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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate con β-globina in pazienti con β-talassemia maggiore

26 novembre 2024 aggiornato da: Shenzhen Hemogen
Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate con β-globina in pazienti con ß-talassemia major

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Recluteremo pazienti major ß-talassemici e raccoglieremo le loro cellule staminali ematopoietiche autologhe, che saranno modificate con il sistema LentiHBBT87Q per ripristinare l'espressione della β-globina. Dopo il condizionamento, le cellule staminali ematopoietiche autologhe con β-globina ripristinata saranno reinfuse ai pazienti e seguite per due anni per raccogliere dati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518083
        • Reclutamento
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 8-16 anni. Il soggetto e/o il tutore legale del soggetto comprendono appieno e firmano volontariamente il consenso informato;
  • Clinicamente diagnosticata come β-talassemia major trasfusione-dipendente;
  • Con una sufficiente infusione di globuli rossi, i soggetti devono mantenere l'emoglobina ≥9 g/dL, la soglia di ferritina sierica ≤ 3000 ng/mL e il sovraccarico di ferro epatico lieve o assente per almeno 3 mesi prima della mobilizzazione delle cellule staminali emopoietiche;
  • Seguire le disposizioni per il trattamento e i controlli medici regolari entro due anni dal trapianto

Criteri di esclusione:

  • La condizione fisica non soddisfa i requisiti per la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche e la mieloablazione del trapianto;
  • In passato ha ricevuto terapia genica e trapianto allogenico.
  • Avere un donatore compatibile HLA disponibile.
  • Iscrizione a un altro studio clinico.
  • Altre condizioni non idonee individuate dai medici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale
Dieci soggetti β-talassemici dipendenti da trasfusione di età compresa tra 8 e 16 anni saranno reinfusi con cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate dalla β-globina modificate con LentiHBBT87Q.
Biologico: La β-globina ha ripristinato le cellule staminali ematopoietiche autologhe
Cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate con β-globina modificate con LentiHBBT87Q

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 0-100 giorni
Il numero e la percentuale di eventi avversi correlati al trapianto in 100 giorni saranno riassunti secondo NCI CTCAE 5.0
0-100 giorni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 0-24 mesi
Il numero di pazienti vivi durante l'intero processo sarà registrato
0-24 mesi
Proporzione di attecchimento
Lasso di tempo: 0-24 mesi
Conta dei neutrofili [CAN] >=500/mm3 per 3 giorni consecutivi e conta piastrinica [PLT] >20.000/mm3 per 7 giorni consecutivi
0-24 mesi
Lentivirus competente per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: 0-24 mesi
La percentuale di RCL dovrebbe essere negativa nei 24 mesi successivi al trapianto
0-24 mesi
Dinamica dei siti di integrazione virale (VIS)
Lasso di tempo: 0-24 mesi
Valutazione della percentuale di partecipanti senza proliferazione clonale anormale e attecchimento policlonale. Dovrebbero essere controllati più di 1000 VIS recuperati dal sangue periferico.
0-24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero medio di copie di inserzione (VCN) nelle cellule mononucleari del sangue periferico
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Il numero medio di copie di inserzione (VCN) deve essere ≥0,1 nelle cellule mononucleari del sangue periferico
18-24 mesi
Il livello di espressione dell'emoglobina adulta esogena
Lasso di tempo: 18-24 mesi
L'emoglobina esogena dell'adulto sarà valutata mediante catene globiniche e sintesi di emoglobina su sangue periferico mediante HPLC e il livello di emoglobina esogena dell'adulto è ≥2,0 g/dL
18-24 mesi
Variazione rispetto al basale nella frequenza annualizzata delle trasfusioni di globuli rossi concentrati
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Confronta il numero annualizzato di trasfusioni di globuli rossi prima della terapia genica con il periodo Mese 18 e Mese 24 dopo il trapianto, verrà registrata la variazione percentuale
18-24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shenzhen Hemogen

Investigatori

  • Investigatore principale: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
  • Investigatore principale: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SZ-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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