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Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei β-Thalassämie-Hauptpatienten

20. November 2023 aktualisiert von: Shenzhen Hemogen
Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei ß-Thalassämie-Schwergewichtspatienten

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wir werden ß-Thalassämie-Hauptpatienten rekrutieren und ihre autologen hämatopoetischen Stammzellen sammeln, die mit dem LentiHBBT87Q-System modifiziert werden, um die β-Globin-Expression wiederherzustellen. Nach der Konditionierung werden die autologen hämatopoetischen Stammzellen mit wiederhergestelltem β-Globin den Patienten reinfundiert und zwei Jahre lang nachbeobachtet, um Daten zu sammeln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518083
        • Rekrutierung
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 8-16 Jahre alt. Der Proband und/oder der gesetzliche Vormund des Probanden verstehen und unterschreiben freiwillig die Einverständniserklärung;
  • Klinisch diagnostiziert als transfusionsabhängige β-Thalassämie major;
  • Bei ausreichender RBC-Infusion müssen die Probanden vor der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen mindestens 3 Monate lang einen Hämoglobinwert von ≥ 9 g/dl, einen Serum-Ferritin-Schwellenwert von ≤ 3000 ng/ml und eine leichte oder keine Eisenüberladung in der Leber aufrechterhalten;
  • Befolgen Sie innerhalb von zwei Jahren nach der Transplantation die Behandlungsvorkehrungen und regelmäßigen ärztlichen Kontrollen

Ausschlusskriterien:

  • Der körperliche Zustand entspricht nicht den Anforderungen für die Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen und die Transplantations-Myeloablation;
  • Gentherapie und allogene HSCT in der Vergangenheit erhalten.
  • Haben Sie einen verfügbaren HLA-abgestimmten Spender.
  • Einschreibung in eine andere klinische Studie.
  • Andere ungeeignete Bedingungen, die von Ärzten festgestellt wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimental
Zehn transfusionsabhängige β-Thalassämie-Patienten im Alter von 8 bis 16 Jahren werden mit β-Globin-restaurierten autologen hämatopoetischen Stammzellen reinfundiert, die mit LentiHBBT87Q modifiziert wurden.
Biologisch: β-Globin stellte autologe hämatopoetische Stammzellen wieder her
β-Globin-restaurierte autologe hämatopoetische Stammzellen, modifiziert mit LentiHBBT87Q

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 0-100 Tage
Die Anzahl und der Prozentsatz der unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Transplantation in 100 Tagen werden gemäß NCI CTCAE 5.0 zusammengefasst
0-100 Tage
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 0-24 Monate
Die Anzahl der Patienten, die während der gesamten Studie am Leben waren, wird aufgezeichnet
0-24 Monate
Anteil der Transplantation
Zeitfenster: 0-24 Monate
Neutrophilenzahl [ANC] >=500/mm3 an 3 aufeinanderfolgenden Tagen und Thrombozytenzahl [PLT]>20.000/mm3 an 7 aufeinanderfolgenden Tagen
0-24 Monate
Replikationskompetentes Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: 0-24 Monate
Der Prozentsatz der RCL sollte in den 24 Monaten nach der Transplantation negativ sein
0-24 Monate
Dynamik viraler Integrationsstellen (VIS)
Zeitfenster: 0-24 Monate
Bewertung des Prozentsatzes der Teilnehmer ohne abnormale klonale Proliferation und polyklonale Transplantation . Mehr als 1000 VIS aus peripherem Blut sollten überprüft werden.
0-24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die durchschnittliche Insertionskopienzahl (VCN) in peripheren mononukleären Blutzellen
Zeitfenster: 18-24 Monate
Die durchschnittliche Insertionskopienzahl (VCN) sollte in peripheren mononukleären Blutzellen ≥ 0,1 betragen
18-24 Monate
Das Expressionsniveau von exogenem adultem Hämoglobin
Zeitfenster: 18-24 Monate
Exogenes Hämoglobin bei Erwachsenen wird anhand von Globinketten und Hämoglobinsynthese im peripheren Blut durch HPLC bewertet, und der exogene Hämoglobinspiegel bei Erwachsenen beträgt ≥ 2,0 g/dL
18-24 Monate
Veränderung der annualisierten Häufigkeit von gepackten Erythrozytentransfusionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 18-24 Monate
Vergleichen Sie die annualisierte Anzahl von pRBC-Transfusionen vor der Gentherapie mit dem 18. und 24. Monat nach der Transplantation, die prozentuale Veränderung wird aufgezeichnet
18-24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shenzhen Hemogen

Ermittler

  • Hauptermittler: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
  • Hauptermittler: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SZ-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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