Avaliação de segurança e eficácia de células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina em pacientes graves com β-talassemia
26 de novembro de 2024 atualizado por: Shenzhen Hemogen
Este é um estudo aberto para avaliar a segurança e a eficácia de células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina em pacientes com β-talassemia grave
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Recrutaremos pacientes com β-talassemia major e coletaremos suas células-tronco hematopoiéticas autólogas, que serão modificadas com o sistema LentiHBBT87Q para restaurar a expressão de β-globina.
Após o condicionamento, as células-tronco hematopoiéticas autólogas com β-globina restaurada serão reinfundidas nos pacientes e acompanhadas por dois anos para coleta de dados.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Haigang Sun
- Número de telefone: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
Locais de estudo
-
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, China, 518083
- Recrutamento
- Shenzhen Children's Hospital
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Contato:
- Haigang Sun
- Número de telefone: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 16 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 8-16 anos. O sujeito e/ou o responsável legal do sujeito entendem e assinam voluntariamente o consentimento informado;
- Clinicamente diagnosticado como β-talassemia maior dependente de transfusão;
- Com infusão de hemácias suficiente, os indivíduos devem manter a hemoglobina ≥9g/dL, o limiar de ferritina sérica ≤ 3.000 ng/mL e a sobrecarga hepática de ferro leve ou ausente por pelo menos 3 meses antes da mobilização das células-tronco hematopoiéticas;
- Seguir as providências para tratamento e exames médicos regulares dentro de dois anos após o transplante
Critério de exclusão:
- A condição física não atende aos requisitos para mobilização de células-tronco hematopoiéticas e mieloablação para transplante;
- Recebeu terapia gênica e TCTH alogênico no passado.
- Tenha um doador HLA compatível disponível.
- Inscrever-se em outro ensaio clínico.
- Outras condições inadequadas identificadas pelos médicos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Experimental
Dez indivíduos com talassemia β dependentes de transfusão com idades entre 8 e 16 anos serão reinfundidos com células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina modificadas com LentiHBBT87Q.
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Células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina modificadas com LentiHBBT87Q
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 0-100 dias
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O número e a porcentagem de eventos adversos relacionados ao transplante em 100 dias serão resumidos de acordo com o NCI CTCAE 5.0
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0-100 dias
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Sobrevida geral
Prazo: 0-24 meses
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O número de pacientes vivos durante todo o estudo será recorde
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0-24 meses
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Proporção de enxerto
Prazo: 0-24 meses
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Contagem de neutrófilos [ANC] >=500/mm3 por 3 dias consecutivos e contagem de plaquetas [PLT] >20.000/mm3 por 7 dias consecutivos
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0-24 meses
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Lentivírus competente para replicação (RCL)
Prazo: 0-24 meses
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A porcentagem de RCL deve ser negativa nos 24 meses após o transplante
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0-24 meses
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Dinâmica dos sites de integração viral (VIS)
Prazo: 0-24 meses
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Avaliação da porcentagem de participantes sem proliferação clonal anormal e enxerto policlonal.
Mais de 1000 VIS recuperados do sangue periférico devem ser verificados.
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0-24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O número médio de cópias de inserção (VCN) em células mononucleares do sangue periférico
Prazo: 18-24 meses
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O número médio de cópias de inserção (VCN) deve ser ≥0,1 em células mononucleares do sangue periférico
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18-24 meses
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O nível de expressão da hemoglobina adulta exógena
Prazo: 18-24 meses
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A hemoglobina adulta exógena será avaliada por cadeias de globina e síntese de hemoglobina no sangue periférico por HPLC e o nível de hemoglobina adulta exógena é ≥2,0g/dL
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18-24 meses
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Mudança da linha de base na frequência anualizada de transfusões de concentrado de hemácias
Prazo: 18-24 meses
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Compare o número anualizado de transfusões de pRBC antes da terapia genética com o mês 18 e o mês 24 após o transplante, a variação percentual será registrada
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18-24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
- Investigador principal: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
30 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
27 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SZ-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .