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Ivosidenib nel trattamento di pazienti con tumori solidi avanzati, linfomi o disturbi istiocitici con mutazioni IDH1 (uno studio di trattamento pediatrico MATCH)

27 gennaio 2024 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Analisi molecolare per la scelta della terapia) - Sottoprotocollo di fase 2 di AG-120 (Ivosidenib) in pazienti con tumori che ospitano mutazioni IDH1

Questo studio MATCH pediatrico di fase II studia l'efficacia di ivosidenib nel trattamento di pazienti con tumori solidi che si sono diffusi in altre parti del corpo (avanzati), linfoma o disturbi istiocitici che presentano alterazioni genetiche IDH1 (mutazioni). Ivosidenib può bloccare la crescita delle cellule tumorali che presentano cambiamenti genetici specifici in un'importante via di segnalazione chiamata via IDH.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Determinare il tasso di risposta obiettiva (ORR; risposta completa + risposta parziale) in pazienti pediatrici trattati con AG-120 (ivosidenib) con tumori solidi avanzati (compresi i tumori del sistema nervoso centrale [CNS]), linfomi o disturbi istiocitici che ospitano l'attivazione alterazioni genetiche nella via IDH1.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Stimare la sopravvivenza libera da progressione in pazienti pediatrici trattati con AG-120 (ivosidenib) con tumori solidi avanzati (inclusi tumori del SNC), linfomi o disordini istiocitici che ospitano alterazioni genetiche attivanti nella via IDH1.

II. Ottenere informazioni sulla tollerabilità di AG-120 (ivosidenib) in bambini e adolescenti con cancro recidivato o refrattario.

III. Fornire stime preliminari della farmacocinetica e della farmacodinamica dell'AG-120 (ivosidenib) in bambini e adolescenti con cancro recidivato o refrattario.

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Valutare altri biomarcatori come predittori di risposta all'AG-120 (ivosidenib) e in particolare, se i tumori che ospitano diverse mutazioni missenso o fusioni dimostreranno una risposta differenziale al trattamento con AG-120 (ivosidenib).

II. Esplorare gli approcci ai cambiamenti di profilazione nella genomica tumorale nel tempo attraverso la valutazione dell'acido desossiribonucleico (DNA) tumorale circolante.

SCHEMA:

I pazienti ricevono ivosidenib per via orale (PO) una volta al giorno (QD). I cicli si ripetono ogni 28 giorni fino a 2 anni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

49

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University Of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Stati Uniti, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve essere arruolato in APEC1621SC e deve aver ricevuto un'assegnazione di trattamento a MATCH to APEC1621K in base alla presenza di una mutazione attivabile come definita in APEC1621SC
  • I pazienti devono avere >= di 12 mesi e =< 21 anni di età al momento dell'arruolamento nello studio
  • I pazienti devono avere una superficie corporea >= 0,78 m^2 al momento dell'arruolamento
  • I pazienti devono essere in grado di deglutire le compresse intatte

  • I pazienti devono avere una malattia misurabile radiograficamente al momento dell'arruolamento nello studio. Sono ammissibili i pazienti con neuroblastoma che non hanno una malattia misurabile ma hanno una malattia valutabile da metaiodobenzilguanidina (MIBG)+. La malattia misurabile nei pazienti con interessamento del sistema nervoso centrale è definita come qualsiasi lesione di almeno 10 mm in una dimensione alla risonanza magnetica standard (MRI) o alla tomografia computerizzata (TC)

    • Nota: quanto segue non si qualifica come malattia misurabile:

      • Raccolte di fluidi maligni (ad esempio, ascite, versamenti pleurici)
      • Infiltrazione del midollo osseo ad eccezione di quella rilevata dalla scansione MIBG per il neuroblastoma
      • Lesioni rilevate solo da studi di medicina nucleare (ad es. scansioni di ossa, gallio o tomografia a emissione di positroni [PET]) ad eccezione di quanto indicato per il neuroblastoma
      • Marcatori tumorali elevati nel plasma o nel liquido cerebrospinale (CSF)
      • Lesioni precedentemente irradiate che non hanno dimostrato una chiara progressione dopo la radiazione
      • Lesioni leptomeningee che non soddisfano i requisiti di misurazione per i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50% per pazienti > 16 anni e Lansky >= 50 per pazienti = < 16 anni. Nota: i deficit neurologici nei pazienti con tumori del sistema nervoso centrale devono essere stati relativamente stabili per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento nello studio. I pazienti che non sono in grado di camminare a causa della paralisi, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio di prestazione.

  • I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali e devono soddisfare la seguente durata minima dalla precedente terapia diretta antitumorale prima dell'arruolamento. Se dopo il periodo di tempo richiesto, i criteri numerici di ammissibilità sono soddisfatti, ad es. criteri dell'emocromo, si considera che il paziente si sia ripreso adeguatamente

    • Chemioterapia citotossica o altri agenti antitumorali noti per essere mielosoppressivi. >= 21 giorni dopo l'ultima dose di chemioterapia citotossica o mielosoppressiva (42 giorni se precedente nitrosourea)
    • Agenti antitumorali non noti per essere mielosoppressivi (ad es. non associato a conta piastrinica ridotta o conta assoluta dei neutrofili [ANC]): >= 7 giorni dopo l'ultima dose di agente
    • Anticorpi: devono essere trascorsi >= 21 giorni dall'infusione dell'ultima dose di anticorpi e la tossicità correlata alla precedente terapia con anticorpi deve essere recuperata al grado =< 1
    • Corticosteroidi: se utilizzati per modificare gli eventi avversi immunitari correlati alla terapia precedente, devono essere trascorsi >= 14 giorni dall'ultima dose di corticosteroide
    • Fattori di crescita ematopoietici: >= 14 giorni dopo l'ultima dose di un fattore di crescita a lunga durata d'azione (ad es. pegfilgrastim) o 7 giorni per il fattore di crescita a breve durata d'azione. Per i fattori di crescita che hanno eventi avversi noti verificatisi oltre 7 giorni dopo la somministrazione, questo periodo deve essere esteso oltre il tempo durante il quale è noto che si verificano eventi avversi. La durata di tale intervallo deve essere discussa con la cattedra di studio e con il coordinatore della ricerca assegnato allo studio
    • Interleuchine, interferoni e citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici): >= 21 giorni dopo il completamento di interleuchine, interferone o citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici)

    • Infusioni di cellule staminali (con o senza irradiazione corporea totale [TBI]):

      • Trapianto allogenico (non autologo) di midollo osseo o di cellule staminali, o qualsiasi infusione di cellule staminali inclusa l'infusione di linfociti del donatore (DLI) o l'infusione boost: >= 84 giorni dopo l'infusione e nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
      • Infusione di cellule staminali autologhe inclusa l'infusione boost: >= 42 giorni
    • Terapia cellulare: >= 42 giorni dopo il completamento di qualsiasi tipo di terapia cellulare (es. cellule T modificate, cellule natural killer [NK], cellule dendritiche, ecc.)

    • Radioterapia (XRT)/irradiazione a fasci esterni compresi i protoni: >= 14 giorni dopo XRT locale; >= 150 giorni dopo TBI, XRT craniospinale o se radioterapia a >= 50% del bacino; >= 42 giorni se altra radiazione sostanziale del midollo osseo (BM).

      • Nota: le radiazioni potrebbero non essere erogate ai siti tumorali "malattia misurabile" utilizzati per seguire la risposta al trattamento subprotocollo
    • Terapia radiofarmaceutica (ad esempio, anticorpo radiomarcato, 131I-MIBG): >= 42 giorni dopo la terapia radiofarmaceutica somministrata per via sistemica
    • I pazienti non devono aver ricevuto una precedente esposizione all'AG-120 (ivosidenib) o ad altri inibitori dell'IDH1
  • Per i pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento noto del midollo osseo: conta assoluta dei neutrofili periferici (ANC) >= 1000/mm^3 (entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Per i pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento noto del midollo osseo: conta piastrinica >= 100.000/mm^3 (indipendente dalle trasfusioni, definita come non aver ricevuto trasfusioni di piastrine per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • I pazienti con malattia metastatica nota del midollo osseo saranno eleggibili per lo studio a condizione che soddisfino l'emocromo (possono ricevere trasfusioni a condizione che non siano noti per essere refrattari alle trasfusioni di globuli rossi o piastrine). Questi pazienti non saranno valutabili per tossicità ematologica
  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (VFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (entro 7 giorni prima dell'immatricolazione), oppure

  • Una creatinina sierica basata su età/sesso (entro 7 giorni prima dell'arruolamento)

    • Età da 1 a < 2 anni, creatinina sierica massima (mg/dL) maschi 0,6, femmine 0,6
    • Età da 2 a < 6 anni, creatinina sierica massima (mg/dL) maschi 0,8, femmine 0,8
    • Età da 6 a < 10 anni, creatinina sierica massima (mg/dL) maschi 1, femmine 1
    • Età da 10 a < 13 anni, creatinina sierica massima (mg/dL) maschi 1,2, femmine 1,2
    • Età da 13 a < 16 anni, creatinina sierica massima (mg/dL) maschi 1,5, femmine 1,4
    • Età >= 16 anni, creatinina sierica massima (mg/dL) maschi 1,7, femmine 1,4
  • Bilirubina (somma di coniugato + non coniugato) = < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età (entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Transaminasi sierica del glutammato piruvato (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) = < 135 U/L. (Ai fini di questo studio, l'ULN per SGPT è 45 U/L) (entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Albumina sierica >= 2 g/dL (entro 7 giorni prima dell'arruolamento)

  • Intervallo QT corretto (QTc) = < 450 millisecondi (entro 7 giorni prima dell'iscrizione)

    • Nota: i pazienti devono evitare farmaci concomitanti noti o sospettati di prolungare l'intervallo QTc o causare torsioni di punta. I pazienti che ricevono farmaci che prolungano il QTc sono idonei se il farmaco è necessario e non sono disponibili alternative
  • I pazienti con disturbi convulsivi possono essere arruolati se in trattamento con anticonvulsivanti e ben controllati
  • Patologie del sistema nervoso (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versione [v]5.0) risultante da una precedente terapia deve essere =< grado 2, ad eccezione della diminuzione del riflesso tendineo (DTR). È ammissibile qualsiasi grado di DTR
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o rappresentanti legalmente autorizzati devono firmare un consenso informato scritto. Il consenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

  • Le donne in gravidanza o che allattano non saranno inserite in questo studio a causa dei rischi perché non sono ancora disponibili informazioni sulla tossicità fetale umana o teratogena. I test di gravidanza devono essere ottenuti nelle ragazze dopo il menarca. Maschi o femmine con potenziale riproduttivo non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare un metodo contraccettivo non ormonale efficace per la durata del trattamento in studio e per almeno 1 mese dopo l'ultima dose di AG-120 (ivosidenib). Poiché AG-120 (ivosidenib) può ridurre le concentrazioni di contraccettivi ormonali, i contraccettivi ormonali non sono considerati contraccettivi efficaci se co-somministrati con AG-120 (ivosidenib)
  • I pazienti che ricevono corticosteroidi che non hanno assunto una dose stabile o decrescente di corticosteroidi per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento non sono idonei. Se utilizzato per modificare gli eventi avversi immunitari correlati alla terapia precedente, devono essere trascorsi >= 14 giorni dall'ultima dose di corticosteroide
  • I pazienti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale non sono idonei
  • I pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei
  • I pazienti che stanno ricevendo ciclosporina, tacrolimus o altri agenti per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto di midollo osseo non sono idonei per questo studio
  • I pazienti che stanno attualmente ricevendo farmaci che sono forti induttori o inibitori da moderati a forti del CYP3A4 non sono idonei. Forti induttori o inibitori da moderati a forti del CYP3A4 devono essere evitati da 14 giorni prima dell'arruolamento fino alla fine dello studio. Nota: sono consentiti farmaci antiepilettici che inducono il CYP3A4 e desametasone per tumori o metastasi del SNC, a dosi stabili. Inoltre, i pazienti che ricevono substrati del CYP3A4 sensibili o con range terapeutico ristretto non sono idonei
  • I pazienti con una storia di leucoencefalopatia multifocale progressiva non sono eleggibili
  • I pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono ammissibili
  • I pazienti che hanno ricevuto un precedente trapianto di organi solidi non sono idonei
  • I pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbero non essere in grado di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio non sono ammissibili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (ivosidenib)
I pazienti ricevono ivosidenib PO QD. I cicli si ripetono ogni 28 giorni fino a 2 anni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Droga: Ivosidenib
Dato PO
Altri nomi:
  • AG-120
  • Tibsovo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR; risposta completa + risposta parziale) in pazienti pediatrici trattati con ivosidenib
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento, fino a 2 anni
Un responder è definito come un paziente che ottiene una migliore risposta di risposta parziale o risposta completa nello studio. I tassi di risposta saranno calcolati come percentuale di pazienti valutabili che rispondono e gli intervalli di confidenza saranno costruiti utilizzando il metodo dell'intervallo del punteggio di Wilson.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento, fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento del protocollo al verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti eventi: progressione della malattia o recidiva della malattia o morte per qualsiasi causa, valutata fino a 5 anni
La sopravvivenza libera da progressione sarà definita come il tempo dall'inizio del protocollo di trattamento al verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti eventi: progressione della malattia o recidiva della malattia o decesso per qualsiasi causa. La PFS insieme agli intervalli di confidenza sarà stimata utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Dall'inizio del trattamento del protocollo al verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti eventi: progressione della malattia o recidiva della malattia o morte per qualsiasi causa, valutata fino a 5 anni
Percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento, fino a 2 anni
La percentuale di pazienti che manifestano eventi avversi di grado 3 o superiore sarà valutata in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 5.0 del National Cancer Institute. Tutti i pazienti che ricevono almeno una dose della terapia del protocollo saranno considerati nella valutazione della tossicità.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento, fino a 2 anni
Stime preliminari della farmacocinetica (PK) di ivosidenib in bambini e adolescenti con cancro recidivato o refrattario
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 1; pre-dose al ciclo 1, giorno 2; pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 15; e pre-dose al ciclo 2, giorno 1 e al ciclo 4, giorno 1
Verrà eseguita un'analisi descrittiva dei parametri farmacocinetici per definire l'esposizione sistemica, la clearance del farmaco e altri parametri farmacocinetici. I parametri PK saranno riassunti con semplici statistiche riassuntive, comprese medie, mediane, intervalli e deviazioni standard (se i numeri e la distribuzione lo consentono).
Pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 1; pre-dose al ciclo 1, giorno 2; pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 15; e pre-dose al ciclo 2, giorno 1 e al ciclo 4, giorno 1
Stime preliminari della farmacodinamica (PD) di ivosidenib in bambini e adolescenti con tumore recidivato o refrattario
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 1; pre-dose al ciclo 1, giorno 2; pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 15; e pre-dose al ciclo 2, giorno 1 e al ciclo 4, giorno 1
Pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 1; pre-dose al ciclo 1, giorno 2; pre-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 ore dopo la dose al ciclo 1, giorno 15; e pre-dose al ciclo 2, giorno 1 e al ciclo 4, giorno 1

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi dei biomarcatori
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Valuterà altri biomarcatori come predittori di risposta a ivosidenib e se i tumori che ospitano diverse mutazioni missenso o fusioni dimostreranno una risposta differenziale al trattamento. Verrà effettuata un'analisi descrittiva e riassunta con semplici statistiche riassuntive. Tutte queste analisi saranno di natura descrittiva.
Fino a 5 anni
Profilazione dei cambiamenti nella genomica del tumore
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Esplorerà approcci ai cambiamenti di profilazione nella genomica tumorale nel tempo attraverso la valutazione dell'acido desossiribonucleico tumorale circolante. Verrà effettuata un'analisi descrittiva e riassunta con semplici statistiche riassuntive.
Basale fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Collaboratori

Children's Oncology Group

Investigatori

  • Investigatore principale: Elizabeth D Alva, Children's Oncology Group

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCI-2019-08098 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • APEC1621K (Altro identificatore: CTEP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

NCI si impegna a condividere i dati in conformità con la politica NIH. Per maggiori dettagli su come vengono condivisi i dati della sperimentazione clinica, accedere al collegamento alla pagina della politica di condivisione dei dati NIH.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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