Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En naturhistorisk studie for å evaluere funksjonell og anatomisk progresjon ved retinitis Pigmentosa

15. mars 2024 oppdatert av: Johns Hopkins University
Denne studien vil vurdere progresjonen av RP som sett på nyere modaliteter, inkludert spektral-domene optisk koherens (SD-OCT) og makulær vurderingsintegritet (MAIA) mikroperimetri for å evaluere sykdomsstatus. Å forstå sykdommens naturlige historie er ikke bare viktig for å overvåke og sammenligne pasientpopulasjoner i kliniske studier. Det er også grunnleggende i forutviklingsfasen for å optimalisere studievarigheten som trengs for å observere et statistisk signifikant utfall. Videre, siden progresjonen av RP vanligvis er langsom, kan det å stole på tradisjonelle tester ta en ugjennomførlig lang tid for å observere noen meningsfulle endringer og vurdere terapeutisk effekt for nye legemidler. Derfor vil resultatene av denne studien være nyttige for å etablere pålitelige endepunkter og resultatmål for fremtidige kliniske studier. Slike utfallsmål kan være i stand til å oppdage behandlingsrespons med mer presisjon. Enda viktigere, kan etterforskere være i stand til å oppdage endringer tidlig nok til å forhindre irreversibelt synstap.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

130

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Gulnar Hafiz, M.D., M.P.H.
  • Telefonnummer: 4105020768
  • E-post: ghafiz@jhmi.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University
        • Ta kontakt med:
          • Gulnar Hafiz, M.D., M.P.H.
          • Telefonnummer: 410-502-0768
          • E-post: ghafiz@jhmi.edu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter diagnostisert med Retinitis Pigmentosa

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 år eller eldre
  • Pasienter diagnostisert med Retinitis Pigmentosa
  • Evne til å gi informert samtykke
  • Evne til å godkjenne bruk og utlevering av beskyttet helseinformasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig okulær patologi som begrenser sentral makulær funksjon, inkludert men ikke begrenset til aldersrelatert makuladegenerasjon, diabetisk retinopati og retinal veneokklusjon
  • Hvis EZ-bredde ≤200µm

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Retinitis Pigmentosa
Pasienter med Retinitis Pigmentosa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig makulær sensitivitet (dB) over tid, vurdert ved mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Mikroperimetri (MAIA) vil bli brukt for å teste om det er en endring i sensitivitet (dB) i makula
Baseline, hver sjette måned opptil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Best Corrected Visual Acuity (BVCA)
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Poengsummen vil bli bestemt av antall bokstaver oppnådd eller tapt per måned ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Letter Score og synsskarphet sammen med et samlet poengområde på 0 til 20/20 der 0 er det dårligste synet og 20/ 20 er best.
Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Endring i Ellipsoid Zone (EZ) bredde
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Dette vil bli vurdert ved spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT)
Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Endring i livskvalitetsmålinger
Tidsramme: Baseline, hvert år opptil 2 år
Poengsummen vil bli bestemt av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ-25). Den har 25 spørsmålselementer hver med poengsum fra 1 (utmerket) til 6 (veldig dårlig), derfor en total minimumscore på 25 og maksimal poengsum 150.
Baseline, hvert år opptil 2 år
Endring i gjennomsnittlig retinal følsomhet
Tidsramme: Baseline og ved 2 år
Static Octopus Perimetry vil bli brukt til å teste om det er en endring i gjennomsnittlig netthinnesensitivitet over tid ved å bruke 30-2-programmet med III-mål
Baseline og ved 2 år
Korrelasjon mellom endring i visuelle funksjonelle og anatomiske mål
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Endring i synsfunksjonsparametere som Best Corrected Visual acuity (målt ved hjelp av ETDRS og synsskarphet), gjennomsnittlig makulær sensitivitet (kvantifisert ved hjelp av MAIA mikroperimetri), gjennomsnittlig retinal sensitivitet (kvantifisert ved hjelp av statisk Octopus perimetri) vil være korrelert til anatomiske parametere som Ellipsoid bredde (måling på optisk koherenstomografi)
Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Korrelasjon mellom endring i visuelle funksjonelle mål og livskvalitetsmålinger
Tidsramme: Baseline, hvert år opptil 2 år
Endring i livskvalitetsmålinger (Skåret ved hjelp av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25) vil bli sammenlignet med visuelle funksjonsparametere som Best Corrected Visual acuity (målt ved hjelp av ETDRS og synsskarphet), gjennomsnittlig makulær sensitivitet ( kvantifisert ved hjelp av MAIA mikroperimetri), gjennomsnittlig retinal sensitivitet (kvantifisert ved bruk av statisk Octopus perimetri)
Baseline, hvert år opptil 2 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Korrelasjon mellom baseline funksjonelle og anatomiske mål
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
Synsfunksjonsparametere ved baseline slik som Best Corrected Visual acuity (målt ved hjelp av ETDRS og synsskarphetskala), gjennomsnittlig makulær sensitivitet (kvantifisert ved hjelp av MAIA mikroperimetri), gjennomsnittlig retinal sensitivitet (kvantifisert ved hjelp av statisk Octopus perimetri) vil være korrelert til anatomiske parametere ved baseline, f.eks. som Ellipsoidbredde (måling på optisk koherenstomografi)
Baseline, opptil 2 år
Korrelasjon mellom grunnleggende funksjonelle mål og livskvalitetsmålinger
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
Synsfunksjonsparametere ved baseline slik som Best Corrected Visual acuity (målt ved hjelp av ETDRS og synsskarphetskala), gjennomsnittlig makulær sensitivitet (kvantifisert ved bruk av MAIA mikroperimetri), gjennomsnittlig retinal sensitivitet (kvantifisert ved bruk av statisk Octopus perimetri) vil være korrelert til baseline undersøkelse av livskvalitet beregninger (Skåret ved hjelp av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25)
Baseline, opptil 2 år
Sammenheng mellom funksjonelle, anatomiske og livskvalitetsmål
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
Synsfunksjonsparametere som Best Corrected Visual acuity (målt ved hjelp av ETDRS og synsskarphetskala), gjennomsnittlig makulær sensitivitet (kvantifisert ved hjelp av MAIA mikroperimetri), gjennomsnittlig retinal sensitivitet (kvantifisert ved bruk av statisk Octopus perimetri), anatomiske parametere som Ellipsoidbredde (måling på optisk Koherenstomografi) Metrikk for livskvalitetsundersøkelse (poengsum ved hjelp av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25) vil bli korrelert.
Baseline, opptil 2 år
Andel øyne med ≥ 5 loci som viser ≥ 6 desibel (dB) nedgang i gjennomsnittlig makulær følsomhet fra baseline
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Dette vil bli målt ved hjelp av MAIA mikroperimetri
Baseline, hver sjette måned opptil 2 år
Andel øyne med ≥ 5 loci som viser ≥ 7 desibel (dB) nedgang i gjennomsnittlig netthinnesensitivitet fra baseline
Tidsramme: Baseline og ved 2 år
Dette vil bli målt ved statisk Octopus perimetri ved bruk av 30-2 program med III mål
Baseline og ved 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Peter A Campochiaro, M.D., Johns Hopkins University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00227603

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere