Ocena bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z odtworzoną β-globiną u głównych pacjentów z β-talasemią
20 listopada 2023 zaktualizowane przez: Shenzhen Hemogen
Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z odtworzoną β-globiną u głównych pacjentów z talasemią ß
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zrekrutujemy głównych pacjentów z ß-talasemią i zbierzemy ich autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste, które zostaną zmodyfikowane za pomocą systemu LentiHBBT87Q w celu przywrócenia ekspresji β-globiny.
Po kondycjonowaniu autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste z przywróconą β-globiną zostaną ponownie podane pacjentom i będą obserwowane przez dwa lata w celu zebrania danych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
10
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Haigang Sun
- Numer telefonu: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518083
- Rekrutacyjny
- Shenzhen Children's Hospital
-
Kontakt:
- Haigang Sun
- Numer telefonu: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat do 16 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 8-16 lat. Podmiot i/lub jego opiekun prawny w pełni rozumieją i dobrowolnie podpisują świadomą zgodę;
- Klinicznie zdiagnozowana jako zależna od transfuzji β-talasemia major;
- Przy wystarczającym wlewie krwinek czerwonych pacjenci muszą utrzymywać stężenie hemoglobiny ≥9 g/dl, próg ferrytyny w surowicy ≤ 3000 ng/ml oraz łagodne lub zerowe obciążenie wątroby żelazem przez co najmniej 3 miesiące przed mobilizacją hematopoetycznych komórek macierzystych;
- Postępuj zgodnie z ustaleniami dotyczącymi leczenia i regularnych badań lekarskich w ciągu dwóch lat po przeszczepie
Kryteria wyłączenia:
- Stan fizyczny nie spełnia wymagań mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych i mieloablacji transplantacyjnej;
- Otrzymana w przeszłości terapia genowa i allogeniczny HSCT.
- Mieć dostępnego dawcę zgodnego pod względem HLA.
- Rejestracja w innym badaniu klinicznym.
- Inne nieodpowiednie warunki stwierdzone przez lekarzy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalny
Dziesięciu pacjentom w wieku 8-16 lat z β-talasemią zależną od transfuzji zostanie ponownie podany autologiczny hematopoetyczny hematopoetyczny komórki macierzyste z odtworzoną β-globiną, zmodyfikowany LentiHBBT87Q.
|
Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste z przywróconą β-globiną zmodyfikowane LentiHBBT87Q
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 0-100 dni
|
Liczba i odsetek zdarzeń niepożądanych związanych z transplantacją w ciągu 100 dni zostaną podsumowane zgodnie z NCI CTCAE 5.0
|
0-100 dni
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Rekordowa będzie liczba pacjentów, którzy przeżyją całe badanie
|
0-24 miesiące
|
|
Proporcja wszczepienia
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Liczba neutrofili [ANC] >=500/mm3 przez 3 kolejne dni i liczba płytek krwi [PLT] >20 000/mm3 przez 7 kolejnych dni
|
0-24 miesiące
|
|
Lentiwirus zdolny do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Odsetek RCL powinien być ujemny w ciągu 24 miesięcy po przeszczepie
|
0-24 miesiące
|
|
Dynamika wirusowych miejsc integracji (VIS)
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Ocena odsetka uczestników bez nieprawidłowej proliferacji klonalnej i wszczepienia poliklonalnego.
Należy sprawdzić więcej niż 1000 VIS pobranych z krwi obwodowej.
|
0-24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia liczba kopii insercyjnych (VCN) w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej
Ramy czasowe: 18-24 miesiące
|
Średnia liczba kopii insercyjnych (VCN) powinna wynosić ≥0,1 w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej
|
18-24 miesiące
|
|
Poziom ekspresji egzogennej dorosłej hemoglobiny
Ramy czasowe: 18-24 miesiące
|
Egzogenna hemoglobina osoby dorosłej zostanie oceniona na podstawie łańcuchów globiny i syntezy hemoglobiny w krwi obwodowej metodą HPLC, a poziom egzogennej hemoglobiny osoby dorosłej wynosi ≥2,0 g/dl
|
18-24 miesiące
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w rocznej częstotliwości transfuzji koncentratu krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 18-24 miesiące
|
Porównaj roczną liczbę transfuzji pRBC przed terapią genową z okresem 18 i 24 miesięcy po przeszczepie, zmiana procentowa zostanie zarejestrowana
|
18-24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
- Główny śledczy: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 maja 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 listopada 2023
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SZ-101
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na β-talasemia
-
University of Wisconsin, MadisonPepsiCo, Inc.; CIMMYTZakończonyBiodostępność β-kryptoksantyny z biofortyfikowanej kukurydzy u ludziStany Zjednoczone
-
Hero ScientificRekrutacyjnyPaciorkowce β-hemolityczne grupy AIzrael
-
Sulaiman AlRajhi CollegesNieznanyNadciśnienie, niezbędny | β-hydroksymaślan
-
Shenzhen HemogenRekrutacyjny
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Ruijin HospitalJeszcze nie rekrutacja
-
Protagonist Therapeutics, Inc.Zakończonyβ-talasemia | Nieskuteczna erytropoezaMalezja, Tajlandia, Stany Zjednoczone, Grecja, Zjednoczone Królestwo, Indyk, Liban, Tunezja
-
Kind Pharmaceuticals LLCJeszcze nie rekrutacja
-
Cairo UniversityRekrutacyjnyFunkcja płuc | Sprawność fizyczna | β-TalasemiaEgipt
-
Shiraz University of Medical SciencesZakończonyβ-talasemia pośredniaIran (Islamska Republika
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Shanghai Children's Medical CenterJeszcze nie rekrutacja