fil du temps grâce à l'évaluation de l'acide désoxyribonucléique tumoral circulant.
Une analyse descriptive sera réalisée et résumée à l'aide de statistiques sommaires simples.
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Baseline jusqu'à 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elizabeth D Alva, Children's Oncology Group
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 juillet 2020
Achèvement primaire (Réel)
31 mars 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
9 mai 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2019
Première publication (Réel)
12 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urogénitales
- Tumeurs urogénitales
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Maladies urogénitales masculines
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système immunitaire
- Maladies des voies respiratoires
- Tumeurs par type histologique
- Maladies pulmonaires
- Tumeurs, glandulaires et épithéliales
- Maladies lymphatiques
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Tumeurs urologiques
- Tumeurs, neuroépithéliales
- Tumeurs neuroectodermiques
- Tumeurs, cellules germinales et embryonnaires
- Tumeurs, tissu nerveux
- Lymphome
- Maladies pulmonaires interstitielles
- Tumeurs rénales
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs neuroectodermiques primitives
- Tumeurs, tissu osseux
- Tumeurs, tissu conjonctif
- Tumeurs, tissus musculaires
- Tumeurs, complexes et mixtes
- Myosarcome
- Histiocytose
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Gliome
- Neuroblastome
- Sarcome d'Ewing
- Lymphome non hodgkinien
- Sarcome
- Rhabdomyosarcome
- Tumeurs neuroectodermiques, primitives, périphériques
- Ostéosarcome
- Épendymome
- Médulloblastome
- Tumeur de Wilms
- Tumeur rhabdoïde
- Hépatoblastome
- Histiocytose, cellule de Langerhans
- Agents antinéoplasiques
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- ivosidenib
Autres numéros d'identification d'étude
- NCI-2019-08098 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- APEC1621K (Autre identifiant: CTEP)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Le NCI s'engage à partager les données conformément à la politique des NIH.
Pour plus de détails sur la façon dont les données des essais cliniques sont partagées, accédez au lien vers la page de la politique de partage des données des NIH.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .