静脉注射免疫球蛋白治疗特发性肺纤维化急性加重 (MERCURION-IPF)
一项前瞻性、多中心、随机、开放标签的临床试验,评估静脉注射免疫球蛋白在因特发性肺纤维化急性加重住院患者中的疗效。
研究概览
详细说明
特发性肺纤维化急性加重(AE-IPF)是突发性、危及生命的病情恶化,与高死亡率相关。 尽管AE-IPF对相当一部分IPF患者造成严重影响,但目前尚无任何治疗方法展现出明确且可重复的疗效,标准化的治疗策略仍然缺乏。
这项前瞻性、多中心、随机研究旨在通过评估IVIG对AE-IPF患者的疗效,来解决这一关键的未满足需求。
异常的炎症反应和失调的免疫应答被认为在AE-IPF的发病机制中起着关键作用。 IPF患者常表现出细胞免疫和体液免疫功能受损,这进一步支持了对免疫调节疗法进行研究。 静脉注射免疫球蛋白(IVIG)具有公认的抗炎和免疫调节作用,已用于其他快速进展的间质性肺病以及多种免疫介导的疾病。 来自研究者中心的初步回顾性数据表明,IVIG可能改善因纤维化间质性肺病(包括IPF)急性加重住院患者的气体交换和生存率。
研究者假设,在常规治疗基础上加用IVIG可能改善AE-IPF期间具有临床相关性的结局。 在本研究中,IVIG将作为常规护理的辅助治疗给予。 常规护理将包括脉冲式皮质类固醇、广谱抗生素、预防性抗凝治疗和氧疗。 尽管皮质类固醇在AE-IPF中的有效性仍不确定,且仅得到低质量证据支持,但其使用得到当前治疗指南的认可,并且在临床实践中仍然广泛应用。 此外,皮质类固醇正在进行的试验(例如EXAFIP2,NCT05674994)中进行评估。 考虑到AE-IPF复杂的多通路生物学特性,以及IVIG和皮质类固醇在其他免疫介导疾病(如川崎病、特发性血小板减少性紫癜和中毒性表皮坏死松解症/史蒂文斯-约翰逊综合征)中已证实的协同效应,研究的两组都将使用皮质类固醇,以避免遗漏可能有益的治疗。
本临床试验的主要目的是评估在常规护理基础上加用IVIG,与单用常规护理相比,是否能改善因AE-IPF住院患者的结局。 主要终点是全因住院死亡率或需要气管插管的复合终点。 选择此复合指标是因为AE-IPF是一种快速进展且危及生命的事件,而这些结局代表了最客观、最具临床意义的恶化指标。 使用该终点能够通过捕获致命性和接近致命的临床事件,全面评估治疗效果。
研究者预计,本研究的结果将为IVIG在AE-IPF管理中的潜在作用提供重要证据,并可能有助于为这种高致死性疾病制定未来的治疗建议。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Pátrai、希腊、26504
- 招聘中
- Department of Respiratory Medicine, University Hospital of Patras
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接触:
- Argyrios Tzouvelekis, MD, MSc, PhD, Professor of Respiratory Medicine
- 电话号码:+302613603524
- 邮箱:atzouvelekis@upatras.gr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 患者年龄≥18岁
- 符合ATS/ERS共识标准诊断的IPF患者
根据国际工作组标准并经责任主要研究者确认,因确诊或疑似AE-IPF住院的患者
IPF-AE标准如下:
- 既往或当前诊断为IPF
- 急性呼吸困难加重或新发,通常持续时间<1个月
- 计算机断层扫描显示新出现的双侧磨玻璃影和/或实变,叠加于符合寻常型间质性肺炎模式的背景影像上
- 病情恶化无法完全用心力衰竭或液体负荷过重解释。若因缺少CT检查未能满足全部4项标准,应视为“疑似急性加重”
A) 若此前未确诊IPF,本项标准可通过当前评估中影像学和/或组织病理学符合寻常型间质性肺炎模式来满足
B) 若无既往CT资料,可从第三项AE-IPF标准中去除“新出现”限定词
- 患者能够理解并签署书面知情同意书。若患者无行为能力,书面知情同意书应由其法定授权代表签署
排除标准:
- 因未控制的心力衰竭或肺栓塞导致急性加重的患者
- 已知对皮质类固醇、IVIG或研究治疗任何成分过敏的患者
- 已知IgA缺乏患者(IgA水平<7 mg/dL)——以预防IVIG反应
- 基于临床、影像学、实验室评估及多学科讨论,无明确IPF或AE-IPF诊断的患者
- 患有活动性恶性肿瘤或正在接受癌症治疗的患者,但基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或低风险前列腺癌(T1或T2a分期且PSA<10 ng/dL)除外。这些标准符合现行指南
- 根据已发表治疗方案,在过去一个月内接受>20mg/日泼尼松(或等效剂量)治疗>14天,或最近一个月内接受免疫抑制剂(如环磷酰胺、霉酚酸酯等)治疗,或最近15天内接受>1 mg/kg/d治疗超过7天的患者
- 正在参加其他干预性临床试验的患者
- 经证实妊娠或哺乳期患者
- 处于监护或监管下的患者
- 被剥夺自由或受司法保护的患者
- 拒绝参与或不愿提供书面知情同意的患者
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器:常规治疗
常规治疗将包括广谱抗生素、脉冲式甲泼尼龙、预防性抗凝治疗以及通过高流量鼻导管进行氧疗,并将提供给两个治疗组的所有参与者。
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如果已开具处方且无禁忌症,抗纤维化药物(尼达尼布、吡非尼酮或奈兰地米拉斯特)将在住院期间继续使用。在研究期间不会启动新的抗纤维化治疗。 |
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实验性的:静脉注射免疫球蛋白加常规治疗
如所述,静脉注射免疫球蛋白将与常规治疗一起进行。
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总剂量为1克/千克,分三天连续给药。 输液将以0.5毫克/千克/小时的速度开始,持续15分钟,若无不良反应发生,随后将根据耐受情况逐步增加输液速度。 预处理使用对乙酰氨基酚和左西替利嗪。 将按描述同时给予常规治疗。 |
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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全因院内死亡率或插管率
大体时间:从随机化日期至结果测量日期(任何原因导致的死亡日期或气管内插管日期,以先发生者为准)——在住院期间评估最长4周。
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该结果对应整个住院期间的全因死亡率或插管率。
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从随机化日期至结果测量日期(任何原因导致的死亡日期或气管内插管日期,以先发生者为准)——在住院期间评估最长4周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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全因30天死亡率
大体时间:入院后30天
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该结果对应于第30天的全因死亡率
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入院后30天
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全因90天死亡率
大体时间:入院后90天
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该结果对应第90天的全因死亡率
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入院后90天
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医院再入院
大体时间:从入院起180天
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此结果对应第180天全因再入院率
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从入院起180天
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新发急性加重特发性肺纤维化
大体时间:从入院起180天
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该结果对应于第180天前出现新的IPF急性加重
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从入院起180天
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PaO₂/FiO₂比值变化
大体时间:PaO₂/FiO₂比值将在随机分组当天、治疗干预(除氧疗外)前进行评估,随后在出院当天(随机分组后最长4周内)再次评估。
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该结果对应从入院到出院期间PaO₂/FiO₂比值的变化,且仅在幸存者中进行评估
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PaO₂/FiO₂比值将在随机分组当天、治疗干预(除氧疗外)前进行评估,随后在出院当天(随机分组后最长4周内)再次评估。
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不良事件
大体时间:整个研究完成期间 - 平均1年(从随机分组开始直至随访第365天,如果可行)
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该结果对应于可归因于试验干预措施的不良事件的存在
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整个研究完成期间 - 平均1年(从随机分组开始直至随访第365天,如果可行)
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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用力肺活量变化
大体时间:入院后90天
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该结果对应于急性加重前(如有)和第90天时用力肺活量(FVC)的绝对值和百分比变化。
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入院后90天
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DLCO变化
大体时间:入院后90天
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此结果对应于急性加重前(如有)和在第90天时,一氧化碳弥散量(DLCO)百分比变化的绝对值。
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入院后90天
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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