Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie intratekálního podání onasemnogenu Abeparvovec-xioi pro spinální svalovou atrofii (STRONG)

7. ledna 2026 aktualizováno: Novartis Gene Therapies

Fáze I, otevřená, srovnávací studie dávek AVXS-101 pro sedící, ale nechodící pacienty se spinální svalovou atrofií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost intratekálního podání onasemnogenu abeparvovec-xioi u kojenců a dětí se spinální svalovou atrofií se 3 kopiemi SMN2 a delecí SMN1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je 1. fáze studie s podáváním jedné dávky kojencům a dětem s genetickou diagnózou konzistentní se spinální svalovou atrofií (SMA), bialelickou delecí genu pro motorický neuron 1 pro přežití (SMN1) a 3 kopiemi genu pro motorický neuron pro přežití 2 (SMN2) bez genetického modifikátoru, kteří jsou schopni sedět, ale nemohou stát ani chodit v době vstupu do studie. Pacienti budou dostávat onasemnogen abeparvovec-xioi ve studii bezpečnosti pro porovnání dávek dvou (nebo tří) potenciálních terapeutických dávek. Pacienti budou rozděleni do dvou skupin, pacienti ve věku ≥ 6 měsíců a < 24 měsíců v době dávkování a pacienti ve věku ≥ 24 měsíců a < 60 měsíců v době dávkování. Bude zařazeno alespoň 15 pacientů ≥ 6 měsíců a < 24 měsíců a alespoň 12 pacientů ≥ 24 < 60 měsíců.

Do první kohorty budou zařazeni tři pacienti (Kohorta 1) ve věku ≥ 6 měsíců a < 24 měsíců, kterým bude podáváno 6,0 × 1013 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi (dávka A). Mezi dávkováním každého pacienta v rámci kohorty bude alespoň čtyřtýdenní interval. Společnost Novartis Gene Therapies, Inc. bude před pokračováním v registraci konzultovat s Radou pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) všechny AE stupně III nebo vyšší do přibližně 48 hodin od zjištění, které mohou, pravděpodobně nebo určitě souvisí s agentem studie. Bezpečnostní údaje budou přezkoumány DSMB během čtvrtletních setkání; po zařazení tří pacientů a na základě dostupných údajů o bezpečnosti bude učiněno rozhodnutí, zda: a) přestat kvůli toxicitě, nebo b) pokračovat do kohorty 2 s použitím dávky B.

Pokud by bylo rozhodnuto o postupu na dávku B, budou zařazeni tři pacienti ve věku < 60 měsíců (Kohorta 2) a bude jim podáváno 1,2 × 1014 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi (Dávka B). Opět bude alespoň čtyřtýdenní interval mezi dávkováním tří pacientů v rámci kohorty. Na základě dostupných údajů o bezpečnosti od tří pacientů z kohorty 2 a všech pacientů z kohorty 1 DSMB rozhodne a zdokumentuje během čtvrtletních setkání, zda jsou nutné další čtyřtýdenní intervaly mezi dávkami pacientů. Společnost Novartis Gene Therapies, Inc. vezme toto doporučení v úvahu a učiní konečné rozhodnutí, zda pokračovat se čtyřtýdenními intervaly mezi dávkami pacientů dále; rozhodnutí bude oznámeno místům a institucionálním revizním radám (IRB) ve formálním sponzorském dopise. Společnost Novartis Gene Therapies, Inc. bude před pokračováním v registraci konzultovat s DSMB všechny AE stupně III nebo vyšší do přibližně 48 hodin od zjištění, které mohou, pravděpodobně nebo určitě souvisejí s agentem studie. Bezpečnostní údaje budou přezkoumány DSMB během čtvrtletních setkání; po zařazení prvních šesti pacientů a na základě dostupných údajů o bezpečnosti se rozhodne, zda: a) ukončit kvůli toxicitě, nebo b) pokračovat v zařazení dalších 21 pacientů, dokud nebude celkem 12 pacientů > 6 měsíců a < 24 měsíců a 12 pacientů ≥ 24 a < 60 měsíců, kteří všichni dostali dávku B.

Na základě průběžného hodnocení údajů o bezpečnosti a účinnosti od pacientů léčených dávkou 1,2 × 1014 vg bude zvážena možnost testování třetí dávky (dávka C). Pokud je to na základě všech dostupných údajů považováno za bezpečné a nezbytné, dostanou tři pacienti ve věku < 60 měsíců dávku C, 2,4 × 1014 vg podanou IT. Bude svolána schůzka DSMB za účelem získání doporučení ohledně bezpečnosti eskalace na vyšší dávku před pokračováním. Pokud se rozhodne přistoupit k testování vyšší dávky, bude opět čtyřtýdenní interval mezi podáním dávky prvním třem pacientům, kteří dostávají dávku C, jako v kohortách 1 a 2. Bezpečnostní údaje budou přezkoumány DSMB během čtvrtletního setkání. Po zařazení prvních tří pacientů s dávkou C a na základě dostupných údajů o bezpečnosti bude konzultován DSMB a bude rozhodnuto, zda: a) ukončit dávkování dávky C kvůli obavám o bezpečnost, nebo b) pokračovat v zařazování dalších 21 pacientů pacientů, dokud nebude celkem 12 pacientů ve věku > 6 měsíců a < 24 měsíců a 12 pacientů ve věku ≥ 24 a < 60 měsíců, kteří dostali dávku C.

Pacienti z kohorty 3 budou sledováni celkem 15 měsíců po podání dávky. Primární analýzy účinnosti budou hodnoceny, když všichni pacienti dosáhnou 12 měsíců po dávce, a primární analýzy bezpečnosti budou hodnoceny, když poslední pacient kohorty 3 dosáhne 15 měsíců po dávce (a uzamknutí databáze bude provedeno po posledním pacientovi dosáhne 15 měsíců po dávce).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
32

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Ut Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  • Pacienti ve věku ≥ 6 měsíců až do 60 měsíců (1 800 dní) ve věku v době dávkování po diagnostickém potvrzení během období screeningu podle genotypu, kteří prokazují schopnost sedět bez pomoci po dobu 10 nebo více sekund, ale nemohou stát ani chodit
  • Diagnostické potvrzení genotypu zahrnuje laboratorní dokumentaci homozygotní absence SMN1 exonu 7; s přesně třemi kopiemi SMN2
  • Testování negativního genu na mutaci modifikátoru genu SMN2 (c.859G>C)
  • Nástup klinických známek a symptomů odpovídajících spinální svalové atrofii (SMA) ve věku < 12 měsíců
  • Dokáže samostatně sedět a nestát samostatně ani chodit. Definice nezávislého sezení je definována kritérii multicentrické růstové referenční studie Světové zdravotnické organizace (WHO-MGRS), která spočívá v schopnosti sedět bez opory se vztyčenou hlavou po dobu alespoň 10 sekund. Dítě by nemělo používat paže nebo ruce k udržení rovnováhy těla nebo opěrné polohy (Wijnhoven 2004)
  • Mějte aktuální informace o dětských vakcínách, které zahrnují profylaxi palivizumabem (také známý jako Synagis), aby se předešlo infekcím respiračním syncyciálním virem (RSV), doporučuje se také v souladu s Americkou akademií pediatrů (AAP 2009)

Klíčová kritéria vyloučení

  • Současná nebo historická schopnost samostatně stát nebo chodit
  • Kontraindikace pro zákrok spinální punkce nebo podání intratekální terapie nebo přítomnost implantovaného shuntu pro drenáž CSF nebo implantovaného centrálního žilního (CNS) katétru
  • Těžké kontraktury, jak určí určený fyzioterapeut(é) při screeningu, které narušují buď schopnost dosáhnout/prokázat funkční opatření nebo narušují schopnost přijímat intratekální (IT) dávkování
  • Těžká skolióza (definovaná jako zakřivení páteře ≥ 50°) patrná při rentgenovém vyšetření
  • Předchozí, plánovaná nebo očekávaná operace/procedura k nápravě skoliózy do 1 roku od podání dávky
  • Použití invazivní ventilační podpory (tracheotomie s pozitivním tlakem) nebo pulzní oxymetrie < 95% saturace při screeningu, když je pacient vzhůru, nebo pro vysoké nadmořské výšky > 1000 m, saturace kyslíku < 92%, když je pacient vzhůru
  • Saturace pulzní oxymetrie se mezi screeningem a nejvyšší hodnotou v den podání nesmí snížit o ≥ čtyři (4) procentní body
  • Použití nebo požadavek na neinvazivní ventilační podporu po dobu 12 nebo více hodin denně během dvou (2) týdnů před podáním dávky
  • Lékařská potřeba žaludeční sondy, kde se většina krmení provádí neorálními metodami (tj. nazogastrická sonda nebo nasojejunální sonda) nebo pacienti, jejichž hmotnost vzhledem k věku klesne pod 3. percentil podle standardů WHO pro růst dětí (Onis 2006). Umístění trvalé gastrostomie před screeningem není vyloučeno
  • Použití nebo požadavek na neinvazivní ventilační podporu po dobu 12 nebo více hodin denně během dvou (2) týdnů před podáním dávky
  • Lékařská potřeba žaludeční sondy, kde je většina krmení podávána neorálními metodami, nebo pacienti, jejichž hmotnost vzhledem k věku klesne pod 3. percentil na základě standardů WHO pro růst dětí (Onis 2006). Umístění trvalé gastrostomie před screeningem není vyloučeno
  • Aktivní virová infekce (zahrnuje virus lidské imunodeficience (HIV) nebo sérologicky pozitivní na hepatitidu B nebo C nebo virus Zika)
  • Závažné onemocnění mimo dýchací cesty vyžadující systémovou léčbu a/nebo hospitalizaci do dvou (2) týdnů před vstupem do studie
  • Respirační infekce vyžadující lékařskou péči, lékařský zásah nebo zvýšení podpůrné péče jakýmkoli způsobem během čtyř (4) týdnů před vstupem do studie

  • Závažná nepulmonální infekce/infekce dýchacích cest během čtyř (4) týdnů před podáním studie nebo souběžné onemocnění, které podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) vytváří zbytečná rizika pro přenos genů, jako jsou:

    • Závažné poškození ledvin nebo jater
    • Známá záchvatová porucha
    • Diabetes mellitus
    • Idiopatická hypokalciurie
    • Symptomatická kardiomyopatie
  • Anamnéza bakteriální meningitidy nebo onemocnění mozku nebo míchy, včetně nádorů, nebo abnormalit při zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačové tomografii (CT), které by interferovaly s postupy lumbální punkce (LP) nebo cirkulací CSF
  • Známá alergie nebo přecitlivělost na prednisolon nebo jiné glukokortikosteroidy nebo jejich pomocné látky
  • Známá alergie nebo přecitlivělost na jód nebo přípravky obsahující jód
  • Současné užívání některého z následujících léků: léků k léčbě myopatie nebo neuropatie, léků používaných k léčbě diabetes mellitus nebo probíhající imunosupresivní terapie, plazmaferézy, imunomodulátorů, jako je adalimumab, nebo imunosupresivní terapie během 3 měsíců od podávání ve studii
  • Neschopnost přestat užívat laxativa nebo diuretika během 24 hodin před podáním dávky

  • Titry protilátek anti-AAV9 >1:50, jak bylo stanoveno vazebným imunotestem ELISA (Enzyme-linked Immunosorbent Assay)

    • Pokud by potenciální pacient vykázal titr protilátek proti AAV9 > 1:50, může být znovu testován do 30 dnů od období screeningu a bude způsobilý k účasti, pokud bude titr protilátek anti AAV9 po opětovném testování ≤ 1:50
  • Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty (GGT, ALT a AST nebo celkový bilirubin > 2 × ULN, kreatinin ≥ 1,0 mg/dl, hemoglobin [Hgb] < 8 nebo > 18 g/dl; počet bílých krvinek [WBC] > 20 000 na cmm) před genovou substituční terapií. Nevylučují se pacienti se zvýšenou hladinou bilirubinu, která je jednoznačně důsledkem novorozenecké žloutenky

  • Účast v nedávné klinické studii léčby SMA nebo obdržení zkoušeného nebo schváleného kombinovaného produktu nebo terapie přijaté se záměrem léčit SMA kdykoli před screeningem pro tuto studii

    • Perorální beta-agonisté musí být vysazeni 30 dní před podáním dávky.
    • Inhalační albuterol specificky předepsaný pro účely respirační (bronchodilatační) léčby je přijatelný a není kontraindikací kdykoli před screeningem pro tuto studii
  • Očekávání velkých chirurgických výkonů během hodnotícího období 1 roku studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Dávka A
Intratekální podání 6,0 x 10^13 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi
Biologický: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Samokomplementární AAV9 nesoucí gen SMN pod kontrolou hybridního zesilovače CMV/promotoru kuřecího-β-aktinu
Ostatní jména:
  • Zolgensma
Experimentální: Dávka B
Intratekální podání 1,2 x 10^14 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi
Biologický: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Samokomplementární AAV9 nesoucí gen SMN pod kontrolou hybridního zesilovače CMV/promotoru kuřecího-β-aktinu
Ostatní jména:
  • Zolgensma
Experimentální: Dávka C
Intratekální podání 2,4 x 10^14 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi
Biologický: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Samokomplementární AAV9 nesoucí gen SMN pod kontrolou hybridního zesilovače CMV/promotoru kuřecího-β-aktinu
Ostatní jména:
  • Zolgensma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pouze věk 6 až <24 měsíců: Počet účastníků, kteří dosáhli schopnosti stát sami
Časové okno: Od 1. dne do 12. měsíce
Definováno Bayleyovými stupnicemi rozvoje kojenců a batolat (BSID) v dílčím testu Gross Motor (GM) č. 40, potvrzeným videozáznamem, jako účastník, který stojí sám alespoň 3 sekundy bez podpory.
Od 1. dne do 12. měsíce
Pouze věk 24 až <60 měsíců: Změna od základní hodnoty ve skóre Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
HFMSE obsahoval 33 položek, které byly hodnoceny na stupnici 0-2 s celkovým dosažitelným skóre v rozmezí od 0, pokud všechny aktivity selhaly, do 66, pokud byly všechny aktivity splněny. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená lepší výsledek.
Výchozí stav a měsíc 12
Počet účastníků, kteří zažili nežádoucí příhodu související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Nežádoucí účinky byly shromažďovány od jedné dávky studijní léčby až do konce studijní návštěvy (12 měsíců pro kohortu 1 a 2 a 15 měsíců pro kohortu 3)

TEAE byla definována jako jakákoli událost, která začala nebo se zhoršila v závažnosti při nebo po podání AVXS-101 během poslední studijní návštěvy.

Hodnocení TEAE zahrnovalo počet účastníků s alespoň jedním:

  • TEAE
  • Vážný TEAE
  • TEAE související s AVXS-101
  • TEAE s obecnými terminologickými kritérii pro nežádoucí účinky (CTCAE) stupeň ≥ 3 (stupeň 3 = závažný nebo lékařsky významný až stupeň 5 = úmrtí související s TEAE)
Nežádoucí účinky byly shromažďovány od jedné dávky studijní léčby až do konce studijní návštěvy (12 měsíců pro kohortu 1 a 2 a 15 měsíců pro kohortu 3)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli schopnosti chodit sami
Časové okno: Od 1. dne do 12. měsíce
Definováno výkonnostním kritériem výkonu BSID GM číslo 43, potvrzeným videozáznamem, jako účastník, který provede 5 koordinovaných nezávislých kroků.
Od 1. dne do 12. měsíce
Průměrný počet hodin za den neinvazivní ventilační podpory
Časové okno: Měsíce 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 a 12
Účastníci byli hodnoceni pulmonologem a mohli být vybaveni neinvazivní ventilací s pozitivním tlakem (např. BiPAP s pozitivním tlakem v dýchacích cestách) podle uvážení pneumologa a/nebo zkoušejícího. Počet hodin za den neinvazivní ventilační podpory byl přístrojem průběžně zachycován.
Měsíce 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 a 12

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní čáry v Bayley Scale
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v komponentách jemné a hrubé motoriky Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat, v 3.0 – standardizované hodnocení vývojového fungování kojence v 5 doménách podle normy. V této studii budou použity motorické subtesty.
Výchozí stav, 12 měsíců
Pacienti ≥ 6 měsíců a < 24 měsíců: Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Hodnoceno u pacientů ve věku ≥ 6 měsíců a < 24 měsíců v době podávání.
Výchozí stav, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Gene Therapies

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AVXS-101-CL-102
  • 2020-003678-28 (Číslo EudraCT)
  • COAV101A12102 (Jiný identifikátor: Novartis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení