CF 환자의 고장성 식염수 중단이 매우 효과적인 CFTR 조절제에 미치는 영향 - 단순화된 하위 연구 (SIMPLIFY-HS)
2024년 4월 1일 업데이트: Nicole Hamblett
낭포성 섬유증 환자의 만성 치료 중단이 매우 효과적인 CFTR 조절제 치료에 미치는 영향을 테스트하기 위한 마스터 프로토콜 - 고장성 식염수
낭포성 섬유증(CF) 치료에 낭포성 섬유증 막관통 전도도 조절제(CFTR) 조절제 치료법이 점점 더 널리 사용되고 있음에도 불구하고, 다른 만성 치료법을 안전하게 중단할 수 있는지 여부는 아직 대부분 알려져 있지 않습니다. 이 SIMPLIFY 하위 연구는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor(ETI)를 복용하는 사람들에게 흡입형 고장식염수 복용을 중단하는 것이 안전한지 여부를 테스트하기 위해 수행되고 있습니다.
ETI는 F508del 돌연변이가 하나 이상 있는 CF 환자를 대상으로 식품의약국(FDA)에서 승인한 복합 CFTR 조절제 치료법입니다. ETI를 구성하는 세 가지 약물은 함께 작용하여 더 많은 염화물 이온이 세포 안팎으로 이동할 수 있도록 하여 폐의 염분과 물의 균형을 개선합니다. 이러한 변화로 인해 폐에서 점액이 더 잘 제거되고 폐 기능이 향상됩니다.
흡입된 고장성 식염수(HS)는 또한 폐 점액 제거를 개선하여 폐 기능을 지원하며 수년 동안 CF 환자에게 사용되어 왔습니다. HS는 비교적 부담스러운 것으로 간주되며 HS가 ETI 사용을 통해 이미 얻은 것 이상으로 폐 기능을 개선하거나 유지할 수 있는지 여부는 알려져 있지 않습니다.
이 SIMPLIFY 하위 연구의 목표는 HS 복용을 중단하도록 배정된 낭포성 섬유증(CF) 참가자의 폐 기능에 변화가 있는지 테스트하여 고장식염수를 중단하는 것이 안전한지 여부에 대한 정보를 얻는 것입니다. ETI를 계속 수강하면서 HS를 계속 수강하도록 지정된 사람들.
이것은 마스터 프로토콜 SIMPLIFY-IP-19, NCT04378153의 하위 연구입니다.
도나제 알파 중단 및 지속의 영향을 조사하는 하위 연구는 NCTXXXXXXX에 등록되어 있습니다(사용 가능한 경우 추가될 예정).
연구 개요
상세 설명
이 SIMPLIFY 하위 연구(고장성 식염수(HS) 시험)는 현재 매우 효과적인 조절제인 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor(ETI)를 복용하고 있는 12세 이상의 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 HS 중단 효과를 평가하기 위해 고안되었습니다. 이는 2주간의 선별 기간, 고장식염수를 지속하거나 중단하기 위한 무작위 배정, 이어서 6주간의 연구 기간으로 구성된 공개 라벨 2군 무작위 비열등성 시험입니다. 시험 참가 시 참가자는 HS 치료를 계속하거나 중단하도록 1:1로 무작위 배정됩니다.
임상 결과(1초 강제 호기량[FEV1], 항생제 사용, 폐 악화 및 환자가 보고한 결과), 안전성(부작용), 호흡기 증상을 평가하기 위한 환자가 보고한 결과 및 HS 중단이 일상에 어떤 영향을 미칠지에 대한 참가자의 인식 인생은 모든 과목에서 평가됩니다. 또한 선택된 연구 기관의 참가자 하위 집합은 폐청소 지수(LCI)의 변화를 평가하기 위해 다발성 호흡 세척(MBW)에 참여하게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
370
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, 미국, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Tucson Cystic Fibrosis Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Orange, California, 미국, 92868
- CHOC Children's Hospital
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco - Adult Center
-
San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California, San Francisco - Peds Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
-
Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola, Florida, 미국, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, 미국, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30324
- Emory University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, 미국, 83702
- Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, 미국, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, 미국, 40506
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, 미국, 70001
- Tulane University
-
-
Maine
-
Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49546
- Corewell Health Helen DeVos
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Montana
-
Billings, Montana, 미국, 59101
- Billings Clinic
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, 미국, 07724
- Monmouth Medical Center
-
Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, 미국, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Cystic Fibrosis Program
-
New York, New York, 미국, 10028
- Lenox Hill Hospital Cystic Fibrosis Center
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
- University Of North Carolina At Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, 미국, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Dallas, Texas, 미국, 75207
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Tyler, Texas, 미국, 75708
- University of Texas Health Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, 미국, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22904
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, 미국, 99204
- Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- West Virginia University - Morgantown
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- CF 진단.
- 스크리닝 방문 시 연령 ≥ 12세.
- 1초 강제 호기량(FEV1) ≥ 18세인 경우 선별 검사 방문 시 예측된 ≥ 70%, ≥ 18세인 경우 선별 검사 방문 시 ≥ 60% 예측.
- 선별 방문 전 및 선별 방문을 포함하여 7일 이내에 건강 상태에 큰 변화가 없이 임상적으로 안정적입니다.
- 선별 방문을 포함하여 적어도 90일 동안 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor(ETI)를 사용하는 현재 치료를 받고 있으며 연구 기간 동안 매일 사용을 계속할 의향이 있음.
- 현재 스크리닝 방문 전 최소 90일 동안 고장성 식염수(최소 3%)를 복용하고 있으며 2주간의 스크리닝 기간 동안 매일 사용을 계속할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 적극적인 흡연 또는 베이핑.
- 스크리닝 방문 전 및 스크리닝 방문을 포함하여 28일 이내에 연구용 약물을 사용합니다.
- 선별 방문 전 및 스크리닝 방문을 포함하여 28일 이내에 만성 요법(예: 이부프로펜, 아지스로마이신, 흡입형 토브라마이신, 아즈트레오남 리신)으로 변경. 여기에는 새로운 기도 청소 루틴이 포함됩니다.
- 스크리닝 방문 전 및 스크리닝 방문을 포함하여 7일 이내에 호흡기 증상에 대한 항생제(경구, 흡입 또는 IV)의 급성 사용 또는 전신 코르티코스테로이드의 급성 사용.
- 스크리닝 방문 전 및 스크리닝 방문을 포함하여 28일 이내에 프레드니손 하루 10mg 이상에 해당하는 용량으로 전신 코르티코스테로이드를 만성적으로 사용합니다.
- 스크리닝 방문 전 및 스크리닝 방문을 포함하여 28일 이내에 비결핵항산균(NTM)에 대한 항생제 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: HS-중단
현재 고장성 식염수(HS) 치료 중단
|
6주간의 연구 기간 동안 현재 고장성 식염수(HS) 요법을 중단합니다.
|
|
활성 비교기: HS-계속
현재 고장성 식염수(HS) 치료 지속
|
6주간의 연구 기간 동안 현재 고장성 식염수(HS) 요법을 계속합니다.
치료는 각 참가자의 기존 임상 처방 요법에 따라 적어도 하루에 한 번 수행됩니다(예: 매일, 하루 두 번).
H2S의 농도는 임상 처방에 따라 결정되며(예: 7% 염화나트륨 또는 3.5% 염화나트륨) 최소 3%입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
0주차부터 6주차까지 예측된 FEV1 %의 절대 변화
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 예측된 FEV1% 절대 변화의 연구군(중단 - 계속) 간의 차이.
|
0주차 ~ 6주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선에서 6주차까지 LCI 2.5의 절대적인 변화
기간: 기준선(0주차 또는 -2주차)부터 6주차까지
|
기준선(0주차, 가능한 경우 -2주차)에서 6주차까지 LCI 2.5(폐 청소 지수)의 절대 변화에 대한 연구군(중단 - 계속) 간의 차이입니다. LCI 2.5는 불활성 가스를 배출하려면 폐를 뒤집어야 합니다.
LCI 2.5의 값이 높을수록 폐 기능이 좋지 않음을 나타냅니다.
|
기준선(0주차 또는 -2주차)부터 6주차까지
|
|
0주차부터 6주차까지 CF 호흡기 증상 일지-만성 호흡기 감염 증상 심각도 점수(CRISS)로 측정한 호흡기 증상의 절대 변화
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 CF 호흡기 증상 일지-만성 호흡기 감염 증상 심각도 점수(CRISS)로 측정한 호흡기 증상의 절대적 변화에 대한 연구군(중단 - 계속)의 차이.
낭포성 섬유증 호흡기 증상 일일 일지(CFRSD)는 참가자에게 호흡 곤란, 발열, 피로, 오한 또는 땀, 기침, 점액 기침, 가슴 답답함 및 천명음 등 8가지 호흡기 증상의 정도를 명시하도록 요청합니다.
각 호흡기 증상에는 반응에 따라 0~4점의 점수가 할당되며, 0점은 증상이 없음을 나타내고 4점은 증상이 '매우' 또는 '매우' 존재함을 나타냅니다.
각 참가자에 대해 합산 점수(0~24점 범위)를 계산하고 0~100점 범위의 최종 점수로 변환합니다. 여기서 가장 낮은 점수는 증상이 호전되었음을 나타냅니다.
점수 계산에는 8가지 증상 중 최소 7가지에 대한 응답이 필요합니다.
|
0주차 ~ 6주차
|
|
0주차부터 6주차까지 CFQ-R 호흡기 영역으로 측정한 호흡기 증상의 절대 변화
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 낭포성 섬유증 설문지 개정 호흡기 영역 점수로 측정한 호흡기 증상의 절대적 변화에 대한 연구군(중단 - 계속)의 차이.
낭포성 섬유증 설문지 - 개정판은 참가자들에게 호흡기 증상과 관련된 6가지 질문을 묻고 각각 점수는 1~4입니다.
호흡기 영역 환산 점수는 다음과 같이 계산됩니다. 응답 수가 ≥ 3인 경우에만 100*[{응답 합계}/{응답 수}-1]/3입니다. 그렇지 않으면 점수가 누락으로 설정됩니다.
척도 점수의 범위는 0부터 100까지이며, 점수가 높을수록 증상이 호전되었음을 나타냅니다.
|
0주차 ~ 6주차
|
|
-2주차부터 0주차까지 예측되는 FEV1 %의 절대 변화
기간: -2주차 ~ 0주차
|
-2주차부터 0주차까지 예측된 FEV1% 절대 변화의 연구군(중단 - 계속) 간 차이.
|
-2주차 ~ 0주차
|
|
0주차부터 2주차까지 예측된 FEV1 %의 절대 변화
기간: 0주차 ~ 2주차
|
0주차부터 2주차까지 예측된 FEV1% 절대 변화의 연구군(중단 - 계속) 간의 차이.
|
0주차 ~ 2주차
|
|
0주차부터 6주차까지 급성 항생제를 시작한 참가자의 수 및 비율
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 급성 경구, 흡입 또는 정맥 내 항생제를 시작한 피험자의 비율에 대한 연구군(중단 - 계속)의 차이. 호흡기 증상을 위해 시작한 항생제를 포함합니다. 만성 순환 요법의 일부로 복용하거나 UTI, 피부 감염 등에 대해 복용하는 것은 제외됩니다.
|
0주차 ~ 6주차
|
|
0주차부터 6주차까지 입원한 참가자 수 및 비율
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 입원한 피험자 비율의 연구군(중단 - 계속) 간 차이.
|
0주차 ~ 6주차
|
|
0주차부터 6주차까지 폐악화를 경험한 참가자의 수와 비율
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 폐 악화를 경험한 피험자 비율의 연구군(중단 - 계속) 간의 차이. 폐 악화는 Fuchs 기준을 사용하여 정의됩니다.
|
0주차 ~ 6주차
|
|
0주차부터 6주차까지 부작용(AE)을 경험한 참가자의 수 및 비율
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 1개 이상의 AE가 발생한 참가자 비율의 연구군(중단 - 계속) 간 차이. 심각한 AE와 심각하지 않은 AE를 포함합니다.
|
0주차 ~ 6주차
|
|
0주차부터 6주차까지의 부작용(AE) 비율
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 AE 발생률(사건 수를 각 부문의 총 추적 기간으로 나눈 값)에 대한 연구군(중단/계속) 비교. 심각한 및 심각하지 않은 AE를 포함합니다.
|
0주차 ~ 6주차
|
|
0주차부터 6주차까지의 이상반응으로 인해 지정된 치료 요법이 일시적 또는 영구적으로 변경된 참가자 수 및 비율
기간: 0주차 ~ 6주차
|
0주차부터 6주차까지 부작용으로 인해 할당된 치료 요법을 일시적 또는 영구적으로 변경한 피험자 비율의 연구군(중단 - 계속) 간 차이
|
0주차 ~ 6주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
- 수석 연구원: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 7월 11일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 1일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 1일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
고장식염수(HS) 중단에 대한 임상 시험
-
The Allergy and Asthma Institute, PakistanUniversity of Edinburgh모병코로나바이러스감염증-19 : 코로나19파키스탄
-
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris완전한
-
Medical University of Graz모병