gMG 위기로 중환자실에 입원한 환자들에게 조기에 라불리주맙을 투여한 환자 상태 평가 (EARLY-MG)
라불리주맙으로 조기 치료를 받고 중증근무력증(gMG) 위기로 중환자실에 입원한 환자의 상태 평가: 프랑스에서 진행된 관찰적 전향적 다기관 연구
중증근무력증(Myasthenia Gravis, MG)은 근육 약화와 피로를 유발하는 희귀 자가면역 질환입니다. 면역 체계가 신경과 근육 사이의 신호 전달을 차단하는 항체를 생성할 때 발생합니다. 일부 환자에서는 이 질환이 갑자기 악화되어 심각한 호흡 문제를 일으킬 수 있습니다. 이러한 생명을 위협하는 상황을 중증근무력증 위기(myasthenic crisis)라고 하며, 중환자실(ICU)에서 즉각적인 치료가 필요합니다. 이러한 위기 동안 환자는 인공호흡기를 통한 호흡 보조가 필요할 수 있습니다. 이러한 증상은 종종 오래 지속되며 감염이나 심장 문제와 같은 합병증으로 이어질 수 있습니다.
중증근무력증 위기를 관리하기 위해 의사는 일반적으로 유해한 항체를 제거하거나 중화시키는 치료법인 혈장교환술(PLEX) 또는 정맥 내 면역글로불린(IVIg)을 사용합니다. 둘 다 효과적이지만 회복은 느릴 수 있으며, 많은 환자가 몇 주 동안 중환자실에 머무르게 됩니다.
라불리주맙(Ravulizumab, Ultomiris®)은 MG에서 근육 손상에 기여하는 보체 시스템(complement system)이라는 면역 체계의 특정 부분을 표적으로 하는 새로운 약물입니다. 이미 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체를 가진 전신형 MG 성인 환자에게 승인되었습니다. 라불리주맙은 8주마다 정맥 주입으로 투여됩니다. 임상 연구에 따르면 치료 시작 1주일 이내에 증상 개선이 가능한 것으로 나타났습니다.
일부 의사는 중증근무력증 위기로 중환자실에 입원한 환자에게 PLEX 또는 IVIg 후 조기에 라불리주맙을 사용하기 시작했습니다. 이 치료법의 조기 사용은 위기의 지속 시간과 심각도를 줄여 더 빠른 회복과 더 짧은 입원 기간으로 이어질 수 있습니다. 그러나 현재 이 접근법에 대한 데이터를 체계적으로 수집하는 국가적 연구는 없습니다.
EARLY-MG 연구는 중환자실 입원이 필요한 중증근무력증 위기 동안 조기에 라불리주맙을 투여받는 환자의 상태와 회복을 설명하는 것을 목표로 합니다. 이 연구는 실험적 치료를 시험하거나 의료 처치를 변경하지 않습니다. 관찰 연구입니다.
이 연구의 주요 가설은 PLEX 또는 IVIg 후 조기 라불리주맙 투여가 환자의 빠른 회복, 근력 개선, 합병증 및 입원 기간 감소에 도움이 될 수 있다는 것입니다.
프랑스 전역 10개 센터에서 항-AChR 항체를 가진 전신형 MG 성인 환자 약 30명이 등록될 예정입니다.
각 환자는 26주(약 6개월) 동안 추적 관찰됩니다. 평가는 연구 시작 시점과 2, 4, 10, 18, 26주에 수행됩니다. 연구자들은 다음과 같은 정보를 수집할 것입니다:
- 라불리주맙 투여 후 중환자실 및 병원 체류 기간
- 필요한 경우 인공호흡기 사용 기간
- 표준 평가 척도(중증근무력증 일상생활 활동, 미국 중증근무력증 재단 분류, 가르슈 점수)를 사용한 임상적 개선
- 합병증 또는 추가 치료 발생 이 연구는 환자 등록 1년과 환자당 6개월 추적 관찰을 포함해 총 약 18개월 동안 진행됩니다. 결과는 향후 권장 사항을 안내하고 프랑스 및 전 세계 환자 치료를 개선하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Sabrina SACCONI
- 전화번호: 0492035757
- 이메일: sacconi.s@chu-nice.fr
연구 장소
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Alpes-maritimes
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Nice, Alpes-maritimes, 프랑스, 06000
- 모병
- CHU de Nice
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연락하다:
- Sabrina SACCONI
- 전화번호: 0492035757
- 이메일: sacconi.s@chu-nice.fr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 연령 ≥18세.
- 진단서로 확인되고 신체 검사로 뒷받침되며 AChR-Ab 양성 혈청 검사로 확인된 gMG 진단.
- 임상 관행에 따라 PLEX 또는 IVIg 1-2 g/kg(하루 최대 50g)을 1회 이상의 주기로 받은 환자.
- 중환자실 입원 시 미국 중증근무력증 재단(MFGA)이 정의한 일반화된 MG 등급 V-IV의 임상 기준 충족.
- 최소한 한 가지 표준 MG 표적 치료를 받은 환자.
- 현지 라벨 및 보상 조건에 따라 중환자실 체류 중 PLEX 또는 IVIg 후 라불리주맙을 받는 환자. 처방은 프랑스 희귀 신경근육 질환 의료 네트워크 FILNEMUS의 전문가들이 검증해야 합니다.
- 서면 동의서를 이해하고 서명, 날짜, 증인이 있는 서면 동의서를 제공할 수 있는 환자. 근육 약화로 인해 동의서에 서명할 수 없는 경우, 신뢰할 수 있는 증인이 전용 동의서에 서명할 수 있습니다.
- 예정된 방문, 치료 계획, 연구 제한 사항 및 기타 연구 절차를 준수할 의사와 능력이 있는 환자.
- 유럽 사회 보장 제도에 가입된 환자.
- 현지 예방 접종/항생제 예방 권장 사항에 따라 예방 접종 및/또는 항생제 예방으로 수막구균 감염 예방을 준수하기로 동의하는 환자.
- anti-C5 치료에 대한 금기증이 없는 환자.
- 항생제 치료에 대한 금기증이 없는 환자.
제외 기준:
- 활성 감염 또는 약화를 유발하는 기타 장애, 알려진 면역글로불린 A 결핍증, 활동성 신장 또는 간 질환, 임상적으로 유의한 심장 질환, 알려진 고점도 또는 고응고 상태.
- 모든 활성 악성 종양.
- anti-AChR-Ab+ 이외의 항체 존재(anti-titin-Ab+는 anti-AChR-Ab+의 보완 표지자로 간주되므로 허용됨).
- 진단된 흉선종 환자.
- 연구의 적절한 수행을 방해한다고 연구자가 판단한 병리를 가진 환자.
- 양성 임신 검사. 가임기 여성의 경우 소변 임신 검사를 실시합니다.
- 연구자의 의견으로 연구 준수에 영향을 미치거나 연구의 목적, 연구 절차 또는 가능한 결과에 대한 이해를 방해할 수 있는 현재 정신 상태(정신 장애, 노쇠 또는 치매).
- 6주 이내에 생백신 또는 생약독화 백신 접종.
- 연구 참여 거부.
- 프랑스 공공 보건법 제L.1121-16조에 따라 법률 보호를 받거나 후견인 또는 보호자 아래 있거나 임상 연구에 참여할 수 없는 환자.
- 활성 성분 또는 부형제에 대한 알려진 과민 반응.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 결과의 단기적 변화
기간: 0주, 2주, 4주 및 10주
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포함 시점부터 2주, 4주, 10주까지의 중증 근무력증 일상생활 활동 척도 변화(점수 범위: 0-정상부터 3-악화 결과까지)
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0주, 2주, 4주 및 10주
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단기 임상 결과 변화
기간: 0주, 2주, 4주 및 10주
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포함 시점부터 2주, 4주, 10주차까지의 미국 중증근무력증재단 등급(등급 I부터 등급 V까지 - 더 나쁜 결과) 변화
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0주, 2주, 4주 및 10주
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임상 결과의 단기 변화
기간: 0주, 2주, 4주 및 10주
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포함 시점부터 2주, 4주, 10주까지의 Garches 점수 변화(0~100점, 점수가 낮을수록 질병 심각도가 높음을 나타냄)
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0주, 2주, 4주 및 10주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기간 임상 결과 1의 변화
기간: 18주차와 26주차
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근무력증 일상생활 활동 척도(점수 범위: 0 - 정상부터 3 - 더 나쁜 결과까지)에서 18주 및 26주 시점의 기준치 대비 변화
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18주차와 26주차
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임상 결과의 장기적 변화 2
기간: 18주차 및 26주차
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미국 중증 근무력증 재단 척도(클래스 I에서 클래스 V까지 - 더 나쁜 결과)에서 주 18과 주 26의 포함 기준에서의 변화
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18주차 및 26주차
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장기 임상 결과 변화 3
기간: 18주차 및 26주차
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Garches 점수(0~100점, 점수가 낮을수록 질병 심각도가 높음을 의미)에서 18주차 및 26주차 시점의 기저값 대비 변화
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18주차 및 26주차
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임상적 개선 관찰까지의 시간
기간: 환자가 연구를 시작한 날부터 환자가 미국 중증근무력증재단 III 범주에 도달한 첫날까지 - 일 단위, 최대 180일
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미국중증근무력증재단 척도에서 미국중증근무력증재단 III 범주에 도달하는 데 걸리는 시간(일 단위)(I급에서 V급까지 - 결과가 더 나쁨)
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환자가 연구를 시작한 날부터 환자가 미국 중증근무력증재단 III 범주에 도달한 첫날까지 - 일 단위, 최대 180일
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라불리주맙 투여일로부터 중환자실 퇴실일까지의 기간(일)
기간: 환자가 라불리주맙 투여를 시작한 날부터 중환자실을 떠나는 날까지 - 일 단위로, 최대 180일까지
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라불리주맙 투여일로부터 중환자실 퇴실일까지의 기간(일)
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환자가 라불리주맙 투여를 시작한 날부터 중환자실을 떠나는 날까지 - 일 단위로, 최대 180일까지
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라불리주맙 투여 후 병원 총 체류 기간
기간: 환자가 라불리주맙 투여를 시작한 날부터 환자가 병원을 떠나는 날까지 - 일수, 최대 180일
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라불리주맙 투여일부터 병원 퇴원일까지의 기간(일)
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환자가 라불리주맙 투여를 시작한 날부터 환자가 병원을 떠나는 날까지 - 일수, 최대 180일
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라불리주맙 투여 후 인공호흡 기간
기간: 환자가 라불리주맙 투여를 시작한 날부터 중환자실을 떠나는 날까지 - 일 단위, 최대 180일
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해당되는 경우, 환기 시작부터 종료까지의 일수로 측정됨.
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환자가 라불리주맙 투여를 시작한 날부터 중환자실을 떠나는 날까지 - 일 단위, 최대 180일
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환자의 상태
기간: 동의서 서명부터 연구 종료까지 진행 중
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의료적 합병증 유형별로 평가된
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동의서 서명부터 연구 종료까지 진행 중
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환자의 상태
기간: 연구동의서 서명 시점부터 연구 종료 시점까지 진행 중
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의학적 합병증의 심각성에 따라 평가됩니다.
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연구동의서 서명 시점부터 연구 종료 시점까지 진행 중
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환자의 상태
기간: 동의서 서명부터 연구 종료까지 진행 중
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의학적 합병증의 빈도에 의해 평가됨.
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동의서 서명부터 연구 종료까지 진행 중
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환자의 상태
기간: 연구 동의서 서명부터 연구 종료까지 진행 중
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의학적 합병증의 심각성에 따라 평가됩니다.
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연구 동의서 서명부터 연구 종료까지 진행 중
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 25-PP-09
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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