gMGクリーゼでICUに入院中のEARLYラブリズマブ投与患者の状態評価 (EARLY-MG)
ラブリズマブによる早期治療を受けてICUに入院した全身性重症筋無力症（gMG）クリーゼ患者の状態評価：フランスにおける観察的前向き多施設共同研究
筋無力症（MG）は、筋肉の弱さと疲労を引き起こす稀な自己免疫疾患です。 これは免疫系が神経と筋肉の間のコミュニケーションを阻害する抗体を産生するときに発生します。 一部の患者では、病気が突然悪化し、重度の呼吸問題を引き起こすことがあります。 この生命を脅かす状況は筋無力症クリーゼと呼ばれ、集中治療室（ICU）での即時治療を必要とします。 このようなクリーゼの間、患者は人工呼吸器による呼吸補助が必要になる場合があります。 これらのエピソードはしばしば長く、感染症や心臓の問題などの合併症につながる可能性があります。
筋無力症クリーゼを管理するために、医師は通常、有害な抗体を除去または中和する治療法を使用します：血漿交換（PLEX）または静脈内免疫グロブリン（IVIg）。 両方とも有効ですが、回復は遅く、多くの患者が数週間ICUに留まることになります。
ラブリズマブ（Ultomiris®）は、MGにおける筋肉損傷に寄与する補体系と呼ばれる免疫系の特定の部分を標的とする新しい薬です。 これは、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体を持つ全身性MGの成人患者に対して既に承認されています。 ラブリズマブは8週間ごとに静脈内投与されます。 臨床研究により、治療開始後1週間以内に症状が改善することが示されています。
一部の医師は、筋無力症クリーゼでICUに入院した患者に対して、PLEXまたはIVIgの後に早期にラブリズマブを使用し始めています。 この治療の早期使用は、クリーゼの期間と重症度を軽減し、より速い回復と短い入院期間につながる可能性があります。 しかし、現在、このアプローチに関するデータを体系的に収集する全国的な研究はありません。
EARLY-MG研究は、ICU入室を必要とする筋無力症クリーゼの間に早期にラブリズマブを受ける患者の状態と回復を記述することを目的としています。 この研究は実験的治療をテストしたり、医療ケアを変更したりするものではありません。 観察研究です。
この研究の主な仮説は、PLEXまたはIVIg後のラブリズマブの早期投与が、患者のより速い回復、筋力の改善、合併症と入院期間の減少に役立つ可能性があるということです。
フランス全土の10施設で、抗AChR抗体を持つ全身性MGの成人患者約30名が登録されます。
各患者は26週間（約6ヶ月）追跡されます。 評価は研究開始時、および2、4、10、18、26週目に行われます。 研究者は以下の情報を収集します：
- ラブリズマブ投与後のICUおよび病院での滞在期間
- 必要に応じた人工呼吸の期間
- 標準評価スケール（筋無力症日常生活活動、米国筋無力症財団分類、ガルシュスコア）を用いた臨床的改善
- 合併症または追加治療の発生
研究全体は約18ヶ月間続き、患者登録に1年、患者ごとに6ヶ月の追跡調査を含みます。 結果は、将来の推奨事項を導き、フランスおよび世界中の患者ケアを改善するのに役立つ可能性があります。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Sabrina SACCONI
- 電話番号：0492035757
- メール：sacconi.s@chu-nice.fr
研究場所
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Alpes-maritimes
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Nice、Alpes-maritimes、フランス、06000
- 募集
- CHU de Nice
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コンタクト：
- Sabrina SACCONI
- 電話番号：0492035757
- メール：sacconi.s@chu-nice.fr
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性。
- gMGと診断され、確認された文書があり、身体検査とAChR-Abの血清陽性確認によって支持されていること。
- 臨床実践に従い、1サイクル以上のPLEXまたはIVIg 1-2 g/kg（最大50g/日）を受けた患者。
- ICU入院時に、Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) によって定義された全身性MGクラスV - IVの臨床基準を満たすこと。
- 少なくとも1つの標準的なMG標的療法で治療された患者。
- ICU滞在中に、現地のラベルおよび償還条件に従い、PLEXまたはIVIg後にRavulizumabを受ける患者。処方は、フランスの希少神経筋疾患医療ネットワークFILNEMUSの専門家によって検証されなければならない。
- 書面によるインフォームドコンセントを理解し、署名、日付、証人付きの書面によるインフォームドコンセントを提供できる患者。筋力低下により同意書に署名できない場合は、信頼できる証人が専用のインフォームドコンセントに署名することができる。
- 予定された訪問、治療計画、研究制限、およびその他の研究手順に従う意思と能力のある患者。
- 欧州の社会保障制度に加入している患者。
- 患者は、現在の現地のワクチン/抗生物質予防推奨に従って、ワクチン接種および/または抗生物質予防による髄膜炎菌感染症の予防に同意すること。
- 抗C5治療に対する禁忌のない患者。
- 抗生物質療法に対する禁忌のない患者。
除外基準:
- 活動性感染症または他の衰弱を引き起こす障害、既知の免疫グロブリンA欠乏症、活動性腎臓または肝臓疾患、臨床的に有意な心臓疾患、既知の高粘稠度、または高凝固状態。
- 活動性悪性腫瘍。
- 抗AChR-Ab+以外の抗体の存在（抗チチン-Ab+は、抗AChR-Ab+の補助マーカーと見なされるため許可される）。
- 胸腺腫と診断された患者。
- 研究者が研究の適切な実施に干渉すると判断した病理を有する患者。
- 陽性の妊娠検査。妊娠可能年齢の女性には尿中妊娠検査が実施される。
- 研究者の意見において、研究の遵守に影響を与える可能性がある、または研究の目的、調査手順、または可能な結果の理解を妨げる可能性のある、現在の精神的状態（精神障害、老衰、または認知症）。
- 6週間以内の生ワクチンまたは弱毒生ワクチンの接種。
- 被験者が研究への参加を拒否すること。
- フランス公衆衛生法第L.1121-16条に従って、法律で保護されている、後見または保佐下にある、または臨床研究に参加できない患者。
- 有効成分またはいずれかの添加物に対する既知の過敏症。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床転帰の短期的変化
時間枠：週0、2、4、10
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重症筋無力症日常生活活動尺度における、ベースラインから第2週、第4週、第10週までの変化（スコアは0（正常）から3（悪化））
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週0、2、4、10
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臨床転帰の短期的変化
時間枠：週 0、2、4、10
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マイアセニア・グラービス財団の分類（クラスIからクラスV - より悪い結果）における、登録時から第2週、第4週、第10週までの変化
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週 0、2、4、10
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臨床アウトカムの短期的変化
時間枠：週0、2、4および10
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Garchesスコア（0から100までで、スコアが低いほど疾患の重症度が高いことを示す）における、登録時から2週目、4週目、10週目までの変化
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週0、2、4および10
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床転帰の長期的変化 1
時間枠：18週目および26週目
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筋無力症日常生活活動尺度（スコア0 - 正常から3 - 悪化した結果）における、18週目と26週目のベースラインからの変化
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18週目および26週目
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臨床結果の長期的変化 2
時間枠：18週目および26週目
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米国重症筋無力症財団スケール（クラスIからクラスV - 悪化した転帰）における第18週と第26週のベースラインからの変化
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18週目および26週目
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臨床アウトカムの長期的変化 3
時間枠：18週と26週
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18週目および26週目におけるGarchesスコア（0から100で、スコアが低いほど疾患の重症度が高いことを示す）からの変化
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18週と26週
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臨床改善の観察までの時間
時間枠：患者が研究を開始した日から、患者がMyasthenia Gravis Foundation of America IIIカテゴリーに達する最初の日まで - 日数で、最大180日間
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重症筋無力症財団アメリカスケールにおける重症筋無力症財団アメリカIIIカテゴリー到達までの日数（クラスIからクラスV - 悪化した結果）
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患者が研究を開始した日から、患者がMyasthenia Gravis Foundation of America IIIカテゴリーに達する最初の日まで - 日数で、最大180日間
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ラブリズマブ投与日からICU退室日までの日数
時間枠：患者がラブリズマブ投与を開始した日から患者がICUを退室する日まで - 日数で、最大180日間
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ラブリズマブ投与からICU退室日までの日数
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患者がラブリズマブ投与を開始した日から患者がICUを退室する日まで - 日数で、最大180日間
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ラブリズマブ投与後の病院における総在院日数
時間枠：患者がラブリズマブ投与を開始した日から患者が退院する日まで - 日数で、最大180日
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ラブリズマブ投与から退院日までの日数
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患者がラブリズマブ投与を開始した日から患者が退院する日まで - 日数で、最大180日
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ラブリズマブ投与後の人工呼吸期間
時間枠：患者がラブリズマブ投与を開始した日から患者がICUを退室する日まで - 日数で、最大180日間
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該当する場合、換気の開始から終了までを日数で測定したもの。
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患者がラブリズマブ投与を開始した日から患者がICUを退室する日まで - 日数で、最大180日間
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患者の状態
時間枠：ICF署名から研究終了まで継続中
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医学的合併症の種類によって評価されます。
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ICF署名から研究終了まで継続中
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患者の状態
時間枠：インフォームド・コンセント署名から研究終了まで継続中
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医療合併症の重症度によって評価されました。
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インフォームド・コンセント署名から研究終了まで継続中
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患者の状態
時間枠：ICF署名から研究終了まで継続中
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医学的合併症の頻度によって評価される。
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ICF署名から研究終了まで継続中
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患者の状態
時間枠：ICF署名から研究終了まで継続中
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医療合併症の重症度によって評価されます。
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ICF署名から研究終了まで継続中
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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