Ivosidenib vid behandling av patienter med avancerade solida tumörer, lymfom eller histiocytiska störningar med IDH1-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)
30 juni 2026 uppdaterad av: National Cancer Institute (NCI)
NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Fas 2-underprotokoll för AG-120 (Ivosidenib) hos patienter med tumörer som har IDH1-mutationer
Denna fas II Pediatric MATCH-studie studerar hur väl ivosidenib fungerar vid behandling av patienter med solida tumörer som har spridit sig till andra ställen i kroppen (avancerat), lymfom eller histiocytiska störningar som har IDH1 genetiska förändringar (mutationer).
Ivosidenib kan blockera tillväxten av cancerceller som har specifika genetiska förändringar i en viktig signalväg som kallas IDH-vägen.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
- Eldfast malignt fast neoplasma
- Återkommande Ependymom
- Återkommande Ewing Sarkom
- Återkommande hepatoblastom
- Återkommande Langerhans cell Histiocytos
- Återkommande maligna könscellstumörer
- Återkommande malignt gliom
- Återkommande malignt fast neoplasma
- Återkommande medulloblastom
- Återkommande neuroblastom
- Återkommande non-Hodgkin lymfom
- Återkommande osteosarkom
- Återkommande perifer primitiv neuroektodermal tumör
- Återkommande rhabdoidtumör
- Återkommande rabdomyosarkom
- Återkommande mjukdelssarkom
- Återkommande WHO Grad 2 Gliom
- Refraktär Ependymom
- Eldfast Ewing Sarkom
- Refraktärt hepatoblastom
- Refraktär Langerhans Cell Histiocytos
- Refraktär malign könscellstumör
- Refraktärt malignt gliom
- Refraktär medulloblastom
- Refraktär neuroblastom
- Refraktärt non-Hodgkin lymfom
- Refraktär osteosarkom
- Refraktär perifer primitiv neuroektodermal tumör
- Refraktär Rhabdoid tumör
- Refraktär Rhabdomyosarkom
- Eldfast mjukvävnadssarkom
- Refraktär WHO Grad 2 Gliom
- Wilms tumör
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
HUVUDMÅL:
I. Att bestämma den objektiva svarsfrekvensen (ORR; fullständigt svar + partiellt svar) hos pediatriska patienter behandlade med AG-120 (ivosidenib) med avancerade solida tumörer (inklusive tumörer i centrala nervsystemet [CNS]), lymfom eller histiocytiska störningar som har aktiverande genetiska förändringar i IDH1-vägen.
SEKUNDÄRA MÅL:
I. Att uppskatta den progressionsfria överlevnaden hos pediatriska patienter som behandlats med AG-120 (ivosidenib) med avancerade solida tumörer (inklusive CNS-tumörer), lymfom eller histiocytiska störningar som har aktiverande genetiska förändringar i IDH1-vägen.
II. För att få information om toleransen av AG-120 (ivosidenib) hos barn och ungdomar med recidiverande eller refraktär cancer.
III. För att ge preliminära uppskattningar av farmakokinetiken och farmakodynamiken för AG-120 (ivosidenib) hos barn och ungdomar med återfall eller refraktär cancer.
UNDERSÖKANDE MÅL:
I. Att utvärdera andra biomarkörer som prediktorer för svar på AG-120 (ivosidenib) och specifikt om tumörer som har olika missense-mutationer eller fusioner kommer att visa differentiell respons på AG-120 (ivosidenib) behandling.
II. Att utforska tillvägagångssätt för profileringsförändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumördeoxiribonukleinsyra (DNA).
ÖVERSIKT:
Patienterna får ivosidenib oralt (PO) en gång dagligen (QD). Cykler upprepas var 28:e dag i upp till 2 år i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp regelbundet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Förenta staterna, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, Förenta staterna, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92134
- Naval Medical Center -San Diego
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- UF Health Cancer Institute - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
- Sacred Heart Hospital
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Tampa General Hospital
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
- Saint Mary's Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
-
Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
- OSF Children's Hospital of Illinois
-
Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
- University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Memorial Medical Center - University Campus
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
- Michigan State University
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
-
Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Royal Oak, Michigan, Förenta staterna, 48073
- Corewell Health Children's
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno, Nevada, Förenta staterna, 89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
- NYU Langone Hospital - Long Island
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
- Mission Hospital
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Förenta staterna, 18103
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, Förenta staterna, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, Förenta staterna, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- INOVA Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, Förenta staterna, 23708-2197
- Naval Medical Center - Portsmouth
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- VCU Massey Comprehensive Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
-
Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Puerto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten måste ha registrerat sig på APEC1621SC och måste ha fått en behandlingsuppgift till MATCH till APEC1621K baserat på närvaron av en handlingsbar mutation enligt definitionen i APEC1621SC
- Patienterna måste vara >= än 12 månader och =< 21 år gamla vid tidpunkten för studieregistreringen
- Patienterna måste ha en kroppsyta >= 0,78 m^2 vid inskrivningen
- Patienterna måste kunna svälja intakta tabletter
Patienter måste ha radiografiskt mätbar sjukdom vid tidpunkten för studieinskrivningen. Patienter med neuroblastom som inte har en mätbar sjukdom men som har metaiodbensylguanidin (MIBG)+ utvärderbar sjukdom är berättigade. Mätbar sjukdom hos patienter med CNS-engagemang definieras som varje lesion som är minst 10 mm i en dimension på standard magnetisk resonanstomografi (MRT) eller datortomografi (CT)
Obs: Följande kvalificerar sig inte som mätbar sjukdom:
- Maligna vätskeansamlingar (t.ex. ascites, pleurautgjutning)
- Benmärgsinfiltration förutom den som upptäckts med MIBG-skanning för neuroblastom
- Lesioner som endast upptäckts av nuklearmedicinska studier (t.ex. ben-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-skanningar) förutom vad som noterats för neuroblastom
- Förhöjda tumörmarkörer i plasma eller cerebrospinalvätska (CSF)
- Tidigare utstrålade lesioner som inte har visat tydlig progression efter strålning
- Leptomeningeala lesioner som inte uppfyller mätkraven för Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1.
- Karnofsky >= 50 % för patienter > 16 år och Lansky >= 50 för patienter =< 16 år. Obs: Neurologiska brister hos patienter med CNS-tumörer måste ha varit relativt stabila i minst 7 dagar före studieregistreringen. Patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som sitter uppe i rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoängen.
Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minimilängd från tidigare anticancerriktad terapi före inskrivning. Om efter den erforderliga tidsramen de numeriska behörighetskriterierna är uppfyllda, t.ex. blodtalskriterier anses patienten ha återhämtat sig adekvat
- Cytotoxisk kemoterapi eller andra anticancermedel som är kända för att vara myelosuppressiva. >= 21 dagar efter den sista dosen av cytotoxisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dagar om tidigare nitrosourea)
- Anticancermedel som inte är kända för att vara myelosuppressiva (t. inte associerat med minskat antal blodplättar eller absolut antal neutrofiler [ANC]: >= 7 dagar efter den sista dosen av medlet
- Antikroppar: >= 21 dagar måste ha förflutit från infusion av sista dosen av antikropp, och toxicitet relaterad till tidigare antikroppsbehandling måste återställas till grad =< 1
- Kortikosteroider: Om de används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
- Hematopoetiska tillväxtfaktorer: >= 14 dagar efter den sista dosen av en långverkande tillväxtfaktor (t. pegfilgrastim) eller 7 dagar för kortverkande tillväxtfaktor. För tillväxtfaktorer som har kända biverkningar som inträffat mer än 7 dagar efter administrering, måste denna period förlängas utöver den tid under vilken biverkningar är kända för att inträffa. Längden på detta intervall ska diskuteras med studieordföranden och den studietilldelade forskningssamordnaren
- Interleukiner, interferoner och cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer): >= 21 dagar efter avslutad interleukiner, interferon eller cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer)
Stamcellsinfusioner (med eller utan total kroppsbestrålning [TBI]):
- Allogen (icke-autolog) benmärgs- eller stamcellstransplantation, eller någon stamcellsinfusion inklusive donatorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >= 84 dagar efter infusion och inga tecken på transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD)
- Autolog stamcellsinfusion inklusive boostinfusion: >= 42 dagar
- Cellulär terapi: >= 42 dagar efter fullbordandet av någon typ av cellterapi (t.ex. modifierade T-celler, naturliga mördarceller [NK], dendritiska celler, etc.)
Strålbehandling (XRT)/extern stråle Bestrålning inklusive protoner: >= 14 dagar efter lokal XRT; >= 150 dagar efter TBI, kraniospinal XRT eller om strålning till >= 50 % av bäckenet; >= 42 dagar om annan betydande benmärgsstrålning (BM).
- Obs: Strålning får inte levereras till tumörställen med "mätbar sjukdom" som används för att följa svar på subprotokollbehandling
- Radiofarmaceutisk terapi (t.ex. radiomärkt antikropp, 131I-MIBG): >= 42 dagar efter systemiskt administrerad radiofarmaceutisk terapi
- Patienter får inte ha fått tidigare exponering för AG-120 (ivosidenib) eller andra IDH1-hämmare
- För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan: Perifert absolut neutrofilantal (ANC) >= 1000/mm^3 (inom 7 dagar före inskrivning)
- För patienter med solida tumörer utan känd benmärgsinblandning: Trombocytantal >= 100 000/mm^3 (transfusionsoberoende, definierat som att de inte har fått blodplättstransfusioner under minst 7 dagar före inskrivning)
- Patienter med känd benmärgsmetastaserande sjukdom kommer att vara berättigade till studier förutsatt att de uppfyller blodvärdet (kan få transfusioner förutsatt att de inte är kända för att vara motståndskraftiga mot transfusioner av röda blodkroppar eller blodplättar). Dessa patienter kommer inte att kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet
- Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (inom 7 dagar före registreringen), eller
Ett serumkreatinin baserat på ålder/kön (inom 7 dagar före inskrivning)
- Ålder 1 till < 2 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 0,6, kvinnor 0,6
- Ålder 2 till < 6 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 0,8, kvinnor 0,8
- Ålder 6 till < 10 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) man 1, hona 1
- Ålder 10 till < 13 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 1,2, kvinnor 1,2
- Ålder 13 till < 16 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 1,5, kvinnor 1,4
- Ålder >= 16 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) man 1,7, kvinna 1,4
- Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat) =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder (inom 7 dagar före inskrivning)
- Serumglutamat-pyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) =< 135 U/L. (För syftet med denna studie är ULN för SGPT 45 U/L) (inom 7 dagar före registreringen)
- Serumalbumin >= 2 g/dL (inom 7 dagar före registrering)
Korrigerat QT (QTc)-intervall =< 450 millisekunder (inom 7 dagar före registrering)
- Obs: Patienter bör undvika samtidig medicinering som är känd eller misstänkt för att förlänga QTc-intervallet eller orsaka Torsades de Pointes. Patienter som får läkemedel som förlänger QTc är berättigade om läkemedlet är nödvändigt och inga alternativ finns tillgängliga
- Patienter med krampanfall kan skrivas in om de får antikonvulsiva och välkontrollerade
- Störningar i nervsystemet (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version [v]5.0) som ett resultat av tidigare behandling måste vara =< grad 2, med undantag för minskad senreflex (DTR). Alla betyg av DTR är kvalificerade
- Alla patienter och/eller deras föräldrar eller lagligt behöriga ombud måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer
Exklusions kriterier:
- Gravida eller ammande kvinnor kommer inte att delta i denna studie på grund av risker eftersom det ännu inte finns någon tillgänglig information om humana foster- eller teratogena toxiciteter. Graviditetstest måste tas på flickor som är postmenarkala. Hanar eller kvinnor med reproduktionspotential får inte delta om de inte har gått med på att använda en effektiv icke-hormonell preventivmetod under studiebehandlingens varaktighet och i minst 1 månad efter sista dosen av AG-120 (ivosidenib). Eftersom AG-120 (ivosidenib) kan minska koncentrationerna av hormonella preventivmedel, anses hormonella preventivmedel inte vara effektiva preventivmedel när de administreras tillsammans med AG-120 (ivosidenib)
- Patienter som får kortikosteroider som inte har haft en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före inskrivningen är inte berättigade. Om det används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
- Patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel är inte berättigade
- Patienter som för närvarande får andra anticancermedel är inte berättigade
- Patienter som får ciklosporin, takrolimus eller andra medel för att förhindra graft-versus-host-sjukdom efter benmärgstransplantation är inte berättigade till denna studie
- Patienter som för närvarande får läkemedel som är starka inducerare eller måttliga till starka hämmare av CYP3A4 är inte berättigade. Starka inducerare eller måttliga till starka hämmare av CYP3A4 bör undvikas från 14 dagar före inskrivning till slutet av studien. Obs: CYP3A4-inducerande antiepileptika och dexametason för CNS-tumörer eller metastaser, i en stabil dos, är tillåtna. Dessutom är patienter som får känsliga eller smala terapeutiska substrat av CYP3A4 inte kvalificerade
- Patienter med en historia av progressiv multifokal leukoencefalopati är inte berättigade
- Patienter som har en okontrollerad infektion är inte behöriga
- Patienter som tidigare har fått en solid organtransplantation är inte berättigade
- Patienter som enligt utredaren kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien är inte berättigade
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandling (ivosidenib)
Patienter får ivosidenib PO QD.
Cykler upprepas var 28:e dag i upp till 2 år i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
|
Givet PO
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Objektivt svarsfrekvens (ORR; fullständigt svar + partiellt svar) hos barnpatienter behandlade med Ivosidenib
Tidsram: Upp till 2 år från studiestart
|
En respondenter definieras som en patient som uppnår en bästa respons av partiell respons eller komplett respons i studien.
Responsfrekvenser kommer att beräknas som procentandelen av utvärderbara patienter som är respondenter.
Den reviderade Response Evaluation Criteria in Solid Tumors-riktlinjen (version 1.1) användes för att bestämma respons och progression i denna studie, med specifika kriterier som beskrivs för de olika undertyperna av tumörer (t.ex. 2-dimensionella mätningar för centralnervösa systemets tumörer).
|
Upp till 2 år från studiestart
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter som upplever biverkningar av grad 3 eller högre
Tidsram: Upp till 2 år från studiestart
|
Procentandelen av patienter som upplever biverkningar av grad 3 eller högre kommer att utvärderas enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0.
|
Upp till 2 år från studiestart
|
|
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Upp till 6 månader från studiestart
|
Kaplan-Meier-metoden kommer att användas för att uppskatta 6 månaders PFS.
PFS definieras som tiden från initiering av protokollbehandling till sjukdomsprogression, återfall, död oavsett orsak eller datum för senaste kontakt.
|
Upp till 6 månader från studiestart
|
|
Preliminära uppskattningar av farmakokinetiken (PK) för Ivosidenib hos barn och ungdomar med återkommande eller refraktär cancer
Tidsram: För dos, 1, 2, 3, 4 och 6–8 timmar efter dos under cykel 1, dag 1; för dos under cykel 1, dag 2; för dos, 1, 2, 3, 4 och 6–8 timmar efter dos under cykel 1, dag 15; samt för dos under cykel 2, dag 1 och cykel 4, dag 1
|
En beskrivande analys av PK-parametrar kommer att utföras för att definiera systemisk exponering, läkemedelsclearance och andra farmakokinetiska parametrar.
PK-parametrarna kommer att sammanfattas med enkla sammanfattande statistik, inklusive medelvärden, medianer, intervall och standardavvikelser (om antal och fördelning tillåter).
|
För dos, 1, 2, 3, 4 och 6–8 timmar efter dos under cykel 1, dag 1; för dos under cykel 1, dag 2; för dos, 1, 2, 3, 4 och 6–8 timmar efter dos under cykel 1, dag 15; samt för dos under cykel 2, dag 1 och cykel 4, dag 1
|
|
Preliminära uppskattningar av farmakodynamiken (PD) hos Ivosidenib hos barn och ungdomar med återfall eller refraktär cancer
Tidsram: Före dosering, 1, 2, 3, 4 och 6-8 timmar efter dosering på cykel 1, dag 1; före dosering på cykel 1, dag 2; före dosering, 1, 2, 3, 4 och 6-8 timmar efter dosering på cykel 1, dag 15; och före dosering på cykel 2, dag 1 och cykel 4, dag 1
|
Före dosering, 1, 2, 3, 4 och 6-8 timmar efter dosering på cykel 1, dag 1; före dosering på cykel 1, dag 2; före dosering, 1, 2, 3, 4 och 6-8 timmar efter dosering på cykel 1, dag 15; och före dosering på cykel 2, dag 1 och cykel 4, dag 1
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biomarkörsanalys
Tidsram: Upp till 5 år
|
Kommer att utvärdera andra biomarkörer som prediktorer för svar på ivosidenib och om tumörer som bär på olika missense-mutationer eller fusioner kommer att visa differentiellt svar på behandlingen.
En deskriptiv analys kommer att utföras och kommer att sammanfattas med enkla sammanfattningsstatistik.
Alla dessa analyser kommer att vara deskriptiva till sin natur.
|
Upp till 5 år
|
|
Profileringsförändringar i tumörgenomik
Tidsram: Baseline upp till 5 år
|
Kommer att utforska tillvägagångssätt för att profilera förändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumör-DNA.
En beskrivande analys kommer att utföras och kommer att sammanfattas med enkla sammanfattande statistik.
|
Baseline upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Elizabeth D Alva, Children's Oncology Group
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 juli 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
31 mars 2025
Avslutad studie (Beräknad)
9 maj 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 december 2019
Första postat (Faktisk)
12 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Urogenitala neoplasmer
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Immunsystemets sjukdomar
- Luftvägssjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Lungsjukdomar
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Lymfatiska sjukdomar
- Lymfoproliferativa störningar
- Immunproliferativa störningar
- Urologiska neoplasmer
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neuroektodermala tumörer
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Neoplasmer, nervvävnad
- Lymfom
- Lungsjukdomar, interstitiell
- Neoplasmer i njurarna
- Neoplastiska syndrom, ärftligt
- Neoplasmer, bindväv och mjukvävnad
- Neuroektodermala tumörer, primitiva
- Neoplasmer, benvävnad
- Neoplasmer, bindväv
- Neoplasmer, muskelvävnad
- Neoplasmer, komplexa och blandade
- Myosarkom
- Histiocytos
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Gliom
- Neuroblastom
- Sarkom, Ewing
- Lymfom, icke-Hodgkin
- Sarkom
- Rabdomyosarkom
- Neuroektodermala tumörer, primitiva, perifera
- Osteosarkom
- Ependymom
- Medulloblastom
- Wilms tumör
- Rhabdoid tumör
- Hepatoblastom
- Histiocytos, Langerhans-Cell
- Antineoplastiska medel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- ivosidenib
Andra studie-ID-nummer
- NCI-2019-08098 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- APEC1621K (Annan identifierare: CTEP)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
NCI har åtagit sig att dela data i enlighet med NIHs policy.
För mer information om hur data från kliniska prövningar delas, gå till länken till NIH:s policysida för datadelning.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .