Β-珠蛋白修复自体造血干细胞治疗重型β-地中海贫血患者的安全性和有效性评价
2024年11月26日 更新者：Shenzhen Hemogen
这是一项开放标签研究，旨在评估 β-珠蛋白修复自体造血干细胞在重型 ß-地中海贫血患者中的安全性和有效性
研究概览
详细说明
我们将招募β-地贫重型患者并收集他们的自体造血干细胞，这些细胞将用LentiHBBT87Q系统进行修饰以恢复β-珠蛋白表达。
调理后，将β-珠蛋白修复的自体造血干细胞回输给患者，并随访两年收集数据。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Haigang Sun
- 电话号码：13823168465
- 邮箱：sunhaigang@genomics.cn
学习地点
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Guangdong
-
Shenzhen、Guangdong、中国、518083
- 招聘中
- Shenzhen Children's Hospital
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接触：
- Haigang Sun
- 电话号码：13823168465
- 邮箱：sunhaigang@genomics.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 8-16岁。 受试者和/或受试者的法定监护人充分理解并自愿签署知情同意书；
- 临床诊断为输血依赖型重型β地中海贫血；
- 红细胞输注充足，受试者必须维持血红蛋白≥9g/dL，血清铁蛋白阈值≤3000ng/mL，肝脏铁过载轻度或无至少3个月，然后动员造血干细胞；
- 接受移植后两年内的治疗安排和定期体检
排除标准：
- 身体条件不符合造血干细胞动员和移植清髓术要求；
- 过去接受过基因治疗和同种异体 HSCT。
- 有可用的 HLA 匹配供体。
- 参加另一项临床试验。
- 医生确定的其他不适宜情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：实验性的
十名年龄在 8-16 岁的输血依赖性 β-地贫受试者将被重新输注经 LentiHBBT87Q 修饰的 β-珠蛋白恢复的自体造血干细胞。
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LentiHBBT87Q修饰的β-珠蛋白修复自体造血干细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的频率和严重程度
大体时间：0-100天
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根据NCI CTCAE 5.0总结100天内移植相关不良事件的数量和百分比
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0-100天
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总生存期
大体时间：0-24个月
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将记录整个试验期间存活的患者人数
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0-24个月
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植入比例
大体时间：0-24个月
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连续 3 天中性粒细胞计数 [ANC] >=500 /mm3 且连续 7 天血小板计数 [PLT] >20,000/mm3
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0-24个月
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复制型慢病毒 (RCL)
大体时间：0-24个月
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移植后 24 个月内 RCL 百分比应为阴性
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0-24个月
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病毒整合位点 (VIS) 的动态
大体时间：0-24个月
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评估没有异常克隆增殖和多克隆植入的参与者的百分比。
应检查从外周血中提取的超过 1000 个 VIS。
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0-24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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外周血单个核细胞的平均插入拷贝数（VCN）
大体时间：18-24 个月
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外周血单个核细胞的平均插入拷贝数（VCN）应≥0.1
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18-24 个月
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外源性成人血红蛋白表达水平
大体时间：18-24 个月
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外源性成人血红蛋白通过HPLC检测外周血珠蛋白链和血红蛋白合成，外源性成人血红蛋白水平≥2.0g/dL
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18-24 个月
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浓缩红细胞输注年化频率相对于基线的变化
大体时间：18-24 个月
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将基因治疗前 pRBC 输注的年化数量与移植后第 18 个月和第 24 个月期间进行比较，将记录百分比变化
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18-24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sixi Liu, Professor、Shenzhen Children's Hospital
- 首席研究员：Chao Liu, PHD、Shenzhen Hemogen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月1日
初级完成 (估计的)
2025年5月30日
研究完成 (估计的)
2025年12月30日
研究注册日期
首次提交
2023年2月16日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月24日
首次发布 (实际的)
2023年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年11月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月26日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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