Β-globiinin palautuneiden autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuus ja tehokkuus β-talassemiaa sairastavilla pääpotilailla
tiistai 26. marraskuuta 2024 päivittänyt: Shenzhen Hemogen
Tämä on avoin tutkimus, jossa arvioidaan β-globiinilla palautettujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuutta ja tehoa ß-talassemia-suurpotilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Rekrytoimme pääasiallisia ß-talassemiapotilaita ja keräämme heidän autologisia hematopoieettisia kantasolujaan, joita muokataan LentiHBBT87Q-järjestelmällä β-globiinin ilmentymisen palauttamiseksi.
Käsittelyn jälkeen autologiset hematopoieettiset kantasolut, joissa on palautettu β-globiini, infusoidaan uudelleen potilaille ja niitä seurataan kahden vuoden ajan tietojen keräämiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Haigang Sun
- Puhelinnumero: 13823168465
- Sähköposti: sunhaigang@genomics.cn
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518083
- Rekrytointi
- Shenzhen Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Haigang Sun
- Puhelinnumero: 13823168465
- Sähköposti: sunhaigang@genomics.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 8-16 vuotias. Tutkittavan ja/tai tutkittavan laillinen huoltaja ymmärtää täysin tietoisen suostumuksen ja allekirjoittaa sen vapaaehtoisesti;
- Kliinisesti diagnosoitu verensiirrosta riippuvaiseksi β-talassemiaksi;
- Riittävällä RBC-infuusiolla koehenkilöiden on pidettävä hemoglobiini ≥ 9 g/dl, seerumin ferritiinikynnys ≤ 3 000 ng/ml ja maksan raudan ylikuormitus lievänä tai poissa vähintään 3 kuukauden ajan ennen hematopoieettisten kantasolujen mobilisaatiota;
- Noudata hoitojärjestelyjä ja säännöllisiä lääkärintarkastuksia kahden vuoden kuluessa elinsiirrosta
Poissulkemiskriteerit:
- Fyysinen kunto ei täytä hematopoieettisten kantasolujen mobilisaation ja transplantaatiomyeloablaation vaatimuksia;
- Sai geeniterapiaa ja allogeenistä HSCT:tä aiemmin.
- Sinulla on käytettävissä HLA-yhteensopiva luovuttaja.
- Ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen.
- Muut lääkärin tunnistamat sopimattomat tilat.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen
Kymmenen verensiirrosta riippuvaista 8–16-vuotiasta β-talassemiapotilasta infusoidaan uudelleen β-globiinilla palautetuilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla, jotka on modifioitu LentiHBBT87Q:lla.
|
β-globiinilla palautetut autologiset hematopoieettiset kantasolut, joita on modifioitu LentiHBBT87Q:lla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 0-100 päivää
|
Elinsiirtoon liittyvien haittatapahtumien määrä ja prosenttiosuus 100 päivän aikana on yhteenveto NCI CTCAE 5.0:n mukaan
|
0-100 päivää
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
Koko tutkimuksen ajan elossa olevien potilaiden määrä on ennätys
|
0-24 kuukautta
|
|
Kiinnittymisen osuus
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
Neutrofiilien määrä [ANC] >=500 /mm3 3 peräkkäisenä päivänä ja verihiutaleiden määrä [PLT] >20 000/mm3 7 peräkkäisenä päivänä
|
0-24 kuukautta
|
|
Replikaatiokykyinen lentivirus (RCL)
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
RCL-prosentin tulee olla negatiivinen 24 kuukauden aikana elinsiirron jälkeen
|
0-24 kuukautta
|
|
Virusintegraatiosivustojen (VIS) dynamiikka
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
Niiden osallistujien prosenttiosuuden arviointi , joilla ei ole epänormaalia klooniproliferaatiota ja polyklonaalista istutusta .
Yli 1000 perifeerisestä verestä haettua VIS:ää tulee tarkistaa.
|
0-24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen lisäyskopioluku (VCN) perifeerisen veren mononukleaarisoluissa
Aikaikkuna: 18-24 kuukautta
|
Keskimääräisen insertiokopioluvun (VCN) tulisi olla ≥0,1 perifeerisen veren mononukleaarisoluissa
|
18-24 kuukautta
|
|
Eksogeenisen aikuisen hemoglobiinin ilmentymistaso
Aikaikkuna: 18-24 kuukautta
|
Eksogeeninen aikuisen hemoglobiini arvioidaan globiiniketjujen avulla ja hemoglobiinin synteesi perifeerisestä verestä HPLC:llä, ja eksogeeninen aikuisen hemoglobiinitaso on ≥2,0 g/dl
|
18-24 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta pakattujen punasolujen siirtotiheyden vuositasolla
Aikaikkuna: 18-24 kuukautta
|
Vertaa pRBC-siirtojen vuosittaista määrää ennen geeniterapiaa kuukauden 18 ja kuukauden 24 jaksoon siirron jälkeen, prosentuaalinen muutos kirjataan
|
18-24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
- Päätutkija: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 27. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SZ-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .