Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezenchymální stromální buňky derivované z pupečníku pro léčbu těžkého onemocnění štěpu proti hostiteli rezistentního vůči steroidům (PTC-UC-MSC)

17. ledna 2019 aktualizováno: Rambaldi Alessandro, A.O. Ospedale Papa Giovanni XXIII

MEZENCHYMÁLNÍ STROMÁLNÍ BUŇKY ODVOZENÉ Z PUPOČNÍ ŠŇŮRY (UC-MSC) K LÉČBĚ TĚŽKÉHO (III.-IV. STUPNĚ) STEROIDŮ RESISTENTNÍHO OTŘEPU VERSUS HOSTITEL (GvHD): ZKOUŠKA FÁZE I/II

MESENCHYMÁLNÍ STROMÁLNÍ BUŇKY (MSC) prokázaly slibné, i když ne vždy konzistentní terapeutické účinky při léčbě těžké akutní rezistence na steroidy Graf versus Host Disease. Je pozoruhodné, že ve všech uváděných klinických studiích byla toxicita podávání mezenchymálních stromálních buněk shledána trvale zanedbatelnou. Vyšetřovatelé se domnívají, že mezenchymální stromální buňky derivované z pupečníku (UC) mohou představovat silnější imunosupresivní nástroj pro takovou klinickou naléhavou situaci a žádná data nenaznačují žádnou změnu v bezpečnostním profilu těchto buněk. Z tohoto důvodu a v nejlepším zájmu pacienta plánují vyšetřovatelé otestovat bezpečnost a aktivitu mezenchymálních stromálních buněk z pupečníku, když jsou podávány následně po jiné částečně účinné léčbě akutní reakce štěpu proti hostiteli rezistentní na steroidy, jako je pentostatin.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
47

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Nábor
        • A O Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alessandra Algarotti, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Caterina Micò, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Anna Grassi, MD
      • Cuneo, Itálie, 12100
        • Nábor
        • Ao S Croce E Carle
        • Kontakt:
      • Firenze, Itálie, 50134
      • Genova, Itálie, 16147
        • Zatím nenabíráme
        • IRCCS G Gaslini
        • Kontakt:
      • Milano, Itálie, 20122
        • Aktivní, ne nábor
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Monza, Itálie, 20900
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinica Pediatrica San Gerardo
      • Udine, Itálie, 33100
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Udine
        • Kontakt:
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • Nábor
        • Ospedale San Bortolo
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti musí splňovat následující kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s klasickou akutní reakcí štěpu proti hostiteli (GvHD) na steroidy refrakterní stupně III-IV, která se objevila do 100 dnů po transplantaci nebo byla indukována infuzí dárcovských lymfocytů (DLI) nebo T-buňkami. Steroidní refrakterní reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) je definována podle Pidala a Anasetti10 následovně: a) progrese alespoň 1 celkového stupně během 3 dnů optimální léčby steroidy; b) neprokázání jakéhokoli celkového zlepšení stupně během 5 až 7 dnů; c) neúplná odpověď po 14 dnech 2 mg/kg/den steroidní terapie.
  2. Pacienti s přetrvávající, recidivující nebo pozdní akutní reakcí štěpu proti hostiteli (GvHD) (rysy akutní reakce štěpu proti hostiteli vyskytující se po 100 dnech, často během vysazení imunosuprese).
  3. Pacienti s překryvným syndromem, u kterých se společně objevují diagnostické nebo charakteristické rysy chronické reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) a akutní reakce štěpu proti hostiteli (GvHD)79.

Kritéria vyloučení:

1. Neschopnost získat písemný informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Mezenchymální stromální buňky pupečníku (UC-MSC)

Pentostatin bude podáván intravenózní infuzí v dávce 1 mg/m2 po dobu 3 po sobě jdoucích dnů. Poté budou podávány tři infuze mezenchymálních stromálních buněk z pupečníku (UC-MSC) v týdenním intervalu počínaje 5. dnem. Budeme se řídit programem eskalace dávky s progresivně se zvyšujícími dávkami buněk, dokud není dosaženo maximální tolerované dávky (MTD).

Návrh s eskalací dávky bude charakterizován podáváním 1x106/kg UC-MSC na dávku ve třech dávkách pro první tři pacienty (celkem až 3x106/kg). Druzí tři pacienti dostanou 2x106/kg UC-MSC na dávku ve třech dávkách (celkem až 6x106/kg). Třetí tři pacienti dostanou 3x106/kg UC-MSC na dávku ve třech dávkách (celkem až 9x106 buněk/kg).

Protože pro každou skupinu 3 pacientů jsou naprogramovány tři dávky buněk, mělo by být studováno minimálně 9 pacientů, pokud není pozorována nepřijatelná akutní toxicita související s infuzí.
Biologický: MEZENCHYMÁLNÍ STROMÁLNÍ BUŇKY ODVOZENÉ Z PUČNÍ ŠŇŮRY (UC-MSC)

pentostatin, dávka 1 mg/m2

§ dávky MSC:

  1. 3 pacienti → 3 infuze 1x106 buněk/kg
  2. 3 pacienti → 3 infuze 2x106 buněk/kg
  3. 3 pacienti → 3 infuze 3x106 buněk/kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
životně důležité parametry
Časové okno: jeden rok
Po infuzi UC-MSC bude pacient sledován na akutní toxicitu související s infuzí. Jakákoli toxicita bude léčena podle uvážení ošetřujícího lékaře. Infuzní toxicita je definována jako jakákoli změna vitálních parametrů pacienta, pokud se objevily akutně a mohou přímo souviset s infuzí UC-MSC
jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
hodnocena akutní reakce štěpu proti hostiteli (GvHD)
Časové okno: jeden rok
reakce štěpu proti hostiteli bude hodnocena v den +7, +9, +12, +14, +16, +19, +21, +28, + 35, +42 e +49 a po 6 měsících a 1 roce od poslední infuze UC-MSC. Účinnost na akutní onemocnění štěpu proti hostiteli je definována jako úplné nebo částečné vymizení akutní GvHD hodnocené podle konvenčních systémů stagingu a klasifikace skóre. Účinnost bude hodnocena v den +30 po třetí infuzi UC-MSC nebo, pokud je nižší, v den +30 po poslední infuzi UC-MSC.
jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
A.O. Ospedale Papa Giovanni XXIII

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2016

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. ledna 2014

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. ledna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EudraCT 2012-000582-21

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

průběžná analýza

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení