Оценка состояния пациентов, получающих РАНИЮЮ терапию равулизумабом и госпитализированных в ОРИТ при кризе gMG (EARLY-MG)

Миастения Гравис (MG) – это редкое аутоиммунное заболевание, вызывающее мышечную слабость и утомляемость. Оно возникает, когда иммунная система вырабатывает антитела, блокирующие связь между нервами и мышцами. У некоторых пациентов заболевание может внезапно обостриться и вызвать серьезные проблемы с дыханием. Эта угрожающая жизни ситуация называется миастеническим кризом и требует немедленного лечения в отделении интенсивной терапии (ОИТ). Во время таких кризов пациентам может потребоваться респираторная поддержка с помощью аппарата искусственной вентиляции легких. Эти эпизоды часто бывают продолжительными и могут привести к осложнениям, таким как инфекции или проблемы с сердцем.

Для лечения миастенического криза врачи обычно применяют методы, удаляющие или нейтрализующие вредные антитела: плазмаферез (PLEX) или внутривенный иммуноглобулин (IVIg). Хотя оба метода эффективны, восстановление может быть медленным, и многие пациенты остаются в ОИТ в течение нескольких недель.

Равулизумаб (Ultomiris®) – это новый препарат, воздействующий на определенную часть иммунной системы, называемую системой комплемента, которая способствует повреждению мышц при MG. Он уже одобрен для взрослых с генерализованной MG, имеющих антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR). Равулизумаб вводится путем внутривенной инфузии каждые восемь недель. Клинические исследования показали, что он может улучшать симптомы в течение одной недели после начала лечения.

Некоторые врачи начали применять равулизумаб на раннем этапе, после PLEX или IVIg, у пациентов, госпитализированных в ОИТ по поводу миастенического криза. Раннее использование этого лечения может помочь сократить продолжительность и тяжесть криза, что приведет к более быстрому восстановлению и сокращению сроков госпитализации. Однако в настоящее время нет национального исследования, систематически собирающего данные об этом подходе.

Исследование EARLY-MG направлено на описание состояния и восстановления пациентов, получающих равулизумаб на раннем этапе во время миастенического криза, требующего госпитализации в ОИТ. Исследование не будет тестировать экспериментальное лечение или изменять медицинскую помощь. Это обсервационное исследование.

Основная гипотеза исследования заключается в том, что раннее введение равулизумаба после PLEX или IVIg может помочь пациентам быстрее восстановиться, улучшить мышечную силу, а также сократить осложнения и сроки госпитализации.

Около 30 взрослых пациентов с генерализованной MG и анти-AChR антителами будут включены в 10 центрах по всей Франции.

Каждый пациент будет находиться под наблюдением в течение 26 недель (около шести месяцев). Оценки будут проводиться в начале исследования, а также на 2, 4, 10, 18 и 26 неделях. Исследователи будут собирать информацию, такую как:

• Продолжительность пребывания в ОИТ и в больнице после получения равулизумаба
• Продолжительность механической вентиляции легких, если потребуется
• Клиническое улучшение с использованием стандартных оценочных шкал (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, классификация Myasthenia Gravis Foundation of America и оценка по шкале Garches)
• Возникновение любых осложнений или дополнительных методов лечения. Исследование продлится в общей сложности около 18 месяцев, включая один год для включения пациентов и шесть месяцев наблюдения за каждым пациентом. Результаты могут помочь в разработке будущих рекомендаций и улучшении ухода за пациентами во Франции и во всем мире.