Sikkerhed og effektivitetsvurdering af β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller hos β-thalassæmi-patienter
20. november 2023 opdateret af: Shenzhen Hemogen
Dette er et åbent studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller hos patienter med ß-thalassæmi.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Vi vil rekruttere ß-thalassæmi major-patienter og indsamle deres autologe hæmatopoietiske stamceller, som vil blive modificeret med LentiHBBT87Q-systemet for at genoprette β-globin-ekspression.
Efter konditionering vil de autologe hæmatopoietiske stamceller med gendannet β-globin blive reinfunderet til patienterne og fulgt op i to år for at indsamle data.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
10
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Haigang Sun
- Telefonnummer: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
Studiesteder
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518083
- Rekruttering
- Shenzhen Children's Hospital
-
Kontakt:
- Haigang Sun
- Telefonnummer: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år til 16 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 8-16 år gammel. Subjektet og/eller subjektets juridiske værge forstår fuldt ud og underskriver frivilligt informeret samtykke;
- Klinisk diagnosticeret som transfusionsafhængig β-thalassæmi major;
- Med tilstrækkelig RBC-infusion skal forsøgspersonerne opretholde hæmoglobin ≥9g/dL, serumferritin-tærskel ≤ 3000 ng/mL og leverjernoverbelastningen mild eller fraværende i mindst 3 måneder før mobilisering af hæmatopoietiske stamceller;
- Følg ordningerne for behandling og regelmæssige lægetjek inden for to år efter transplantationen
Ekskluderingskriterier:
- Den fysiske tilstand opfylder ikke kravene til hæmatopoietisk stamcellemobilisering og transplantationsmyeloablation;
- Modtaget genterapi og allogen HSCT i fortiden.
- Hav en tilgængelig HLA-matchet donor.
- Tilmelding til et andet klinisk forsøg.
- Andre uegnede tilstande identificeret af læger.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eksperimentel
Ti transfusionsafhængige β-thalassæmi-personer i alderen 8-16 år vil blive reinfunderet med β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller modificeret med LentiHBBT87Q.
|
β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller modificeret med LentiHBBT87Q
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 0-100 dage
|
Antallet og procentdelen af uønskede hændelser relateret til transplantation på 100 dage vil blive opsummeret i henhold til NCI CTCAE 5.0
|
0-100 dage
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 0-24 måneder
|
Antallet af patienter i live gennem hele forsøget vil blive registreret
|
0-24 måneder
|
|
Andel af engraftment
Tidsramme: 0-24 måneder
|
Neutrofiltal [ANC] >=500/mm3 i 3 på hinanden følgende dage og blodpladetal [PLT] >20.000/mm3 i 7 på hinanden følgende dage
|
0-24 måneder
|
|
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: 0-24 måneder
|
Procentdelen af RCL bør være negativ i de 24 måneder efter transplantationen
|
0-24 måneder
|
|
Dynamics of viral integration sites (VIS)
Tidsramme: 0-24 måneder
|
Evaluering af procentdelen af deltagere uden abnorm klonal proliferation og polyklonal engraftment.
Mere end 1000 VIS hentet fra perifert blod bør kontrolleres.
|
0-24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det gennemsnitlige Insertion Copy Number (VCN) i mononukleære celler i perifert blod
Tidsramme: 18-24 måneder
|
Det gennemsnitlige insertion copy number (VCN) bør være ≥0,1 i perifere mononukleære blodceller
|
18-24 måneder
|
|
Ekspressionsniveauet af eksogent voksenhæmoglobin
Tidsramme: 18-24 måneder
|
Eksogent voksenhæmoglobin vil blive evalueret ved globinkæder og hæmoglobinsyntese på perifert blod ved HPLC, og det exogene voksenhæmoglobinniveau er ≥2,0g/dL
|
18-24 måneder
|
|
Ændring fra baseline i annualiseret frekvens af pakkede RBC-transfusioner
Tidsramme: 18-24 måneder
|
Sammenlign det årlige antal pRBC-transfusioner før genterapi med måned 18 og måned 24 efter transplantation, den procentvise ændring vil blive registreret
|
18-24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
- Ledende efterforsker: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. december 2024
Studieafslutning (Anslået)
30. maj 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. februar 2023
Først opslået (Faktiske)
27. februar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. november 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. november 2023
Sidst verificeret
1. november 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SZ-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med β-thalassæmi
-
University of Wisconsin, MadisonPepsiCo, Inc.; CIMMYTAfsluttetβ-cryptoxanthin biotilgængelighed fra bioberiget majs hos menneskerForenede Stater
-
Shenzhen HemogenRekruttering
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Ruijin HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Protagonist Therapeutics, Inc.Afsluttetβ-thalassæmi | Ineffektiv erytropoieseMalaysia, Thailand, Forenede Stater, Grækenland, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Libanon, Tunesien
-
Cairo UniversityRekrutteringLungefunktion | Fysisk kondition | β-thalassæmiEgypten
-
Shiraz University of Medical SciencesAfsluttetβ-Thalassemi IntermediaIran, Islamisk Republik
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Shanghai Children's Medical CenterIkke rekrutterer endnu
-
Kind Pharmaceuticals LLCIkke rekrutterer endnu
-
Bioray LaboratoriesXiangya Hospital of Central South University; The 923rd Hospital of Joint...Afsluttet
-
Bioray LaboratoriesPLA 923 HospitalAfsluttet