Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodopisná studie pro BEN

21. března 2024 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Přírodní historie a molekulární charakterizace benigní etnické neutropenie u jedinců afrického původu

V posledních desetiletích si hematologové všimli, že osoby afrického původu mají někdy nižší počet bílých krvinek určitého typu, nazývaného granulocyty. Tyto buňky pomáhají bojovat s infekcemi. Zdá se, že nižší počet granulocytů v této situaci nevede k většímu počtu infekcí a tito jedinci nemají žádné příznaky. Tento stav se nazývá benigní etnická neutropenie (BEN) a je pozorován u malého procenta jedinců afrického původu. Tato studie bude zkoumat stav studiem lidí s a bez BEN.

Cíle této studie jsou:

  1. identifikovat jedince afrického původu s BEN.
  2. určit účinky dvou léků, G-CSF a dexamethasonu, na produkci a pohyb granulocytů.
  3. určit, zda existují rozdíly mezi těmi s BEN a bez BEN ve způsobu stimulace genů po podání G-CSF a dexametazonu.

Účastníci studie budou požádáni, aby pohovorili s výzkumným týmem, podstoupili fyzikální vyšetření, darovali vzorek krve a dostali G-CSF injekcí, po níž asi o tři týdny později dexamethason (orálně). Budou také muset třikrát podstoupit aferézu, což je postup, při kterém je krev odebrána dárci a rozdělena na jednotlivé složky. Některé složky jsou zachovány pro výzkumné analýzy, jako jsou granulocyty a malé množství krve; zbytek se vrací transfuzí dárci. Tento postup bude po účastnících vyžadován před podáním G-CSF, den poté, co dostanou G-CSF, a den poté, co dostanou dexamethason. Genové zprávy (mRNA bude izolována z granulocytů a analyzována pro lepší pochopení růstu a pohybu granulocytů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Benigní etnická neutropenie (BEN) je definována absolutním počtem neutrofilů v periferní krvi nižším než 1,5 x 10 (9) na litr bez nárůstu infekcí. Tento stav byl popsán u jedinců afrického původu. Ačkoli tito jedinci mají normální myeloidní zrání při vyšetření kostní dřeně, zdá se, že uvolňují méně neutrofilů do oběhu, když jsou stimulováni hydrokortisonem, ve srovnání s normálními kontrolami. To naznačuje, že mohou existovat rozdíly v regulaci uvolňování nebo obchodování neutrofilů. V posledním desetiletí byl faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) široce používán v různých klinických podmínkách, od pacientů s neutropenií vyvolanou chemoterapií až po normální dobrovolníky pro odběr kmenových buněk z periferní krve. G-CSF však nebyl použit u jedinců s BEN. Navíc genová exprese v proliferaci a obchodování neutrofilů nebyla u těchto jedinců studována. Účelem této studie je (1) identifikovat jedince s BEN; (2) sledovat přírodní historii BEN; (3) určit, zda existuje rodinný vzor dědičnosti; (4) charakterizovat a porovnat odpověď neutrofilů na dexamethason a G-CSF; (5) porovnat profil exprese neutrofilního genu pomocí mikročipových analýz; a (6) určit, zda jsou mutace přítomny na úrovni DNA, aby se zohlednily rozdíly ve vzorcích genové exprese u jedinců afrického původu s BEN a bez BEN na začátku, po dexamethasonu a po stimulaci G-CSF.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
178

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Protože BEN je stav jedinců afrického původu, nábor dobrovolníků se zaměří na tuto etnickou populaci. Časové rozlišení pro předměty BEN bude založeno na vstupních kritériích, nikoli na pohlaví nebo věku (v těchto 5 letech nebo více). Minimální věk je 5 let, protože tyto starší děti by měly větší žíly a častěji by spolupracovaly při odběrech krve. Subjekty bez BEN budou vybrány tak, aby odpovídaly věku a pohlaví subjektů BEN, aby se minimalizovaly rozdílné účinky věku a pohlaví na reakce na G-CSF a dexamethason a v mikročipových analýzách.

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Jedinci afrického původu ve věku 5 a více let
  • Normální funkce ledvin: kreatinin
  • Normální funkce jater: bilirubin
  • Pro kontrolní subjekty: WBC v normálním rozmezí (3 300-9 600/mm3), granulocyty/neutrofily větší nebo rovné 2 000/mm3, krevní destičky > 150 000/mm3, hemoglobin > 11,5 g/dl a normální MCV
  • Pro benigní etnické neutropenické subjekty: dva krevní obrazy s odstupem alespoň 1 měsíce s granulocyty/neutrofily 150 000/mm3, hemoglobinem >12,5 g/dl a normální MCV. Budeme také pravidelně sledovat subjekty, jejichž počet neutrofilů je mezi 1500 a 2000/mm3 v samostatné kohortě (např. jednou za 1-2 roky), aby se zjistilo, zda se jejich krevní obraz chová více jako BEN nebo normální subjekty.
  • Dobrovolnice ve fertilním věku by neměly být těhotné
  • Splňuje kritéria způsobilosti NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) pro darování krevních složek pro výzkumná použití in vitro (negativní sérologické testy na syfilis, hepatitidu B a C, HIV a HTLV-1)
  • Schopnost dát informovaný souhlas s účastí na protokolu

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Jakákoli základní hematologická porucha včetně anémie a srpkovité anémie. Subjekty s thalasémií nebo srpkovitou anémií nejsou vyloučeny.
  • Současné užívání kortikosteroidů, např. prednison, dexamethason nebo hydrokortison. Kortikosteroidy musí být vysazeny alespoň jeden měsíc předem
  • Aktivní nebo chronická virová, bakteriální, plísňová nebo parazitární infekce. Jakékoli užívání antibiotik by mělo být přerušeno nejméně jeden měsíc předem
  • Anamnéza autoimunitního onemocnění, jako je revmatoidní artritida nebo systémový lupus erythematodes, nebo pozitivní antinukleární protilátka (ANA ELISA) 3 E.U. (jednotky ELISA) nebo vyšší.
  • Nízké hladiny B12 nebo folátu nebo abnormální testy funkce štítné žlázy
  • Rakovina nebo chemoterapie v anamnéze, kromě spinocelulárního karcinomu kůže a karcinomu děložního čípku in situ
  • Těhotná žena nebo pozitivní těhotenský test z moči
  • Anamnéza klinicky významného kardiovaskulárního onemocnění (kardiologické konzultace lze získat, pokud je to klinicky indikováno)
  • Jakýkoli pozitivní sérový screeningový test, jak je uvedeno níže
  • Alergie na G-CSF nebo bakteriální produkty E. coli
  • Aktivní plicní onemocnění nebo hladina pulsu nižší než 95 % při screeningovém vyšetření

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
1
Jedinci afrického původu s benigní etnickou neutropenií (BEN) na začátku studie
2
Jedinci afrického původu bez benigní etnické neutropenie (BEN) na začátku studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sériový krevní obraz v BEN
Časové okno: Pokračující
V naší studii doufáme, že dále objasníme etiologii BEN u výzkumných subjektů izolací mRNA granulocytů po stimulaci G-CSF a dexamethasonem, použitím mikročipových analýz pro screening rozdílů v genové expresi a potvrzením rozdílů ve vzorcích exprese analýzami DNA. Zaměříme se na geny, které jsou důležité při proliferaci a transportu neutrofilů, jako je PRV-1, elastáza, myeloblastin, transkripční faktor PU.1, vazebný protein-alfa zesilující CAAT (C /EBP), stromální derivovaný faktor-1 ( SDF-1) a CXC receptor-4 (CXCR4).
Pokračující

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Matthew M Hsieh, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. června 2003

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. dubna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. dubna 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. dubna 2003

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. dubna 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. března 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 030168
  • 03-H-0168

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení