对接受早期拉维利珠单抗治疗并因gMG危象入住ICU的患者状况的评估 (EARLY-MG)
2026年8月31日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
在法国开展的一项观察性前瞻性多中心研究：评估接受RAVULIZUMAB早期治疗并因全身型重症肌无力（gMG）危象入住ICU的患者状况
重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致肌肉无力和疲劳。当免疫系统产生抗体，阻断神经与肌肉之间的信号传递时，就会发生此病。在某些患者中，病情可能突然恶化并导致严重的呼吸问题。这种危及生命的情况被称为肌无力危象，需要在重症监护室（ICU）立即进行治疗。在此类危象期间，患者可能需要通过呼吸机接受呼吸辅助。这些发作通常持续时间较长，并可能导致感染或心脏问题等并发症。
为处理肌无力危象，医生通常使用血浆置换（PLEX）或静脉注射免疫球蛋白（IVIg）等治疗方法来清除或中和有害抗体。尽管这两种方法都有效，但恢复可能较慢，许多患者仍需在ICU停留数周。
Ravulizumab（Ultomiris®）是一种靶向免疫系统中特定部分——补体系统的新药，该系统在MG中会导致肌肉损伤。该药已获批准用于治疗患有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体的成人全身型MG患者。Ravulizumab每八周通过静脉输注给药一次。临床研究表明，在开始治疗后一周内即可改善症状。
一些医生已开始对因肌无力危象住院ICU的患者，在PLEX或IVIg治疗后早期使用ravulizumab。早期使用这种治疗可能有助于缩短危象的持续时间和严重程度，从而加快恢复并缩短住院时间。然而，目前尚无全国性研究系统收集关于这种方法的数据。
EARLY-MG研究旨在描述在需要入住ICU的肌无力危象期间早期接受ravulizumab治疗的患者的状况和恢复情况。该研究不会测试实验性治疗或改变医疗护理。它是一项观察性研究。
该研究的主要假设是，在PLEX或IVIg治疗后早期给予ravulizumab可能有助于患者更快恢复、改善肌力，并减少并发症和住院时间。
大约30名患有全身型MG和抗AChR抗体的成年患者将在法国10个中心入组。
每位患者将被随访26周（约六个月）。评估将在研究开始时以及第2、4、10、18和26周进行。研究者将收集以下信息：
- 接受ravulizumab后在ICU和医院的停留时间
- 机械通气持续时间（如需要）
- 使用标准评估量表（重症肌无力日常生活活动量表、美国重症肌无力基金会分类和Garches评分）评估的临床改善情况
- 任何并发症或额外治疗的发生情况 该研究总共将持续约18个月，包括一年的患者入组期和每位患者六个月的随访期。研究结果可能有助于指导未来的建议，并改善法国乃至全球的患者护理。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
30
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sabrina SACCONI
- 电话号码：0492035757
- 邮箱：sacconi.s@chu-nice.fr
学习地点
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Bron、法国、69500
- 尚未招聘
- Hospices Civils de Lyon
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接触：
- Juliette SVAHN, PH
- 电话号码：+33472116608
- 邮箱：juliette.svahn@chu-lyon.fr
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Garches、法国、92380
- 尚未招聘
- Hôpital Raymond Pointcarré
-
接触：
- Diane FRIEDMAN, PH
- 电话号码：+33147107785
- 邮箱：friedman.diane@aphp.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre、法国、94275
- 招聘中
- APHP
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接触：
- Céline Labeyrie, PH
- 电话号码：+33145213159
- 邮箱：celine.labeyrie@aphp.fr
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Lille、法国、59037
- 招聘中
- CHU de Lille
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接触：
- Céline TARD, PH
- 电话号码：+33320444145
- 邮箱：celine.tard@chu-lille.fr
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Marseille、法国、13385
- 招聘中
- CHU de la Timone
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接触：
- Shahram ATTARIAN, PU-PH
- 邮箱：shahram.attarian@ap-hm.fr
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Strasbourg、法国、67200
- 招聘中
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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接触：
- Aleksandra NADAJ-PALEKZA, PH
- 电话号码：+33388128559
- 邮箱：aleksandra.nadaj-pakleza@chru-strasbourg.fr
-
Toulouse、法国、31059
- 尚未招聘
- CHU Pierre Paul Riquet
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接触：
- Blandine ACKET, PH
- 电话号码：+33561779989
- 邮箱：acket.b@chu-toulouse.fr
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Alpes-maritimes
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Nice、Alpes-maritimes、法国、06000
- 招聘中
- Chu De Nice
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接触：
- Sabrina SACCONI
- 电话号码：0492035757
- 邮箱：sacconi.s@chu-nice.fr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
重症肌无力患者
描述
入选标准：
- 年龄≥18岁的男性或女性。
- 确诊为重症肌无力（gMG），并有确认的文档支持，包括体格检查及乙酰胆碱受体抗体（AChR-Abs）血清阳性确认。
- 根据临床实践，患者已接受超过1个周期的血浆置换（PLEX）或静脉注射免疫球蛋白（IVIg）1-2 g/kg（最大50g/天）。
- 符合美国重症肌无力基金会（MFGA）定义的广泛性重症肌无力V-IV级临床标准，在ICU入院时。
- 患者至少接受过一种标准的针对重症肌无力的治疗。
- 患者在ICU住院期间，根据当地标签和报销条件，在血浆置换或静脉注射免疫球蛋白后接受拉武利珠单抗治疗。处方必须由法国罕见神经肌肉疾病医疗网络FILNEMUS的专家验证。
- 患者能够理解书面知情同意书，并提供签署、注明日期并有见证的书面知情同意书。如果因肌无力无法签署同意书，可由可信见证人签署专门的知情同意书。
- 患者愿意并能够遵守预定的访视、治疗计划、研究限制和其他研究程序。
- 患者隶属于欧洲社会保障体系。
- 患者同意根据当前当地的疫苗接种/抗生素预防建议，通过疫苗接种和/或抗生素预防来预防脑膜炎球菌感染。
- 患者无抗C5治疗的禁忌症。
- 患者无抗生素治疗的禁忌症。
排除标准：
- 活动性感染或其他导致无力的疾病，已知的免疫球蛋白A缺乏症，活动性肾脏或肝脏疾病，临床显著的心脏病，已知的高黏滞血症或高凝状态。
- 任何活动性恶性肿瘤。
- 存在除抗AChR-Ab+以外的抗体（抗Titin-Ab+允许，因其被视为抗AChR-Ab+的补充标志物）。
- 诊断为胸腺瘤的患者。
- 研究者判断存在干扰研究正常进行的病理状况的患者。
- 妊娠试验阳性。将对育龄妇女进行尿液妊娠试验。
- 任何当前的精神状况（精神障碍、衰老或痴呆），根据研究者的意见，可能影响研究依从性或妨碍理解研究目的、研究程序或可能后果。
- 在过去6周内接种过活疫苗或减毒活疫苗。
- 受试者拒绝参与研究。
- 受法律保护、处于监护或监管下的患者，或根据法国公共卫生法典第L.1121-16条无法参与临床研究的患者。
- 已知对活性物质或任何辅料过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床结果的短期变化
大体时间：第0、2、4和10周
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重症肌无力日常生活活动量表从入组到第2周、第4周和第10周的变化（评分从0分-正常到3分-更差结果）
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第0、2、4和10周
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临床结果的短期变化
大体时间：第0、2、4和10周
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从入组至第2周、第4周和第10周在美国重症肌无力基金会分级（从I级至V级——预后更差）中的变化
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第0、2、4和10周
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短期临床结果变化
大体时间：第0周、第2周、第4周和第10周
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从纳入到第2周、第4周和第10周Garches评分（范围为0至100，分数越低表示疾病严重程度越高）的变化
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第0周、第2周、第4周和第10周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床结果1的长期变化
大体时间：第 18 周和第 26 周
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第18周和第26周时重症肌无力日常生活活动量表相对于入组时的变化（评分从0 - 正常到3 - 更差结果）
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第 18 周和第 26 周
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临床结果长期变化2
大体时间：第18周和第26周
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美国重症肌无力基金会量表从第18周和第26周纳入时的变化（从I级到V级 - 结果更差）
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第18周和第26周
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长期临床结果变化 3
大体时间：第 18 周和 26 周
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第18周和第26周时Garches评分（范围为0至100，分数越低表示疾病严重程度越高）相对于纳入时的变化
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第 18 周和 26 周
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观察到临床改善的时间
大体时间：从患者开始研究之日起至患者达到美国重症肌无力基金会III级类别的第一天 - 以天为单位，最多180天
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达到美国重症肌无力基金会量表（从I级到V级 - 预后更差）中美国重症肌无力基金会III类别的天数
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从患者开始研究之日起至患者达到美国重症肌无力基金会III级类别的第一天 - 以天为单位，最多180天
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从Ravulizumab给药到ICU出院的天数
大体时间：从患者开始接受Ravulizumab治疗之日到患者离开ICU之日 - 以天计，最多180天
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从拉武利珠单抗给药至重症监护病房出院的天数
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从患者开始接受Ravulizumab治疗之日到患者离开ICU之日 - 以天计，最多180天
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Ravulizumab给药后住院总时长
大体时间：从患者开始接受拉武利珠单抗治疗之日到患者出院之日——以天为单位，最长180天
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从Ravulizumab给药至出院当日的天数
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从患者开始接受拉武利珠单抗治疗之日到患者出院之日——以天为单位，最长180天
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使用拉夫利珠单抗后的通气持续时间
大体时间：从患者开始Ravulizumab给药之日起至患者离开ICU之日止 - 以天计，最长180天
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如果适用，以天为单位测量，从通气开始到结束计算。
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从患者开始Ravulizumab给药之日起至患者离开ICU之日止 - 以天计，最长180天
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患者状况
大体时间：从签署知情同意书到研究结束期间
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根据医疗并发症类型评估。
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从签署知情同意书到研究结束期间
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患者状况
大体时间：从签署知情同意书到研究结束期间持续进行
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根据医疗并发症的严重程度进行评估。
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从签署知情同意书到研究结束期间持续进行
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患者状况
大体时间：从签署知情同意书到研究结束期间
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根据医疗并发症的发生频率进行评估。
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从签署知情同意书到研究结束期间
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患者状况
大体时间：从签署知情同意书到研究结束期间持续进行
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根据医疗并发症的严重程度进行评估。
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从签署知情同意书到研究结束期间持续进行
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年11月26日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月4日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月9日
首次发布 (实际的)
2026年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月31日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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