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CF 患者停用高渗盐水对高效 CFTR 调节剂的影响 - 一项简化的子研究 (SIMPLIFY-HS)

2024年5月21日 更新者：Nicole Hamblett

测试囊性纤维化患者停止慢性治疗对高效 CFTR 调节剂治疗 - 高渗盐水影响的主方案

尽管囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）调节剂疗法在治疗囊性纤维化（CF）中的使用越来越普遍，但是否可以安全地停止其他慢性疗法仍然很大程度上未知。 这项简化子研究的目的是测试那些同时服用 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) 的人停止服用吸入高渗盐水是否安全。

ETI 是一种 CFTR 调节剂组合疗法，已获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗至少有一个 F508del 突变的 CF 患者。 组成 ETI 的三种药物共同作用，让更多的氯离子进出细胞，改善肺部盐和水的平衡。 这些变化可以更好地清除肺部粘液并改善肺功能。

吸入高渗盐水 (HS) 还可以改善肺部粘液的清除，以支持肺功能，并且多年来一直可供 CF 患者使用。 HS 被认为是相对繁重的，目前尚不清楚 HS 是否可以改善或维持肺功能，使其高于通过 ETI 使用已获得的肺功能。

这项 SIMPLIFY 子研究的目的是通过测试被分配停止服用 HS 的囊性纤维化 (CF) 参与者的肺功能是否发生变化，了解停止服用高渗盐水是否安全。那些被分配在继续参加 ETI 的同时继续参加 HS 的人。

这是主协议 SIMPLIFY-IP-19, NCT04378153 的子研究。

该子研究调查了停用和继续使用 dornase alfa 的影响，已在 NCTXXXXXXX 下注册（一旦可用，将添加）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项 SIMPLIFY 子研究（高渗盐水 (HS) 试验）旨在评估当前服用高效调节剂 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) 的 12 岁及以上囊性纤维化 (CF) 患者停止 HS 的影响。 这是一项开放标签双组随机非劣效性试验，包括 2 周的筛选期、随机化继续或停止高渗盐水，以及随后的 6 周研究期。 进入试验的参与者将以 1:1 的比例随机分配，以继续或停止 HS 治疗。

临床结果（1 秒用力呼气量 [FEV1]、抗生素使用、肺部病情加重和患者报告的结果）、安全性（不良事件）和患者报告的结果，以评估呼吸道症状以及参与者对停止 HS 将如何影响他们的日常生活的看法生活将在所有科目中进行评估。 此外，选定研究地点的一部分参与者将参加多次呼吸冲洗（MBW），以评估肺清除指数（LCI）的变化。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

370

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、美国、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange、California、美国、92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola、Florida、美国、32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30324
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
      • Peoria、Illinois、美国、61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40506
        • University of Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、美国、70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland、Maine、美国、04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49546
        • Corewell Health Helen DeVos
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings、Montana、美国、59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown、New Jersey、美国、07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New Hyde Park、New York、美国、11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York、New York、美国、10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • New York、New York、美国、10028
        • Lenox Hill Hospital Cystic Fibrosis Center
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler、Texas、美国、75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22904
        • University of Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 囊性纤维化的诊断。
  • 筛选访视时年龄 ≥ 12 岁。
  • 如果年龄 < 18 岁，1 秒用力呼气量 (FEV1) ≥ 筛选访视时预测的 70%；如果 ≥ 18 岁，则≥ 筛选访视时预测的 60%。
  • 临床稳定，在筛查访视前 7 天内（包括筛查访视）健康状况没有显着变化。
  • 目前正在使用 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) 治疗至少 90 天（包括筛选访视），并愿意在研究期间继续每日使用。
  • 目前在筛查访视之前（包括筛查访视）至少 90 天服用高渗盐水（至少 3%），并愿意在 2 周的筛查期间继续每日使用。

排除标准：

  • 主动吸烟或吸电子烟。
  • 在筛选访视之前（包括筛选访视）28 天内使用过研究药物。
  • 在筛选访视之前（包括筛选访视）28 天内改变长期治疗（例如布洛芬、阿奇霉素、吸入妥布霉素、氨曲南赖氨酸）。 这包括新的气道清理程序。
  • 在筛查访视之前（包括筛查访视）7 天内，紧急使用抗生素（口服、吸入或静脉注射）或紧急使用全身性皮质类固醇治疗呼吸道症状。
  • 在筛选访视前（包括筛选访视）28 天内，长期使用全身性皮质类固醇，剂量相当于每天 ≥ 10 毫克泼尼松。
  • 在筛查访视之前（包括筛查访视）28 天内对非结核分枝杆菌 (NTM) 进行抗生素治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：HS-停止
停止当前的高渗盐水 (HS) 治疗
其他：停止使用高渗盐水 (HS)
在 6 周的研究期间停止当前的高渗盐水 (HS) 治疗。
有源比较器：HS-继续
继续当前的高渗盐水 (HS) 治疗
其他：继续高渗盐水（HS）
在 6 周的研究期间继续当前的高渗盐水 (HS) 治疗。 根据每个参与者预先存在的临床处方方案（例如，每天、每天两次），每天至少进行一次治疗。 HS的浓度根据临床处方（例如7%氯化钠或3.5%氯化钠）且至少3%。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从第 0 周到第 6 周预测的 FEV1 % 绝对变化
大体时间：第 0 周至第 6 周
研究组（终止 - 继续）之间的差异是从第 0 周到第 6 周预测的 FEV1 % 绝对变化。
第 0 周至第 6 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
LCI 2.5 从基线到第 6 周的绝对变化
大体时间：基线（第 0 周或第 -2 周）至第 6 周
研究组（停止 - 继续）之间 LCI 2.5（肺清除指数）从基线（第 0 周，如果有，或者第 -2 周）到第 6 周的绝对变化的差异。LCI 2.5 是体积的倍数肺部需要翻转才能排出惰性气体。 LCI 2.5 值越高表明肺功能越差。
基线（第 0 周或第 -2 周）至第 6 周
通过第 0 周至第 6 周的 CF 呼吸道症状日记-慢性呼吸道感染症状严重程度评分 (CRISS) 测量的呼吸道症状的绝对变化
大体时间：第 0 周至第 6 周
研究组（停止 - 继续）之间呼吸道症状绝对变化的差异，通过第 0 周至第 6 周的 CF 呼吸道症状日记-慢性呼吸道感染症状严重程度评分 (CRISS) 进行测量。 囊性纤维化呼吸道症状每日日记 (CFRSD) 要求参与者陈述 8 种呼吸道症状的严重程度：呼吸困难、发烧、疲倦、发冷或出汗、咳嗽、咳出粘液、胸闷和喘息。 根据反应，对每种呼吸道症状进行 0-4 分的评分，其中 0 分对应于没有症状，4 分对应于“大量”或“极度”出现症状。 计算每个参与者的总分（范围为 0-24），并转换为范围为 0 至 100 的最终分数，其中最低分表示症状改善。 计算分数需要对 8 种症状中的至少 7 种做出反应。
第 0 周至第 6 周
第 0 周至第 6 周通过 CFQ-R 呼吸域测量的呼吸道症状的绝对变化
大体时间：第 0 周至第 6 周
研究组（停止 - 继续）之间呼吸道症状绝对变化的差异，通过第 0 周至第 6 周的囊性纤维化问卷修订版呼吸领域评分进行测量。 囊性纤维化问卷 - 修订版向参与者询问 6 个与呼吸道症状相关的问题，每个问题的评分为 1-4。 呼吸域评分计算如下：仅当响应数量 ≥ 3 时，才计算 100*[{响应总和}/{响应数量}-1]/3；否则分数将设置为缺失。 评分范围从 0 到 100，分数越高表明症状有所改善。
第 0 周至第 6 周
从第 -2 周到第 0 周预测的 FEV1 % 绝对变化
大体时间：第-2周至第0周
研究组（终止 - 继续）之间的差异在于从第 -2 周到第 0 周预测的 FEV1 % 绝对变化。
第-2周至第0周
从第 0 周到第 2 周预测的 FEV1 % 绝对变化
大体时间：第 0 周到第 2 周
研究组（终止 - 继续）之间的差异在于从第 0 周到第 2 周预测的 FEV1 % 绝对变化。
第 0 周到第 2 周
从第 0 周到第 6 周开始使用急性抗生素的参与者人数和百分比
大体时间：第 0 周至第 6 周
研究组（停止 - 继续）之间的差异在于从第 0 周到第 6 周开始急性口服、吸入或静脉注射抗生素的受试者百分比。包括针对呼吸道适应症开始使用的抗生素；不包括作为长期循环疗法的一部分或用于尿路感染、皮肤感染等而服用的药物。
第 0 周至第 6 周
第 0 周至第 6 周住院的参与者人数和百分比
大体时间：第 0 周至第 6 周
第 0 周到第 6 周住院受试者百分比的研究组之间的差异（停止 - 继续）。
第 0 周至第 6 周
从第 0 周到第 6 周经历不良事件 (AE) 的参与者的数量和百分比
大体时间：第 0 周至第 6 周
研究组（停止 - 继续）之间的差异在于从第 0 周到第 6 周出现至少一种 AE 的参与者百分比。包括严重和非严重 AE。
第 0 周至第 6 周
第 0 周至第 6 周治疗组的不良事件 (AE) 发生率
大体时间：第 0 周至第 6 周
比较研究组（终止/继续）第 0 周至第 6 周的 AE 发生率（事件数除以每个组的总随访周数）。包括严重和非严重 AE。
第 0 周至第 6 周
从第 0 周到第 6 周经历肺部病情加重的参与者的数量和百分比
大体时间：第 0 周至第 6 周
研究组（终止 - 继续）之间的差异在于从第 0 周到第 6 周经历肺部病情加重的受试者百分比。使用 Fuchs 标准定义的肺部病情加重。
第 0 周至第 6 周
第 0 周至第 6 周因不良事件而暂时或永久改变指定治疗方案的参与者人数和百分比
大体时间：第 0 周至第 6 周
第 0 周至第 6 周，由于不良事件而暂时或永久改变指定治疗方案的受试者百分比，研究组之间（停止 - 继续）的差异
第 0 周至第 6 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Nicole Hamblett

合作者

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Nicole Mayer-Hamblett, PhD、University of Washington/Seattle Children's
  • 首席研究员：Alex Gifford, MD, FCCP、Dartmouth-Hitchcock Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月25日

初级完成 (实际的)

2022年7月11日

研究完成 (实际的)

2022年7月11日

研究注册日期

首次提交

2024年4月1日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月1日

首次发布 (实际的)

2024年4月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月21日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SIMPLIFY-IP-19 HS

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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