评估视网膜色素变性功能和解剖进展的自然历史研究
2024年12月20日 更新者：Johns Hopkins University
本研究将评估 RP 的进展，如在较新的模式中看到的那样，包括光谱域光学相干性 (SD-OCT) 和黄斑评估完整性 (MAIA) 显微视野计，以评估疾病状态。
了解疾病的自然史不仅对于监测和比较临床试验中的患者群体至关重要。
它在预开发阶段也是基础，以便优化观察统计显着结果所需的研究持续时间。
此外，由于 RP 的进展通常很缓慢，依靠传统测试可能需要花费不可行的时间来观察任何有意义的变化并评估新药的疗效。
因此，本研究的结果将有助于为未来的临床试验建立可靠的终点和结果测量。
这样的结果测量可能能够更精确地检测治疗反应。
更重要的是，研究人员可能能够及早发现变化，以防止不可逆转的视力丧失。
研究概览
地位
终止
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
32
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
被诊断患有视网膜色素变性的患者
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁
- 被诊断患有视网膜色素变性的患者
- 提供知情同意的能力
- 授权使用和披露受保护健康信息的能力
排除标准：
- 限制中央黄斑功能的伴随眼部病理，包括但不限于年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变和视网膜静脉阻塞
- 如果 EZ 宽度≤200µm
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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色素性视网膜炎
色素性视网膜炎患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过显微视野计评估的平均黄斑敏感性 (dB) 随时间的变化
大体时间：基线，每六个月至 2 年
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Microperimetry (MAIA) 将用于测试黄斑的灵敏度 (dB) 是否发生变化
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基线，每六个月至 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最佳矫正视力 (BVCA) 的变化
大体时间：基线，每六个月至 2 年
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评分将根据早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 字母评分和视力评分以及 0 至 20/20 的总体评分范围每月获得或丢失的字母数量来确定，其中 0 表示视力最差，20/ 20 是最好的。
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基线，每六个月至 2 年
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椭球区 (EZ) 宽度的变化
大体时间：基线，每六个月至 2 年
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这将通过光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 进行评估
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基线，每六个月至 2 年
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生活质量调查指标的变化
大体时间：基线，每年最多 2 年
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评分将由国家眼科研究所的视觉功能问卷 (NEI-VFQ-25) 确定。
它有 25 个问题元素，每个问题的分数从 1（优秀）到 6（非常差）不等，因此总分最低 25 分，最高分 150 分。
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基线，每年最多 2 年
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平均视网膜敏感度的变化
大体时间：基线和 2 年
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静态章鱼视野计将使用其 30-2 程序和 III 目标来测试平均视网膜敏感度是否随时间发生变化
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基线和 2 年
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视觉功能变化与解剖学测量之间的相关性
大体时间：基线，每六个月至 2 年
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视觉功能参数的变化，例如最佳矫正视力（使用 ETDRS 和视力表测量）、平均黄斑敏感度（使用 MAIA 显微视野计量化）、平均视网膜敏感度（使用静态章鱼视野计量化）将与椭圆体等解剖参数相关宽度（光学相干断层扫描测量）
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基线，每六个月至 2 年
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视觉功能测量变化与生活质量调查指标之间的相关性
大体时间：基线，每年最多 2 年
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生活质量调查指标的变化（使用国家眼科研究所的视觉功能问卷 NEI-VFQ-25 评分）将与最佳矫正视力（使用 ETDRS 和视力量表测量）、平均黄斑敏感度（使用 MAIA 显微视野计进行量化），平均视网膜敏感度（使用静态章鱼视野计进行量化）
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基线，每年最多 2 年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基线功能和解剖测量之间的相关性
大体时间：基线，长达 2 年
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基线时的视觉功能参数，例如最佳矫正视力（使用 ETDRS 和视力表测量）、平均黄斑敏感度（使用 MAIA 显微视野计量化）、平均视网膜敏感度（使用静态章鱼视野计量化）将与基线时的解剖学参数相关，例如作为椭圆体宽度（光学相干断层扫描测量）
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基线，长达 2 年
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基线功能测量与生活质量调查指标之间的相关性
大体时间：基线，长达 2 年
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基线视觉功能参数，例如最佳矫正视力（使用 ETDRS 和视力表测量）、平均黄斑敏感度（使用 MAIA 显微视野计量化）、平均视网膜敏感度（使用静态章鱼视野计量化）将与基线生活质量调查相关联指标（使用国家眼科研究所的视觉功能问卷 NEI-VFQ-25 进行评分）
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基线，长达 2 年
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功能、解剖学和生活质量指标之间的相关性
大体时间：基线，长达 2 年
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视觉功能参数，例如最佳矫正视力（使用 ETDRS 和视力表测量）、平均黄斑敏感度（使用 MAIA 显微视野计量化）、平均视网膜敏感度（使用静态章鱼视野计量化）、椭圆体宽度等解剖学参数（光学测量）相干断层扫描）生活质量调查指标（使用国家眼科研究所的视觉功能问卷 NEI-VFQ-25 评分）将相互关联。
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基线，长达 2 年
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具有 ≥ 5 个位点且显示平均黄斑敏感性较基线下降 ≥ 6 分贝 (dB) 的眼睛的比例
大体时间：基线，每六个月至 2 年
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这将使用 MAIA 微观测量法进行测量
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基线，每六个月至 2 年
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具有 ≥ 5 个位点的眼睛的比例显示平均视网膜敏感性从基线下降 ≥ 7 分贝 (dB)
大体时间：基线和 2 年
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这将使用带有 III 目标的 30-2 程序通过静态章鱼视野测量法进行测量
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基线和 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Peter A Campochiaro, M.D.、Johns Hopkins University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月11日
初级完成 (实际的)
2024年12月20日
研究完成 (实际的)
2024年12月20日
研究注册日期
首次提交
2020年9月16日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月16日
首次发布 (实际的)
2020年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月20日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
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