Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av tillståndet för patienter som erhåller TIDIG Ravulizumab och vårdas på IVA för gMG-kris (EARLY-MG)

31 augusti 2026 uppdaterad av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Utvärdering av patienters tillstånd som får TIDIG behandling med Ravulizumab och vårdas på IVA för generaliserad myasthenia gravis (gMG) kris: en observationsstudie med prospektiv design och flera deltagande centra i Frankrike

Myasthenia gravis (MG) är en sällsynt autoimmun sjukdom som orsakar muskelsvaghet och trötthet. Den uppstår när immunsystemet producerar antikroppar som blockerar kommunikationen mellan nerver och muskler. Hos vissa patienter kan sjukdomen plötsligt förvärras och orsaka allvarliga andningsproblem. Denna livshotande situation kallas myastenisk kris och kräver omedelbar behandling på en intensivvårdsavdelning (IVA). Under sådana kriser kan patienter behöva få andningshjälp via en respirator. Dessa episoder är ofta långvariga och kan leda till komplikationer som infektioner eller hjärtproblem.

För att hantera en myastenisk kris använder läkare vanligtvis behandlingar som tar bort eller neutraliserar de skadliga antikropparna: plasmautbyte (PLEX) eller intravenöst immunglobulin (IVIg). Även om båda är effektiva kan återhämtningen vara långsam, och många patienter stannar kvar på IVA i flera veckor.

Ravulizumab (Ultomiris®) är ett nytt läkemedel som riktar sig mot en specifik del av immunsystemet som kallas komplementsystemet, vilket bidrar till muskelskada vid MG. Det är redan godkänt för vuxna med generaliserad MG som har anti-acetylkolinreceptor (AChR)-antikroppar. Ravulizumab ges genom intravenös infusion var åttonde vecka. Kliniska studier har visat att det kan förbättra symtomen inom en vecka efter behandlingsstart.

Vissa läkare har börjat använda ravulizumab tidigt, efter PLEX eller IVIg, för patienter som är inlagda på IVA för en myastenisk kris. Tidig användning av denna behandling kan hjälpa till att minska krisens varaktighet och svårighetsgrad, vilket leder till snabbare återhämtning och kortare vistelse på sjukhus. Det finns dock för närvarande ingen nationell studie som systematiskt samlar in data om detta tillvägagångssätt.

EARLY-MG-studien syftar till att beskriva tillståndet och återhämtningen hos patienter som får ravulizumab tidigt under en myastenisk kris som kräver IVA-inläggning. Studien kommer inte att testa en experimentell behandling eller ändra sjukvården. Det är en observationsstudie.

Studiens huvudhypotes är att tidig administration av ravulizumab, efter PLEX eller IVIg, kan hjälpa patienter att återhämta sig snabbare, förbättra muskelstyrkan och minska komplikationer och sjukhusvistelse.

Cirka 30 vuxna patienter med generaliserad MG och anti-AChR-antikroppar kommer att rekryteras på 10 centra över hela Frankrike.

Varje patient kommer att följas i 26 veckor (cirka sex månader). Utvärderingar kommer att utföras vid studiens start och vid vecka 2, 4, 10, 18 och 26. Forskarna kommer att samla in information som:

  • Varaktighet av vistelse på IVA och på sjukhuset efter att ha fått ravulizumab
  • Varaktighet av mekanisk ventilation, om så behövs
  • Klinisk förbättring med hjälp av standardutvärderingsskalor (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG Foundation of America-klassificering och Garches-poäng)
  • Förekomst av eventuella komplikationer eller ytterligare behandlingar. Studien kommer att pågå i cirka 18 månader totalt, inklusive ett år för patientrekrytering och sex månaders uppföljning per patient. Resultaten kan hjälpa till att vägleda framtida rekommendationer och förbättra patientvården i Frankrike och världen över.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

30

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hôpital Raymond Pointcarré
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
      • Lille, Frankrike, 59037
      • Marseille, Frankrike, 13385
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Pierre Paul Riquet
        • Kontakt:
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, Frankrike, 06000
        • Rekrytering
        • Chu De Nice
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med myasthenia gravis

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern ≥18 år.
  • Diagnostiserad med gMG med dokumenterad bekräftelse och stödd av en fysisk undersökning samt bekräftad seropositivitet för AChR-Ab.
  • Patienter som har fått mer än 1 cykel av PLEX eller IVIg 1-2 g/kg (max 50 g/dag), enligt klinisk praxis.
  • Uppfyller de kliniska kriterierna som definieras av Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) för generaliserad MG klass V - IV, vid intensivvårdsavdelningens inläggning.
  • Patienter behandlade med minst en standard MG-riktad terapi.
  • Patienter som får Ravulizumab efter PLEX eller IVIg under deras vistelse på intensivvårdsavdelningen, enligt lokala märknings- och ersättningsvillkor. Receptet måste valideras av experter från det franska hälso- och sjukvårdsnätverket för sällsynta neuromuskulära sjukdomar FILNEMUS.
  • Patienter som kan förstå skriftligt informerat samtycke och lämna undertecknat, daterat och bevittnat skriftligt informerat samtycke. Om patienten inte kan underteckna samtycket på grund av muskelsvaghet, kan ett särskilt informerat samtycke undertecknas av en betrodd vittne.
  • Patienter som är villiga och kan följa schemalagda besök, behandlingsplan, studierestriktioner och andra studieprocedurer.
  • Patienter anslutna till ett europeiskt socialförsäkringssystem.
  • Patienter samtycker till att följa förebyggande av meningokockinfektioner genom vaccination och/eller antibiotikaprofylax i enlighet med nuvarande lokala vaccinations-/antibiotikaprofylaxrekommendationer.
  • Patienter utan kontraindikation mot anti-C5-behandling.
  • Patienter utan kontraindikation mot antibiotikaterapi.

Exklusionskriterier:

  • Aktiv infektion eller andra störningar som orsakar svaghet, känd immunoglobulin A-brist, aktiv njur- eller leversjukdom, kliniskt signifikant hjärtsjukdom, känd hyperviskositet eller hyperkoagulabelt tillstånd.
  • Någon aktiv malignitet.
  • Närvaro av antikroppar andra än anti-AChR-Ab+ (anti-titin-Ab+ tilläts eftersom dessa anses vara kompletterande markörer till anti-AChR-Ab+).
  • Patient med diagnostiserad tymom.
  • Patient med en patologi som bedöms av undersökaren störa studiens korrekta genomförande.
  • Positiv graviditetstest. Ett urinprov för graviditet kommer att utföras för kvinnor i barnafödande ålder.
  • Något aktuellt psykiskt tillstånd (psykiatrisk störning, senilitet eller demens) som, enligt undersökarens bedömning, kan påverka studieefterlevnaden eller förhindra förståelse av studiens mål, undersökningsprocedurer eller möjliga konsekvenser.
  • Vaccination med levande eller levande försvagade vacciner inom de senaste 6 veckorna.
  • Studiedeltagarens vägran att delta i studien.
  • Patient skyddad av lag, under förmyndarskap eller kuratel, eller som inte kan delta i en klinisk studie enligt artikel L.1121-16 i den franska folkhälsolagen.
  • Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kortsiktig förändring i kliniska resultat
Tidsram: Vecka 0, 2, 4 och 10
Förändringen från inklusion till vecka 2, vecka 4 och vecka 10 i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living-skalan (poäng från 0 - normal till 3 - sämre utfall)
Vecka 0, 2, 4 och 10
Korttidsförändring i kliniska resultat
Tidsram: Vecka 0, 2, 4 och 10
Förändringen från inkludering till vecka 2, vecka 4 och vecka 10 i Myasthenia Gravis Foundation of America (från klass I till klass V - sämre utfall)
Vecka 0, 2, 4 och 10
Kortsiktig förändring i kliniska utfall
Tidsram: Vecka 0, 2, 4 och 10
Förändringen från inklusion till vecka 2, vecka 4 och vecka 10 i Garches-poängen (från 0 till 100 där lägre poäng indikerar högre sjukdomsallvarlighet)
Vecka 0, 2, 4 och 10

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig förändring i kliniska resultat 1
Tidsram: Vecka 18 och 26
förändring från inklusionen vid vecka 18 och vecka 26 i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living-skalan (poäng från 0 - normal till 3 - sämre utfall)
Vecka 18 och 26
Långsiktig förändring av kliniska utfall 2
Tidsram: Vecka 18 och 26
förändring från inklusionen vid vecka 18 och vecka 26 på Myasthenia Gravis Foundation of America-skalan (från klass I till klass V - sämre utfall)
Vecka 18 och 26
Långsiktig förändring i kliniska utfall 3
Tidsram: Vecka 18 och 26
förändring från inklusion vid vecka 18 och vecka 26 i Garches-poängen (från 0 till 100 där lägre poäng indikerar större sjukdomsallvarlighet)
Vecka 18 och 26
Tid för att observera en klinisk förbättring
Tidsram: Från dagen patienten påbörjar studien till första dagen patienten når Myasthenia Gravis Foundation of America III-kategorin - i dagar, upp till 180 dagar
tid i dagar för att nå Myasthenia Gravis Foundation of America III-kategorin på Myasthenia Gravis Foundation of America-skalan (från klass I till klass V - sämre utfall)
Från dagen patienten påbörjar studien till första dagen patienten når Myasthenia Gravis Foundation of America III-kategorin - i dagar, upp till 180 dagar
Tid i dagar från Ravulizumab-administrering till dagen för utskrivning från intensivvårdsavdelningen
Tidsram: Från dagen patienten börjar Ravulizumab-behandlingen till dagen patienten lämnar intensivvårdsavdelningen - i dagar, upp till 180 dagar
Tid i dagar från Ravulizumab-administrering till dagen för utskrivning från intensivvårdsavdelningen
Från dagen patienten börjar Ravulizumab-behandlingen till dagen patienten lämnar intensivvårdsavdelningen - i dagar, upp till 180 dagar
Total vårdtid på sjukhuset efter Ravulizumab-administrering
Tidsram: Från den dag patienten påbörjar Ravulizumab-behandling till den dag patienten lämnar sjukhuset - i dagar, upp till 180
Tiden i dagar från Ravulizumab-administrering till dagen för utskrivning från sjukhuset
Från den dag patienten påbörjar Ravulizumab-behandling till den dag patienten lämnar sjukhuset - i dagar, upp till 180
Ventilationstid efter ravulizumabadministration
Tidsram: Från dagen patienten påbörjar Ravulizumab-behandling till dagen patienten lämnar IVA - i dagar, upp till 180 dagar
om tillämpligt, mätt i dagar, beräknat från början till slutet av ventilationen.
Från dagen patienten påbörjar Ravulizumab-behandling till dagen patienten lämnar IVA - i dagar, upp till 180 dagar
Patientens tillstånd
Tidsram: Pågående från ICF-underskrift till studiens slut
Utvärderas utifrån typen av medicinska komplikationer.
Pågående från ICF-underskrift till studiens slut
Patientens tillstånd
Tidsram: Pågående från ICF-signering till studiens slut
Utvärderad utifrån allvarlighetsgraden av medicinska komplikationer.
Pågående från ICF-signering till studiens slut
Patientens tillstånd
Tidsram: Pågående från ICF-signering till studiens slut
Utvärderad baserat på frekvensen av medicinska komplikationer.
Pågående från ICF-signering till studiens slut
Patientens tillstånd
Tidsram: Pågående från ICF-underskrivning till studiens slut
Utvärderas utifrån allvaret i medicinska komplikationer.
Pågående från ICF-underskrivning till studiens slut

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2026

Första postat (Faktisk)

17 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 25-PP-09

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera