Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena stanu pacjentów otrzymujących wczesne leczenie ravulizumabem i przyjętych na OIT z powodu kryzysu gMG (EARLY-MG)

9 lutego 2026 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Ocena Stanu Pacjentów Otrzymujących WCZESNE Leczenie Ravulizumabem i Przyjętych na OIOM z Powodu Uogólnionego Kryzysu Miastenii Gravis (gMG): Obserwacyjne, Prospektywne, Wieloośrodkowe Badanie we Francji

Miastenia Gravis (MG) to rzadka choroba autoimmunologiczna, która powoduje osłabienie mięśni i zmęczenie. Występuje, gdy układ odpornościowy wytwarza przeciwciała, które blokują komunikację między nerwami a mięśniami. U niektórych pacjentów choroba może nagle się pogorszyć i powodować poważne problemy z oddychaniem. Ta zagrażająca życiu sytuacja nazywana jest przełomem miastenicznym i wymaga natychmiastowego leczenia na oddziale intensywnej terapii (OIT). Podczas takich kryzysów pacjenci mogą potrzebować wspomagania oddychania za pomocą respiratora. Te epizody są często długie i mogą prowadzić do powikłań, takich jak infekcje lub problemy z sercem.

Aby opanować przełom miasteniczny, lekarze zwykle stosują leczenie usuwające lub neutralizujące szkodliwe przeciwciała: wymianę osocza (PLEX) lub dożylną immunoglobulinę (IVIg). Chociaż oba są skuteczne, powrót do zdrowia może być powolny, a wielu pacjentów pozostaje na OIT przez kilka tygodni.

Ravulizumab (Ultomiris®) to nowy lek, który celuje w konkretną część układu odpornościowego zwaną układem dopełniacza, który przyczynia się do uszkodzenia mięśni w MG. Jest już zatwierdzony dla dorosłych z uogólnioną MG, którzy mają przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR). Ravulizumab podaje się w postaci wlewu dożylnego co osiem tygodni. Badania kliniczne wykazały, że może on poprawić objawy w ciągu jednego tygodnia od rozpoczęcia leczenia.

Niektórzy lekarze zaczęli stosować ravulizumab wcześnie, po PLEX lub IVIg, u pacjentów hospitalizowanych na OIT z powodu przełomu miastenicznego. Wczesne zastosowanie tego leczenia może pomóc skrócić czas trwania i nasilenie kryzysu, prowadząc do szybszego powrotu do zdrowia i krótszego pobytu w szpitalu. Jednak obecnie nie ma krajowego badania, które systematycznie gromadziłoby dane na temat tego podejścia.

Badanie EARLY-MG ma na celu opisanie stanu i powrotu do zdrowia pacjentów, którzy otrzymują ravulizumab wcześnie podczas przełomu miastenicznego wymagającego przyjęcia na OIT. Badanie nie będzie testowało leczenia eksperymentalnego ani zmieniało opieki medycznej. Jest to badanie obserwacyjne.

Główna hipoteza badania jest taka, że wczesne podanie ravulizumabu, po PLEX lub IVIg, może pomóc pacjentom szybciej wrócić do zdrowia, poprawić siłę mięśni oraz zmniejszyć powikłania i czas pobytu w szpitalu.

Około 30 dorosłych pacjentów z uogólnioną MG i przeciwciałami anty-AChR zostanie włączonych do badania w 10 ośrodkach we Francji.

Każdy pacjent będzie obserwowany przez 26 tygodni (około sześciu miesięcy). Oceny będą przeprowadzane na początku badania oraz w 2., 4., 10., 18. i 26. tygodniu. Badacze będą zbierać informacje, takie jak:

  • Czas pobytu na OIT i w szpitalu po otrzymaniu ravulizumabu
  • Czas trwania wentylacji mechanicznej, jeśli była potrzebna
  • Poprawa kliniczna przy użyciu standardowych skal oceny (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, klasyfikacja MG Foundation of America oraz wynik Garches)
  • Wystąpienie ewentualnych powikłań lub dodatkowych leczeń Badanie będzie trwało około 18 miesięcy w sumie, w tym rok na włączenie pacjentów i sześć miesięcy obserwacji na pacjenta. Wyniki mogą pomóc w opracowaniu przyszłych zaleceń i poprawie opieki nad pacjentami we Francji i na całym świecie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, Francja, 06000
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nice
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z miastenią

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.
  • Rozpoznanie gMG z potwierdzoną dokumentacją, poparte badaniem fizykalnym i potwierdzoną seropozytywnością dla przeciwciał anty-AChR.
  • Pacjenci, którzy otrzymali więcej niż 1 cykl PLEX lub IVIg w dawce 1-2 g/kg (maks. 50 g/dzień), zgodnie z praktyką kliniczną.
  • Spełnia kryteria kliniczne zdefiniowane przez Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) dla uogólnionej MG klasy V–IV w momencie przyjęcia na OIT.
  • Pacjenci leczeni co najmniej jedną standardową terapią ukierunkowaną na MG.
  • Pacjenci otrzymujący rawilizumab po PLEX lub IVIg podczas pobytu na OIT, zgodnie z lokalną charakterystyką produktu leczniczego i warunkami refundacji. Recepta musi zostać zatwierdzona przez ekspertów z francuskiej sieci opieki zdrowotnej dla rzadkich chorób nerwowo-mięśniowych FILNEMUS.
  • Pacjenci zdolni do zrozumienia pisemnej świadomej zgody i dostarczenia podpisanej, datowanej oraz zaświadczonej pisemnej świadomej zgody. Jeśli nie mogą podpisać zgody z powodu osłabienia mięśni, specjalną świadomą zgodę może podpisać zaufany świadek.
  • Pacjenci chętni i zdolni do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania oraz innych procedur badawczych.
  • Pacjenci afiliowani w europejskim systemie ubezpieczeń społecznych.
  • Pacjenci zgadzają się na przestrzeganie profilaktyki zakażeń meningokokowych poprzez szczepienie i/lub profilaktykę antybiotykową zgodnie z aktualnymi lokalnymi zaleceniami dotyczącymi szczepień/profilaktyki antybiotykowej.
  • Pacjenci bez przeciwwskazań do leczenia anty-C5.
  • Pacjenci bez przeciwwskazań do antybiotykoterapii.

Kryteria wykluczenia:

  • Aktywne zakażenie lub inne zaburzenia powodujące osłabienie, znany niedobór immunoglobuliny A, czynna choroba nerek lub wątroby, klinicznie istotna choroba serca, znana hiperlepkość lub stan nadkrzepliwości.
  • Jakakolwiek aktywna choroba nowotworowa.
  • Obecność przeciwciał innych niż anty-AChR-Ab+ (przeciwciała anty-tytynowe były dozwolone, ponieważ uważa się je za markery uzupełniające do anty-AChR-Ab+).
  • Pacjent z rozpozanym grasiczakiem.
  • Pacjent z patologią, która zdaniem badacza może zakłócać prawidłowy przebieg badania.
  • Dodatni test ciążowy. Test ciążowy z moczu zostanie przeprowadzony u kobiet w wieku rozrodczym.
  • Jakikolwiek aktualny stan psychiczny (zaburzenie psychiczne, starczość lub demencja), który zdaniem badacza może wpłynąć na przestrzeganie zaleceń badania lub uniemożliwić zrozumienie celów, procedur badawczych lub możliwych konsekwencji badania.
  • Szczepienie żywymi lub atenuowanymi szczepionkami w ciągu ostatnich 6 tygodni.
  • Odmowa uczestnictwa w badaniu przez osobę badaną.
  • Pacjent objęty ochroną prawną, pod opieką lub kuratelą, lub niezdolny do udziału w badaniu klinicznym zgodnie z artykułem L.1121-16 francuskiego Kodeksu Zdrowia Publicznego.
  • Znana nadwrażliwość na substancję czynną lub którykolwiek składnik pomocniczy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Krótkoterminowa zmiana wyników klinicznych
Ramy czasowe: Tydzień 0, 2, 4 i 10
Zmiana od włączenia do 2. tygodnia, 4. tygodnia i 10. tygodnia w skali codziennego funkcjonowania w miastenii (wynik od 0 – normalny do 3 – gorszy wynik)
Tydzień 0, 2, 4 i 10
Krótkoterminowa zmiana wyników klinicznych
Ramy czasowe: Tydzień 0, 2, 4 i 10
Zmiana od momentu włączenia do 2. tygodnia, 4. tygodnia i 10. tygodnia w skali Myasthenia Gravis Foundation of America (od klasy I do klasy V – gorszy wynik)
Tydzień 0, 2, 4 i 10
Krótkoterminowa zmiana wyników klinicznych
Ramy czasowe: Tydzień 0, 2, 4 i 10
Zmiana od momentu włączenia do 2. tygodnia, 4. tygodnia i 10. tygodnia w skali Garches (od 0 do 100, gdzie niższy wynik wskazuje na większe nasilenie choroby)
Tydzień 0, 2, 4 i 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa zmiana wyników klinicznych 1
Ramy czasowe: Tydzień 18 i 26
zmiana względem wartości wyjściowej w 18 i 26 tygodniu w skali czynności dnia codziennego w miastenii (wynik od 0 - prawidłowy do 3 - gorszy wynik)
Tydzień 18 i 26
Długoterminowa zmiana wyników klinicznych 2
Ramy czasowe: Tydzień 18 i 26
zmiana względem stanu włączenia w tygodniu 18 i tygodniu 26 w skali Myasthenia Gravis Foundation of America (od klasy I do klasy V - gorszy wynik)
Tydzień 18 i 26
Długoterminowa zmiana wyników klinicznych 3
Ramy czasowe: Tydzień 18 i 26
zmiana od włączenia w 18. i 26. tygodniu w skali Garches (od 0 do 100, gdzie niższy wynik wskazuje na większe nasilenie choroby)
Tydzień 18 i 26
Czas do zaobserwowania poprawy klinicznej
Ramy czasowe: Od dnia rozpoczęcia badania przez pacjenta do pierwszego dnia osiągnięcia przez pacjenta kategorii III według Myasthenia Gravis Foundation of America - w dniach, do 180 dni
czas w dniach do osiągnięcia kategorii Myasthenia Gravis Foundation of America III na skali Myasthenia Gravis Foundation of America (od klasy I do klasy V - gorszy wynik)
Od dnia rozpoczęcia badania przez pacjenta do pierwszego dnia osiągnięcia przez pacjenta kategorii III według Myasthenia Gravis Foundation of America - w dniach, do 180 dni
Czas w dniach od podania Ravulizumabu do dnia wypisu z OIOM
Ramy czasowe: Od dnia rozpoczęcia przez pacjenta podawania ravulizumabu do dnia opuszczenia przez pacjenta OIT – w dniach, do 180 dni
Czas w dniach od podania leku Ravulizumab do dnia wypisu z OIOM
Od dnia rozpoczęcia przez pacjenta podawania ravulizumabu do dnia opuszczenia przez pacjenta OIT – w dniach, do 180 dni
Całkowity czas pobytu w szpitalu po podaniu Ravulizumabu
Ramy czasowe: Od dnia rozpoczęcia przez pacjenta podawania Ravulizumabu do dnia opuszczenia przez pacjenta szpitala - w dniach, do 180
Czas w dniach od podania Ravulizumabu do dnia wypisu ze szpitala
Od dnia rozpoczęcia przez pacjenta podawania Ravulizumabu do dnia opuszczenia przez pacjenta szpitala - w dniach, do 180
Czas trwania wentylacji po podaniu ravulizumabu
Ramy czasowe: Od dnia rozpoczęcia przez pacjenta podawania leku Ravulizumab do dnia opuszczenia przez pacjenta OIT – w dniach, do 180 dni
jeśli dotyczy, mierzone w dniach, obliczane od początku do końca wentylacji.
Od dnia rozpoczęcia przez pacjenta podawania leku Ravulizumab do dnia opuszczenia przez pacjenta OIT – w dniach, do 180 dni
Stan pacjenta
Ramy czasowe: Trwający od podpisania ICF do zakończenia badania
Oceniane na podstawie rodzaju powikłań medycznych.
Trwający od podpisania ICF do zakończenia badania
Stan pacjenta
Ramy czasowe: Trwa od podpisania formularza świadomej zgody do zakończenia badania
Oceniane na podstawie ciężkości powikłań medycznych.
Trwa od podpisania formularza świadomej zgody do zakończenia badania
Stan pacjenta
Ramy czasowe: Trwa od momentu podpisania ICF do zakończenia badania
Oceniane na podstawie częstości powikłań medycznych.
Trwa od momentu podpisania ICF do zakończenia badania
Stan pacjenta
Ramy czasowe: Trwające od podpisania ICF do końca badania
Oceniane na podstawie powagi powikłań medycznych.
Trwające od podpisania ICF do końca badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25-PP-09

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj