Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A korai ravulizumabot kapó és gMG-krízis miatt intenzív osztályra került betegek állapotának értékelése (EARLY-MG)

2026. augusztus 31. frissítette: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

A Ravulizumabmal KORAI kezelésben részesülő és általánosított myasthenia gravis (gMG) krízis miatt intenzív osztályra került betegek állapotának értékelése: megfigyelési, prospektív, multicentrikus vizsgálat Franciaországban

A Myasthenia gravis (MG) egy ritka autoimmun betegség, amely izomgyengeséget és fáradtságot okoz. Akkor fordul elő, amikor az immunrendszer antitesteket termel, amelyek gátolják az idegek és az izmok közötti kommunikációt. Néhány betegnél a betegség hirtelen súlyosbodhat és súlyos légzési problémákat okozhat. Ez az életveszélyes helyzet myastheniás krízisnek nevezhető, és azonnali kezelést igényel az intenzív osztályon (ICU). Ilyen krízisek alatt a betegeknek lélegeztetőgépen keresztül kaphatnak légzési segítséget. Ezek az epizódok gyakran hosszúak, és olyan szövődményekhez vezethetnek, mint a fertőzések vagy a szívproblémák.

A myastheniás krízis kezelésére az orvosok általában olyan kezeléseket alkalmaznak, amelyek eltávolítják vagy semlegesítik a káros antitesteket: plazmacserét (PLEX) vagy intravénás immunglobulint (IVIg). Bár mindkettő hatásos, a felépülés lassú lehet, és sok beteg több hétig marad az intenzív osztályon.

A ravulizumab (Ultomiris®) egy új gyógyszer, amely az immunrendszer egy specifikus részét, a komplementrendszert célozza meg, amely hozzájárul az MG-beli izomkárosodáshoz. Már jóváhagyták felnőttek számára általánosított MG esetén, akiknél anti-acetilkolin-receptor (AChR) antitestek vannak. A ravulizumabot nyolchetes időközönként intravénás infúzióval adják be. A klinikai vizsgálatok azt mutatták, hogy a kezelés megkezdését követően egy héten belül javíthatja a tüneteket.

Néhány orvos korán elkezdte alkalmazni a ravulizumabet a PLEX vagy IVIg után azoknál a betegeknél, akiket myastheniás krízis miatt intenzív osztályon kezelnek. A kezelés korai alkalmazása segíthet csökkenteni a krízis időtartamát és súlyosságát, ami gyorsabb felépüléshez és rövidebb kórházi tartózkodáshoz vezet. Azonban jelenleg nincs országos vizsgálat, amely szisztematikusan gyűjtené az adatokat erről a megközelítésről.

A EARLY-MG vizsgálat célja, hogy leírja azoknak a betegeknek az állapotát és felépülését, akik korán kapnak ravulizumabet egy intenzív osztályon való kezelést igénylő myastheniás krízis során. A vizsgálat nem tesztel kísérleti kezelést, és nem módosítja az orvosi ellátást. Megfigyelő vizsgálat.

A vizsgálat fő hipotézise, hogy a ravulizumab korai beadása a PLEX vagy IVIg után segíthet a betegeknek gyorsabban felépülni, javítani az izomerőt, valamint csökkenteni a szövődményeket és a kórházi tartózkodást.

Körülbelül 30 felnőtt beteg, akik általánosított MG-vel és anti-AChR antitestekkel rendelkeznek, vesz részt 10 franciaországi központban.

Minden beteget 26 hétig (körülbelül hat hónapig) követnek nyomon. Az értékeléseket a vizsgálat kezdetén és a 2., 4., 10., 18. és 26. héten végezzük. A vizsgálók olyan információkat gyűjtenek, mint:

  • A ravulizumab beadása utáni tartózkodás időtartama az intenzív osztályon és a kórházban
  • A gépi lélegeztetés időtartama, ha szükséges
  • Klinikai javulás szabványos értékelési skálák használatával (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG Foundation of America besorolás és Garches-pontszám)
  • Bármely szövődmény vagy további kezelés előfordulása A vizsgálat összesen körülbelül 18 hónapig tart, beleértve egy évet a betegek bevonására és hat hónapnyi követést betegenként. Az eredmények segíthetnek irányítani a jövőbeli ajánlásokat és javítani a betegellátást Franciaországban és világszerte.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

30

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69500
        • Még nincs toborzás
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kapcsolatba lépni:
      • Garches, Franciaország, 92380
        • Még nincs toborzás
        • Hôpital Raymond Pointcarré
        • Kapcsolatba lépni:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94275
        • Toborzás
        • APHP
        • Kapcsolatba lépni:
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Toborzás
        • CHU de Lille
        • Kapcsolatba lépni:
      • Marseille, Franciaország, 13385
      • Strasbourg, Franciaország, 67200
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Még nincs toborzás
        • CHU Pierre Paul Riquet
        • Kapcsolatba lépni:
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, Franciaország, 06000
        • Toborzás
        • Chu De Nice
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Myasthenia gravisos betegek

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Férfi vagy nő, legalább 18 éves.
  • Általánosított MG (gMG) diagnózis, amelyet dokumentáció igazol, valamint fizikális vizsgálat és AChR-Anti-testek pozitivitásának megerősítése támaszt alá.
  • Páciensek, akik több mint 1 ciklus PLEX-et vagy IVIg 1-2 g/kg-ot (max. 50g/nap) kaptak a klinikai gyakorlatnak megfelelően.
  • Megfelel a Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) által meghatározott klinikai kritériumoknak az általánosított MG V-IV osztályára, intenzív osztályos felvételkor.
  • Páciensek, akik legalább egy szabványos MG-célzott terápiát kaptak.
  • Páciensek, akik Ravulizumabbot kapnak PLEX vagy IVIg után az intenzív osztályos tartózkodásuk alatt, a helyi előírások és a finanszírozási feltételek szerint. A receptet a FILNEMUS francia ritka neuromuszkuláris betegségek egészségügyi hálózatának szakértőinek kell jóváhagynia.
  • Páciensek, akik képesek megérteni az írásbeli tájékoztatott beleegyezést, és aláírt, dátumozott és tanúsított írásbeli tájékoztatott beleegyezést nyújtani. Ha izomgyengeség miatt nem képesek aláírni a beleegyezést, egy megbízható tanú írhatja alá a különleges tájékoztatott beleegyezést.
  • Páciensek, akik hajlandóak és képesek betartani a tervezett látogatásokat, a kezelési tervet, a vizsgálati korlátozásokat és egyéb vizsgálati eljárásokat.
  • Páciensek, akik európai társadalombiztosítási rendszerhez tartoznak.
  • Páciensek vállalják, hogy betartják a meningococcus fertőzések megelőzését oltással és/vagy antibiotikum profilaxissal, az aktuális helyi oltási/antibiotikum profilaxis ajánlásoknak megfelelően.
  • Páciensek, akiknél nincs ellenjavallat az anti-C5 kezelésre.
  • Páciensek, akiknél nincs ellenjavallat az antibiotikum terápiára.

Kizárási kritériumok:

  • Aktív fertőzés vagy egyéb gyengeséget okozó rendellenességek, ismert immunoglobuline A hiány, aktív vesebetegség vagy májbetegség, klinikailag jelentős szívbetegség, ismert hiperviszkozitás vagy hiperkoaguláló állapot.
  • Bármely aktív daganatos betegség.
  • Anti-AChR-Anti-testek (anti-AChR-Ab+) mellett más antitestek jelenléte (anti-titin-Ab+ megengedett, mivel ezeket az anti-AChR-Ab+ kiegészítő markereinek tekintik).
  • Páciens, akinél timóma diagnosztizálva van.
  • Páciens, akinél a vizsgálatvezető véleménye szerint olyan betegség van, amely zavarja a vizsgálat megfelelő lefolytatását.
  • Pozitív terhességi teszt. Terhességi vizsgálatot végeznek gyermekvállalásra képes nőknél.
  • Bármely jelenlegi mentális állapot (pszichiátriai zavar, szenilitás vagy demencia), amely a vizsgálatvezető véleménye szerint befolyásolhatja a vizsgálati betartást, vagy megakadályozhatja a vizsgálat céljainak, vizsgálati eljárásainak vagy lehetséges következményeinek megértését.
  • Élő vagy élő, de gyengített vírusokkal történő oltás az elmúlt 6 héten belül.
  • A résztvevő elutasítja a vizsgálatban való részvételt.
  • Páciens, aki törvény által védett, gyámság vagy gondnokság alatt áll, vagy nem képes klinikai vizsgálatban részt venni a francia Közegészségügyi Törvénykönyv L.1121-16. cikke szerint.
  • Ismert túlérzékenység a hatóanyagra vagy bármelyik segédanyagra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rövid távú változás a klinikai eredményekben
Időkeret: 0., 2., 4. és 10. hét
A változás a bevonástól a 2. hét, a 4. hét és a 10. hét között a Myasthenia Gravis Napi Tevékenységek skálán (pontszám 0 - normál és 3 - rosszabb eredmény között)
0., 2., 4. és 10. hét
Rövid távú változás a klinikai eredményekben
Időkeret: 0., 2., 4. és 10. hét
A változás a bevonástól a 2. hétig, a 4. hétig és a 10. hétig az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány (I. osztálytól V. osztályig - rosszabb kimenetel) szerint
0., 2., 4. és 10. hét
Rövid távú változás a klinikai eredményekben
Időkeret: 0., 2., 4. és 10. hét
A változás a bevonástól a 2. hét, a 4. hét és a 10. hét között a Garches-pontszámban (0-tól 100-ig, ahol az alacsonyabb pontszám a súlyosabb betegséget jelzi)
0., 2., 4. és 10. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hosszú távú változás a klinikai eredményekben 1
Időkeret: 18. és 26. hét
a Myasthenia Gravis napi tevékenységek skáláján (pontszám 0 - normál és 3 - rosszabb eredmény) a 18. és 26. héten bekövetkezett változás a bevonáshoz képest
18. és 26. hét
A klinikai eredmények hosszú távú változása 2
Időkeret: 18. és 26. hét
a Myasthenia Gravis Foundation of America skálán (I. osztálytól V. osztályig - rosszabb kimenetel) a 18. és 26. héten bekövetkezett változás az aláírás időpontjához képest
18. és 26. hét
Klinikai eredmények hosszú távú változása 3
Időkeret: 18. és 26. hét
a beutaláskori értékhez képest bekövetkezett változás a 18. és 26. héten a Garches-pontszámban (0-tól 100-ig, ahol az alacsonyabb pontszám a súlyosabb betegséget jelzi)
18. és 26. hét
Idő a klinikai javulás megfigyeléséig
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől számított napokban, legfeljebb 180 napig, amíg a beteg először eléri a Myasthenia Gravis Foundation of America III kategóriát
Az az idő napokban, amely alatt a beteg eléri a Myasthenia Gravis Foundation of America III kategóriát a Myasthenia Gravis Foundation of America skálán (I. osztálytól az V. osztályig - rosszabb kimenetel)
A vizsgálat kezdetétől számított napokban, legfeljebb 180 napig, amíg a beteg először eléri a Myasthenia Gravis Foundation of America III kategóriát
A Ravulizumab beadástól az intenzív osztályról történő elbocsátás napjáig eltelt idő napokban
Időkeret: A beteg Ravulizumab-kezelés megkezdésének napjától a beteg intenzív osztályról történő távozásának napjáig - napokban, legfeljebb 180 nap
Napok száma a Ravulizumab beadásától az intenzív osztályról történő elbocsátás napjáig
A beteg Ravulizumab-kezelés megkezdésének napjától a beteg intenzív osztályról történő távozásának napjáig - napokban, legfeljebb 180 nap
Kórházi tartózkodás teljes időtartama a Ravulizumab beadása után
Időkeret: A beteg Ravulizumab-kezelésének kezdetétől a kórház elhagyásáig - napokban, maximum 180 nap
Az a napokban kifejezett idő, amely a ravulizumab beadásától a kórházi elbocsátás napjáig tart
A beteg Ravulizumab-kezelésének kezdetétől a kórház elhagyásáig - napokban, maximum 180 nap
A lélegeztetés időtartama a ravulizumab beadása után
Időkeret: A beteg Ravulizumab-kezelésének megkezdésétől napjától a beteg intenzív osztályról való távozásának napjáig - napokban, legfeljebb 180 napig
ha alkalmazható, napokban mérve, a szellőztetés kezdetétől a végéig számítva.
A beteg Ravulizumab-kezelésének megkezdésétől napjától a beteg intenzív osztályról való távozásának napjáig - napokban, legfeljebb 180 napig
Betegek állapota
Időkeret: Folyamatban az informált beleegyezés aláírásától a vizsgálat végéig
A gyógyítási szövődmények típusa alapján értékelve.
Folyamatban az informált beleegyezés aláírásától a vizsgálat végéig
Betegek állapota
Időkeret: A tanulmány végéig folyamatos, a tájékoztatott beleegyezés aláírásától kezdve
A gyógyítási szövődmények súlyossága alapján értékelve.
A tanulmány végéig folyamatos, a tájékoztatott beleegyezés aláírásától kezdve
A beteg állapota
Időkeret: Folyamatban az ICF aláírásától a vizsgálat végéig
A gyógyászati szövődmények gyakorisága alapján értékelve.
Folyamatban az ICF aláírásától a vizsgálat végéig
A beteg állapota
Időkeret: Folyamatban az informált beleegyezés aláírásától a vizsgálat végéig
Az orvosi szövődmények súlyossága alapján értékelve.
Folyamatban az informált beleegyezés aláírásától a vizsgálat végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. november 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 9.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 31.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 25-PP-09

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel