Оценка безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток у основных пациентов с β-талассемией
26 ноября 2024 г. обновлено: Shenzhen Hemogen
Это открытое исследование для оценки безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с тяжелой ß-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мы будем набирать пациентов с большой β-талассемией и собирать их аутологичные гемопоэтические стволовые клетки, которые будут модифицированы с помощью системы LentiHBBT87Q для восстановления экспрессии β-глобина.
После кондиционирования аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с восстановленным β-глобином будут реинфузированы пациентам и будут наблюдаться в течение двух лет для сбора данных.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Haigang Sun
- Номер телефона: 13823168465
- Электронная почта: sunhaigang@genomics.cn
Места учебы
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Китай, 518083
- Рекрутинг
- Shenzhen Children's Hospital
-
Контакт:
- Haigang Sun
- Номер телефона: 13823168465
- Электронная почта: sunhaigang@genomics.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 8 лет до 16 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- 8-16 лет. Субъект и/или законный опекун субъекта полностью понимает и добровольно подписывает информированное согласие;
- Клинически диагностирована большая трансфузионно-зависимая β-талассемия;
- При достаточной инфузии эритроцитов субъекты должны поддерживать уровень гемоглобина ≥9 г/дл, порог ферритина в сыворотке ≤3000 нг/мл и легкую перегрузку печени железом или ее отсутствие в течение как минимум 3 месяцев до мобилизации гемопоэтических стволовых клеток;
- Соблюдайте меры по лечению и регулярным медицинским осмотрам в течение двух лет после трансплантации.
Критерий исключения:
- Физическое состояние не соответствует требованиям для мобилизации гемопоэтических стволовых клеток и трансплантационной миелоаблации;
- В прошлом получал генную терапию и аллогенную ТГСК.
- Иметь доступного HLA-совместимого донора.
- Участие в другом клиническом испытании.
- Другие неподходящие состояния, выявленные врачами.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экспериментальный
Десяти пациентам с трансфузионно-зависимой β-талассемией в возрасте 8–16 лет будут реинфузированы аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с восстановленным β-глобином, модифицированные LentiHBBT87Q.
|
аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с восстановленным бета-глобином, модифицированные с помощью LentiHBBT87Q
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 0-100 дней
|
Количество и процент нежелательных явлений, связанных с трансплантацией, за 100 дней будут суммированы в соответствии с NCI CTCAE 5.0.
|
0-100 дней
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 0-24 месяца
|
Количество пациентов, выживших на протяжении всего испытания, будет рекордным
|
0-24 месяца
|
|
Доля приживления
Временное ограничение: 0-24 месяца
|
Количество нейтрофилов [ANC] >= 500/мм3 в течение 3 дней подряд и количество тромбоцитов [PLT] >20 000/мм3 в течение 7 дней подряд
|
0-24 месяца
|
|
Компетентный к репликации лентивирус (RCL)
Временное ограничение: 0-24 месяца
|
Процент RCL должен быть отрицательным в течение 24 месяцев после трансплантации.
|
0-24 месяца
|
|
Динамика сайтов вирусной интеграции (ВИС)
Временное ограничение: 0-24 месяца
|
Оценка процента участников без аномальной клональной пролиферации и поликлонального приживления.
Необходимо проверить более 1000 VIS, полученных из периферической крови.
|
0-24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее количество копий вставки (VCN) в мононуклеарных клетках периферической крови
Временное ограничение: 18-24 месяца
|
Среднее число копий вставки (VCN) должно быть ≥0,1 в мононуклеарных клетках периферической крови.
|
18-24 месяца
|
|
Уровень экспрессии экзогенного взрослого гемоглобина
Временное ограничение: 18-24 месяца
|
Экзогенный гемоглобин взрослых будет оцениваться по глобиновым цепям и синтезу гемоглобина в периферической крови с помощью ВЭЖХ, а уровень экзогенного гемоглобина взрослых составляет ≥2,0 г/дл.
|
18-24 месяца
|
|
Изменение годовой частоты переливаний эритроцитарной массы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 18-24 месяца
|
Сравните количество переливаний pRBC в годовом исчислении до генной терапии с периодом 18 и 24 месяцев после трансплантации, процентное изменение будет записано.
|
18-24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
- Главный следователь: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 мая 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 февраля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 февраля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SZ-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .