Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de toestand van patiënten die VROEG Ravulizumab ontvangen en opgenomen zijn op de IC voor een gMG-crisis (EARLY-MG)

9 februari 2026 bijgewerkt door: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Evaluatie van de toestand van patiënten die VROEGT behandeld worden met Ravulizumab en opgenomen zijn op de IC voor een gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) crisis: een observationele prospectieve multicentrische studie in Frankrijk

Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame auto-immuunziekte die spierzwakte en vermoeidheid veroorzaakt. Het treedt op wanneer het immuunsysteem antilichamen produceert die de communicatie tussen zenuwen en spieren blokkeren. Bij sommige patiënten kan de ziekte plotseling verergeren en ernstige ademhalingsproblemen veroorzaken. Deze levensbedreigende situatie wordt een myasthene crisis genoemd en vereist onmiddellijke behandeling op een intensive care-afdeling (IC). Tijdens dergelijke crises hebben patiënten mogelijk beademingsondersteuning via een ventilator nodig. Deze episodes zijn vaak langdurig en kunnen leiden tot complicaties zoals infecties of hartproblemen.

Om een myasthene crisis te behandelen, gebruiken artsen meestal behandelingen die de schadelijke antilichamen verwijderen of neutraliseren: plasmaferese (PLEX) of intraveneuze immunoglobulinen (IVIg). Hoewel beide effectief zijn, kan het herstel traag verlopen en blijven veel patiënten meerdere weken op de IC.

Ravulizumab (Ultomiris®) is een nieuw geneesmiddel dat zich richt op een specifiek deel van het immuunsysteem, het complementsysteem, dat bijdraagt aan spierschade bij MG. Het is al goedgekeurd voor volwassenen met gegeneraliseerde MG die anti-acetylcholinereceptor (AChR)-antilichamen hebben. Ravulizumab wordt elke acht weken via intraveneuze infusie toegediend. Klinische studies hebben aangetoond dat het de symptomen binnen één week na start van de behandeling kan verbeteren.

Sommige artsen zijn ravulizumab vroegtijdig gaan gebruiken, na PLEX of IVIg, voor patiënten die op de IC zijn opgenomen vanwege een myasthene crisis. Vroegtijdig gebruik van deze behandeling zou kunnen helpen de duur en ernst van de crisis te verminderen, wat leidt tot sneller herstel en kortere ziekenhuisopnames. Er is momenteel echter geen nationale studie die gegevens over deze aanpak systematisch verzamelt.

De EARLY-MG-studie heeft tot doel de toestand en het herstel te beschrijven van patiënten die vroegtijdig ravulizumab krijgen tijdens een myasthene crisis die IC-opname vereist. De studie zal geen experimentele behandeling testen of de medische zorg veranderen. Het is een observationele studie.

De belangrijkste hypothese van de studie is dat vroegtijdige toediening van ravulizumab, na PLEX of IVIg, patiënten kan helpen sneller te herstellen, de spierkracht kan verbeteren en complicaties en ziekenhuisopname kan verminderen.

Ongeveer 30 volwassen patiënten met gegeneraliseerde MG en anti-AChR-antilichamen zullen worden ingesloten in 10 centra in Frankrijk.

Elke patiënt wordt 26 weken (ongeveer zes maanden) gevolgd. Evaluaties worden uitgevoerd aan het begin van de studie en na 2, 4, 10, 18 en 26 weken. Onderzoekers verzamelen informatie zoals:

  • Duur van het verblijf op de IC en in het ziekenhuis na ontvangst van ravulizumab
  • Duur van mechanische beademing, indien nodig
  • Klinische verbetering met behulp van standaard evaluatieschalen (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG Foundation of America-classificatie en Garches-score)
  • Voorkomen van eventuele complicaties of aanvullende behandelingen. De studie duurt in totaal ongeveer 18 maanden, inclusief één jaar voor patiëntinclusie en zes maanden follow-up per patiënt. De resultaten kunnen helpen bij het opstellen van toekomstige aanbevelingen en het verbeteren van patiëntenzorg in Frankrijk en wereldwijd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, Frankrijk, 06000

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met myasthenia gravis

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Mannelijk of vrouwelijk, leeftijd ≥18 jaar.
  • Gediagnosticeerd met gMG met bevestigde documentatie en ondersteund door lichamelijk onderzoek en bevestigde seropositiviteit voor AChR-Abs.
  • Patiënten die meer dan 1 cyclus van PLEX of IVIg 1-2 g/kg (max. 50g/dag) hebben ontvangen, volgens de klinische praktijk.
  • Voldoet aan de klinische criteria zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) voor gegeneraliseerde MG klasse V - IV, bij opname op de IC.
  • Patiënten behandeld met ten minste één standaard MG-gerichte therapie.
  • Patiënten die Ravulizumab krijgen na PLEX of IVIg tijdens hun verblijf op de IC, volgens lokale indicatie en vergoedingsvoorwaarden. De voorschrift moet worden gevalideerd door experts van het Franse gezondheidszorgnetwerk voor zeldzame neuromusculaire aandoeningen FILNEMUS.
  • Patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen en ondertekende, gedateerde en gewaarmerkte schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen verlenen. Indien niet in staat om de toestemming te ondertekenen vanwege spierzwakte, kan een specifieke geïnformeerde toestemming worden ondertekend door een vertrouwde getuige.
  • Patiënten bereid en in staat om zich te houden aan geplande bezoeken, behandelplan, studiebeperkingen en andere studieprocedures.
  • Patiënten aangesloten bij een Europees sociaal zekerheidsstelsel.
  • Patiënten gaan akkoord met de preventie van meningokokkeninfecties door vaccinatie en/of antibioticaprofylaxe in overeenstemming met de huidige lokale vaccinatie/antibioticaprofylaxe-aanbevelingen.
  • Patiënten zonder contra-indicatie voor anti-C5-behandeling.
  • Patiënten zonder contra-indicatie voor antibioticatherapie.

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve infectie of andere aandoeningen die zwakte veroorzaken, bekend immunoglobuline A-deficiëntie, actieve nier- of leverziekte, klinisch significante hartziekte, bekende hyperviscositeit of hypercoagulabele toestand.
  • Elke actieve maligniteit.
  • Aanwezigheid van antilichamen anders dan anti-AChR-Ab+ (anti-titin-Ab+ waren toegestaan omdat deze worden beschouwd als aanvullende markers voor anti-AChR-Ab+).
  • Patiënt met een gediagnosticeerd thymoom.
  • Patiënt met een pathologie die volgens de onderzoeker de juiste uitvoering van de studie belemmert.
  • Positieve zwangerschapstest. Een urinetest op zwangerschap zal worden uitgevoerd voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd.
  • Elke huidige psychische aandoening (psychiatrische stoornis, seniliteit of dementie) die volgens de onderzoeker de naleving van de studie kan beïnvloeden of het begrip van de doelen, onderzoeksprocedures of mogelijke gevolgen van de studie kan belemmeren.
  • Vaccinatie met levende of levend-verzwakte vaccins binnen de 6 weken.
  • Weigering van de proefpersoon om deel te nemen aan de studie.
  • Patiënt beschermd door de wet, onder voogdij of curatele, of niet in staat om deel te nemen aan een klinische studie volgens artikel L.1121-16 van de Franse Code de la Santé Publique.
  • Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor een van de hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kortetermijnverandering in klinische uitkomsten
Tijdsspanne: Week 0, 2, 4 en 10
De verandering van de inclusie naar week 2, week 4 en week 10 op de Myasthenia Gravis Activities of Daily Living-schaal (score van 0 - normaal tot 3 - slechtere uitkomst)
Week 0, 2, 4 en 10
Kortetermijnverandering in klinische uitkomsten
Tijdsspanne: Week 0, 2, 4 en 10
De verandering van de inclusie naar week 2, week 4 en week 10 in de Myasthenia Gravis Foundation of America (van klasse I tot klasse V - slechtere uitkomst)
Week 0, 2, 4 en 10
Kortetermijnverandering in klinische resultaten
Tijdsspanne: Week 0, 2, 4 en 10
De verandering van inclusie tot week 2, week 4 en week 10 in de Garches' score (van 0 tot 100 waarbij een lagere score een grotere ernst van de ziekte aangeeft)
Week 0, 2, 4 en 10

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lange termijn verandering in klinische resultaten 1
Tijdsspanne: Week 18 en 26
verandering ten opzichte van de inclusie bij week 18 en week 26 op de Myasthenia Gravis Activities of Daily Living-schaal (score van 0 - normaal tot 3 - slechtere uitkomst)
Week 18 en 26
Langetermijnverandering in klinische uitkomsten 2
Tijdsspanne: Week 18 en 26
verandering vanaf de inclusie bij week 18 en week 26 op de Myasthenia Gravis Foundation of America-schaal (van klasse I tot klasse V - slechtere uitkomst)
Week 18 en 26
Langetermijnverandering in klinische resultaten 3
Tijdsspanne: Week 18 en 26
verandering vanaf de inclusie bij week 18 en week 26 in de Garches-score (van 0 tot 100 waarbij een lagere score een grotere ziektelast aangeeft)
Week 18 en 26
Tijd tot klinische verbetering wordt waargenomen
Tijdsspanne: Vanaf de dag dat de patiënt aan de studie begint tot de eerste dag dat de patiënt de Myasthenia Gravis Foundation of America III-categorie bereikt - in dagen, tot 180 dagen
tijd in dagen om de Myasthenia Gravis Foundation of America III-categorie op de Myasthenia Gravis Foundation of America-schaal te bereiken (van klasse I tot klasse V - slechtere uitkomst)
Vanaf de dag dat de patiënt aan de studie begint tot de eerste dag dat de patiënt de Myasthenia Gravis Foundation of America III-categorie bereikt - in dagen, tot 180 dagen
Tijd in dagen vanaf toediening van Ravulizumab tot de dag van ontslag uit de intensive care
Tijdsspanne: Vanaf de dag dat de patiënt met de Ravulizumab-toediening begint tot de dag dat de patiënt de intensive care verlaat – in dagen, tot maximaal 180 dagen
Tijd in dagen vanaf toediening van Ravulizumab tot de dag van ontslag uit de intensive care
Vanaf de dag dat de patiënt met de Ravulizumab-toediening begint tot de dag dat de patiënt de intensive care verlaat – in dagen, tot maximaal 180 dagen
Totale verblijfsduur in het ziekenhuis na toediening van Ravulizumab
Tijdsspanne: Vanaf de dag dat de patiënt met Ravulizumab begint tot de dag dat de patiënt het ziekenhuis verlaat - in dagen, tot 180 dagen
Het aantal dagen vanaf de toediening van Ravulizumab tot de dag van ontslag uit het ziekenhuis
Vanaf de dag dat de patiënt met Ravulizumab begint tot de dag dat de patiënt het ziekenhuis verlaat - in dagen, tot 180 dagen
Duur van beademing na toediening van ravulizumab
Tijdsspanne: Vanaf de dag waarop de patiënt met de Ravulizumab-toediening begint tot de dag waarop de patiënt de intensive care verlaat - in dagen, tot 180 dagen
indien van toepassing, gemeten in dagen, berekend van het begin tot het einde van de beademing.
Vanaf de dag waarop de patiënt met de Ravulizumab-toediening begint tot de dag waarop de patiënt de intensive care verlaat - in dagen, tot 180 dagen
Toestand van de patiënt
Tijdsspanne: Lopend vanaf de ondertekening van de ICF tot het einde van de studie
Beoordeeld op basis van het type medische complicaties.
Lopend vanaf de ondertekening van de ICF tot het einde van de studie
De toestand van de patiënt
Tijdsspanne: Lopend vanaf de ondertekening van het ICF tot het einde van de studie
Beoordeeld op basis van de ernst van medische complicaties.
Lopend vanaf de ondertekening van het ICF tot het einde van de studie
Toestand van de patiënt
Tijdsspanne: Lopend vanaf de ondertekening van de ICF tot het einde van de studie
Geëvalueerd op basis van de frequentie van medische complicaties.
Lopend vanaf de ondertekening van de ICF tot het einde van de studie
Toestand van de patiënt
Tijdsspanne: Lopend vanaf ICF-ondertekening tot het einde van de studie
Beoordeeld op basis van de ernst van medische complicaties.
Lopend vanaf ICF-ondertekening tot het einde van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 november 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 25-PP-09

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthenia Gravis

Klinische onderzoeken op vroeg gebruik van Ravulizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Netherlands

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren