Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk u pacientů s β-talasémií major

26. listopadu 2024 aktualizováno: Shenzhen Hemogen
Toto je otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk u pacientů s ß-talasemií

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přijmeme velké pacienty s ß-talasémií a odebereme jejich autologní hematopoetické kmenové buňky, které budou modifikovány systémem LentiHBBT87Q pro obnovení exprese β-globinu. Po kondicionování budou autologní hematopoetické kmenové buňky s obnoveným β-globinem reinfundovány pacientům a sledovány po dobu dvou let pro sběr dat.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518083
        • Nábor
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 8-16 let. Subjekt a/nebo jeho zákonný zástupce plně rozumí a dobrovolně podepisuje informovaný souhlas;
  • Klinicky diagnostikována jako β-thalasemia major závislá na transfuzi;
  • Při dostatečné infuzi erytrocytů musí subjekty udržovat hemoglobin ≥9 g/dl, práh feritinu v séru ≤ 3000 ng/ml a přetížení jater železem mírné nebo žádné po dobu nejméně 3 měsíců před mobilizací hematopoetických kmenových buněk;
  • Dodržujte opatření pro léčbu a pravidelné lékařské kontroly do dvou let po transplantaci

Kritéria vyloučení:

  • Fyzický stav nesplňuje požadavky na mobilizaci krvetvorných buněk a transplantační myeloablaci;
  • V minulosti podstoupil genovou terapii a alogenní HSCT.
  • Mít k dispozici vhodného dárce HLA.
  • Zápis do další klinické studie.
  • Další nevhodné stavy zjištěné lékaři.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální
Deset jedincům s β-thalasémií závislých na transfuzi ve věku 8-16 let bude znovu infuzován β-globinem obnovenými autologními hematopoetickými kmenovými buňkami modifikovanými LentiHBBT87Q.
Biologický: β-globin obnovil autologní hematopoetické kmenové buňky
β-globinem obnovené autologní hematopoetické kmenové buňky modifikované LentiHBBT87Q

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 0-100 dní
Počet a procento nežádoucích účinků souvisejících s transplantací za 100 dní bude shrnuto podle NCI CTCAE 5.0
0-100 dní
Celkové přežití
Časové okno: 0-24 měsíců
Počet přeživších pacientů během celé studie bude zaznamenán
0-24 měsíců
Podíl přihojení
Časové okno: 0-24 měsíců
Počet neutrofilů [ANC] >=500/mm3 po 3 po sobě jdoucí dny a počet krevních destiček [PLT] >20 000/mm3 po 7 po sobě jdoucích dnů
0-24 měsíců
Lentivirus schopný replikace (RCL)
Časové okno: 0-24 měsíců
Procento RCL by mělo být negativní do 24 měsíců po transplantaci
0-24 měsíců
Dynamika virových integračních webů (VIS)
Časové okno: 0-24 měsíců
Hodnocení procenta účastníků bez abnormální klonální proliferace a polyklonálního přihojení . Mělo by být zkontrolováno více než 1000 VIS získaných z periferní krve.
0-24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný počet inzerčních kopií (VCN) v mononukleárních buňkách periferní krve
Časové okno: 18-24 měsíců
Průměrný počet inzerčních kopií (VCN) by měl být ≥0,1 v mononukleárních buňkách periferní krve
18-24 měsíců
Hladina exprese exogenního dospělého hemoglobinu
Časové okno: 18-24 měsíců
Exogenní hemoglobin dospělých bude hodnocen pomocí globinových řetězců a syntéza hemoglobinu v periferní krvi pomocí HPLC a hladina exogenního dospělého hemoglobinu je ≥2,0 g/dl
18-24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v anualizované frekvenci balených transfuzí červených krvinek
Časové okno: 18-24 měsíců
Porovnejte roční počet transfuzí pRBC před genovou terapií s obdobím 18. a 24. měsíce po transplantaci, bude zaznamenána procentuální změna
18-24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shenzhen Hemogen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SZ-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β-thalasémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit