Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intranazální léčba oxytocinem pro sociální deficity u dětí s autismem

12. července 2019 aktualizováno: Antonio Hardan, Stanford University

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie intranazální léčby oxytocinem pro sociální deficity u dětí s autismem.

Autismus je všudypřítomná vývojová porucha charakterizovaná základními deficity v sociálním chování a komunikaci a přítomností opakujícího se nebo stereotypního chování. Je to jedna ze tří uznaných poruch v autistickém spektru, která postihuje odhadem 1 z 88 dětí ve Spojených státech. V současné době se farmakoterapie zaměřují pouze na přidružené rysy autismu, bez účinné léčby sociálních poruch. Několik linií důkazů nyní naznačuje, že neuropeptid oxytocin (OT) může být účinnou léčbou základních sociálních deficitů u autismu. Zde budeme testovat účinky intranazálního OT dvakrát denně (24 IU) po dobu 4 týdnů na zvýšení sociálních deficitů u dětí mužského a ženského pohlaví ve věku 6-12 let s autismem. Tento výzkum má vysoký potenciál vést k vývoji účinnějších způsobů léčby a dřívějších intervencí pro děti s autismem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V posledních letech se neuropeptid oxytocin (OT) podílí na širokém spektru sociálního chování, včetně vazebných vazeb, rozpoznávání emocí, očního pohledu na sociální podněty a paměti pro sociální informace. Sociální postižení představují jeden z nejvíce neřešitelných rysů autismu a důkazy nyní naznačují, že biologie OT je u jedinců s touto poruchou dysregulována. Hlavním cílem zde nastíněného výzkumu je otestovat, zda podávání OT dětem s autismem zvyšuje jejich kvalitu a kvantitu sociálních interakcí a zvyšuje jejich schopnost zpracovávat emocionální a sociální informace. Zjištění z počátečních studií s podáváním jedné dávky OT u dospívajících a dospělých mužů s autismem prokázala zlepšení v některých aspektech sociálního fungování, ale pro hodnocení účinnosti je nezbytná replikace a rozšíření na dobře kontrolované léčebné studie s mladšími muži a ženami. Naším cílem je proto zkoumat účinek intranazálního OT na sociální kognici a chování bezprostředně po jednorázové dávce (24 IU) a po 4týdenním období podávání OT (24 IU BID) na vzorku 50 subjektů s autismem ve věku 6 až 12 let. let. Primárním výsledkem této studie je změna v sociálním chování, jak je stanoveno hodnocením rodičů na škále sociální odezvy (SRS) po 4týdenním období léčby. Sekundárními výstupy jsou změny ve fungování na základě laboratorních měření sociálního chování a kognice po jednorázovém a čtyřtýdenním podávání OT. Výzkum na malém studijním vzorku (N=13) také identifikoval osoby, které reagují na léčbu a nereagují na jednorázovou dávku OT. Zaměřujeme se tedy také na identifikaci biologických a kognitivních a behaviorálních proměnných (tj. úrovně sociálního fungování před léčbou a hladiny hormonů v plazmě před léčbou), které mohou ovlivnit účinnost odpovědi na léčbu v našem větším studijním vzorku. Po dokončení 4týdenního léčebného období budou mít všichni jedinci možnost zúčastnit se dalšího 4týdenního dvojitě zaslepeného pokusu, ve kterém budou převedeni na alternativní nosní sprej k tomu, který dříve dostávali. Poté podstoupí čtvrtý a poslední časový bod hodnocení za použití stejných testovacích postupů, jak je uvedeno výše, po dokončení 4týdenního dávkování. Tím, že subjektům bude poskytnuta možnost zúčastnit se druhého 4týdenního léčebného pokusu, budou mít všechny subjekty příležitost obdržet aktivní oxytocinový nosní sprej. Budeme také schopni zkoumat jakékoli probíhající účinky léčby oxytocinem ve skupině dostávající placebo během druhého 4týdenního období podávání. Subjekty, které se nechtějí zúčastnit druhého pokusu, opustí studii a budou odeslány svému ošetřujícímu lékaři.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
54

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Lékařsky zdraví ambulantní pacienti ve věku od 6 do 12 let (odříznutí od 12 let do 11 měsíců)
  • Inteligenční podíl > 40
  • Diagnóza poruchy autistického spektra založená na Autism Diagnostic Interview – revidované, Autism Diagnostic Observation Schedule a kritériích DSM-IV
  • Hodnocení závažnosti klinického globálního dojmu 4 nebo vyšší
  • Poskytovatel péče, který dokáže spolehlivě přivést subjekt k návštěvám kliniky, poskytnout důvěryhodné hodnocení a pravidelně s ním komunikovat
  • Stabilní léky po dobu nejméně 4 týdnů
  • Žádné plánované změny v psychosociálních intervencích během studie
  • Ochota poskytnout vzorky krve.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostics and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. vydání (DSM-IV) diagnostika schizofrenie, schizoafektivní poruchy nebo psychotické poruchy
  • Pravidelná nosní obstrukce nebo krvácení z nosu
  • Aktivní zdravotní problémy: nestabilní záchvaty, závažné fyzické onemocnění (např. závažná patologie jater, ledvin nebo srdce)
  • Citlivost na konzervační látky (zejména E 216, E 218 a hemihydrát chlorbutanolu)
  • Genetická abnormalita (např. Syndrom křehkého X)
  • Významné poruchy sluchu nebo zraku
  • Obvykle pije velké objemy vody
  • Těhotenství, kojení nebo narození dítěte během posledních 6 měsíců
  • Sexuálně aktivní ženy nepoužívající spolehlivou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Oxytocin nosní sprej
Před randomizací se všichni jedinci zúčastní 1 týdenní otevřené zahajovací studie s placebem. Každému subjektu bude podáván nosní sprej s placebem na Stanfordské univerzitě a potom jeho rodič bude pokračovat v podávání nosního spreje subjektu po dobu 1 týdne doma. Každý subjekt bude poté náhodně zařazen buď do aktivní skupiny, nebo do skupiny s placebem (stratifikované podle pohlaví) a dostane vhodnou lahvičku s nosním sprejem a jejich rodiče budou zodpovědní za podání 3 vstřiků do každé nosní dírky (4 IU/vdech) do své dítě na celkovou dávku 24 IU oxytocinu nebo placeba dvakrát denně (BID; ráno a večer) po dobu 4 týdnů. Po dokončení této 4týdenní léčebné studie budou mít subjekty možnost zúčastnit se druhé dvojitě zaslepené studie, ve které budou zařazeni do alternativního nosního spreje, který jim byl podáván během první 4týdenní studie. další 4týdenní období.
Lék: Oxytocin nosní sprej
24 IU BID (3 x 0,1 ml [4 IU] vstřiky do každé nosní dírky dvakrát denně po dobu 4 týdnů.
Ostatní jména:
  • Syntocinon® nosní sprej
Komparátor placeba: Placebo nosní sprej
Lahvičky s placebem nosním sprejem budou připraveny přidáním všech složek používaných v nosních sprejích Syntocinon s výjimkou koncentrovaného roztoku oxytocinu.
Lék: Placebo
3 x 0,1 ml vstřiky do každé nosní dírky dvakrát denně po dobu 4 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre škály sociální odezvy rodičů (SRS) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Nezpracované skóre na stupnici sociální odezvy (SRS) měří sociální schopnosti, přičemž nižší hrubé skóre znamená lepší sociální schopnosti. (Rozsah hrubého skóre: 0–195)
Základní linie; 4. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s vedlejšími účinky hodnocenými pomocí rodičovského záznamu s hodnocením dávkování podle stupnice naléhavých příznaků (DOTES) skóre během léčby
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 4
Záznam o dávkování Léčba Nežádoucí účinky na stupnici DOTES (Emergent Symptom Scale) hlášené rodiči během 4 týdnů léčby. Používají se počty účastníků.
Výchozí stav až do týdne 4
Změna ze základní linie ve výšce.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Základní linie; 4. týden
Skóre klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) ve 4. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 4
Tento výsledek se uvádí jako počet účastníků v každé kategorii hodnocení CGI-I při návštěvě ve 4. týdnu, přičemž se hodnotí změna během 4týdenního období. Hodnocení CGI-I 1=velmi vylepšeno, 2=velmi vylepšeno, 3=minimálně vylepšeno, 4=žádná změna, 5=minimálně horší, 6=hodně horší a 7=velmi mnohem horší.
Výchozí stav do týdne 4
Kontrolní seznam pro aberantní chování rodičů (ABC) Skóre podrážděnosti na začátku a ve 4. týdnu
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Vyšší skóre znamená více příznaků, nižší skóre znamená méně příznaků. Skóre podrážděnosti se může pohybovat v rozmezí 0-45. Skóre letargie se může pohybovat v rozmezí 0-48. Stereotypní skóre se může pohybovat od 0 do 21. Skóre hyperaktivity se může pohybovat v rozmezí 0-48. Nevhodná řečová skóre mohou být od 0 do 12.
Základní linie; 4. týden
Změna od výchozí hodnoty v rodičovské Spenceově dětské úzkostné škále (SCAS) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Škála měřící závažnost symptomů úzkosti. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň úzkosti, nižší skóre znamená nižší úroveň úzkosti. (Rozsah hrubého skóre: 0–114)
Základní linie; 4. týden
Změna od základní linie ve Vinelandových škálách adaptivního chování, druhé vydání – Sociální a komunikační subškály během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Vyšší skóre sociálního standardu znamená lepší sociální dovednosti, nižší skóre sociálního standardu znamená horší sociální dovednosti. Vyšší skóre komunikačního standardu znamená lepší komunikační dovednosti, nižší skóre komunikačního standardu znamená horší komunikační dovednosti. Standardní skóre se může pohybovat od 20 do 160.
Základní linie; 4. týden
Změna od výchozího stavu ve schopnostech laboratorního rozpoznávání emocí obličeje během léčby.
Časové okno: Až 4 týdny
Až 4 týdny
Změna od základní linie v laboratorním pohledu do očí k sociálním podnětům během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Základní linie; 4. týden
Změna od výchozího stavu v testu čtení mysli v očích, skóre dětské verze (RMET-child) během léčby.
Časové okno: Až 4 týdny
Až 4 týdny
Změna od výchozí hodnoty v laboratorních schopnostech sociální mimiky během léčby.
Časové okno: Až 4 týdny
Až 4 týdny
Změna oproti výchozímu stavu ve vývojovém NEuroPSYchologickém hodnocení (NEPSY-II) ovlivňuje skóre rozpoznávání během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden

Vyšší skóre Affect Recognition znamená lepší vliv na rozpoznávací schopnosti, nižší skóre Affect Recognition znamená horší vliv na rozpoznávací schopnosti.

Skóre se může pohybovat od 1 do 19.
Základní linie; 4. týden
Změna plazmatických hladin oxytocinu během léčby od výchozích hodnot.
Časové okno: Až 4 týdny

Tento výsledek původně specifikoval, že budou hodnoceny hladiny oxytocinu, vasopresinu a kortizolu; údaje o hladinách vazopresinu a kortizolu však nebyly během studie shromážděny.

Neexistují žádné klinické laboratorní testy, které by stanovily normativní rozmezí pro oxytocin. Měření před a po léčbě byla určena k vyhodnocení hladiny oxytocinu jako prediktoru odpovědi.
Až 4 týdny
Změna oproti výchozímu stavu v revidovaném skóre opakovaného chování rodičů (RBS-R) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Vyšší skóre na stupnici opakujícího se chování – revidovaná znamenají vyšší úrovně opakujícího se a omezeného chování. (Celkový rozsah hrubého skóre: 0–129)
Základní linie; 4. týden
Změna hmotnosti od základní linie
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Základní linie; 4. týden
Změna srdeční frekvence od základní hodnoty
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Základní linie; 4. týden
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; 4. týden
Základní linie; 4. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stanford University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. června 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. července 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SU-12132011-8827

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení