Léčba mitochondriální dysfunkce u Rettova syndromu triheptanoinem
16. července 2020 aktualizováno: Daniel C. Tarquinio, Center for Rare Neurological Diseases, Norcross, GA
Léčba mitochondriální dysfunkce u Rettova syndromu triheptanoinem: Otevřená klinická studie UX007 (Triheptanoin) pro 10 subjektů v léčbě mitochondriální dysfunkce u účastníků s Rettovým syndromem, dyskinezí a epilepsií
Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost triheptanoinu u účastníků s Rettovým syndromem pomocí laboratorních hodnot, elektrokardiogramu, četnosti nežádoucích příhod (AE) a fyzikálního vyšetření. Tato studie se také snaží zhodnotit účinnost UX007 (triheptanoin) při zlepšování celkové frekvence záchvatů a dystonie.
Přehled studie
Postavení
Postavení
Neznámý
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost triheptanoinu u účastníků s Rettovým syndromem pomocí laboratorních hodnot, elektrokardiogramu, četnosti nežádoucích příhod (AE) a fyzikálního vyšetření.
Tato studie se také snaží zhodnotit účinnost UX007 (triheptanoinu) při zlepšování celkové frekvence záchvatů, závažnosti dystonie a kvality života.
Účastníci, kteří jsou způsobilí, budou užívat triheptanoin denně.
Účast v primární větvi této studie bude trvat až 8,5 měsíce s volitelným prodloužením o 36 měsíců.
Typ studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
Zápis
12
Fáze
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
Studijní kontakt
- Jméno: Daniel Tarquinio, DO
- Telefonní číslo: 207-590-6945
- E-mail: daniel@rareneuro.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jennifer Harris
- Telefonní číslo: 770-315-2207
- E-mail: jennifer@rareneuro.com
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Spojené státy, 30093
- Nábor
- Center for Rare Neurological Diseases
-
Kontakt:
- Daniel C Tarquinio, DO
- Telefonní číslo: 207-590-6945
- E-mail: daniel@rareneuro.com
-
Kontakt:
- Alice Bruce
- Telefonní číslo: 617-984-9091
- E-mail: alice@rareneuro.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Daniel Tarquinio, DO
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Ženský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza klasického Rettova syndromu podle kritérií klinického konsenzu
- Přítomnost mutace MECP2
- Postregresní fáze vývoje, definovaná jako více než 6 měsíců od poslední ztráty používání ruky nebo verbálního jazyka
- Průměr alespoň 4 pozorovatelných záchvatů (generalizované nebo parciální [generalizované tonicko-klonické, generalizované tonikum, generalizované klonické, generalizované atonické, parciální/fokální se sekundární generalizací, myoklonické, myoklonické atonické, myoklonické tonické, komplexní parciální/fokální a jednoduché Částečná/fokální motorika) v jednom měsíci před studií na základě zprávy pečovatele nebo přítomnost dystonie v průměru alespoň čtyřikrát během jednoho měsíce před studií v alespoň jedné oblasti těla hodnocené jako alespoň „mírné“ podle zprávy pečovatele
- Použití alespoň jednoho léku proti záchvatům při screeningové návštěvě
- Při screeningové návštěvě léčeno čtyřmi nebo méně souběžnými léky proti záchvatům, které musí být stabilní v dávce alespoň jeden měsíc před začátkem screeningu a u nichž se předpokládá, že zůstanou stabilní v dávce do konce 8,5měsíčního zkušebního období
- Zákonně oprávněný pečovatel musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem
- Ošetřovatel a účastník musí být podle názoru zkoušejícího ochotni a schopni dokončit všechny aspekty studie, dodržet přesné vyplnění deníků o záchvatech a dystonii a pravděpodobně dokončit čtyřměsíční období léčby.
Kritéria vyloučení:
- Značně abnormální metabolické screeningové laboratorní testy (např. hladiny sérové alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) přesahující 2x horní hranici normy)
- Jakákoli známá přecitlivělost na triheptanoin, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
- Předchozí použití triheptanoinu během 1 měsíce před screeningem
- Účastníci nebo pečovatelé, kteří nejsou ochotni nebo schopni přestat užívat zakázaný lék nebo jinou látku, která může zmást cíle studie
- Použití jakéhokoli jiného hodnoceného produktu, včetně léků nebo doplňků během 1 měsíce před screeningem nebo kdykoli během studie
- Má stav takové závažnosti a ostrosti, podle názoru zkoušejícího, že vyžaduje okamžitý chirurgický zákrok nebo jinou léčbu
- Má souběžné onemocnění nebo stav nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie, nebo by narušovaly účast ve studii nebo vnášejí další bezpečnostní obavy (např. diabetes mellitus)
- Těhotné nebo kojící ženy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Počet zbraní
6
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Účastníci ve věku od 0 měsíců do 3 let
Účastníci dostanou 4 gramy triheptanoinu na kilogram tělesné hmotnosti denně.
|
Účastníci zahájí 2týdenní období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím 1-4 gramy na kilogram tělesné hmotnosti (g/kg) denně v závislosti na věku.
Cílová dávka související s věkem bude smíchána s jídlem nebo umělou výživou a podávána orálně nebo gastronomickou sondou.
Celková denní dávka může být rozdělena do 4 stejných dávek užívaných 4krát denně.
Účastníci budou udržovat léčbu v závislosti na věku na dávce 1-4 g/kg denně po dobu čtyř měsíců.
|
|
Experimentální: Účastníci ve věku 4 až 6 let
Účastníci dostanou denně 3 gramy triheptanoinu na kilogram tělesné hmotnosti.
|
Účastníci zahájí 2týdenní období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím 1-4 gramy na kilogram tělesné hmotnosti (g/kg) denně v závislosti na věku.
Cílová dávka související s věkem bude smíchána s jídlem nebo umělou výživou a podávána orálně nebo gastronomickou sondou.
Celková denní dávka může být rozdělena do 4 stejných dávek užívaných 4krát denně.
Účastníci budou udržovat léčbu v závislosti na věku na dávce 1-4 g/kg denně po dobu čtyř měsíců.
|
|
Experimentální: Účastníci ve věku 7 až 9 let
Účastníci dostanou denně 2,5 gramu triheptanoinu na kilogram tělesné hmotnosti.
|
Účastníci zahájí 2týdenní období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím 1-4 gramy na kilogram tělesné hmotnosti (g/kg) denně v závislosti na věku.
Cílová dávka související s věkem bude smíchána s jídlem nebo umělou výživou a podávána orálně nebo gastronomickou sondou.
Celková denní dávka může být rozdělena do 4 stejných dávek užívaných 4krát denně.
Účastníci budou udržovat léčbu v závislosti na věku na dávce 1-4 g/kg denně po dobu čtyř měsíců.
|
|
Experimentální: Účastníci ve věku 10 až 14 let
Účastníci dostanou 2 gramy triheptanoinu na kilogram tělesné hmotnosti denně.
|
Účastníci zahájí 2týdenní období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím 1-4 gramy na kilogram tělesné hmotnosti (g/kg) denně v závislosti na věku.
Cílová dávka související s věkem bude smíchána s jídlem nebo umělou výživou a podávána orálně nebo gastronomickou sondou.
Celková denní dávka může být rozdělena do 4 stejných dávek užívaných 4krát denně.
Účastníci budou udržovat léčbu v závislosti na věku na dávce 1-4 g/kg denně po dobu čtyř měsíců.
|
|
Experimentální: Účastníci ve věku 15 až 20 let
Účastníci dostanou denně 1,5 gramu triheptanoinu na kilogram tělesné hmotnosti.
|
Účastníci zahájí 2týdenní období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím 1-4 gramy na kilogram tělesné hmotnosti (g/kg) denně v závislosti na věku.
Cílová dávka související s věkem bude smíchána s jídlem nebo umělou výživou a podávána orálně nebo gastronomickou sondou.
Celková denní dávka může být rozdělena do 4 stejných dávek užívaných 4krát denně.
Účastníci budou udržovat léčbu v závislosti na věku na dávce 1-4 g/kg denně po dobu čtyř měsíců.
|
|
Experimentální: Účastníci ve věku 21 let a starší
Účastníci dostanou denně 1,2 gramu triheptanoinu na kilogram tělesné hmotnosti.
|
Účastníci zahájí 2týdenní období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím 1-4 gramy na kilogram tělesné hmotnosti (g/kg) denně v závislosti na věku.
Cílová dávka související s věkem bude smíchána s jídlem nebo umělou výživou a podávána orálně nebo gastronomickou sondou.
Celková denní dávka může být rozdělena do 4 stejných dávek užívaných 4krát denně.
Účastníci budou udržovat léčbu v závislosti na věku na dávce 1-4 g/kg denně po dobu čtyř měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna frekvence klinických záchvatů
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Počet pozorovatelných záchvatů zaznamenaných prostřednictvím deníku hlášeného pečovatelem mezi návštěvou 2 a návštěvou 7 léčby.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna frekvence dystonie
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Frekvence dystonického držení těla přítomného v každé končetině zaznamenaná prostřednictvím deníku hlášeného pečovatelem v každý den léčby mezi návštěvou 2 a návštěvou 7 léčby.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna závažnosti dystonie
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Procento účastníků se středním zlepšením alespoň 50 % stupně závažnosti dystonie ve všech oblastech těla zprůměrované společně od výchozího období do konce období léčby.
|
Návštěva 1, návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna skóre na stupnici Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFM).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
BFM je 120bodová hodnotící stupnice používaná k testování závažnosti dystonie v 9 oblastech těla.
Tato stupnice zohledňuje závažnost a frekvenci dystonických pohybů.
Vyšší skóre znamená větší poškození.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna skóre na globální stupnici Dystonia Rating Scale (GDRS).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
GDS hodnotí dystonii ve 14 oblastech těla.
GDS je stupnice Likertova typu s hodnocením od 0 do 10 (0 není žádná dystonie, 1 minimální, 5 střední a 10 těžká dystonie).
Vyšší skóre představuje závažnější dystonii.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna v PROMIS Fatigue Parent Proxy skóre
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) Fatigue Parent Proxy vyhodnocuje řadu symptomů hlášených pacientem, od mírných subjektivních pocitů únavy až po ohromující, vysilující a trvalý pocit vyčerpání, který pravděpodobně snižuje schopnost člověka vykonávat každodenní činnosti a funkce. obvykle v rodinných nebo sociálních rolích.
Únava se dělí na prožívání únavy (frekvence, trvání a intenzita) a vliv únavy na fyzické, duševní a sociální aktivity.
Skóre se pohybuje od 0 do 40, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší účinek únavy.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna ve skóre proxy interference rodiče PROMIS
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) Interference bolesti Parent Proxy měří následky bolesti na relevantní aspekty života jednotlivce.
To zahrnuje rozsah, v jakém bolest brání zapojení do sociálních, kognitivních, emocionálních, fyzických a rekreačních aktivit.
Hodnotí interferenci bolesti za posledních sedm dní.
Skóre se pohybuje od 0 do 40, přičemž vyšší skóre indikuje vyšší interferenci bolesti.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna v PROMIS Peer Relations Parent Proxy skóre
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) Rodičovský zástupce posuzuje kvalitu vztahů s přáteli a dalšími známými.
Skóre se pohybuje od 0 do 28.
Vyšší skóre znamená lepší vztahy s vrstevníky.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna ve skóre proxy rodičovské fyzické funkční mobility PROMIS
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) Fyzická funkční mobilita Parent Proxy měří spíše vlastní hlášení než skutečný výkon fyzických aktivit.
To zahrnuje fungování horních končetin (obratnost), dolních končetin (chůze nebo pohyblivost) a centrálních oblastí (krk, záda), jakož i pomocné činnosti každodenního života, jako je běhání.
Každá forma posuzuje aktuální funkci spíše než funkci za určité časové období.
Skóre se pohybuje od 0 do 32, přičemž nižší skóre naznačuje nižší mobilitu.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna ve skóre proxy rodičovské horní končetiny PROMIS fyzické funkce
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Informační systém měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) Fyzická funkce horní končetiny Parent Proxy měří spíše vlastní hlášení než skutečný výkon fyzických aktivit.
To zahrnuje fungování horních končetin (obratnost), dolních končetin (chůze nebo pohyblivost) a centrálních oblastí (krk, záda), jakož i pomocné činnosti každodenního života, jako je běhání.
Každá forma posuzuje aktuální funkci spíše než funkci za určité časové období.
Skóre se pohybuje od 0 do 32, přičemž nižší skóre naznačuje nižší mobilitu.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna skóre proxy pro rodiče úzkosti PROMIS
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Úzkost Parent Proxys měří sám sebou nahlášený strach (strach, panika), úzkostné trápení (starost, děs), hyperarousal (napětí, nervozita, neklid) a somatické symptomy související se vzrušením (závodní srdce , závrať).
Úzkost se hodnotí za posledních sedm dní.
Skóre se pohybuje od 0 do 32, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší úzkost.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna ve skóre proxy rodičovských příznaků deprese PROMIS
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Úzkost Zástupci rodičů hodnotili sebe-nahlášenou negativní náladu (smutek, vina), názory na sebe (sebekritika, bezcennost) a sociální kognici (osamělost, mezilidské odcizení) a také snížený pozitivní vliv a angažovanost (ztráta zájmu, smyslu a účelu).
Hodnotí depresi za posledních sedm dní.
Skóre se pohybuje od 0 do 32, přičemž vyšší skóre ukazuje na depresivnější symptomy.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna skóre v dotazníku o zdraví dítěte-50 (CHQ).
Časové okno: Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
CHQ je samostatně spravované měřítko kvality života 14 fyzických a psychosociálních konceptů a hodnotí tělesnou, emocionální a sociální pohodu dítěte z pohledu rodiče nebo opatrovníka.
|
Návštěva 2, Návštěva 7 (až 4 měsíce)
|
|
Změna ve skóre klinického klinického globálního dojmu – stupnice zlepšení (CGI-S).
Časové okno: Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Klinický globální dojem – stupnice závažnosti (CGI-S) je 7bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost onemocnění účastníka v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s účastníky, kteří mají stejnou diagnózu.
S ohledem na celkovou klinickou zkušenost je účastník hodnocen podle závažnosti duševního onemocnění v době hodnocení 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně duševně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný.
|
Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna klinického globálního dojmu – skóre stupnice závažnosti
Časové okno: Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Škála klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I) je 7 bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence.
a hodnoceno jako: 1, velmi se zlepšilo; 2, mnohem lepší; 3, minimálně vylepšené; 4, žádná změna; 5, minimálně horší; 6, mnohem horší; nebo 7, mnohem horší.
|
Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna v rodičovském klinickém globálním dojmu skóre zlepšení
Časové okno: Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Rodičovská škála globálního dojmu zlepšení je 7 bodová škála, která vyžaduje, aby rodič/opatrovník zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence.
a hodnoceno jako: 1, velmi se zlepšilo; 2, mnohem lepší; 3, minimálně vylepšené; 4, žádná změna; 5, minimálně horší; 6, mnohem horší; nebo 7, mnohem horší.
|
Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna v hodnocení tří hlavních problémů nadřazené vizuální analogové stupnice
Časové okno: Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Rodiče/pečovatelé seřadí tři nejčastější symptomy související s diagnózou Rettova syndromu u jejich dítěte.
Hodnocení se pohybuje na řádkové škále od nejlepšího po nejhorší.
|
Návštěva 2, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna ve skóre klinické závažnosti (CSS).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Stupnice klinické závažnosti je měřítkem nástupu nebo regrese onemocnění, růstu, motorických a komunikačních dovedností a chorobného chování.
Opatření jsou hodnocena na stupnici závažnosti od 0 do 5. Vyšší skóre ukazuje na progresivnější onemocnění.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna ve skóre hodnocení motorického chování (MBA).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
MBA je měřítkem nástupu nebo regrese onemocnění, růstu, motorických a komunikačních dovedností a chorobného chování.
Opatření jsou hodnocena na stupnici závažnosti od 0 do 5. Vyšší skóre ukazuje na progresivnější onemocnění.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna skóre v dotazníku Rett Syndrome Behavioral Questionnaire (RSBQ).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
RSBQ je dotazník, který si sami vyplní pečovatelé.
RSBQ měří frekvenci chorobného chování na stupnici od 0 do 2 (0 znamená, že tvrzení není pravdivé, 1 znamená, že tvrzení je částečně nebo někdy pravdivé, a 2 znamená, že tvrzení je velmi pravdivé).
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna skóre Rettova syndromu na stupnici apraxie ruky (RHAS).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Škála ruční apraxie je validovaná 10-položková škála, přičemž skóre pro daný úkol je 1, pokud by mohl být proveden, a 2, pokud ne.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna skóre na stupnici hrubé motoriky Rettova syndromu (RSGMS).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
RSGMS posuzuje schopnost subjektů sedět, přecházet do stoje, stát, chodit, uhýbat stranou, otáčet se, ohýbat se, překračovat překážky, chodit a běhat.
Čas dokončení natáčení na video rodiči je obvykle 30 45 minut.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna maximální srdeční frekvence hodnocená testem Graded Maximal Treadmill Test
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Účastníci začnou chůzí rychlostí 3 km/h.
Rychlost se bude každou minutu zvyšovat o nastavenou hodnotu (střídavě mezi 0,3 a 0,2 km/h).
Test bude pokračovat, dokud nedojde k jednomu ze tří výsledků: 1) účastník neukáže, že by chtěl přestat, 2) bylo dosaženo předpokládané maximální srdeční frekvence (90) nebo hlavní zkoušející nebo terapeut určoval, že subjekt by již neměl pokračovat.
V každém možném výsledku bude zaznamenána maximální rychlost dosažená během závěrečné celominutové fáze.
Účastník si odpočine a test se bude opakovat s cílem dosáhnout o jeden rychlostní interval (0,3 nebo 0,2 km/h) vyšší než předchozí test.
Maximální srdeční frekvence bude zaznamenána jako srdeční frekvence na konci první a druhé chůze.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna maximální dosažené rychlosti podle hodnocení Graded Maximal Treadmill Test
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Účastníci začnou chůzí rychlostí 3 km/h.
Rychlost se bude každou minutu zvyšovat o nastavenou hodnotu (střídavě mezi 0,3 a 0,2 km/h).
Test bude pokračovat, dokud nedojde k jednomu ze tří výsledků: 1) účastník neukáže, že by chtěl přestat, 2) bylo dosaženo předpokládané maximální srdeční frekvence (90) nebo hlavní zkoušející nebo terapeut určoval, že subjekt by již neměl pokračovat.
V každém možném výsledku bude zaznamenána maximální rychlost dosažená během závěrečné celominutové fáze.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Frekvence aktivity epileptiformního elektroencefalogramu (EEG).
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 7 (až 6,5 měsíce)
|
Monitorování EEG bude prováděno po dobu 24 hodin standardním 21 elektrodovým mezinárodním protokolem 10-20.
Frekvence EEG aktivity bude měřena manuálním počítáním hrotů a frekvence klinických a subklinických elektrografických záchvatů.
|
Návštěva 1, návštěva 7 (až 6,5 měsíce)
|
|
Záchvatová aktivita hodnocená změnou fotopletysmografické srdeční frekvence
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Fotopletysmografická srdeční frekvence bude měřena pomocí hodinek Empatica E4, které mají vestavěný algoritmus pro predikci záchvatů.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Změna denní 3osé akcelerometrie
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Akcelerometrie bude měřena pomocí hodinek Empatica E4, které mají vestavěný algoritmus pro měření počtu kroků.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Záchvatová aktivita hodnocená změnou elektrodermální aktivity (EDA)
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Elektrodermální aktivita (EDA) bude měřena pomocí hodinek Empatica E4, které mají vestavěný algoritmus pro predikci záchvatů.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
|
Záchvat Aktivita hodnocená změnou kožní teploty
Časové okno: Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Teplota pokožky bude měřena pomocí hodinek Empatica E4, které mají vestavěný algoritmus pro předpověď záchvatů.
|
Návštěva 1, návštěva 9 (až 8,5 měsíce)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Daniel Tarquinio, DO, Center for Rare Neurological Diseases
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Začátek studia
1. června 2016
Primární dokončení (Očekávaný)
Primární dokončení
1. února 2021
Dokončení studie (Očekávaný)
Dokončení studie
1. února 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
25. února 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
První zveřejněno
2. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
17. července 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. července 2020
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
1. července 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- IRB00085194
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .