Ivosidenibe no Tratamento de Pacientes com Tumores Sólidos Avançados, Linfoma ou Distúrbios Histiocíticos com Mutações IDH1 (Um Estudo de Tratamento Pediátrico MATCH)
27 de janeiro de 2024 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)
NCI-COG Pediatric MATCH (Análise Molecular para Escolha da Terapia) - Subprotocolo Fase 2 de AG-120 (Ivosidenib) em Pacientes com Tumores Portadores de Mutações IDH1
Este estudo pediátrico MATCH de fase II estuda o desempenho do ivosidenib no tratamento de pacientes com tumores sólidos que se espalharam para outros locais do corpo (avançado), linfoma ou distúrbios histiocíticos que apresentam alterações genéticas IDH1 (mutações).
Ivosidenib pode bloquear o crescimento de células cancerígenas que apresentam alterações genéticas específicas em uma importante via de sinalização chamada via IDH.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
- Neoplasia Sólida Maligna Refratária
- Ependimoma Recorrente
- Sarcoma de Ewing recorrente
- Hepatoblastoma recorrente
- Histiocitose Recorrente de Células de Langerhans
- Tumor Maligno Recorrente de Células Germinativas
- Glioma maligno recorrente
- Neoplasia Sólida Maligna Recorrente
- Meduloblastoma recorrente
- Neuroblastoma recorrente
- Linfoma não Hodgkin recorrente
- Osteossarcoma recorrente
- Tumor Neuroectodérmico Primitivo Periférico Recorrente
- Tumor Rabdóide Recorrente
- Rabdomiossarcoma recorrente
- Sarcoma recorrente de partes moles
- Glioma recorrente de grau 2 da OMS
- Ependimoma refratário
- Sarcoma de Ewing refratário
- Hepatoblastoma refratário
- Histiocitose de Células de Langerhans Refratária
- Tumor Maligno de Células Germinativas Refratário
- Glioma Maligno Refratário
- Meduloblastoma refratário
- Neuroblastoma refratário
- Linfoma não Hodgkin refratário
- Osteossarcoma refratário
- Tumor Neuroectodérmico Primitivo Periférico Refratário
- Tumor rabdóide refratário
- Rabdomiossarcoma Refratário
- Sarcoma Refratário de Partes Moles
- Glioma grau 2 refratário da OMS
- Tumor de Wilms
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVO PRIMÁRIO:
I. Para determinar a taxa de resposta objetiva (ORR; resposta completa + resposta parcial) em pacientes pediátricos tratados com AG-120 (ivosidenib) com tumores sólidos avançados (incluindo tumores do sistema nervoso central [SNC]), linfomas ou distúrbios histiocíticos que abrigam ativação alterações genéticas na via IDH1.
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:
I. Estimar a sobrevida livre de progressão em pacientes pediátricos tratados com AG-120 (ivossidenib) com tumores sólidos avançados (incluindo tumores do SNC), linfomas ou distúrbios histiocíticos que abrigam alterações genéticas ativadoras na via IDH1.
II. Obter informações sobre a tolerabilidade do AG-120 (ivosidenib) em crianças e adolescentes com câncer recidivante ou refratário.
III. Fornecer estimativas preliminares da farmacocinética e farmacodinâmica do AG-120 (ivosidenib) em crianças e adolescentes com câncer recidivante ou refratário.
OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:
I. Avaliar outros biomarcadores como preditores de resposta ao AG-120 (ivosidenib) e, especificamente, se os tumores que abrigam diferentes mutações ou fusões missense demonstrarão resposta diferencial ao tratamento com AG-120 (ivosidenib).
II. Explorar abordagens para as alterações de perfil na genômica tumoral ao longo do tempo por meio da avaliação do ácido desoxirribonucléico (DNA) tumoral circulante.
CONTORNO:
Os pacientes recebem ivosidenib por via oral (PO) uma vez ao dia (QD). Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados periodicamente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
49
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Austrália, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Estados Unidos, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
-
Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, Estados Unidos, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92134
- Naval Medical Center -San Diego
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
- Sacred Heart Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center - University Campus
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Michigan State University Clinical Center
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
- Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University Of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical Center
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
- Mission Hospital
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, Estados Unidos, 23708-2197
- Naval Medical Center - Portsmouth
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
San Juan, Porto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Porto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente deve ter se inscrito no APEC1621SC e deve ter recebido uma designação de tratamento para MATCH para APEC1621K com base na presença de uma mutação acionável, conforme definido em APEC1621SC
- Os pacientes devem ter >= 12 meses e =< 21 anos de idade no momento da inscrição no estudo
- Os pacientes devem ter uma área de superfície corporal >= 0,78 m^2 no momento da inscrição
- Os pacientes devem ser capazes de engolir comprimidos intactos
Os pacientes devem ter doença mensurável radiograficamente no momento da inscrição no estudo. Pacientes com neuroblastoma que não têm doença mensurável, mas têm metaiodobenzilguanidina (MIBG)+ doença avaliável são elegíveis. Doença mensurável em pacientes com envolvimento do SNC é definida como qualquer lesão que tenha no mínimo 10 mm em uma dimensão na ressonância magnética padrão (RM) ou tomografia computadorizada (TC)
Nota: O seguinte não se qualifica como doença mensurável:
- Coleções líquidas malignas (por exemplo, ascite, derrames pleurais)
- Infiltração da medula óssea, exceto aquela detectada por varredura MIBG para neuroblastoma
- Lesões detectadas apenas por estudos de medicina nuclear (por exemplo, varreduras de osso, gálio ou tomografia por emissão de pósitrons [PET]), exceto conforme observado para neuroblastoma
- Marcadores tumorais elevados no plasma ou líquido cefalorraquidiano (LCR)
- Lesões previamente irradiadas que não demonstraram progressão clara após a radiação
- Lesões leptomeníngeas que não cumprem os requisitos de medição dos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) 1.1.
- Karnofsky >= 50% para pacientes > 16 anos de idade e Lansky >= 50 para pacientes =< 16 anos de idade. Nota: Déficits neurológicos em pacientes com tumores do SNC devem ter estado relativamente estáveis por pelo menos 7 dias antes da inclusão no estudo. Os pacientes que não conseguem andar devido à paralisia, mas que estão em uma cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais para fins de avaliação do escore de desempenho.
Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anti-câncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia dirigida anti-câncer anterior antes da inscrição. Se, após o prazo exigido, os critérios numéricos de elegibilidade forem atendidos, por ex. critérios de hemograma, considera-se que o paciente se recuperou adequadamente
- Quimioterapia citotóxica ou outros agentes anticancerígenos conhecidos por serem mielossupressores. >= 21 dias após a última dose de quimioterapia citotóxica ou mielossupressora (42 dias se nitrosouréia prévia)
- Agentes anticancerígenos não conhecidos por serem mielossupressores (p. não associado a contagem reduzida de plaquetas ou contagem absoluta de neutrófilos [ANC]): >= 7 dias após a última dose do agente
- Anticorpos: >= 21 dias devem ter decorrido desde a infusão da última dose de anticorpo, e a toxicidade relacionada à terapia anterior com anticorpos deve ser recuperada para grau =< 1
- Corticosteróides: se usados para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, >= 14 dias devem ter decorrido desde a última dose de corticosteróide
- Fatores de crescimento hematopoiéticos: >= 14 dias após a última dose de um fator de crescimento de ação prolongada (p. pegfilgrastim) ou 7 dias para fator de crescimento de ação curta. Para fatores de crescimento que tenham eventos adversos conhecidos ocorrendo além de 7 dias após a administração, esse período deve ser estendido além do tempo durante o qual os eventos adversos são conhecidos. A duração desse intervalo deve ser discutida com o coordenador do estudo e o coordenador de pesquisa designado para o estudo
- Interleucinas, interferons e citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos): >= 21 dias após a conclusão de interleucinas, interferon ou citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos)
Infusões de células-tronco (com ou sem irradiação corporal total [TBI]):
- Transplante alogênico (não autólogo) de medula óssea ou células-tronco, ou qualquer infusão de células-tronco, incluindo infusão de linfócitos do doador (DLI) ou infusão de reforço: >= 84 dias após a infusão e nenhuma evidência de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
- Infusão de células-tronco autólogas, incluindo infusão de reforço: >= 42 dias
- Terapia Celular: >= 42 dias após a conclusão de qualquer tipo de terapia celular (ex. células T modificadas, células natural killer [NK], células dendríticas, etc.)
Radioterapia (XRT)/irradiação de feixe externo incluindo prótons: >= 14 dias após XRT local; >= 150 dias após TCE, XRT cranioespinhal ou se radiação para >= 50% da pelve; >= 42 dias se outra radiação substancial da medula óssea (MO)
- Nota: A radiação não pode ser entregue ao(s) local(is) do tumor de "doença mensurável" sendo usado(s) para acompanhar a resposta ao tratamento do subprotocolo
- Terapia radiofarmacêutica (por exemplo, anticorpo radiomarcado, 131I-MIBG): >= 42 dias após terapia radiofarmacêutica administrada sistemicamente
- Os pacientes não devem ter recebido exposição prévia a AG-120 (ivossidenib) ou outros inibidores de IDH1
- Para pacientes com tumores sólidos sem envolvimento conhecido da medula óssea: Contagem absoluta de neutrófilos periféricos (ANC) >= 1000/mm^3 (dentro de 7 dias antes da inscrição)
- Para pacientes com tumores sólidos sem envolvimento conhecido da medula óssea: Contagem de plaquetas >= 100.000/mm^3 (independente de transfusão, definida como não receber transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias antes da inscrição)
- Os pacientes com doença metastática da medula óssea conhecida serão elegíveis para o estudo, desde que cumpram o hemograma (podem receber transfusões, desde que não sejam refratários a transfusões de glóbulos vermelhos ou plaquetas). Esses pacientes não serão avaliados quanto à toxicidade hematológica
- Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (dentro de 7 dias antes da inscrição), ou
Uma creatinina sérica com base na idade/sexo (dentro de 7 dias antes da inscrição)
- Idade 1 a < 2 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 0,6, feminino 0,6
- Idade 2 a < 6 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 0,8, feminino 0,8
- Idade 6 a < 10 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1, feminino 1
- Idade de 10 a < 13 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1,2, feminino 1,2
- Idade 13 a < 16 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1,5, feminino 1,4
- Idade >= 16 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1,7, feminino 1,4
- Bilirrubina (soma de conjugado + não conjugado) =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade (dentro de 7 dias antes da inscrição)
- Transaminase glutamato-piruvato sérica (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) =< 135 U/L. (Para o propósito deste estudo, o ULN para SGPT é de 45 U/L) (dentro de 7 dias antes da inscrição)
- Albumina sérica >= 2 g/dL (dentro de 7 dias antes da inscrição)
Intervalo QT (QTc) corrigido =< 450 milissegundos (dentro de 7 dias antes da inscrição)
- Nota: Os pacientes devem evitar medicamentos concomitantes conhecidos ou suspeitos de prolongar o intervalo QTc ou causar Torsades de Pointes. Os pacientes que estão recebendo medicamentos que prolongam o QTc são elegíveis se o medicamento for necessário e não houver alternativas disponíveis
- Pacientes com transtorno convulsivo podem ser inscritos se estiverem em uso de anticonvulsivantes e bem controlados
- Distúrbios do sistema nervoso (Critérios de terminologia comum para eventos adversos [CTCAE] versão [v]5.0) resultante de terapia anterior deve ser =< grau 2, com exceção da diminuição do reflexo tendinoso (RTD). Qualquer grau de DTR é elegível
- Todos os pacientes e/ou seus pais ou representantes legalmente autorizados devem assinar um consentimento informado por escrito. O assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes não serão incluídas neste estudo devido aos riscos porque ainda não há informações disponíveis sobre toxicidade fetal ou teratogênica humana. Testes de gravidez devem ser obtidos em meninas pós-menarcas. Homens ou mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo não hormonal eficaz durante o tratamento do estudo e por pelo menos 1 mês após a última dose de AG-120 (ivosidenib). Uma vez que AG-120 (ivossidenib) pode diminuir as concentrações de contracetivos hormonais, os contracetivos hormonais não são considerados contracetivos eficazes quando administrados concomitantemente com AG-120 (ivossidenib)
- Pacientes recebendo corticosteróides que não estiveram em uma dose estável ou decrescente de corticosteróide por pelo menos 7 dias antes da inscrição não são elegíveis. Se usado para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, deve ter decorrido >= 14 dias desde a última dose de corticosteroide
- Pacientes que estão atualmente recebendo outro medicamento experimental não são elegíveis
- Pacientes que estão atualmente recebendo outros agentes anticancerígenos não são elegíveis
- Os pacientes que estão recebendo ciclosporina, tacrolimus ou outros agentes para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro após o transplante de medula óssea não são elegíveis para este estudo
- Os pacientes que estão recebendo medicamentos que são indutores fortes ou inibidores moderados a fortes do CYP3A4 não são elegíveis. Indutores fortes ou inibidores moderados a fortes do CYP3A4 devem ser evitados 14 dias antes da inscrição até o final do estudo. Nota: Drogas antiepilépticas indutoras de CYP3A4 e dexametasona para tumores ou metástases do SNC, em dose estável, são permitidas. Além disso, os pacientes que recebem substratos de CYP3A4 sensíveis ou de faixa terapêutica estreita não são elegíveis
- Pacientes com história de leucoencefalopatia multifocal progressiva não são elegíveis
- Pacientes com infecção não controlada não são elegíveis
- Pacientes que receberam um transplante de órgão sólido anterior não são elegíveis
- Os pacientes que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo não são elegíveis
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamento (ivosidenibe)
Os pacientes recebem ivosidenib PO QD.
Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
|
Dado PO
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de resposta objetiva (ORR; resposta completa + resposta parcial) em pacientes pediátricos tratados com ivosidenibe
Prazo: Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos
|
Um respondedor é definido como um paciente que atinge a melhor resposta de resposta parcial ou resposta completa no estudo.
As taxas de resposta serão calculadas como a porcentagem de pacientes avaliáveis que respondem, e os intervalos de confiança serão construídos usando o método de intervalo de pontuação de Wilson.
|
Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Desde o início do protocolo de tratamento até a ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão da doença ou recidiva da doença ou morte por qualquer causa, avaliados até 5 anos
|
A sobrevida livre de progressão será definida como o tempo desde o início do tratamento do protocolo até a ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão da doença ou recorrência da doença ou morte por qualquer causa.
PFS juntamente com os intervalos de confiança serão estimados usando o método Kaplan-Meier.
|
Desde o início do protocolo de tratamento até a ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão da doença ou recidiva da doença ou morte por qualquer causa, avaliados até 5 anos
|
|
Porcentagem de pacientes com eventos adversos de grau 3 ou superior
Prazo: Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos
|
A porcentagem de pacientes com eventos adversos de grau 3 ou superior será avaliada de acordo com o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versão 5.0.
Todos os pacientes que receberem pelo menos uma dose da terapia de protocolo serão considerados na avaliação de toxicidade.
|
Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos
|
|
Estimativas preliminares da farmacocinética (PK) de ivosidenibe em crianças e adolescentes com câncer recidivante ou refratário
Prazo: Pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 1; pré-dose no ciclo 1, dia 2; pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 15; e pré-dose no ciclo 2, dia 1 e ciclo 4, dia 1
|
Uma análise descritiva dos parâmetros PK será realizada para definir a exposição sistêmica, depuração da droga e outros parâmetros farmacocinéticos.
Os parâmetros de PK serão resumidos com estatísticas de resumo simples, incluindo médias, medianas, intervalos e desvios padrão (se os números e a distribuição permitirem).
|
Pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 1; pré-dose no ciclo 1, dia 2; pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 15; e pré-dose no ciclo 2, dia 1 e ciclo 4, dia 1
|
|
Estimativas preliminares da farmacodinâmica (PD) de ivosidenibe em crianças e adolescentes com câncer recidivante ou refratário
Prazo: Pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 1; pré-dose no ciclo 1, dia 2; pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 15; e pré-dose no ciclo 2, dia 1 e ciclo 4, dia 1
|
Pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 1; pré-dose no ciclo 1, dia 2; pré-dose, 1, 2, 3, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 15; e pré-dose no ciclo 2, dia 1 e ciclo 4, dia 1
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Análise de biomarcadores
Prazo: Até 5 anos
|
Irá avaliar outros biomarcadores como preditores de resposta ao ivosidenib e se os tumores que abrigam diferentes mutações ou fusões missense demonstrarão resposta diferencial ao tratamento.
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas de resumo simples.
Todas essas análises serão de natureza descritiva.
|
Até 5 anos
|
|
Mudanças de perfil na genômica do tumor
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Explorará abordagens para as mudanças de perfil na genômica do tumor ao longo do tempo por meio da avaliação do ácido desoxirribonucléico circulante do tumor.
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas de resumo simples.
|
Linha de base até 5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth D Alva, Children's Oncology Group
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de julho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
12 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Doenças pulmonares
- Neoplasias Urológicas
- Neoplasias urogenitais
- Neoplasias por local
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Atributos da doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Neoplasias Renais
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias Complexas e Mistas
- Neoplasias, Tecido Ósseo
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Doenças Pulmonares Intersticiais
- Neoplasias, Tecido Muscular
- Miossarcoma
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Neoplasias
- Sarcoma
- Linfoma
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Recorrência
- Linfoma Não-Hodgkin
- Glioma
- Sarcoma de Ewing
- Ependimoma
- Meduloblastoma
- Tumor Rabdóide
- Osteossarcoma
- Neuroblastoma
- Rabdomiossarcoma
- Tumores Neuroectodérmicos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumor de Wilms
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Hepatoblastoma
- Histiocitose, Células de Langerhans
- Histiocitose
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Ivosidenibe
Outros números de identificação do estudo
- NCI-2019-08098 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- APEC1621K (Outro identificador: CTEP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O NCI está comprometido em compartilhar dados de acordo com a política do NIH.
Para obter mais detalhes sobre como os dados de ensaios clínicos são compartilhados, acesse o link para a página da política de compartilhamento de dados do NIH.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .