Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En naturhistorisk undersøgelse for at evaluere funktionel og anatomisk progression i retinitis Pigmentosa

20. december 2024 opdateret af: Johns Hopkins University
Denne undersøgelse vil vurdere progressionen af ​​RP som set på nyere modaliteter, herunder spektral-domæne optisk kohærens (SD-OCT) og makulær vurderingsintegritet (MAIA) mikroperimetri for at evaluere sygdomsstatus. At forstå sygdommens naturlige historie er ikke kun afgørende for at overvåge og sammenligne patientpopulationer i kliniske forsøg. Det er også fundamentalt i præudviklingsfasen for at optimere undersøgelsesvarigheden, der er nødvendig for at observere et statistisk signifikant resultat. Desuden, da progressionen af ​​RP normalt er langsom, kan det tage en uoverskuelig lang tid at stole på traditionelle tests for at observere eventuelle meningsfulde ændringer og vurdere terapeutisk effekt af nye lægemidler. Derfor vil resultaterne af denne undersøgelse være gavnlige til at etablere pålidelige endepunkter og resultatmål for fremtidige kliniske forsøg. Sådanne resultatmål kan være i stand til at detektere behandlingsrespons med mere præcision. Endnu vigtigere, kan efterforskere være i stand til at opdage ændringer tidligt nok til at forhindre irreversibelt synstab.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

32

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med Retinitis Pigmentosa

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre
  • Patienter diagnosticeret med Retinitis Pigmentosa
  • Evne til at give informeret samtykke
  • Evne til at godkende brug og videregivelse af beskyttede sundhedsoplysninger

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig okulær patologi, der begrænser central makulær funktion, herunder men ikke begrænset til aldersrelateret makuladegeneration, diabetisk retinopati og retinal veneokklusion
  • Hvis EZ bredde ≤200µm

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Retinitis Pigmentosa
Patienter med Retinitis Pigmentosa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gennemsnitlig makulær følsomhed (dB) over tid som vurderet ved mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Mikroperimetri (MAIA) vil blive brugt til at teste, om der er en ændring i følsomhed (dB) i makula
Baseline, hver sjette måned op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i bedste korrigerede synsstyrke (BVCA)
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Score vil blive bestemt af antallet af bogstaver opnået eller tabt om måneden ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Letter Score og synsskarphedsscore sammen med et samlet scoreområde på 0 til 20/20, hvor 0 er det dårligste syn og 20/ 20 er bedst.
Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Ændring i Ellipsoid Zone (EZ) bredde
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Dette vil blive vurderet ved spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT)
Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Ændring af livskvalitetsmålinger
Tidsramme: Baseline, hvert år op til 2 år
Scoring vil blive bestemt af National Eye Institute's Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ-25). Det har 25 spørgsmålselementer hver med en score fra 1 (fremragende) til 6 (meget dårlig), derfor en samlet minimumscore på 25 og maksimal score 150.
Baseline, hvert år op til 2 år
Ændring i gennemsnitlig nethindefølsomhed
Tidsramme: Baseline og ved 2 år
Static Octopus Perimetry vil blive brugt til at teste, om der er en ændring i den gennemsnitlige retinale følsomhed over tid ved hjælp af dets 30-2 program med III mål
Baseline og ved 2 år
Korrelation mellem ændring i visuelle funktionelle og anatomiske mål
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Ændring i synsfunktionsparametre såsom Bedst korrigeret synsstyrke (målt ved hjælp af ETDRS og synsstyrkeskala), gennemsnitlig makulær følsomhed (kvantificeret ved hjælp af MAIA mikroperimetri), gennemsnitlig retinal følsomhed (kvantificeret ved hjælp af statisk blæksprutteperimetri) vil være korreleret til anatomiske parametre såsom Ellipsoid bredde (måling på optisk kohærenstomografi)
Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Korrelation mellem ændring i visuelle funktionelle mål og livskvalitetsmålinger
Tidsramme: Baseline, hvert år op til 2 år
Ændring i livskvalitetsundersøgelsesmålinger (bedømt ved hjælp af National Eye Institute's Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25) vil blive sammenlignet med synsfunktionsparametre såsom Bedste korrigerede synsskarphed (målt ved hjælp af ETDRS og synsstyrkeskala), gennemsnitlig makulær følsomhed ( kvantificeret ved hjælp af MAIA mikroperimetri), gennemsnitlig retinal følsomhed (kvantificeret ved hjælp af statisk Octopus perimetri)
Baseline, hvert år op til 2 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelation mellem baseline funktionelle og anatomiske mål
Tidsramme: Baseline, op til 2 år
Synsfunktionsparametre ved baseline såsom bedst korrigeret synsstyrke (målt ved hjælp af ETDRS og synsstyrkeskala), gennemsnitlig makulær følsomhed (kvantificeret ved hjælp af MAIA mikroperimetri), gennemsnitlig retinal sensitivitet (kvantificeret ved hjælp af statisk blæksprutteperimetri) vil blive korreleret til anatomiske parametre ved baseline, f.eks. som Ellipsoidbredde (måling på optisk kohærenstomografi)
Baseline, op til 2 år
Korrelation mellem baseline funktionelle mål og livskvalitetsundersøgelsesmålinger
Tidsramme: Baseline, op til 2 år
Synsfunktionsparametre ved baseline, såsom bedst korrigeret synsskarphed (målt ved hjælp af ETDRS og synsstyrkeskala), gennemsnitlig makulær følsomhed (kvantificeret ved hjælp af MAIA mikroperimetri), gennemsnitlig nethindefølsomhed (kvantificeret ved hjælp af statisk blæksprutteperimetri) vil blive korreleret til baseline livskvalitetsundersøgelse metrics (Skåret ved hjælp af National Eye Institute's Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25)
Baseline, op til 2 år
Korrelation mellem funktionelle, anatomiske og livskvalitetsmål
Tidsramme: Baseline, op til 2 år
Synsfunktionsparametre såsom Bedst korrigeret synsstyrke (målt ved hjælp af ETDRS og synsstyrkeskala), gennemsnitlig makulær følsomhed (kvantificeret ved hjælp af MAIA mikroperimetri), gennemsnitlig nethindefølsomhed (kvantificeret ved hjælp af statisk Octopus perimetri), anatomiske parametre såsom Ellipsoidbredde (måling på optisk Kohærenstomografi) Metrics for livskvalitetsundersøgelse (bedømt ved hjælp af National Eye Institutes Visual Function Questionnaire, NEI-VFQ-25) vil blive korreleret.
Baseline, op til 2 år
Andel af øjne med ≥ 5 loci, der viser ≥ 6 decibel (dB) fald i gennemsnitlig makulær følsomhed fra baseline
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Dette vil blive målt ved hjælp af MAIA mikroperimetri
Baseline, hver sjette måned op til 2 år
Andel af øjne med ≥ 5 loci, der viser ≥ 7 decibel (dB) fald i gennemsnitlig nethindefølsomhed fra baseline
Tidsramme: Baseline og ved 2 år
Dette vil blive målt ved statisk Octopus perimetri ved hjælp af 30-2 program med III mål
Baseline og ved 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Peter A Campochiaro, M.D., Johns Hopkins University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

20. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2020

Først opslået (Faktiske)

22. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00227603

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner