Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SŮL: Alternativní dárcovská kostní dřeň a transplantace pupečníkové krve pro vysoce rizikovou srpkovitou anémii

16. září 2013 aktualizováno: Ann E. Haight, Emory University

SŮL – alternativní dárcovská transplantace kostní dřeně a pupečníkové krve pro vysoce rizikovou srpkovitou anémii

Doufáme, že získáme cenné informace o bezpečnosti, úspěšnosti přihojení štěpu a míře komplikací pomocí transplantace alternativního dárce u dětí s těžkou SCD. Budou také shromážděny zásadní informace o pozdních účincích srpkovité anémii alternativního dárce BMT, které poskytnou cenné informace lékařům a rodinám, kteří se rozhodují mezi intervencemi u dětí s těžkou srpkovitou anémií. Pokud bude úspěšná, alternativní transplantace dárce v tomto prostředí by mohla připravit cestu k nabídce kurativní léčby mnohem většímu počtu pacientů s těžkou SCD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Bohužel méně než 1/4 pacientů s těžkým SCD bude mít shodného sourozeneckého dárce, který může sloužit jako dárce BMT. Tento výzkumný protokol navrhuje studovat bezpečnost a užitečnost "transplantace alternativního dárce" (za použití jiných dárců než odpovídajících sourozenců). Tuto léčbu nabídneme dětem s těžkou srpkovitou anémií, které nemají shodného sourozeneckého dárce BMT. Alternativními dárci mohou být rodinní příslušníci, kteří jsou o něco méně než zcela shodní, nepříbuzní dobrovolní dárci, kteří jsou zcela shodní, a darovaná pupečníková krev, která je zcela nebo téměř zcela shodná.

Transplantace alternativního dárce se běžně provádí u pacientů s rakovinou a také poskytuje kurativní terapii pro několik nezhoubných onemocnění (závažná imunodeficience, selhání dřeně a metabolické střádavé choroby). Transplantace alternativních dárců s sebou nesou vyšší riziko komplikací, včetně reakce štěpu proti hostiteli, infekce a selhání štěpu. Proto budeme selektivní ohledně toho, kteří pacienti budou pozváni k účasti, přičemž nárok omezíme na ty pacienty, kteří měli závažný problém související s SCD (spíše než na ty, kteří se mají dobře a pravděpodobně mají málo problémů souvisejících s SCD), ale vyloučíme pacienty, kteří mají tak vážné poškození orgánů, že je pravděpodobnější, že během transplantace zemřou, a omezuje to způsobilost na mladou věkovou skupinu. Vícestupňový algoritmus kontroly, který zahrnuje interní, místní a externí expertní hodnocení, byl vytvořen tak, aby poskytoval důkladný, bezpečný a etický akruální proces. Budeme léčit pacienty pomocí léků a metod běžně používaných při transplantaci alternativních dárců pro jiná onemocnění, jako je leukémie, a začleníme poznatky získané z našich předchozích zkušeností s BMT pro srpkovitou anémii úpravou opatření podpůrné péče. Zvláštní pozornost bude věnována hodnocení účinků po BMT u této populace, jakož i potenciálním příčinám nežádoucích účinků (jako je selhání štěpu).

Myslíme si, že Atlanta je obzvláště dobré místo pro studium tohoto druhu transplantace z několika důvodů. Jedním z důvodů jsou zkušenosti: náš program transplantoval více dětí s SCD než kterákoli jiná instituce v Severní Americe s vynikajícími výsledky. Navíc pacienti s SCD v naší oblasti byli často léčeni speciálním programem transfuze červených krvinek, který omezuje počet lidí, kteří darují krev; domníváme se, že to pravděpodobně sníží pravděpodobnost selhání štěpu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Hemoglobin SS, hemoglobin SC nebo hemoglobin S0 talasémie
  • Dostupný dárce: Částečně (5/6) HLA-shodný příbuzný (PMRD), shodný (6/6) nepříbuzný dárce dřeně nebo pupeční šňůry (5/6 nebo 6/6) vhodné velikosti (viz 6.3.2), s použitím vysokého -typizace HLA s rozlišením. Dárce nesmí být homozygot pro HgbS a musí splňovat standardní kritéria způsobilosti dárce Programu transplantací krve a dřeně.
  • Závažné SCD, definované jedním z následujících (upravená Waltersova kritéria):

oPředchozí (6 měsíců před) příhodou centrálního nervového systému trvající déle než 24 hodin plus objektivní obrazový důkaz vaskulopatie CNS s reziduálními neurologickými nálezy nebo bez nich oČasté (3 za rok po dobu 2 let) bolestivé vazookluzivní epizody (definované jako epizoda trvající 4 hodin a vyžadující hospitalizaci nebo ambulantní léčbu parenterálními narkotiky) oRecidivující (3 za život) příhody akutního hrudního syndromu, které si vyžádaly výměnnou transfuzi nebo chronickou transfuzní terapii. Musí selhat ve studii hydroxymočoviny v dobré víře (selhání definované jako snížení výskytu vazookluzivních příhod o méně než 50 % po dobu alespoň 18 měsíců) nebo prokázat neschopnost užívat lék kvůli vedlejším účinkům efekty.

o Jakákoli kombinace 3 epizod akutního hrudního syndromu a epizod vasookluzivní bolesti (definované výše) ročně po dobu 3 let. Musí selhat ve studii hydroxymočoviny v dobré víře (selhání definované jako snížení výskytu vazookluzivních příhod o méně než 50 % po dobu alespoň 18 měsíců) nebo prokázat neschopnost užívat lék kvůli vedlejším účinkům efekty.

o Srpkovité plíce stadia I nebo II o Aloimunizace červených krvinek (2 protilátky) při chronické transfuzní terapii

Kritéria vyloučení:

oJe k dispozici vhodný HLA-identický relativní dárce oBiopticky prokázaná chronická aktivní hepatitida, portální fibróza nebo cirhóza nebo sérologický důkaz aktivní hepatitidy.

oSCD chronické plicní onemocnění stadium III (viz Příloha) o Závažná renální dysfunkce definovaná jako <50 % předpokládané normální GFR pro věk. o Těžká srdeční dysfunkce definovaná jako zkrácení frakce < 25 %. o Závažné reziduální neurologické poškození jiné než samotná hemiplegie, definované jako IQ 70 v plném rozsahu, kvadruplegie nebo paraplegie, neschopnost chůze, neschopnost komunikovat bez pomocného zařízení nebo jakékoli poškození vedoucí k poklesu výkonnosti Lansky na <70 %.

oCNS příhoda vyskytující se během 6 měsíců před transplantací oKarnofsky nebo Lansky funkční výkonnostní skóre < 70 % (viz Příloha) oPotvrzená HIV séropozitivita. o Pacient s nespecifikovanou chronickou toxicitou natolik závažnou, že nepříznivě ovlivňuje schopnost pacienta tolerovat transplantaci kostní dřeně.

o Pacient nebo jeho opatrovník není schopen pochopit povahu a rizika spojená s procesem BMT.

o Historie nedodržování lékařské péče, která by ohrozila průběh transplantace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: jednoramenná studie
toto je jednoramenná studie
Postup: Alternativní dárce kostní dřeně a pupečníkové krve
transplantace kostní dřeně – alternativní dárci pro transplantace kostní dřeně a pupečníkové krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Stanovit frekvenci přihojení dárce po alternativní transplantaci dárce u dětí s těžkou srpkovitou anémií.
Časové okno: 1 rok po ukončení studia přírůstek
1 rok po ukončení studia přírůstek

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Emory University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Ann Haight, M.D., Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. listopadu 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. listopadu 2005

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. listopadu 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. září 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. září 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 876-2003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení