甲基丙二酸尿症和高胱氨酸尿症，Cblc 型的临床试验

不可切除的肝细胞癌 | III 期肝细胞癌 AJCC v8 | IIIA 期肝细胞癌 AJCC v8 | IV 期肝细胞癌 AJCC v8 | IVA 期肝细胞癌 AJCC v8 | IVB 期肝细胞癌 AJCC v8 | BCLC B 期肝细胞癌 | BCLC C期肝细胞癌 | IIIB 期肝细胞癌 AJCC v8 | 局部晚期肝细胞癌

美国

肝细胞癌 | BCLC分期的肝细胞癌 | 肝细胞癌 I 期 | 肝细胞癌III期 | 肝细胞癌 II 期

巴西

IIIB 期肝细胞癌 AJCC v7 | IIIC 期肝细胞癌 AJCC v7 | BCLC B 期肝细胞癌 | BCLC C期肝细胞癌 | 丙型肝炎感染 | IV 期肝细胞癌 AJCC v7 | III 期肝细胞癌 AJCC v7 | IIIA 期肝细胞癌 AJCC v7 | IVA 期肝细胞癌 AJCC v7 | IVB 期肝细胞癌 AJCC v7 | 难治性肝癌

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

肺癌 | 肝癌 | NSCLC IV期 | BCLC分期的肝细胞癌 | 非小细胞肺癌 IIIB 期

肝门部胆管癌 | 晚期成人肝细胞癌 | 局部不可切除的成人肝癌 | 复发性成人肝癌 | 复发性胆囊癌 | IV 期远端胆管癌 | 不可切除的肝外胆管癌 | II期胆囊癌 | IIIA期胆囊癌 | IIIB期胆囊癌 | IVA 期胆囊癌 | IVB 期胆囊癌 | 复发性儿童肝癌 | BCLC C期成人肝细胞癌 | 成人胆管癌 | BCLC D期成人肝细胞癌 | 复发性肝外胆管癌 | III期儿童肝细胞癌 | IV 期儿童肝细胞癌

美国

不可切除的肝细胞癌 | 晚期成人肝细胞癌 | IIIB 期肝细胞癌 AJCC v7 | IIIC 期肝细胞癌 AJCC v7 | BCLC C期肝细胞癌 | IV 期肝细胞癌 AJCC v7 | III 期肝细胞癌 AJCC v7 | IIIA 期肝细胞癌 AJCC v7 | IVA 期肝细胞癌 AJCC v7 | IVB 期肝细胞癌 AJCC v7 | 复发性成人肝细胞癌

美国

神经纤维瘤病 1 | JMML | 白血病，幼年粒单核细胞 | JCML | CBL综合症

美国

未明确的成人实体瘤，特定方案 | 晚期成人原发性肝癌 | 复发性成人原发性肝癌 | 复发性肝外胆管癌 | 成人原发性肝细胞癌 | 转移性肝外胆管癌 | D 期成人原发性肝癌 (BCLC)

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 反洗钱 | 急性白血病 | 神经纤维瘤病 1 | 血液系统恶性肿瘤 | 骨髓增生异常 | 最小残留病 | 染色体异常 | 7号单体 | 缓解 | 体细胞突变 | 细胞遗传学异常 | TP53 | 胎儿血红蛋白 | 21 号染色体的染色体内扩增 | 中枢神经系统白血病 | PTPN11基因突变 | N-RAS基因扩增 | NF1突变 | CBL基因突变

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