Säkerhet och effektivitetsutvärdering av β-globin-återställda autologa hematopoetiska stamceller hos patienter med β-talassemi
26 november 2024 uppdaterad av: Shenzhen Hemogen
Detta är en öppen studie för att utvärdera säkerheten och effekten av β-globinåterställda autologa hematopoetiska stamceller hos patienter med ß-thalassemi.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Vi kommer att rekrytera ß-thalassaemia major-patienter och samla in deras autologa hematopoetiska stamceller, som kommer att modifieras med LentiHBBT87Q-systemet för att återställa uttrycket av β-globin.
Efter konditionering kommer de autologa hematopoetiska stamcellerna med återställt β-globin att återinfunderas till patienterna och följas upp i två år för att samla in data.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
10
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Haigang Sun
- Telefonnummer: 13823168465
- E-post: sunhaigang@genomics.cn
Studieorter
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518083
- Rekrytering
- Shenzhen Children's Hospital
-
Kontakt:
- Haigang Sun
- Telefonnummer: 13823168465
- E-post: sunhaigang@genomics.cn
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år till 16 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 8-16 år. Ämnets och/eller försökspersonens vårdnadshavare förstår fullt ut och undertecknar frivilligt informerat samtycke;
- Kliniskt diagnostiserad som transfusionsberoende β-thalassemia major;
- Med tillräcklig infusion av RBC måste försökspersonerna bibehålla hemoglobin ≥9g/dL, serumferritintröskel ≤ 3000 ng/ml och leverjärnöverskottet mild eller frånvarande i minst 3 månader innan mobilisering av hematopoetiska stamceller;
- Följ rutinerna för behandling och regelbundna medicinska kontroller inom två år efter transplantationen
Exklusions kriterier:
- Det fysiska tillståndet uppfyller inte kraven för hematopoetisk stamcellsmobilisering och transplantationsmyeloablation;
- Fick genterapi och allogen HSCT tidigare.
- Ha en tillgänglig HLA-matchad givare.
- Registrera dig för en annan klinisk prövning.
- Andra olämpliga tillstånd som identifierats av läkare.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell
Tio patienter med transfusionsberoende β-talassemi i åldern 8-16 år kommer att återinfunderas med β-globinåterställda autologa hematopoetiska stamceller modifierade med LentiHBBT87Q.
|
β-globin-återställda autologa hematopoetiska stamceller modifierade med LentiHBBT87Q
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 0-100 dagar
|
Antalet och procentandelen biverkningar relaterade till transplantation under 100 dagar kommer att sammanfattas enligt NCI CTCAE 5.0
|
0-100 dagar
|
|
Total överlevnad
Tidsram: 0-24 månader
|
Antalet patienter som lever under hela försöket kommer att registreras
|
0-24 månader
|
|
Andel av engraftment
Tidsram: 0-24 månader
|
Neutrofilantal [ANC] >=500 /mm3 under 3 dagar i följd och trombocytantal [PLT] >20 000/mm3 under 7 dagar i följd
|
0-24 månader
|
|
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsram: 0-24 månader
|
Andelen RCL bör vara negativ under de 24 månaderna efter transplantationen
|
0-24 månader
|
|
Dynamics of viral integration sites (VIS)
Tidsram: 0-24 månader
|
Utvärdering av andelen deltagare utan onormal klonal proliferation och polyklonal engraftment.
Mer än 1000 VIS hämtade från perifert blod bör kontrolleras.
|
0-24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Det genomsnittliga antalet insatta kopior (VCN) i perifera mononukleära blodceller
Tidsram: 18-24 månader
|
Det genomsnittliga antalet insatta kopior (VCN) bör vara ≥0,1 i perifera mononukleära blodceller
|
18-24 månader
|
|
Uttrycksnivån för exogent vuxenhemoglobin
Tidsram: 18-24 månader
|
Exogent vuxenhemoglobin kommer att utvärderas av globinkedjor och hemoglobinsyntes på perifert blod genom HPLC och den exogena vuxenhemoglobinnivån är ≥2,0g/dL
|
18-24 månader
|
|
Förändring från baslinjen i frekvensen av packade RBC-transfusioner på årsbasis
Tidsram: 18-24 månader
|
Jämför det årliga antalet pRBC-transfusioner före genterapi med månad 18 och månad 24 efter transplantation, den procentuella förändringen kommer att registreras
|
18-24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
- Huvudutredare: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
30 maj 2025
Avslutad studie (Beräknad)
30 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 februari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 februari 2023
Första postat (Faktisk)
27 februari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 november 2024
Senast verifierad
1 november 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SZ-101
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .