Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie palovarotenu k prevenci heterotopické osifikace u lidí s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) ve Francii

28. července 2022 aktualizováno: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Fáze 2, otevřená studie extenze, účinnosti a bezpečnosti specifického agonisty receptoru kyseliny retinové gama (RARγ) (palovaroten) při léčbě vzplanutí předkožky u pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) je vzácné, těžce invalidizující onemocnění charakterizované heterotopickou osifikací (HO), tj. abnormální tvorbou kosti, často spojenou s bolestivými, opakujícími se epizodami otoku měkkých tkání (vzplanutí). Léze začínají v raném dětství a vedou k progresivním ankylózám velkých kloubů s následnou ztrátou pohybu.

V této studii bude hodnocena schopnost různých dávkovacích režimů palovarotenu zabránit tvorbě nové HO u dospělých a pediatrických účastníků s FOP ve Francii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hlavním cílem této otevřené studie fáze 2 je vyhodnotit bezpečnost a účinnost různých režimů dávkování palovarotenu u účastníků s FOP ve Francii. Účinnost bude hodnocena na základě schopnosti palovarotenu zabránit vzniku nové heterotopické osifikace (HO), jak se hodnotí nízkodávkovaným celotělovým počítačovým tomografem (WBCT), s výjimkou hlavy.

Účastníci, kteří úspěšně dokončili studii PVO-1A-201, a také až dva noví dospělí účastníci byli sledováni po dobu až 24 měsíců. Účastníci podle dodatku 1 budou sledováni po dobu dalších 48 měsíců. Nebudou registrováni žádní noví účastníci.

Skupina dospělých bude zahrnovat všechny účastníky s alespoň 90% kostní zralostí, bez ohledu na věk. Pediatrická kohorta bude zahrnovat všechny účastníky s méně než 90% kostní zralostí. Všichni účastníci Pediatrické kohorty, kteří během studie dosáhnou ≥90% zralosti kostry, mohou být zváženi pro zařazení do kohorty dospělých podle uvážení zkoušejícího.

Účastníci, kteří byli při posledním hodnocení skeletálně nezralí, budou pozváni zpět k účasti na bezpečnostním sledování (část D), které zahrnuje každoroční návštěvy po dobu až 2 let po poslední dávce. V části D nedojde k žádnému dávkování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí účast na dodatku 1 aktuální studie (PVO-1A-204).
  • Písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas a v případě nezletilých účastníků souhlas účastníka přiměřený jejich věku (provádí se v souladu s místními předpisy).
  • Přístupné pro léčbu palovarotenem a následné sledování (schopné a ochotné cestovat na místo pro počáteční a všechny následné návštěvy kliniky).
  • Možnost podstoupit vyšetření WBCT s nízkou dávkou, s výjimkou hlavy.
  • Ženy ve fertilním věku (FOCBP) musí mít před podáním palovarotenu negativní těhotenský test z krve nebo moči (s citlivostí alespoň 50 mIU/ml).
  • Muži a účastníci FOCBP musí souhlasit s tím, že se během léčby a 1 měsíc po léčbě zdrží heterosexuálního sexu, nebo, pokud jsou sexuálně aktivní, budou používat dvě účinné metody antikoncepce během léčby a 1 měsíc po léčbě. Kromě toho musí sexuálně aktivní účastníci FOCBP již 1 měsíc před zahájením léčby používat dvě účinné metody antikoncepce. Specifické riziko užívání retinoidů během těhotenství a souhlas se setrváním v abstinenci nebo s použitím dvou účinných metod antikoncepce budou jasně definovány v informovaném souhlasu a účastníka nebo zákonně oprávněných zástupců.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli důvod, který by podle názoru Zkoušejícího vedl k neschopnosti účastníka a/nebo rodiny dodržet protokol.
  • Amyláza nebo lipáza >2x nad horní hranicí normálu nebo s anamnézou pankreatitidy.
  • Zvýšená aspartátaminotransferáza nebo alaninaminotransferáza >2,5x horní hranice normálu.
  • Triglyceridy nalačno > 400 mg/dl s terapií nebo bez ní.
  • Pokud v současné době užíváte vitamín A nebo beta karoten, multivitaminy obsahující vitamín A nebo beta karoten, rostlinné přípravky obsahující vitamín A nebo beta karoten nebo rybí tuk a nemůžete nebo nechcete přerušit užívání těchto přípravků během léčby palovarotenem.
  • Účastníci zažívající sebevražedné myšlenky (typ 4 nebo 5) nebo jakékoli sebevražedné chování během posledního měsíce, jak je definováno Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Palovaroten

Všichni účastníci budou dostávat léčbu bez vzplanutí 5 mg palovarotenu jednou denně po dobu 24 měsíců.

Účastníci, kteří pokračovali v léčbě bez vzplanutí podle dodatku 1, budou dostávat léčbu bez vzplanutí po dobu až dalších 48 měsíců (tedy 72 měsíců v průběhu celé studie).

Účastníci, kteří zahájí léčbu bez vzplanutí podle dodatku 1, budou dostávat léčbu bez vzplanutí po dobu až 48 měsíců.

Účastníci, kteří jsou skeletálně nezralí, dostanou dávky upravené podle hmotnosti.

V případě způsobilého vzplanutí budou všichni účastníci dostávat 20 mg palovarotenu po dobu 28 dnů a následně 10 mg palovarotenu po dobu 56 dnů. Účastníci mladší 18 let obdrží dávky upravené podle hmotnosti.
Lék: Palovaroten
Palovaroten se bude užívat perorálně jednou denně přibližně ve stejnou dobu každý den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční změna v novém objemu HO
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studie (až 72 měsíců)
Hodnoceno nízkodávkovou celotělovou počítačovou tomografií (WBCT) (kromě hlavy)
Každých 12 měsíců až do konce studie (až 72 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s novým HO
Časové okno: Každých 12 měsíců po dobu až 72 měsíců
Každých 12 měsíců po dobu až 72 měsíců
Změna rozsahu pohybu (ROM) od základní linie
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu až 72 měsíců
Posouzeno kumulativní analogovou škálou společného zapojení (CAJIS)
Každých 6 měsíců po dobu až 72 měsíců
Změna fyzické funkce od základní linie
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu až 72 měsíců
Posouzeno formou dotazníku FOP-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) odpovídajícími věku
Každých 6 měsíců po dobu až 72 měsíců
Změna od výchozího stavu ve fyzických a duševních funkcích u účastníků ve věku ≥ 15 let a mentálních funkcích u účastníků
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu až 72 měsíců
Posouzeno věkově přiměřenými formami Informačního systému měření hlášených výsledků pacientů (PROMIS) Global Health Scale
Každých 6 měsíců po dobu až 72 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. listopadu 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PVO-1A-204
  • 2016-002526-36 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení