Uno studio di storia naturale per valutare la progressione funzionale e anatomica nella retinite pigmentosa
20 dicembre 2024 aggiornato da: Johns Hopkins University
Questo studio valuterà la progressione della RP osservata su modalità più recenti, tra cui la coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) e la microperimetria dell'integrità della valutazione maculare (MAIA) per valutare lo stato della malattia.
Comprendere la storia naturale della malattia non è essenziale solo per monitorare e confrontare le popolazioni di pazienti negli studi clinici.
È anche fondamentale nella fase di presviluppo per ottimizzare la durata dello studio necessaria per osservare un risultato statisticamente significativo.
Inoltre, poiché la progressione della RP è generalmente lenta, fare affidamento sui test tradizionali può richiedere un tempo non fattibile per osservare eventuali cambiamenti significativi e valutare l'efficacia terapeutica dei nuovi farmaci.
Pertanto, i risultati di questo studio saranno utili per stabilire endpoint affidabili e misure di esito per futuri studi clinici.
Tali misure di esito possono essere in grado di rilevare la risposta al trattamento con maggiore precisione.
Ancora più importante, gli investigatori potrebbero essere in grado di rilevare i cambiamenti abbastanza presto da prevenire la perdita irreversibile della vista.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
32
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con diagnosi di retinite pigmentosa
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18 anni o più
- Pazienti con diagnosi di retinite pigmentosa
- Capacità di fornire il consenso informato
- Possibilità di autorizzare l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie protette
Criteri di esclusione:
- Patologia oculare concomitante che limita la funzione maculare centrale, inclusa ma non limitata a degenerazione maculare senile, retinopatia diabetica e occlusione della vena retinica
- Se larghezza EZ ≤200µm
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Retinite pigmentosa
Pazienti con retinite pigmentosa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della sensibilità maculare media (dB) nel tempo valutata mediante microperimetria
Lasso di tempo: Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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La microperimetria (MAIA) verrà utilizzata per verificare se vi è un cambiamento nella sensibilità (dB) nella macula
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Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica della migliore acuità visiva corretta (BVCA)
Lasso di tempo: Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Il punteggio sarà determinato dal numero di lettere guadagnate o perse al mese utilizzando il punteggio delle lettere dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) e il punteggio dell'acuità visiva insieme a un intervallo di punteggio complessivo da 0 a 20/20 dove 0 è la vista peggiore e 20/ 20 è il migliore.
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Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Modifica della larghezza della zona ellissoidale (EZ).
Lasso di tempo: Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Questo sarà valutato mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
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Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Modifica delle metriche del sondaggio sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Baseline, ogni anno fino a 2 anni
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Il punteggio sarà determinato dal questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute (NEI-VFQ-25).
Ha 25 elementi di domanda ciascuno con un punteggio che va da 1 (ottimo) a 6 (molto scarso), quindi un punteggio totale minimo di 25 e massimo di 150.
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Baseline, ogni anno fino a 2 anni
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Variazione della sensibilità retinica media
Lasso di tempo: Basale e a 2 anni
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La perimetria statica di Octopus verrà utilizzata per verificare se vi è un cambiamento della sensibilità retinica media nel tempo utilizzando il suo programma 30-2 con target III
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Basale e a 2 anni
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Correlazione tra cambiamento nelle misure visive funzionali e anatomiche
Lasso di tempo: Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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La modifica dei parametri della funzione visiva come la migliore acuità visiva corretta (misurata utilizzando ETDRS e la scala dell'acuità visiva), la sensibilità maculare media (quantificata utilizzando la microperimetria MAIA), la sensibilità retinica media (quantificata utilizzando la perimetria Octopus statica) sarà correlata a parametri anatomici come Ellissoide larghezza (misurazione su tomografia a coerenza ottica)
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Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Correlazione tra il cambiamento nelle misure funzionali visive e le metriche del sondaggio sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Baseline, ogni anno fino a 2 anni
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Le metriche del sondaggio sulla variazione della qualità della vita (segnate utilizzando il questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute, NEI-VFQ-25) saranno confrontate con i parametri della funzione visiva come l'acuità visiva migliore corretta (misurata utilizzando ETDRS e scala dell'acuità visiva), sensibilità maculare media ( quantificata mediante microperimetria MAIA), sensibilità retinica media (quantificata mediante perimetria Octopus statica)
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Baseline, ogni anno fino a 2 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Correlazione tra misure funzionali e anatomiche di base
Lasso di tempo: Linea di base, fino a 2 anni
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I parametri della funzione visiva al basale come la migliore acuità visiva corretta (misurata utilizzando ETDRS e la scala dell'acuità visiva), la sensibilità maculare media (quantificata utilizzando la microperimetria MAIA), la sensibilità retinica media (quantificata utilizzando la perimetria Octopus statica) saranno correlati ai parametri anatomici al basale come come larghezza dell'ellissoide (misurazione su tomografia a coerenza ottica)
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Linea di base, fino a 2 anni
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Correlazione tra le misure funzionali di base e le metriche del sondaggio sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Linea di base, fino a 2 anni
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I parametri della funzione visiva al basale come la migliore acuità visiva corretta (misurata utilizzando ETDRS e la scala dell'acuità visiva), la sensibilità maculare media (quantificata utilizzando la microperimetria MAIA), la sensibilità retinica media (quantificata utilizzando la perimetria Octopus statica) saranno correlate all'indagine sulla qualità della vita al basale metriche (valutate utilizzando il questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute, NEI-VFQ-25)
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Linea di base, fino a 2 anni
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Correlazione tra misure funzionali, anatomiche e di Qualità della Vita
Lasso di tempo: Linea di base, fino a 2 anni
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Parametri della funzione visiva come la migliore acuità visiva corretta (misurata utilizzando ETDRS e scala dell'acuità visiva), sensibilità maculare media (quantificata utilizzando la microperimetria MAIA), sensibilità retinica media (quantificata utilizzando la perimetria Octopus statica), parametri anatomici come la larghezza dell'ellissoide (misurazione su Optical Coherence Tomography) Le metriche del sondaggio sulla qualità della vita (segnate utilizzando il questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute, NEI-VFQ-25) saranno correlate.
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Linea di base, fino a 2 anni
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Percentuale di occhi con ≥ 5 loci che mostrano un calo ≥ 6 decibel (dB) della sensibilità maculare media rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Questo sarà misurato usando la microperimetria MAIA
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Basale, ogni sei mesi fino a 2 anni
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Percentuale di occhi con ≥ 5 loci che mostrano un calo ≥ 7 decibel (dB) della sensibilità retinica media rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e a 2 anni
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Questo sarà misurato mediante perimetria Octopus statica utilizzando il programma 30-2 con target III
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Basale e a 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Peter A Campochiaro, M.D., Johns Hopkins University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 giugno 2020
Completamento primario (Effettivo)
20 dicembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
20 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
22 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 dicembre 2024
Ultimo verificato
1 dicembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB00227603
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .