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Évaluation de l'état des patients recevant du RAVULIZUMAB PRÉCOCE et admis en USI pour une crise de gMG (EARLY-MG)

31 août 2026 mis à jour par: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Évaluation de l'état des patients recevant un traitement PRÉCOCE par le ravulizumab et admis en réanimation pour une crise de myasthénie généralisée (MGg) : une étude observationnelle prospective multicentrique en France

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare qui provoque une faiblesse musculaire et de la fatigue. Elle survient lorsque le système immunitaire produit des anticorps qui bloquent la communication entre les nerfs et les muscles. Chez certains patients, la maladie peut s'aggraver soudainement et provoquer de graves problèmes respiratoires. Cette situation potentiellement mortelle est appelée une crise myasthénique et nécessite un traitement immédiat en unité de soins intensifs (USI). Lors de telles crises, les patients peuvent avoir besoin d'une assistance respiratoire par ventilateur. Ces épisodes sont souvent longs et peuvent entraîner des complications telles que des infections ou des problèmes cardiaques.

Pour gérer une crise myasthénique, les médecins utilisent généralement des traitements qui éliminent ou neutralisent les anticorps nocifs : l'échange plasmatique (PLEX) ou les immunoglobulines intraveineuses (IgIV). Bien que les deux soient efficaces, la récupération peut être lente, et de nombreux patients restent en USI pendant plusieurs semaines.

Le ravulizumab (Ultomiris®) est un nouveau médicament qui cible une partie spécifique du système immunitaire appelée le système du complément, qui contribue aux lésions musculaires dans la MG. Il est déjà approuvé pour les adultes atteints de MG généralisée ayant des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR). Le ravulizumab est administré par perfusion intraveineuse toutes les huit semaines. Les études cliniques ont montré qu'il peut améliorer les symptômes en une semaine après le début du traitement.

Certains médecins ont commencé à utiliser le ravulizumab précocement, après le PLEX ou les IgIV, pour les patients hospitalisés en USI pour une crise myasthénique. L'utilisation précoce de ce traitement pourrait aider à réduire la durée et la gravité de la crise, conduisant à une récupération plus rapide et à des séjours hospitaliers plus courts. Cependant, il n'existe actuellement aucune étude nationale qui recueille systématiquement des données sur cette approche.

L'étude EARLY-MG vise à décrire l'état et la récupération des patients qui reçoivent le ravulizumab précocement lors d'une crise myasthénique nécessitant une admission en USI. L'étude ne testera pas un traitement expérimental ni ne modifiera les soins médicaux. Il s'agit d'une étude observationnelle.

L'hypothèse principale de l'étude est que l'administration précoce de ravulizumab, après le PLEX ou les IgIV, peut aider les patients à récupérer plus rapidement, à améliorer la force musculaire, et à réduire les complications et la durée d'hospitalisation.

Environ 30 patients adultes atteints de MG généralisée et d'anticorps anti-AChR seront inclus dans 10 centres à travers la France.

Chaque patient sera suivi pendant 26 semaines (environ six mois). Des évaluations seront réalisées au début de l'étude et aux semaines 2, 4, 10, 18 et 26. Les investigateurs recueilleront des informations telles que :

  • Durée du séjour en USI et à l'hôpital après avoir reçu le ravulizumab
  • Durée de la ventilation mécanique, si nécessaire
  • Amélioration clinique à l'aide d'échelles d'évaluation standard (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, classification de la Myasthenia Gravis Foundation of America, et score de Garches)
  • Survenue de complications ou de traitements supplémentaires L'étude durera environ 18 mois au total, comprenant un an pour l'inclusion des patients et six mois de suivi par patient. Les résultats pourraient aider à orienter les futures recommandations et à améliorer les soins aux patients en France et dans le monde.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Bron, France, 69500
        • Pas encore de recrutement
        • Hospices Civils de Lyon
        • Contact:
      • Garches, France, 92380
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital Raymond Pointcarré
        • Contact:
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Recrutement
        • APHP
        • Contact:
      • Lille, France, 59037
        • Recrutement
        • CHU de Lille
        • Contact:
      • Marseille, France, 13385
      • Strasbourg, France, 67200
      • Toulouse, France, 31059
        • Pas encore de recrutement
        • CHU Pierre Paul Riquet
        • Contact:
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, France, 06000
        • Recrutement
        • Chu De Nice
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de myasthénie grave

La description

Critères d'inclusion :

  • Homme ou femme âgé(e) de ≥18 ans.
  • Diagnostic de gMG avec documentation confirmée et soutenu par un examen physique et une séropositivité confirmée pour les anti-AChR.
  • Patients ayant reçu plus d'un cycle de PLEX ou d'IVIg 1-2 g/kg (max 50g/jour), selon la pratique clinique.
  • Répond aux critères cliniques définis par la Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) pour la MG généralisée de classe V - IV, à l'admission en USI.
  • Patients traités avec au moins une thérapie ciblée standard pour la MG.
  • Patients recevant du Ravulizumab après PLEX ou IVIg pendant leur séjour en USI, conformément au libellé local et aux conditions de remboursement. La prescription doit être validée par des experts du Réseau de Santé Français pour les maladies neuromusculaires rares FILNEMUS.
  • Patients capables de comprendre le consentement éclairé écrit et de fournir un consentement éclairé écrit signé, daté et attesté. Si incapable de signer le consentement en raison d'une faiblesse musculaire, un consentement éclairé dédié peut être signé par un témoin de confiance.
  • Patients disposés et capables de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux restrictions de l'étude et aux autres procédures de l'étude.
  • Patients affiliés à un système de sécurité sociale européen.
  • Patients acceptant de se conformer à la prévention des infections méningococciques par vaccination et/ou prophylaxie antibiotique conformément aux recommandations locales actuelles de vaccination/prophylaxie antibiotique.
  • Patients sans contre-indication au traitement anti-C5.
  • Patients sans contre-indication à l'antibiothérapie.

Critères d'exclusion :

  • Infection active ou autres troubles causant une faiblesse, déficit connu en immunoglobuline A, maladie rénale ou hépatique active, maladie cardiaque cliniquement significative, hyperviscosité connue, ou état hypercoagulable.
  • Toute malignité active.
  • Présence d'anticorps autres que anti-AChR-Ab+ (les anti-titin-Ab+ étaient autorisés car considérés comme des marqueurs complémentaires aux anti-AChR-Ab+).
  • Patient avec un thymome diagnostiqué.
  • Patient avec une pathologie jugée par l'investigateur comme interférant avec le bon déroulement de l'étude.
  • Test de grossesse positif. Un test de grossesse urinaire sera effectué pour les femmes en âge de procréer.
  • Toute condition mentale actuelle (trouble psychiatrique, sénilité ou démence) qui, selon l'opinion de l'investigateur, peut affecter la conformité à l'étude ou empêcher la compréhension des objectifs, des procédures de recherche ou des conséquences possibles de l'étude.
  • Vaccination avec des vaccins vivants ou vivants atténués dans les 6 semaines.
  • Refus du sujet de participer à l'étude.
  • Patient protégé par la loi, sous tutelle ou curatelle, ou ne pouvant pas participer à une étude clinique selon l'article L.1121-16 du Code de la Santé Publique français.
  • Hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification à court terme des résultats cliniques
Délai: Semaine 0, 2, 4 et 10
La variation entre l'inclusion et la semaine 2, la semaine 4 et la semaine 10 sur l'échelle des activités de la vie quotidienne dans la myasthénie grave (score de 0 - normal à 3 - résultat plus défavorable)
Semaine 0, 2, 4 et 10
Modification à court terme des résultats cliniques
Délai: Semaine 0, 2, 4 et 10
L'évolution de l'inclusion jusqu'à la semaine 2, la semaine 4 et la semaine 10 selon la Myasthenia Gravis Foundation of America (de la classe I à la classe V - résultat plus défavorable)
Semaine 0, 2, 4 et 10
Changement à court terme des résultats cliniques
Délai: Semaine 0, 2, 4 et 10
Le changement entre l'inclusion et la semaine 2, la semaine 4 et la semaine 10 du score de Garches (de 0 à 100, un score plus bas indiquant une sévérité plus importante de la maladie)
Semaine 0, 2, 4 et 10

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution à long terme des résultats cliniques 1
Délai: Semaine 18 et 26
changement par rapport à l'inclusion à la semaine 18 et à la semaine 26 sur l'échelle des activités de la vie quotidienne dans la myasthénie grave (score de 0 - normal à 3 - résultat plus défavorable)
Semaine 18 et 26
Changement à long terme des résultats cliniques 2
Délai: Semaine 18 et 26
évolution par rapport à l'inclusion à la semaine 18 et à la semaine 26 sur l'échelle de la Myasthenia Gravis Foundation of America (de la classe I à la classe V - résultat plus défavorable)
Semaine 18 et 26
Modification à long terme des résultats cliniques 3
Délai: Semaine 18 et 26
changement par rapport à l'inclusion à la semaine 18 et à la semaine 26 du score de Garches (de 0 à 100, un score plus faible indiquant une sévérité plus importante de la maladie)
Semaine 18 et 26
Temps d'observation d'une amélioration clinique
Délai: Du jour où le patient commence l'étude jusqu'au premier jour où le patient atteint la catégorie III de la Myasthenia Gravis Foundation of America - en jours, jusqu'à 180 jours
temps en jours pour atteindre la catégorie III de la Myasthenia Gravis Foundation of America sur l'échelle de la Myasthenia Gravis Foundation of America (de la classe I à la classe V - pire résultat)
Du jour où le patient commence l'étude jusqu'au premier jour où le patient atteint la catégorie III de la Myasthenia Gravis Foundation of America - en jours, jusqu'à 180 jours
Temps en jours entre l'administration de Ravulizumab et le jour de la sortie de l'unité de soins intensifs
Délai: Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab au jour où le patient quitte les soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
Temps en jours entre l'administration de Ravulizumab et le jour de la sortie de l'unité de soins intensifs (USI)
Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab au jour où le patient quitte les soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
Durée totale du séjour à l'hôpital après l'administration de Ravulizumab
Délai: Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'hôpital - en jours, jusqu'à 180
Le temps en jours entre l'administration de Ravulizumab et le jour de la sortie de l'hôpital
Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'hôpital - en jours, jusqu'à 180
Durée de la ventilation après administration de ravulizumab
Délai: Du jour où le patient commence l'administration de ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'unité de soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
le cas échéant, mesuré en jours, calculé du début à la fin de la ventilation.
Du jour où le patient commence l'administration de ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'unité de soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
État du patient
Délai: En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
Évalué selon le type de complications médicales.
En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
État du patient
Délai: En cours de la signature du CIF à la fin de l'étude
Évalué par la sévérité des complications médicales.
En cours de la signature du CIF à la fin de l'étude
État du patient
Délai: En cours depuis la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
Évalué par la fréquence des complications médicales.
En cours depuis la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
État du patient
Délai: En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
Évalué par la gravité des complications médicales.
En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2026

Première publication (Réel)

17 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 25-PP-09

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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