En naturhistorisk studie för att utvärdera funktionell och anatomisk progression vid retinitis Pigmentosa
20 december 2024 uppdaterad av: Johns Hopkins University
Denna studie kommer att bedöma progressionen av RP som sett på nyare modaliteter, inklusive spektraldomän optisk koherens (SD-OCT) och macular assessment integrity (MAIA) mikroperimetri för att utvärdera sjukdomsstatus.
Att förstå sjukdomens naturliga historia är inte bara viktigt för att övervaka och jämföra patientpopulationer i kliniska prövningar.
Det är också grundläggande i förutvecklingsfasen för att optimera studietiden som behövs för att observera ett statistiskt signifikant resultat.
Dessutom, eftersom progressionen av RP vanligtvis är långsam, kan det ta en omöjlig lång tid att förlita sig på traditionella tester för att observera några meningsfulla förändringar och bedöma terapeutisk effekt för nya läkemedel.
Därför kommer resultaten av denna studie att vara fördelaktiga för att fastställa tillförlitliga effektmått och resultatmått för framtida kliniska prövningar.
Sådana resultatmått kan kanske upptäcka behandlingssvar med mer precision.
Ännu viktigare är att utredare kan upptäcka förändringar tidigt nog för att förhindra irreversibel synförlust.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
32
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med diagnosen Retinitis Pigmentosa
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 18 år eller äldre
- Patienter med diagnosen Retinitis Pigmentosa
- Förmåga att ge informerat samtycke
- Förmåga att tillåta användning och utlämnande av skyddad hälsoinformation
Exklusions kriterier:
- Samtidig okulär patologi som begränsar central makulär funktion, inklusive men inte begränsat till åldersrelaterad makuladegeneration, diabetisk retinopati och retinal venocklusion
- Om EZ-bredd ≤200µm
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Retinit Pigmentosa
Patienter med Retinitis Pigmentosa
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i genomsnittlig makulär känslighet (dB) över tiden, bedömd med mikroperimetri
Tidsram: Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
Mikroperimetri (MAIA) kommer att användas för att testa om det finns en förändring i känslighet (dB) i gula fläcken
|
Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i bästa korrigerade synskärpa (BVCA)
Tidsram: Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
Poängen kommer att bestämmas av antalet bokstäver som du får eller förlorar per månad med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Letter Score och synskärpa poäng tillsammans med ett totalt poängintervall på 0 till 20/20 där 0 är den sämsta synen och 20/ 20 är bäst.
|
Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
|
Ändring av Ellipsoid Zone (EZ) bredd
Tidsram: Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
Detta kommer att bedömas med spektral domän optisk koherenstomografi (SD-OCT)
|
Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
|
Förändring av livskvalitetsmätvärden
Tidsram: Baslinje, varje år upp till 2 år
|
Poängen kommer att bestämmas av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ-25).
Den har 25 frågeelement vardera med poäng som sträcker sig från 1 (utmärkt) till 6 (mycket dålig), därför ett totalt minimumpoäng på 25 och högsta poäng 150.
|
Baslinje, varje år upp till 2 år
|
|
Förändring i genomsnittlig retinal känslighet
Tidsram: Baslinje och vid 2 år
|
Static Octopus Perimetry kommer att användas för att testa om det finns en förändring i genomsnittlig retinal känslighet över tid med hjälp av dess 30-2-program med III-mål
|
Baslinje och vid 2 år
|
|
Korrelation mellan förändring i visuella funktionella och anatomiska mått
Tidsram: Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
Förändringar i synfunktionsparametrar som Bästa korrigerade synskärpa (mätt med ETDRS och synskärpa), genomsnittlig makulär känslighet (kvantifierad med MAIA mikroperimetri), genomsnittlig retinal känslighet (kvantifierad med statisk Octopus perimetri) kommer att korreleras med anatomiska parametrar som Ellipsoid bredd (mått på optisk koherenstomografi)
|
Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
|
Korrelation mellan förändring i visuella funktionsmått och livskvalitetsundersökningsmått
Tidsram: Baslinje, varje år upp till 2 år
|
Förändring i livskvalitetsundersökningsmått (poängsatt med hjälp av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25) kommer att jämföras med synfunktionsparametrar som Bästa korrigerade synskärpa (uppmätt med ETDRS och synskärpa), genomsnittlig makulär känslighet ( kvantifierad med MAIA-mikroperimetri), genomsnittlig retinal känslighet (kvantifierad med statisk Octopus-perimetri)
|
Baslinje, varje år upp till 2 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Korrelation mellan funktionella och anatomiska baslinjemått
Tidsram: Baslinje, upp till 2 år
|
Synfunktionsparametrar vid baslinjen såsom Bästa korrigerade synskärpa (mätt med ETDRS och synskärpa), genomsnittlig makulär känslighet (kvantifierad med MAIA mikroperimetri), genomsnittlig retinal känslighet (kvantifierad med statisk Octopus perimetri) kommer att korreleras med anatomiska parametrar vid baslinjen, t.ex. som Ellipsoidbredd (mått på optisk koherenstomografi)
|
Baslinje, upp till 2 år
|
|
Korrelation mellan baslinjefunktionsmått och livskvalitetsundersökningsmått
Tidsram: Baslinje, upp till 2 år
|
Synfunktionsparametrar vid baslinjen, såsom bästa korrigerade synskärpa (uppmätt med ETDRS och synskärpa), genomsnittlig makulär känslighet (kvantifierad med MAIA-mikroperimetri), genomsnittlig näthinnekänslighet (kvantifierad med statisk Octopus-perimetri) kommer att korreleras till baslinjeundersökningen om livskvalitet mätvärden (poäng med hjälp av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25)
|
Baslinje, upp till 2 år
|
|
Korrelation mellan funktionella, anatomiska och livskvalitetsmått
Tidsram: Baslinje, upp till 2 år
|
Synfunktionsparametrar som Bästa korrigerade synskärpa (mätt med ETDRS och synskärpa), medelmakulakänslighet (kvantifierad med MAIA-mikroperimetri), genomsnittlig retinalkänslighet (kvantifierad med statisk Octopus-perimetri), anatomiska parametrar som Ellipsoidbredd (mätning på optisk Koherenstomografi) Livskvalitetsundersökningsmått (poängsatt med hjälp av National Eye Institutes Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25) kommer att korreleras.
|
Baslinje, upp till 2 år
|
|
Andel ögon med ≥ 5 loci som visar ≥ 6 decibel (dB) minskning i genomsnittlig makulär känslighet från baslinjen
Tidsram: Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
Detta kommer att mätas med hjälp av MAIA mikroperimetri
|
Baslinje, var sjätte månad upp till två år
|
|
Andel ögon med ≥ 5 loci som visar ≥ 7 decibel (dB) minskning i genomsnittlig retinal känslighet från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vid 2 år
|
Detta kommer att mätas med statisk Octopus perimetri med 30-2 program med III mål
|
Baslinje och vid 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Peter A Campochiaro, M.D., Johns Hopkins University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 juni 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
20 december 2024
Avslutad studie (Faktisk)
20 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 september 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2020
Första postat (Faktisk)
22 september 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 december 2024
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IRB00227603
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .