Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení stavu pacientů přijímajících RANÝ Ravulizumab a přijatých na JIP pro gMG krizi (EARLY-MG)

9. února 2026 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Vyhodnocení stavu pacientů léčených VČASNOU terapií ravulizumabem a přijatých na JIP pro generalizovanou myastenickou krizi (gMG): observační prospektivní multicentrická studie ve Francii

Myasthenia gravis (MG) je vzácné autoimunitní onemocnění, které způsobuje svalovou slabost a únavu. K němu dochází, když imunitní systém produkuje protilátky, které blokují komunikaci mezi nervy a svaly. U některých pacientů se onemocnění může náhle zhoršit a způsobit vážné dýchací potíže. Tato život ohrožující situace se nazývá myastenická krize a vyžaduje okamžitou léčbu na jednotce intenzivní péče (JIP). Během takových krizí mohou pacienti potřebovat dýchací podporu pomocí ventilátoru. Tyto epizody jsou často dlouhé a mohou vést ke komplikacím, jako jsou infekce nebo srdeční problémy.

K zvládnutí myastenické krize lékaři obvykle používají léčbu, která odstraňuje nebo neutralizuje škodlivé protilátky: plazmaferézu (PLEX) nebo intravenózní imunoglobulin (IVIg). I když jsou oba účinné, zotavení může být pomalé a mnoho pacientů zůstává na JIP několik týdnů.

Ravulizumab (Ultomiris®) je nový lék, který cílí na specifickou část imunitního systému zvanou komplementový systém, který přispívá k poškození svalů u MG. Již je schválen pro dospělé s generalizovanou MG, kteří mají protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR). Ravulizumab se podává intravenózní infuzí každých osm týdnů. Klinické studie ukázaly, že může zlepšit příznaky do jednoho týdne od zahájení léčby.

Někteří lékaři začali používat ravulizumab brzy po PLEX nebo IVIg u pacientů hospitalizovaných na JIP pro myastenickou krizi. Brzké použití této léčby by mohlo pomoci zkrátit dobu trvání a závažnost krize, což vede k rychlejšímu zotavení a kratšímu pobytu v nemocnici. V současné době však neexistuje žádná národní studie, která by systematicky shromažďovala data o tomto přístupu.

Studie EARLY-MG si klade za cíl popsat stav a zotavení pacientů, kteří dostávají ravulizumab brzy během myastenické krize vyžadující přijetí na JIP. Studie nebude testovat experimentální léčbu ani měnit lékařskou péči. Je to observační studie.

Hlavní hypotézou studie je, že brzké podání ravulizumabu po PLEX nebo IVIg může pacientům pomoci rychleji se zotavit, zlepšit svalovou sílu a snížit komplikace a délku hospitalizace.

Přibližně 30 dospělých pacientů s generalizovanou MG a anti-AChR protilátkami bude zařazeno do 10 center ve Francii.

Každý pacient bude sledován po dobu 26 týdnů (přibližně šest měsíců). Hodnocení bude provedeno na začátku studie a ve 2., 4., 10., 18. a 26. týdnu. Výzkumníci budou shromažďovat informace, jako jsou:

  • Délka pobytu na JIP a v nemocnici po podání ravulizumabu
  • Délka mechanické ventilace, pokud je potřeba
  • Klinické zlepšení pomocí standardních hodnotících škál (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, klasifikace MG Foundation of America a skóre Garches)
  • Výskyt jakýchkoli komplikací nebo dalších léčeb Studium bude trvat celkem asi 18 měsíců, včetně jednoho roku pro zařazení pacientů a šesti měsíců sledování na pacienta. Výsledky mohou pomoci vést budoucí doporučení a zlepšit péči o pacienty ve Francii a po celém světě.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, Francie, 06000
        • Nábor
        • CHU de Nice
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s myasthenia gravis

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥18 let.
  • Diagnostikována gMG s potvrzenou dokumentací a podpořená fyzikálním vyšetřením a potvrzenou seropozitivitou pro AChR-Abs.
  • Pacienti, kteří dostali více než 1 cyklus PLEX nebo IVIg 1-2 g/kg (max. 50 g/den), podle klinické praxe.
  • Splňuje klinická kritéria definovaná Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) pro generalizovanou MG třídy V - IV při přijetí na JIP.
  • Pacienti léčení alespoň jednou standardní terapií cílenou na MG.
  • Pacienti dostávající Ravulizumab po PLEX nebo IVIg během pobytu na JIP, podle místních podmínek registrace a úhrady. Předpis musí být schválen odborníky z francouzské zdravotnické sítě pro vzácné neuromuskulární onemocnění FILNEMUS.
  • Pacienti schopní porozumět písemnému informovanému souhlasu a poskytnout podepsaný, datovaný a ověřený písemný informovaný souhlas. Pokud není možné souhlas podepsat kvůli svalové slabosti, může být speciální informovaný souhlas podepsán důvěryhodným svědkem.
  • Pacienti ochotní a schopní dodržovat plánované návštěvy, léčebný plán, omezení studie a další studijní postupy.
  • Pacienti přihlášení k evropskému systému sociálního zabezpečení.
  • Pacienti souhlasí s dodržováním prevence meningokokových infekcí očkováním a/nebo antibiotickou profylaxí v souladu s aktuálními místními doporučeními pro očkování/antibiotickou profylaxi.
  • Pacienti bez kontraindikací k léčbě anti-C5.
  • Pacienti bez kontraindikací k antibiotické terapii.

Kritéria pro vyloučení:

  • Aktivní infekce nebo jiné poruchy způsobující slabost, známý nedostatek imunoglobulinu A, aktivní onemocnění ledvin nebo jater, klinicky významné srdeční onemocnění, známá hyperviskozita nebo hyperkoagulační stav.
  • Jakékoliv aktivní maligní onemocnění.
  • Přítomnost protilátek jiných než anti-AChR-Ab+ (anti-titin-Ab+ byly povoleny, protože jsou považovány za doplňkové markery k anti-AChR-Ab+).
  • Pacient s diagnostikovaným thymomem.
  • Pacient s patologií, která podle posouzení vyšetřovatele narušuje řádný průběh studie.
  • Pozitivní těhotenský test. U žen v reprodukčním věku bude proveden těhotenský test z moči.
  • Jakýkoliv současný duševní stav (psychiatrická porucha, stařeckost nebo demence), který podle názoru vyšetřovatele může ovlivnit dodržování studie nebo zabránit porozumění cílům, vyšetřovacím postupům nebo možným důsledkům studie.
  • Očkování živými nebo živými atenuovanými vakcínami během posledních 6 týdnů.
  • Odmítnutí subjektu účastnit se studie.
  • Pacient chráněný zákonem, pod opatrovnictvím nebo poručnictvím, nebo neschopný účastnit se klinické studie podle článku L.1121-16 francouzského veřejného zdravotnického zákoníku.
  • Známá přecitlivělost na účinnou látku nebo na kteroukoliv z pomocných látek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Krátkodobá změna klinických výsledků
Časové okno: Týden 0, 2, 4 a 10
Změna od zařazení do 2. týdne, 4. týdne a 10. týdne v Myasthenia Gravis Activities of Daily Living škále (skóre od 0 - normální do 3 - horší výsledek)
Týden 0, 2, 4 a 10
Krátkodobá změna klinických výsledků
Časové okno: Týden 0, 2, 4 a 10
Změna od zařazení do 2. týdne, 4. týdne a 10. týdne podle klasifikace Myasthenia Gravis Foundation of America (od třídy I do třídy V - horší výsledek)
Týden 0, 2, 4 a 10
Krátkodobá změna klinických výsledků
Časové okno: 0., 2., 4. a 10. týden
Změna od vstupu do týdne 2, týdne 4 a týdne 10 v Garches skóre (od 0 do 100, přičemž nižší skóre indikuje větší závažnost onemocnění)
0., 2., 4. a 10. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá změna klinických výsledků 1
Časové okno: Týden 18 a 26
změna od vstupu do studie v týdnu 18 a týdnu 26 v hodnotící škále Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (skóre od 0 - normální stav do 3 - horší výsledek)
Týden 18 a 26
Dlouhodobá změna klinických výsledků 2
Časové okno: 18. a 26. týden
změna od zařazení v týdnu 18 a týdnu 26 na stupnici Myasthenia Gravis Foundation of America (od třídy I do třídy V - horší výsledek)
18. a 26. týden
Dlouhodobá změna klinických výsledků 3
Časové okno: 18. a 26. týden
změna od zařazení v týdnu 18 a týdnu 26 v Garchesově skóre (od 0 do 100, přičemž nižší skóre znamená větší závažnost onemocnění)
18. a 26. týden
Čas potřebný k pozorování klinického zlepšení
Časové okno: Od dne, kdy pacient začne studii, do prvního dne, kdy pacient dosáhne kategorie III podle Myasthenia Gravis Foundation of America - ve dnech, až do 180 dnů
čas ve dnech k dosažení kategorie Myasthenia Gravis Foundation of America III na škále Myasthenia Gravis Foundation of America (od třídy I do třídy V - horší výsledek)
Od dne, kdy pacient začne studii, do prvního dne, kdy pacient dosáhne kategorie III podle Myasthenia Gravis Foundation of America - ve dnech, až do 180 dnů
Čas ve dnech od podání přípravku Ravulizumab do dne propuštění z JIP
Časové okno: Od dne, kdy pacient začne s podáváním přípravku Ravulizumab, do dne, kdy pacient opustí JIP – ve dnech, až do 180 dnů
Čas ve dnech od podání Ravulizumabu do dne propuštění z JIP
Od dne, kdy pacient začne s podáváním přípravku Ravulizumab, do dne, kdy pacient opustí JIP – ve dnech, až do 180 dnů
Celková délka pobytu v nemocnici po podání ravulizumabu
Časové okno: Od dne, kdy pacient zahájí podávání přípravku Ravulizumab, do dne, kdy pacient opustí nemocnici – ve dnech, maximálně 180
Čas ve dnech od podání ravulizumabu do dne propuštění z nemocnice
Od dne, kdy pacient zahájí podávání přípravku Ravulizumab, do dne, kdy pacient opustí nemocnici – ve dnech, maximálně 180
Délka ventilace po podání ravulizumabu
Časové okno: Od dne, kdy pacient zahájí podávání přípravku Ravulizumab, do dne, kdy pacient opustí JIP – ve dnech, až 180 dní
pokud je to možné, měřeno ve dnech, vypočítáno od začátku do konce ventilace.
Od dne, kdy pacient zahájí podávání přípravku Ravulizumab, do dne, kdy pacient opustí JIP – ve dnech, až 180 dní
Stav pacienta
Časové okno: Probíhá od podepsání ICF do konce studie
Hodnoceno podle typu zdravotních komplikací.
Probíhá od podepsání ICF do konce studie
Stav pacienta
Časové okno: Probíhá od podpisu informovaného souhlasu do konce studie
Hodnoceno podle závažnosti zdravotních komplikací.
Probíhá od podpisu informovaného souhlasu do konce studie
Stav pacienta
Časové okno: Probíhá od podepsání ICF do konce studie
Hodnoceno podle četnosti zdravotních komplikací.
Probíhá od podepsání ICF do konce studie
Stav pacienta
Časové okno: Probíhá od podepsání informovaného souhlasu do konce studie
Hodnoceno podle závažnosti zdravotních komplikací.
Probíhá od podepsání informovaného souhlasu do konce studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 25-PP-09

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na časné použití Ravulizumabu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit