Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie inovativní fyzioterapie u pacientů s dětskou spinální svalovou atrofií (SMA) (ExerASI)

30. dubna 2021 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fyzické cvičení a neuromuskulární onemocnění: Pilotní studie inovativní fyzioterapie u pacientů s infantilní spinální svalovou atrofií

Cílem této klinické studie je otestovat nový fyzioterapeutický přístup přizpůsobený pacientům se spinální svalovou atrofií typu 2 a 3, založený na fyzickém tréninku v bazénu. Toto specifické cvičení by mělo podporovat motorické dovednosti trénovaných pacientů, jak jsme pozorovali na různých myších modelech. Motorické dovednosti pacienta budou hodnoceny pomocí různých škál včetně MFM a Hammersmith.

Tato klinická studie se pokouší vyvinout novou neinvazivní motorickou stupnici se sofistikovanými nástroji.

Tato škála bude užitečná v budoucích klinických studiích SMA, vzhledem k nedostatečné citlivosti aktuálně dostupných škál.

Kromě toho se studie pokouší ověřit dotazník o fyzické pohodě po cvičení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato multicentrická studie je založena na longitudinálním hodnocení přirozené progrese onemocnění a na účincích cvičebního protokolu v bazénu. Tato studie bude porovnávat pacienty se sebou samými po stanovení motorických schopností a přirozeného průběhu onemocnění po dobu 12 měsíců.

Studie porovná různé škály (MFM, Hammersmith) s naší novou inovativní škálou založenou na neinvazivní analýze motorických dovedností.

30 pacientů bude zapsáno a testováno pomocí MFM, Hammersmith a naší neinvazivní škály každých 6 měsíců po dobu 18 až 36 měsíců z důvodu pomalé přirozené progrese onemocnění.

Z těchto 30 pacientů bude vybráno 10 pacientů, kteří provedou 6měsíční trénink v bazénu, od 12 do 18 měsíců nebo 18 až 24 měsíců nebo 24 až 30 měsíců po zařazení, za definovaných a reprodukovatelných podmínek.

Tito trénovaní pacienti budou nakonec přehodnoceni po 18 a 24 měsících nebo 24 a 30 měsících nebo 30 a 36 měsících, aby se otestoval terapeutický účinek tréninku ve srovnání se sklonem přirozené progrese onemocnění a dalšími parametry.

Pouze pacienti, kteří prošli tréninkem v bazénu, budou přehodnoceni po 24, 30 nebo 36 měsících (6 měsíců po tréninku), aby bylo možné posoudit dlouhodobé účinky cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Francie, 92380
        • Raymond Poincaré Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 10 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient se SMA typu II, který dokáže udržet polohu vsedě bez ortopedického korzetu nebo SMA typu III, s genetickým potvrzením onemocnění.
  2. Věk od 5 do 10 let.
  3. Pacient schopen porozumět a provádět tréninkové pokyny a provádět předem určené pohyby.
  4. Pacient schopný dosáhnout fyzického cvičení v bazénu.
  5. MFM skóre > 35.
  6. Pacient s jakoukoli kontraindikací fyzické rehabilitace v bazénu.
  7. Souhlas podepsaný nositeli rodičovské odpovědnosti za děti účastnící se studie.
  8. Pacient se sociálním pojištěním.

Kritéria vyloučení:

  1. Pneumonie: zařazení je třeba odložit nejméně o 3 měsíce po uzdravení infekce.
  2. Selhání srdce, ledvin nebo jater.
  3. Pacient podstupující velký chirurgický zákrok během studie: spinální fúze.
  4. Pacient v péči opatrovníka.
  5. Neschopnost spolupracovat.
  6. Léky potenciálně interferující s SMA (tj. riluzol, salbutamol, fenylbutyrát, valproát sodný) začaly méně než 6 měsíců před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Tréninková skupina v bazénu

Bude vybráno 10 pacientů, kteří provedou 6měsíční výcvik v bazénu, od M12 do M18 nebo M18 do M24 nebo M24 do M36, v definovaných a reprodukovatelných podmínkách.

  • Hodnocení M0, M6, M12 a M18 nebo M0, M6, M12, M18 a M24 nebo M0, M6, M12, M18, M24 a M30: Lékařské vyšetření + MFM + Hammersmithova stupnice + Neinvazivní analýza motorické kapacity.
  • M12 až M18 nebo M18 až M24 nebo M24 až M30: Fyzické cvičení v bazénu (3x týdně).
  • M24 nebo M30 nebo M36: Lékařská prohlídka + MFM + Hammersmithova stupnice + Neinvazivní analýza motorické kapacity.
Jiný: Tělesné cvičení v bazénu po dobu 6 měsíců
10 pacientů absolvuje tréninkový program fyzického cvičení v bazénu, 3 dny v týdnu po dobu 6 měsíců. Každé sezení bude trvat 20 minut.
NO_INTERVENTION: Kontrolní skupina

20 pacientů se stejnými hodnoceními v M0, M6, M12 a M18, ale:

  • bez tréninku v bazénu.
  • bez posouzení M24.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: 18 měsíců (kontrolní skupina) až 36 měsíců maximálně (skupina s bazénem)
Motorická schopnost všech pacientů bude sledována po dobu 18 nebo 24 měsíců, celkem čtyři nebo pět funkčních hodnocení, 1 každých 6 měsíců. Každý pacient bude vyšetřen MFM.
18 měsíců (kontrolní skupina) až 36 měsíců maximálně (skupina s bazénem)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hammersmithovo měřítko
Časové okno: M18 nebo M24 nebo M30 nebo M36
Posouzení motoru bude provedeno ve stejném pořadí: nejprve MFM, poté Hammersmithova stupnice.
M18 nebo M24 nebo M30 nebo M36
Dotazník o fyzické pohodě po cvičení
Časové okno: M18 nebo M24 nebo M30 nebo M36
Hodnocení síly a bolesti pomocí dotazníku těsně před a po každém fyzickém tréninku po dobu 6 měsíců.
M18 nebo M24 nebo M30 nebo M36
Neinvazivní hodnocení motorické kapacity
Časové okno: M18 nebo M24 nebo M30 nebo M36
Monitorování kapacity motoru pomocí neinvazivního sofistikovaného nástroje fungujícího na platformě Paris Descartes University. Toto sledování bude prováděno po dobu 18 nebo 24 měsíců, celkem čtyři nebo pět funkčních hodnocení, 1 každých 6 měsíců.
M18 nebo M24 nebo M30 nebo M36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. června 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. února 2014

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P120124
  • 2013-A01331-44 (JINÝ: IDRCB)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení