Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie doplňkové léčby ganaxolonem u dětí a mladých dospělých s poruchou deficitu CDKL5 (Marigold)

12. dubna 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie přídavné léčby ganaxolonem u dětí a mladých dospělých s poruchou deficitu cyklin-dependentní kinázy 5 (CDKL5) s následnou dlouhodobou otevřenou léčbou

Klinická studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti doplňkové terapie ganaxolonem ve srovnání s placebem pro léčbu záchvatů u dětí a mladých dospělých s geneticky potvrzenou mutací genu CDKL5.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie Marigold je globální, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 3, do které bude zařazeno přibližně 70 pacientů ve věku od 2 do 21 let s potvrzenou variantou genu CDKL5 související s onemocněním. Pacienti podstoupí základní období, než budou randomizováni k tomu, aby kromě své stávající protizáchvatové léčby dostávali buď ganaxolon nebo placebo po dobu 17 týdnů. Po období léčby budou mít všichni pacienti, kteří splňují určité požadavky na způsobilost, příležitost dostávat ganaxolon v otevřené fázi studie. Primárním koncovým bodem účinnosti studie je procentuální snížení počtu záchvatů. Sekundární výsledná měření budou zahrnovat koncové body nesouvisející se záchvaty k zachycení určitých poruch chování a spánku, které byly pozorovány v předchozích klinických studiích s ganaxolonem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
101

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3168
        • Marinus Research Site
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Marinus Research Site
  • Itálie
      • Firenze, Itálie
        • Marinus Research Site
      • Milano, Itálie
        • Marinus Research Site
      • Pavia, Itálie
        • Marinus Research Site
      • Roma, Itálie
        • Marinus Research Site
      • Verona, Itálie
        • Marinus Research Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Marinus Research Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko
        • Marinus Research Site
      • Kraków, Polsko
        • Marinus Research Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Marinus Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Ruská Federace
        • Marinus Research Site
      • Novosibirsk, Ruská Federace
        • Marinus Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Marinus Research Site
      • Bristol, Spojené království
        • Marinus Research Site
      • Glasgow, Spojené království
        • Marinus Research Facility
      • London, Spojené království
        • Marinus Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1742
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Marinus Research Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Marinus Research Site
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Spojené státy, 30093
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-3852
        • Marinus Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Marinus Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Marinus Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená mutace genu CDKL5, nástup záchvatů do 1 roku věku a nedostatek samostatné chůze do 2 let věku
  • Selhání při kontrole záchvatů navzdory 2 nebo více lékům proti záchvatům
  • Nejméně 16 záchvatů za 28 dní primárních typů záchvatů
  • Při stabilním režimu 0-4 léků proti záchvatům (stimulátor bloudivého nervu, ketogenní dieta a upravená Atkinsova dieta se do tohoto limitu nezapočítávají)
  • Platí další kritéria pro zařazení a lze je projednat se studijním týmem

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí expozice ganaxolonu
  • Westův syndrom s hypsarytmií na EEG nebo záchvaty převážně typu kojenecké křeče
  • Použití adrenokortikotropního hormonu (ACTH), prednisonu nebo jiného glukokortikoidu nebo použití středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů CYP3A4/5/7 je zakázáno
  • Použití tetrahydrokanabinolu (THC) nebo kanabidiolu (CBD) je během dvojitě zaslepené fáze zakázáno, pokud pacient nemá na předpis Epidiolex®
  • Expozice jakémukoli jinému zkoumanému léku během 30 dnů nebo méně než 5 poločasů před screeningem
  • Plazmatické hladiny allopregnanolon-sulfátu (Allo-S) vyšší nebo rovné 6,0 ng/ml při screeningové návštěvě
  • Platí další kritéria vyloučení a lze je projednat se studijním týmem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
placebo suspenze 3x/den po dobu 17 týdnů
Lék: Placebo
neaktivní
Ostatní jména:
  • Placebo (pro ganaxolon)
Experimentální: Ganaxolon
suspenze ganaxolonu (50 mg/ml) 3x/den po dobu 17 týdnů
Lék: ganaxolon
aktivní lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souhrn 28denní frekvence záchvatů pro velké typy záchvatů motoru
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období

Souhrn 28denní frekvence záchvatů u typů velkých motorických záchvatů během dvojitě zaslepeného léčebného období ve srovnání s 6týdenním prospektivním výchozím obdobím

Poznámka: Souhrny jsou založeny na součtu jednotlivých záchvatů, počitatelných záchvatů a shluků s nepočitatelnými záchvaty (každý shluk s nepočitatelnými záchvaty se počítá jako 1 záchvat). V rámci výchozích a po výchozích intervalech byla 28denní frekvence záchvatů vypočtena jako celkový počet záchvatů v intervalu dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech v intervalu, vynásobený 28.
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální dojem změny pozornosti pečovatele
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Celkový dojem pečovatele o změně pozornosti během dvojitě zaslepeného léčebného období ganaxolonem ve srovnání s placebem. Vyšetřovatelé a pečovatelé hlásili zlepšení pozornosti, nálady, chování a spánku prostřednictvím vyprávění vyšetřovatelů
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Globální dojem pečovatele o změně cílového chování
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Celkový dojem pečovatele o změně cílového chování během dvojitě zaslepeného léčebného období ganaxolonem ve srovnání s placebem. Vyšetřovatelé a pečovatelé hlásili zlepšení pozornosti, nálady, chování a spánku prostřednictvím vyprávění vyšetřovatelů.
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Globální klinický dojem zlepšení – rodič/pečovatel
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Klinický celkový dojem zlepšení během dvojitě zaslepeného období léčby ganaxolonem ve srovnání s placebem. CGI se hodnotí na 7-bodové škále, přičemž stupnice závažnosti onemocnění využívá řadu odpovědí.
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Globální klinický dojem zlepšení – lékař
Časové okno: [Časový rámec: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období]
Klinický celkový dojem zlepšení během dvojitě zaslepeného období léčby ganaxolonem ve srovnání s placebem
[Časový rámec: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období]
Procento dní bez záchvatů u velkých typů záchvatů motoru
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Procento dní bez záchvatů u typů velkých motorických záchvatů během dvojitě zaslepeného léčebného období ganaxolonem ve srovnání s placebem. Mezi hlavní typy motorických záchvatů patří bilaterální tonické (setrvalá motorická aktivita = 3 sekundy), generalizované tonicko-klonické, atonické/poklesové, bilaterální klonické a fokální až bilaterální tonicko-klonické záchvaty.
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Aritmetická změna v nejdelším intervalu bez záchvatů na základě primárních typů záchvatů
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Aritmetická změna v nejdelším intervalu bez záchvatů na základě primárních typů záchvatů během dvojitě zaslepeného léčebného období ganaxolonem ve srovnání s placebem
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Globální dojem pečovatele o změně intenzity a trvání záchvatů
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
Celkový dojem pečovatele o změně intenzity a trvání záchvatů během dvojitě zaslepeného léčebného období ganaxolonem ve srovnání s placebem. CGI-C je 7 bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence.
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Marinus Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1042-CDD-3001
  • 2018-001180-23 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení