Avaliação do Estado de Doentes Submetidos a Ravulizumab PRECOCE e Admitidos na UCI por Crise de gMG (EARLY-MG)
Avaliação do Estado de Doentes Submetidos a Tratamento PRECOCE com Ravulizumab e Internados em UCI por Crise de Miastenia Gravis Generalizada (gMG): um Estudo Observacional Prospetivo Multicêntrico em França
A Miastenia Gravis (MG) é uma doença autoimune rara que causa fraqueza muscular e fadiga. Ocorre quando o sistema imunitário produz anticorpos que bloqueiam a comunicação entre os nervos e os músculos. Em alguns doentes, a doença pode piorar subitamente e causar graves problemas respiratórios. Esta situação com risco de vida chama-se crise miasténica e requer tratamento imediato numa unidade de cuidados intensivos (UCI). Durante estas crises, os doentes podem precisar de receber assistência respiratória através de um ventilador. Estes episódios são frequentemente longos e podem levar a complicações como infeções ou problemas cardíacos.
Para gerir uma crise miasténica, os médicos utilizam geralmente tratamentos que removem ou neutralizam os anticorpos nocivos: plasmaférese (PLEX) ou imunoglobulina intravenosa (IVIg). Embora ambos sejam eficazes, a recuperação pode ser lenta e muitos doentes permanecem na UCI durante várias semanas.
O Ravulizumab (Ultomiris®) é um novo medicamento que atua numa parte específica do sistema imunitário chamada sistema do complemento, que contribui para o dano muscular na MG. Já está aprovado para adultos com MG generalizada que tenham anticorpos anti-recetor de acetilcolina (AChR). O Ravulizumab é administrado por infusão intravenosa a cada oito semanas. Estudos clínicos mostraram que pode melhorar os sintomas numa semana após o início do tratamento.
Alguns médicos começaram a utilizar o ravulizumab precocemente, após PLEX ou IVIg, para doentes hospitalizados na UCI por uma crise miasténica. A utilização precoce deste tratamento pode ajudar a reduzir a duração e a gravidade da crise, levando a uma recuperação mais rápida e a estadias hospitalares mais curtas. No entanto, atualmente não existe nenhum estudo nacional que recolha sistematicamente dados sobre esta abordagem.
O estudo EARLY-MG visa descrever a condição e a recuperação de doentes que recebem ravulizumab precocemente durante uma crise miasténica que exija admissão na UCI. O estudo não testará um tratamento experimental nem alterará os cuidados médicos. É um estudo observacional.
A principal hipótese do estudo é que a administração precoce de ravulizumab, após PLEX ou IVIg, pode ajudar os doentes a recuperar mais rapidamente, melhorar a força muscular e reduzir as complicações e o tempo de internamento.
Cerca de 30 doentes adultos com MG generalizada e anticorpos anti-AChR serão recrutados em 10 centros em França.
Cada doente será seguido durante 26 semanas (cerca de seis meses). As avaliações serão realizadas no início do estudo e nas semanas 2, 4, 10, 18 e 26. Os investigadores recolherão informações como:
- Duração da estadia na UCI e no hospital após receber ravulizumab
- Duração da ventilação mecânica, se necessária
- Melhoria clínica utilizando escalas de avaliação padrão (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, classificação da MG Foundation of America e pontuação de Garches)
- Ocorrência de quaisquer complicações ou tratamentos adicionais. O estudo terá uma duração total de cerca de 18 meses, incluindo um ano para inclusão de doentes e seis meses de seguimento por doente. Os resultados podem ajudar a orientar recomendações futuras e melhorar os cuidados aos doentes em França e em todo o mundo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Sabrina SACCONI
- Número de telefone: 0492035757
- E-mail: sacconi.s@chu-nice.fr
Locais de estudo
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Alpes-maritimes
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Nice, Alpes-maritimes, França, 06000
- Recrutamento
- Chu de Nice
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Contato:
- Sabrina SACCONI
- Número de telefone: 0492035757
- E-mail: sacconi.s@chu-nice.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Homem ou mulher com idade ≥18 anos.
- Diagnóstico de gMG com documentação confirmada e suportada por um exame físico e seropositividade confirmada para AChR-Abs.
- Pacientes que receberam mais de 1 ciclo de PLEX ou IVIg 1-2 g/kg (máximo 50g/dia), de acordo com a prática clínica.
- Preenche os critérios clínicos definidos pela Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) para MG generalizada classe V - IV, na admissão na UCI.
- Pacientes tratados com pelo menos uma terapia padrão direcionada à MG.
- Pacientes que recebem Ravulizumab após PLEX ou IVIg durante a sua estadia na UCI, conforme a rotulagem local e condições de reembolso. A prescrição deve ser validada por especialistas da Rede Francesa de Cuidados de Saúde para doenças neuromusculares raras FILNEMUS.
- Pacientes capazes de compreender o consentimento informado escrito e fornecer consentimento informado escrito assinado, datado e testemunhado. Se incapazes de assinar o consentimento devido a fraqueza muscular, um consentimento informado dedicado pode ser assinado por uma testemunha de confiança.
- Pacientes dispostos e capazes de cumprir as visitas agendadas, o plano de tratamento, as restrições do estudo e outros procedimentos do estudo.
- Pacientes filiados a um sistema de segurança social europeu.
- Pacientes concordam em cumprir a prevenção de infeções meningocócicas por vacinação e/ou profilaxia antibiótica de acordo com as recomendações locais atuais de vacinação/profilaxia antibiótica.
- Pacientes sem contraindicação para o tratamento anti-C5.
- Pacientes sem contraindicação para a antibioticoterapia.
Critérios de Exclusão:
- Infeção ativa ou outras perturbações que causem fraqueza, deficiência conhecida de imunoglobulina A, doença renal ou hepática ativa, doença cardíaca clinicamente significativa, hiperviscosidade conhecida ou estado hipercoagulável.
- Qualquer neoplasia maligna ativa.
- Presença de anticorpos além de anti-AChR-Ab+ (anti-titina-Ab+ foram permitidos, pois são considerados marcadores complementares a anti-AChR-Ab+).
- Paciente com timoma diagnosticado.
- Paciente com uma patologia julgada pelo investigador como interferente com a correta condução do estudo.
- Teste de gravidez positivo. Um teste de gravidez na urina será realizado para mulheres em idade fértil.
- Qualquer condição mental atual (perturbação psiquiátrica, senilidade ou demência) que, na opinião do investigador, possa afetar a adesão ao estudo ou impedir a compreensão dos objetivos, procedimentos de investigação ou possíveis consequências do estudo.
- Vacinação com vacinas vivas ou vivas atenuadas nas últimas 6 semanas.
- Recusa do sujeito em participar no estudo.
- Paciente protegido por lei, sob tutela ou curatela, ou incapaz de participar num estudo clínico de acordo com o artigo L.1121-16 do Código de Saúde Pública Francês.
- Hipersensibilidade conhecida à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração a curto prazo nos resultados clínicos
Prazo: Semana 0, 2, 4 e 10
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A mudança desde a inclusão até à semana 2, semana 4 e semana 10 na escala de Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (pontuação de 0 - normal a 3 - pior resultado)
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Semana 0, 2, 4 e 10
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Alteração de curto prazo nos resultados clínicos
Prazo: Semana 0, 2, 4 e 10
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A mudança desde a inclusão até à semana 2, semana 4 e semana 10 na Fundação Americana de Miastenia Gravis (da classe I à classe V - resultado pior)
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Semana 0, 2, 4 e 10
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Alteração a curto prazo nos resultados clínicos
Prazo: Semana 0, 2, 4 e 10
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A alteração desde a inclusão até à semana 2, semana 4 e semana 10 na pontuação de Garches (de 0 a 100, sendo que uma pontuação mais baixa indica uma maior gravidade da doença)
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Semana 0, 2, 4 e 10
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração a longo prazo nos resultados clínicos 1
Prazo: Semana 18 e 26
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alteração desde a inclusão na semana 18 e semana 26 na escala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (pontuação de 0 - normal a 3 - pior resultado)
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Semana 18 e 26
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Alteração a longo prazo nos resultados clínicos 2
Prazo: Semana 18 e 26
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alteração desde a inclusão na semana 18 e na semana 26 na escala da Myasthenia Gravis Foundation of America (da classe I à classe V - pior resultado)
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Semana 18 e 26
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Alteração a longo prazo nos resultados clínicos 3
Prazo: Semana 18 e 26
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alteração desde a inclusão na semana 18 e na semana 26 no score de Garches (de 0 a 100, em que uma pontuação mais baixa indica uma maior gravidade da doença)
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Semana 18 e 26
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Tempo para observar uma melhoria clínica
Prazo: Desde o dia em que o paciente inicia o estudo até ao primeiro dia em que o paciente atinge a categoria III da Myasthenia Gravis Foundation of America - em dias, até 180 dias
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tempo em dias para atingir a categoria III da Fundação Americana de Miastenia Gravis na escala da Fundação Americana de Miastenia Gravis (da classe I à classe V - pior resultado)
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Desde o dia em que o paciente inicia o estudo até ao primeiro dia em que o paciente atinge a categoria III da Myasthenia Gravis Foundation of America - em dias, até 180 dias
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Tempo em dias desde a administração de Ravulizumab até ao dia da alta da UCI
Prazo: Desde o dia em que o doente inicia a administração de Ravulizumab até ao dia em que o doente deixa a UCI - em dias, até 180 dias
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Tempo em dias desde a administração de Ravulizumab até ao dia da alta da UCI
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Desde o dia em que o doente inicia a administração de Ravulizumab até ao dia em que o doente deixa a UCI - em dias, até 180 dias
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Duração Total da Permanência no hospital após administração de Ravulizumab
Prazo: Desde o dia em que o paciente inicia a administração de Ravulizumab até ao dia em que o paciente deixa o hospital - em dias, até 180
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O tempo em dias desde a administração de Ravulizumab até ao dia da alta hospitalar
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Desde o dia em que o paciente inicia a administração de Ravulizumab até ao dia em que o paciente deixa o hospital - em dias, até 180
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Duração da ventilação após administração de ravulizumab
Prazo: Desde o dia em que o paciente inicia a administração de Ravulizumab até ao dia em que o paciente sai da UCI - em dias, até 180 dias
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se aplicável, medido em dias, calculado do início ao fim da ventilação.
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Desde o dia em que o paciente inicia a administração de Ravulizumab até ao dia em que o paciente sai da UCI - em dias, até 180 dias
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Estado do paciente
Prazo: Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Avaliado pelo tipo de complicações médicas.
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Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Estado do paciente
Prazo: Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Avaliado pela gravidade das complicações médicas.
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Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Estado do paciente
Prazo: Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Avaliada pela frequência de complicações médicas.
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Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Condição do paciente
Prazo: Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Avaliado pela gravidade das complicações médicas.
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Em curso desde a assinatura do ICF até ao final do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- 25-PP-09
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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